Ruxolitinib jako přídavná terapie u onemocnění štěpu refrakterního na steroidy
Doplněk ruxolitinibu u onemocnění štěpu proti hostiteli odolného vůči steroidům po alogenní transplantaci kmenových buněk: jediná institucionální zkušenost
Přehled studie
Detailní popis
V dnešní době se léčba SR-GVHD druhé linie mezi centry liší a závisí na zkušenostech lékaře. Činidla běžně používaná jako druhá a další linie terapie zahrnují antithymocytární globulin, mykofenolát mofetil, inhibitor kalcineurinu nebo mimotělní fotoforézu. Odezva se však lišila. Tato studie zdůraznila, že kortikosteroidy (CS) nejsou všelékem pro léčbu GVHD a u některých pacientů s remisí stále dochází k dalšímu relapsu. Identifikace více infekcí navíc zvyšuje složitost.
Naděje měla přijít v roce 2019 poté, co Food and Drug Administration (FDA) schválila RUX pro terapii SR-GVHD u dospělých a dětských pacientů > 12 let. Přídavek RUX by měl být odepřen, protože rizika převažují nad přínosy, zejména u pacientů, u kterých se rozvinula sklerodermie a obliterující bronchiolitida. RUX lze přidat podle potřeby k léčbě GVHD, zejména u pacientů, kteří dostávají DLI jako terapii relapsu s přechodem ze smíšeného chimérismu na úplný chimérismus. Navzdory některým studiím prokazujícím účinnost RUX napříč postiženými orgány, některé další údaje přinášejí opačné výsledky. Proto jsme provedli tuto studii, abychom posílili účinnost RUX jako přídavné terapie SR-GVHD.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Taoyuan, Tchaj-wan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s diagnózou hematologické poruchy
Kritéria vyloučení:
- Ti, u kterých nelze použít ruxolitinib jako terapii modulující imunodeficienci
- Ti, kteří se aktivně setkávají s akutním infekčním onemocněním
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Přídavná skupina ruxolitinibu
Jakmile je diagnostikována GVHD refrakterní na steroidy, po projednání s rodinou, dle jejich vůle, bude Ruxolitinib podáván jako doplňková terapie.
Jeho dávka závisí na věku a tělesné hmotnosti účastníků.
Obvykle se jako zahájení aplikuje dávka 5 mg jednou denně a titruje se podle klinické odpovědi.
|
Jako zahájení bude aplikována dávka 5 mg jednou denně.
Po jednom týdnu užívání bude zvýšení nebo snížení dávky záviset na klinické odpovědi.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
GI symptomy sekundární k GVHD
Časové okno: 3 roky
|
Průjmová událost překračuje frekvenci 5krát denně
|
3 roky
|
|
Kožní příznaky sekundární k GVHD
Časové okno: 3 roky
|
Kožní vyrážka zasahuje více než 25 % plochy povrchu těla
|
3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití
Časové okno: 3 roky
|
Od diagnózy SR-GVHD po mortalitu z jakékoli příčiny
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Tang-Her Jaing, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, Chang Gung Memorial Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Malard F, Huang XJ, Sim JPY. Treatment and unmet needs in steroid-refractory acute graft-versus-host disease. Leukemia. 2020 May;34(5):1229-1240. doi: 10.1038/s41375-020-0804-2. Epub 2020 Apr 3.
- Wolff D, Fatobene G, Rocha V, Kroger N, Flowers ME. Steroid-refractory chronic graft-versus-host disease: treatment options and patient management. Bone Marrow Transplant. 2021 Sep;56(9):2079-2087. doi: 10.1038/s41409-021-01389-5. Epub 2021 Jul 3.
- Przepiorka D, Luo L, Subramaniam S, Qiu J, Gudi R, Cunningham LC, Nie L, Leong R, Ma L, Sheth C, Deisseroth A, Goldberg KB, Blumenthal GM, Pazdur R. FDA Approval Summary: Ruxolitinib for Treatment of Steroid-Refractory Acute Graft-Versus-Host Disease. Oncologist. 2020 Feb;25(2):e328-e334. doi: 10.1634/theoncologist.2019-0627. Epub 2019 Oct 22.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RSR-1123
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .