Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Руксолитиниб в качестве дополнительной терапии при стероидорезистентной болезни «трансплантат против хозяина»

2 марта 2024 г. обновлено: Yi-Lun Wang

Добавление руксолитиниба при стероидорезистентной реакции «трансплантат против хозяина» после аллогенной трансплантации стволовых клеток: опыт одного учреждения

Стероидорефрактерная реакция «трансплантат против хозяина» (СР-РТПХ) является основной причиной смертности после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). Мы стремились оценить эффект и безопасность добавления руксолитиниба (RUX) при лечении пациентов с СР-РТПХ.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В настоящее время лечение второй линии СР-РТПХ различается в разных центрах и зависит от опыта врача. Агенты, обычно используемые в качестве второй и последующих линий терапии, включают антитимоцитарный глобулин, микофенолата мофетил, ингибитор кальциневрина или экстракорпоральный фотоферез. Однако реакция была разной. Это исследование показало, что кортикостероиды (КС) не являются панацеей для лечения РТПХ, и у некоторых пациентов с ремиссией все еще возникают рецидивы. Кроме того, идентификация множественных инфекций добавляет сложности.

Надежда должна была появиться в 2019 году после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило RUX для терапии СР-РТПХ у взрослых и детей старше 12 лет. Следует воздержаться от добавления RUX, поскольку риски перевешивают пользу, особенно для пациентов, у которых развилась склеродермия и облитерирующий бронхиолит. RUX может быть добавлен по мере необходимости для лечения РТПХ, особенно у пациентов, получающих DLI в качестве терапии рецидива с переходом от смешанного химеризма к полному химеризму. Несмотря на то, что некоторые исследования показывают эффективность RUX в пораженных органах, некоторые другие данные дают противоположные результаты. Таким образом, мы провели это исследование, чтобы подтвердить эффективность RUX в качестве дополнительной терапии для SR-GVHD.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

      • Taoyuan, Тайвань, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 26 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с гематологическим заболеванием

Критерий исключения:

  • Тем, кому противопоказан прием руксолитиниба в качестве иммуномодулирующей терапии
  • Те, кто активно сталкивается с острыми инфекционными заболеваниями

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа добавок руксолитиниб
После постановки диагноза стероидорезистентной РТПХ после обсуждения с членами семьи, по их желанию, в качестве дополнительной терапии будет назначен руксолитиниб. Его доза зависит от возраста участников и массы тела. Обычно дозировка 5 мг один раз в день применяется в качестве инициации и титруется в соответствии с клиническим ответом.
Дозировка 5 мг один раз в день будет применяться в качестве инициации. После одной недели использования повышение или деэскалация дозы будет зависеть от клинического ответа.
Другие имена:
  • Джакави

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Симптомы со стороны желудочно-кишечного тракта, вторичные по отношению к РТПХ
Временное ограничение: 3 года
Случаи диареи превышают частоту 5 раз в день.
3 года
Кожные симптомы, вторичные по отношению к РТПХ
Временное ограничение: 3 года
Кожная сыпь распространяется более чем на 25% площади поверхности тела.
3 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая выживаемость
Временное ограничение: 3 года
От диагноза СР-РТПХ до летальности по любой причине
3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Следователи

  • Директор по исследованиям: Tang-Her Jaing, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, Chang Gung Memorial Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 ноября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 ноября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 декабря 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 декабря 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RSR-1123

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Можно обмениваться основной информацией участников. Тем не менее, подробный, включая заболеваемость или клиническое течение, может быть не раскрыт.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться