Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinické zkoumání genové terapie adeno-asociovaného viru (AAV) exprimujícího lidskou kyselou alfa-glukosidázu (GAA) pro pacienty s Pompeho chorobou s nástupem infantilní fáze

30. října 2023 aktualizováno: Seventh Medical Center of PLA General Hospital

Jednoramenná, multicentrická, otevřená klinická studie s eskalací dávky o bezpečnosti, toleranci a účinnosti GC301, terapie přenosem genu pomocí AAV u pacientů s Pompeho nemocí s nástupem infantilní fáze

Tato studie se provádí za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti vektoru adeno-asociovaného viru GC301 exprimujícího kodonově optimalizovanou lidskou kyselou alfa-glukosidázu (GAA) jako potenciální genovou terapii Pompeho choroby. Budou studováni pacienti s diagnostikovanou Pompeho nemocí s nástupem v dětství, kteří jsou mladší než 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

6

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100700
        • Nábor
        • Bayi Children's Hospital, Seventh Medical Center, PLA general hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 6 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zákonní zástupci pacienta musí být schopni porozumět účelu a rizikům studie a dobrovolně poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií;
  • Pacient nesmí být starší 6 měsíců;
  • U pacienta musí být diagnostikována Pompeho nemoc začínající v dětství.

Kritéria vyloučení:

  • pacient třídy IV na základě modifikované Rossovy klasifikace srdečního selhání pro děti;
  • Aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) > 3x horní hranice normy (ULN), alkalická fosfatáza (ALP) > 2x ULN (s výjimkou jaterních abnormalit souvisejících s Pompeho chorobou);
  • Pacient má závažnou orgánovou dysfunkci, jako je selhání jater a ledvin (Selhání jater: pacienti mohou mít syndrom selhání jater, včetně únavy, závažných gastrointestinálních příznaků; klinické vyšetření zjistilo prodloužený protrombinový čas, protrombinová aktivita nižší než 40 %; Neuropsychiatrické příznaky, jako je neklid , změny osobnosti a chování, letargie, kóma atd., Toxický bubínek, ascites, mnohočetná orgánová dysfunkce aj., hyperalbuminémie nad 171 μmol/l, hypoalbuminémie. Renální selhání: kreatinin vyšší než 110 μmol/l nebo rychlost glomerulární filtrace nižší než 100 ml/min), vrozená/získaná encefalopatie atd.;
  • Pacient s vrozenou absencí orgánů;
  • Pacient s primární imunodeficiencí;
  • Pacient, který je pozitivní na protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV), povrchový antigen hepatitidy B, protilátku proti hepatitidě C nebo protilátku proti treponema pallidum;
  • Pacient s alergií na glukokortikoidy v anamnéze；
  • Pacient, který má titry neutralizačních protilátek AAV9 ≥1:50;
  • Pacient, který se účastnil předchozího výzkumu genové terapie;
  • Pacient, který má jakékoli souběžné klinicky významné závažné onemocnění nebo jakýkoli jiný stav, který podle názoru zkoušejícího činí subjekt nevhodným pro účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta počáteční dávky
1,2x10^14 vg/kg GC301 podávaného intravenózní infuzí
Biologický: Genetika: GC301
GC301 je vektor adeno-asociovaného viru 9 (AAV9) poskytující funkční kopii lidského genu GAA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost v průběhu času
Časové okno: Infuze do konce studie, průměrně 1 rok
Frekvence nežádoucích účinků (AE), závažných nežádoucích účinků (SAE) a změny oproti výchozí hodnotě v příslušných klinických laboratorních testech
Infuze do konce studie, průměrně 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů léčených s GC301, kteří byli naživu a bez podpory ventilátoru ve věku 12 měsíců;
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Změny od výchozí hmoty levé komory (LVM)
Časové okno: 26 a 52 týdnů
26 a 52 týdnů
Změny od výchozí kreatinkinázy (CK)
Časové okno: 26 a 52 týdnů
26 a 52 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího obsahu glykogenu ve svalové tkáni
Časové okno: 26 a 52 týdnů
26 a 52 týdnů
Změna od výchozího enzymu kyselé alfa-glukosidázy (GAA) ve svalech a krvi
Časové okno: 26 a 52 týdnů
26 a 52 týdnů
Zlepšení motorických funkcí pacienta
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnotit změny v pacientově mobilitě a fyzické schopnosti pomocí skóre Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
52 týdnů
Virová zátěž vektoru adeno-asociovaného viru (AAV).
Časové okno: V několika časových bodech od před podáním dávky až po 1 rok po podání dávky
Vyhodnotit změnu počtu kopií vektoru AAV během 52 týdnů po podání.
V několika časových bodech od před podáním dávky až po 1 rok po podání dávky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Seventh Medical Center of PLA General Hospital

Spolupracovníci

GeneCradle Therapeutics, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

5. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JLJY-GC301-IOPD-003

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit