Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Adeno-assosioituneen viruksen (AAV) kliininen tutkimus ihmisen happo-alfaglukosidaasia (GAA) -geeniterapiasta potilaille, joilla on lapsena alkanut Pompen tauti

maanantai 30. lokakuuta 2023 päivittänyt: Seventh Medical Center of PLA General Hospital

Yksihaarainen, monikeskus, avoin ja annoksen eskaloituva kliininen tutkimus GC301:n turvallisuudesta, toleranssista ja tehosta. GC301 on AAV:n tuottama geeninsiirtohoito potilailla, joilla on lapsena alkanut Pompen tauti

Tässä tutkimuksessa arvioidaan kodonioptimoitua ihmisen hapan alfa-glukosidaasia (GAA) ilmentävän GC301-adeno-assosioituneen virusvektorin turvallisuutta ja tehokkuutta Pompen taudin mahdollisena geeniterapiana. Potilaita, joilla on diagnosoitu lapsena alkanut Pompen tauti ja jotka ovat alle 6 kuukauden ikäisiä, tutkitaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

6

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100700
        • Rekrytointi
        • Bayi Children's Hospital, Seventh Medical Center, PLA general hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 6 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan laillisen huoltajan (huoltajien) on kyettävä ymmärtämään tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja annettava vapaaehtoisesti allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista;
  • Potilas ei saa olla yli 6 kuukauden ikäinen;
  • Potilaalla on diagnosoitava infantiilisesti alkava Pompen tauti.

Poissulkemiskriteerit:

  • Luokan IV potilas, joka perustuu Modified Rossin sydämen vajaatoiminnan luokitukseen lapsille;
  • Aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3x normaalin yläraja (ULN), alkalinen fosfataasi (ALP) > 2x ULN (poikkeuksena Pompen tautiin liittyvät maksan poikkeavuudet);
  • Potilaalla on vakava elinten toimintahäiriö, kuten maksan ja munuaisten vajaatoiminta (Maksan vajaatoiminta: potilailla voi olla maksan vajaatoimintaoireyhtymä, mukaan lukien väsymys, vaikeita maha-suolikanavan oireita; kliinisessä tutkimuksessa havaittiin pidentynyt protrombiiniaika, protrombiiniaktiivisuus alle 40 %; neuropsykiatriset oireet, kuten levottomuus , muutokset persoonallisuudessa ja käyttäytymisessä, letargia, kooma jne.; Myrkyllinen tärysuolen tulehdus, askites, useiden elinten toimintahäiriöt jne.; hyperalbuminemia yli 171 μmol/L, hypoalbuminemia. Munuaisten vajaatoiminta: kreatiniini yli 110 μmol/l tai glomerulusten suodatusnopeus alle 100 ml/min), synnynnäinen/hankittu enkefalopatia jne.;
  • Potilas, jolla on synnynnäinen elinten puuttuminen;
  • Potilas, jolla on primaarinen immuunipuutos;
  • Potilas, joka on positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineelle, hepatiitti B -pinta-antigeenille, hepatiitti C -vasta-aineelle tai treponema pallidum -vasta-aineelle;
  • Potilas, jolla on ollut glukokortikoidiallergia；
  • Potilas, jonka AAV9-neutralointivasta-ainetiitterit ovat ≥1:50;
  • Potilas, joka on osallistunut aiempaan geeniterapiatutkimukseen;
  • Potilas, jolla on samanaikainen kliinisesti merkittävä vakava sairaus tai mikä tahansa muu tila, joka tutkijan mielestä tekee potilaan sopimattoman osallistumaan tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Alkuannoskohortti
1,2 x 10^14 vg/kg GC301:tä annettuna suonensisäisenä infuusiona
Biologinen: Geneettinen: GC301
GC301 on adeno-assosioitunut virus 9 (AAV9) vektori, joka toimittaa toiminnallisen kopion ihmisen GAA-geenistä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys ajan myötä
Aikaikkuna: Infuusio tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 1 vuosi
Haittavaikutusten (AE), vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys ja muutokset lähtötasosta relevanteissa kliinisissä laboratoriotesteissä
Infuusio tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joita hoidettiin GC301:llä ja jotka olivat elossa ja ilman hengityslaitetta 12 kuukauden iässä;
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Muutokset lähtötasosta vasemman kammion massa (LVM)
Aikaikkuna: 26 ja 52 viikkoa
26 ja 52 viikkoa
Muutokset lähtötason kreatiinikinaasiarvosta (CK)
Aikaikkuna: 26 ja 52 viikkoa
26 ja 52 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lihaskudoksen glykogeenipitoisuudesta lähtötilanteessa
Aikaikkuna: 26 ja 52 viikkoa
26 ja 52 viikkoa
Muutos lähtötilanteessa happamasta alfa-glukosidaasi (GAA) -entsyymistä lihaksessa ja veressä
Aikaikkuna: 26 ja 52 viikkoa
26 ja 52 viikkoa
Potilaan motorisen toiminnan parantaminen
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Arvioida potilaan liikkuvuuden ja fyysisen kyvyn muutoksia käyttämällä Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) -pisteitä
52 viikkoa
Adeno-assosioituneen virusvektorin (AAV) viruskuorma
Aikaikkuna: Useaan ajankohtaan ennen annosta aina 1 vuoteen annoksen jälkeen
AAV-vektorin kopiolukujen muutoksen arvioimiseksi 52 viikon sisällä annosta.
Useaan ajankohtaan ennen annosta aina 1 vuoteen annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Seventh Medical Center of PLA General Hospital

Yhteistyökumppanit

GeneCradle Therapeutics, Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. elokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 25. syyskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. syyskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 5. lokakuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JLJY-GC301-IOPD-003

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa