早期発症ハンチントン病の成人における BV-101 線条体投与を評価する研究

包含基準:

• -同意時の年齢が18〜65歳（両方を含む）の男性または女性の被験者、インフォームドコンセントを提供でき、すべての研究手順を理解し遵守できる。
• 40 以上のハンチンチン遺伝子における病理学的 CAG 拡大の遺伝的確認が文書化されています。
• UHDRS の総機能能力 (TFC) スコア 9 ～ 13 および診断分類レベル (DCL) 4 によって定義される早期マニフェスト HD、または認知障害および疾患進行の明確な証拠が存在する場合は DCL 3。
• 半球あたりの線条体 MRI ボリューム: 被殻 ≥ 2.3 cm3 (片側あたり);スクリーニング MRI で 1.7 cm3（片側あたり）以上の尾状核。
• 治験責任医師の裁量でスクリーニングする前に、少なくとも30日間安定したすべてのHD併用薬。

主な除外基準:

• -以前または進行中の病状、身体所見、ECG所見、または研究者の意見では、被験者の安全性と研究手順の遵守に影響を与える検査異常。
• -スクリーニング前の5年以内の転移性新生物。
• -臨床的に関連する免疫学的、血液学的、肝臓、心臓、または腎臓の存在 研究者の臨床的判断によるスクリーニング時の疾患。
• -現在未治療の不安定なうつ病性障害または入院を必要とする深刻な気分障害。
• -調査官の判断に基づく、またはコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）の項目4または5で「はい」と答えた、以前の自殺未遂または自傷行為の差し迫ったリスクの履歴。
• -確認された脳卒中、既知の頭蓋内腫瘍、血管奇形、または頭蓋内出血の病歴のある患者。
• -脳神経外科医の判断により、外科的処置に適していないと見なされた被験者。
• -遺伝子治療、細胞移植、またはその他の実験的な脳手術の履歴。
• スクリーニング前の6ヶ月以内にアンチセンスオリゴヌクレオチドなどのHD特異的治験薬を標的としたRNAまたはDNA。
• -複数回の腰椎穿刺に耐えられない、または受けたくない被験者。
• -承認済みまたは未承認の治験薬または介入の臨床試験への参加 治療前の12週間または5半減期のいずれか長い方。