Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne wirusa związanego z adenowirusem (AAV) wykazującego ekspresję ludzkiej kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA) Terapia genowa u pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym

30 października 2023 zaktualizowane przez: Seventh Medical Center of PLA General Hospital

Jednoramienne, wieloośrodkowe, otwarte i zwiększające dawkę badanie kliniczne dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności GC301, terapii transferu genów dostarczanej przez AAV u pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnoszkolnym

Niniejsze badanie jest prowadzone w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności wektora wirusa związanego z adenowirusem GC301 wyrażającego ludzką kwaśną alfa-glukozydazę (GAA) ze zoptymalizowanymi kodonami jako potencjalnej terapii genowej choroby Pompego. Badani będą pacjenci, u których zdiagnozowano chorobę Pompego o początku wczesnodziecięcym, w wieku poniżej 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100700
        • Rekrutacyjny
        • Bayi Children's Hospital, Seventh Medical Center, PLA general hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 6 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Opiekunowie prawni pacjenta muszą być w stanie zrozumieć cel i ryzyko związane z badaniem oraz dobrowolnie przedstawić podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem;
  • Pacjent nie może mieć więcej niż 6 miesięcy;
  • U pacjenta należy zdiagnozować chorobę Pompego o początku wczesnodziecięcym.

Kryteria wyłączenia:

  • pacjent klasy IV w oparciu o zmodyfikowaną klasyfikację niewydolności serca Rossa u dzieci;
  • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT), aminotransferaza alaninowa (ALT) > 3x górna granica normy (GGN), fosfataza alkaliczna (ALP) > 2x GGN (z wyjątkiem nieprawidłowości wątroby związanych z chorobą Pompego);
  • u pacjenta występują ciężkie zaburzenia czynności narządów, takie jak niewydolność wątroby i nerek (niewydolność wątroby: u pacjentów może występować zespół niewydolności wątroby, w tym zmęczenie, ciężkie objawy żołądkowo-jelitowe; badanie kliniczne wykazało wydłużony czas protrombinowy, aktywność protrombinowa mniejsza niż 40%; objawy neuropsychiatryczne, takie jak niepokój zmiany osobowości i zachowania, letarg, śpiączka itp.; toksyczne jelito bębenkowe, wodobrzusze, dysfunkcja wielonarządowa itp.; hiperalbuminemia powyżej 171 μmol/L, hipoalbuminemia. niewydolność nerek: kreatynina powyżej 110 μmol/L lub filtracja kłębuszkowa poniżej 100 ml/min), wrodzona/nabyta encefalopatia itp.;
  • Pacjent z wrodzonym brakiem narządu;
  • Pacjent z pierwotnym niedoborem odporności;
  • Pacjent z dodatnim wynikiem na obecność przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV), antygenem powierzchniowym wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciałami przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C lub przeciwciałami przeciwko treponema pallidum;
  • Pacjent z alergią na glikokortykosteroidy w wywiadzie;
  • Pacjent, u którego miano przeciwciał neutralizujących AAV9 wynosi ≥1:50;
  • Pacjent, który brał udział w poprzedniej próbie badawczej dotyczącej terapii genowej;
  • Pacjent, u którego występuje jakakolwiek współistniejąca istotna klinicznie poważna choroba lub jakikolwiek inny stan, który w opinii Badacza czyni go niezdolnym do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta dawki początkowej
1,2x10^14 vg/kg GC301 podane we wlewie dożylnym
Biologiczny: Genetyczne: GC301
GC301 jest wektorem wirusa związanego z adenowirusem 9 (AAV9) dostarczającym funkcjonalną kopię ludzkiego genu GAA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja w czasie
Ramy czasowe: Wlew do końca studiów, średnio 1 rok
Częstość zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) oraz zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w odpowiednich klinicznych badaniach laboratoryjnych
Wlew do końca studiów, średnio 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów leczonych za pomocą GC301, którzy żyli i nie byli poddawani respiratorowi w wieku 12 miesięcy;
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowej Masa lewej komory (LVM)
Ramy czasowe: 26 i 52 tydzień
26 i 52 tydzień
Zmiany w stosunku do wyjściowej kinazy kreatynowej (CK)
Ramy czasowe: 26 i 52 tydzień
26 i 52 tydzień

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wyjściowej zawartości glikogenu w tkance mięśniowej
Ramy czasowe: 26 i 52 tydzień
26 i 52 tydzień
Zmiana w stosunku do wyjściowego enzymu kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA) w mięśniach i krwi
Ramy czasowe: 26 i 52 tydzień
26 i 52 tydzień
Poprawa funkcji motorycznych pacjenta
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Aby ocenić zmiany w mobilności i sprawności fizycznej pacjenta za pomocą wyników Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
52 tygodnie
Obciążenie wirusem wektora wirusa związanego z adenowirusem (AAV).
Ramy czasowe: W wielu punktach czasowych od przed podaniem dawki do 1 roku po podaniu
Ocena zmiany liczby kopii wektorów AAV w ciągu 52 tygodni po podaniu.
W wielu punktach czasowych od przed podaniem dawki do 1 roku po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Seventh Medical Center of PLA General Hospital

Współpracownicy

GeneCradle Therapeutics, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JLJY-GC301-IOPD-003

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Genetyczne: GC301

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj