Ruxolitinib como terapia complementaria en la enfermedad de injerto contra huésped refractaria a esteroides
Adición de ruxolitinib en la enfermedad de injerto contra huésped refractaria a esteroides después del trasplante alogénico de células madre: una experiencia institucional única
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Hoy en día, el tratamiento de segunda línea para la SR-GVHD difiere entre centros y depende de la experiencia del médico. Los agentes que se usan comúnmente como segunda y más líneas de terapia incluyen globulina antitimocito, micofenolato de mofetilo, inhibidor de la calcineurina o fotoféresis extracorpórea. Sin embargo, la respuesta varió. Este estudio destacó que los corticosteroides (CS) no son una panacea para el tratamiento de la GVHD, y algunos pacientes en remisión todavía experimentan más recaídas. Además, la identificación de múltiples infecciones añade complejidad.
Se suponía que la esperanza llegaría en 2019 después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobara RUX para la terapia de SR-GVHD en pacientes adultos y pediátricos > 12 años. El complemento de RUX debe suspenderse ya que los riesgos superan los beneficios, especialmente para los pacientes que desarrollaron esclerodermia y bronquiolitis obliterante. RUX se puede agregar según sea necesario para el tratamiento de la GVHD, especialmente en pacientes que reciben DLI como terapia de recaída con la conversión de quimerismo mixto a quimerismo completo. A pesar de que algunos estudios muestran la eficacia de RUX en los órganos afectados, algunos otros datos arrojan resultados opuestos. Por lo tanto, realizamos este estudio para reforzar la eficacia de RUX como terapia adicional para SR-GVHD.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Taoyuan, Taiwán, 333
- Chang Gung Memorial Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados con trastorno hematológico
Criterio de exclusión:
- Aquellos que no son elegibles de recibir ruxolitinib como terapia de modulación de la inmunodeficiencia
- Aquellos que se enfrentan activamente a enfermedades infecciosas agudas.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo complementario de ruxolitinib
Una vez diagnosticada la GVHD refractaria a los esteroides, después de hablar con la familia, según su voluntad, se administrará ruxolitinib como terapia adicional.
Su dosis depende de la edad y el peso corporal de los participantes.
Por lo general, se aplicará una dosis de 5 mg una vez al día como inicio y se titulará de acuerdo con la respuesta clínica.
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Se aplicará una dosis de 5 mg una vez al día como inicio.
Después de una semana de uso, el aumento o disminución de la dosis dependerá de la respuesta clínica.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Síntomas gastrointestinales secundarios a GVHD
Periodo de tiempo: 3 años
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El episodio de diarrea supera una frecuencia de 5 veces al día.
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3 años
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Síntomas cutáneos secundarios a la EICH
Periodo de tiempo: 3 años
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La erupción cutánea se extiende a más del 25% de la superficie corporal.
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 3 años
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Desde el diagnóstico de SR-GVHD hasta la mortalidad por cualquier causa
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Tang-Her Jaing, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, Chang Gung Memorial Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Malard F, Huang XJ, Sim JPY. Treatment and unmet needs in steroid-refractory acute graft-versus-host disease. Leukemia. 2020 May;34(5):1229-1240. doi: 10.1038/s41375-020-0804-2. Epub 2020 Apr 3.
- Wolff D, Fatobene G, Rocha V, Kroger N, Flowers ME. Steroid-refractory chronic graft-versus-host disease: treatment options and patient management. Bone Marrow Transplant. 2021 Sep;56(9):2079-2087. doi: 10.1038/s41409-021-01389-5. Epub 2021 Jul 3.
- Przepiorka D, Luo L, Subramaniam S, Qiu J, Gudi R, Cunningham LC, Nie L, Leong R, Ma L, Sheth C, Deisseroth A, Goldberg KB, Blumenthal GM, Pazdur R. FDA Approval Summary: Ruxolitinib for Treatment of Steroid-Refractory Acute Graft-Versus-Host Disease. Oncologist. 2020 Feb;25(2):e328-e334. doi: 10.1634/theoncologist.2019-0627. Epub 2019 Oct 22.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RSR-1123
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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