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Ruxolitinib als Add-on-Therapie bei Steroid-refraktärer Graft-vs-Host-Erkrankung

2. März 2024 aktualisiert von: Yi-Lun Wang

Ruxolitinib-Add-on bei Steroid-refraktärer Graft-vs-Host-Erkrankung nach allogener Stammzelltransplantation: eine einzige institutionelle Erfahrung

Die Steroid-refraktäre Graft-versus-Host-Disease (SR-GVHD) ist eine der Haupttodesursachen nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT). Wir wollten die Wirkung und Sicherheit von Ruxolitinib (RUX) als Add-on bei der Behandlung von Patienten mit SR-GVHD bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Heutzutage unterscheidet sich die Zweitlinienbehandlung der SR-GVHD zwischen den Zentren und hängt von der Erfahrung des Arztes ab. Die üblicherweise als zweite und weitere Therapielinien verwendeten Mittel umfassen Anti-Thymozyten-Globulin, Mycophenolatmofetil, Calcineurin-Inhibitor oder extrakorporale Photopherese. Die Resonanz war jedoch unterschiedlich. Diese Studie hob hervor, dass Kortikosteroid (CS) kein Allheilmittel zur Behandlung von GVHD ist und einige Patienten mit Remission noch weitere Rückfälle erleiden. Darüber hinaus erhöht die Identifizierung mehrerer Infektionen die Komplexität.

Hoffnung sollte 2019 kommen, nachdem die Food and Drug Administration (FDA) RUX für die Therapie von SR-GVHD bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten > 12 Jahren zugelassen hatte. Das RUX-Add-on sollte zurückgehalten werden, da die Risiken den Nutzen überwiegen, insbesondere bei Patienten, die an Sklerodermie und Bronchiolitis obliterans erkrankt sind. RUX kann bei Bedarf zur Behandlung von GVHD hinzugefügt werden, insbesondere bei Patienten, die DLI als Rückfalltherapie mit der Umwandlung von gemischtem Chimärismus zu vollständigem Chimärismus erhalten. Obwohl einige Studien die Wirksamkeit von RUX auf betroffene Organe zeigen, bringen einige andere Daten die gegenteiligen Ergebnisse. Daher haben wir diese Studie durchgeführt, um die Wirksamkeit von RUX als Zusatztherapie für SR-GVHD zu untermauern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Chang Gung memorial hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 28 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit diagnostizierter hämatologischer Störung

Ausschlusskriterien:

  • Diejenigen, die für die Einnahme von Ruxolitinib als Immundefizienz-Modulationstherapie nicht geeignet sind
  • Diejenigen, die aktiv mit einer akuten Infektionskrankheit konfrontiert sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ruxolitinib-Add-On-Gruppe
Sobald eine steroidrefraktäre GVHD diagnostiziert wurde, wird Ruxolitinib nach Rücksprache mit der Familie und nach deren Willen als Zusatztherapie verabreicht. Seine Dosis hängt vom Alter und Körpergewicht der Teilnehmer ab. Üblicherweise wird zu Beginn eine Dosis von 5 mg einmal täglich verabreicht und entsprechend dem klinischen Ansprechen titriert.
Zu Beginn wird eine Dosis von 5 mg einmal täglich angewendet. Nach einwöchiger Anwendung würde die Dosissteigerung oder -deeskalation vom klinischen Ansprechen abhängen.
Andere Namen:
  • Jakavi

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
GI-Symptome als Folge einer GVHD
Zeitfenster: 3 Jahre
Durchfall tritt häufiger als 5-mal am Tag auf
3 Jahre
Hautsymptome als Folge einer GVHD
Zeitfenster: 3 Jahre
Hautausschlag erstreckt sich über mehr als 25 % der Körperoberfläche
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 3 Jahre
Von der Diagnose einer SR-GVHD bis hin zur Sterblichkeit jeglicher Ursache
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ermittler

  • Studienleiter: Tang-Her Jaing, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, Chang Gung Memorial Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. November 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RSR-1123

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die grundlegenden Informationen der Teilnehmer könnten ausgetauscht werden. Ein detaillierter, einschließlich Morbidität oder klinischer Verlauf, darf jedoch nicht offengelegt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Steroidrefraktäre GVHD

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