- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT05663827
Руксолитиниб в качестве дополнительной терапии при стероидорезистентной болезни «трансплантат против хозяина»
Добавление руксолитиниба при стероидорезистентной реакции «трансплантат против хозяина» после аллогенной трансплантации стволовых клеток: опыт одного учреждения
Обзор исследования
Подробное описание
В настоящее время лечение второй линии СР-РТПХ различается в разных центрах и зависит от опыта врача. Агенты, обычно используемые в качестве второй и последующих линий терапии, включают антитимоцитарный глобулин, микофенолата мофетил, ингибитор кальциневрина или экстракорпоральный фотоферез. Однако реакция была разной. Это исследование показало, что кортикостероиды (КС) не являются панацеей для лечения РТПХ, и у некоторых пациентов с ремиссией все еще возникают рецидивы. Кроме того, идентификация множественных инфекций добавляет сложности.
Надежда должна была появиться в 2019 году после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило RUX для терапии СР-РТПХ у взрослых и детей старше 12 лет. Следует воздержаться от добавления RUX, поскольку риски перевешивают пользу, особенно для пациентов, у которых развилась склеродермия и облитерирующий бронхиолит. RUX может быть добавлен по мере необходимости для лечения РТПХ, особенно у пациентов, получающих DLI в качестве терапии рецидива с переходом от смешанного химеризма к полному химеризму. Несмотря на то, что некоторые исследования показывают эффективность RUX в пораженных органах, некоторые другие данные дают противоположные результаты. Таким образом, мы провели это исследование, чтобы подтвердить эффективность RUX в качестве дополнительной терапии для SR-GVHD.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Taoyuan, Тайвань, 333
- Chang Gung Memorial Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с гематологическим заболеванием
Критерий исключения:
- Тем, кому противопоказан прием руксолитиниба в качестве иммуномодулирующей терапии
- Те, кто активно сталкивается с острыми инфекционными заболеваниями
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа добавок руксолитиниб
После постановки диагноза стероидорезистентной РТПХ после обсуждения с членами семьи, по их желанию, в качестве дополнительной терапии будет назначен руксолитиниб.
Его доза зависит от возраста участников и массы тела.
Обычно дозировка 5 мг один раз в день применяется в качестве инициации и титруется в соответствии с клиническим ответом.
|
Дозировка 5 мг один раз в день будет применяться в качестве инициации.
После одной недели использования повышение или деэскалация дозы будет зависеть от клинического ответа.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Симптомы со стороны желудочно-кишечного тракта, вторичные по отношению к РТПХ
Временное ограничение: 3 года
|
Случаи диареи превышают частоту 5 раз в день.
|
3 года
|
|
Кожные симптомы, вторичные по отношению к РТПХ
Временное ограничение: 3 года
|
Кожная сыпь распространяется более чем на 25% площади поверхности тела.
|
3 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 3 года
|
От диагноза СР-РТПХ до летальности по любой причине
|
3 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Tang-Her Jaing, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, Chang Gung Memorial Hospital
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Malard F, Huang XJ, Sim JPY. Treatment and unmet needs in steroid-refractory acute graft-versus-host disease. Leukemia. 2020 May;34(5):1229-1240. doi: 10.1038/s41375-020-0804-2. Epub 2020 Apr 3.
- Wolff D, Fatobene G, Rocha V, Kroger N, Flowers ME. Steroid-refractory chronic graft-versus-host disease: treatment options and patient management. Bone Marrow Transplant. 2021 Sep;56(9):2079-2087. doi: 10.1038/s41409-021-01389-5. Epub 2021 Jul 3.
- Przepiorka D, Luo L, Subramaniam S, Qiu J, Gudi R, Cunningham LC, Nie L, Leong R, Ma L, Sheth C, Deisseroth A, Goldberg KB, Blumenthal GM, Pazdur R. FDA Approval Summary: Ruxolitinib for Treatment of Steroid-Refractory Acute Graft-Versus-Host Disease. Oncologist. 2020 Feb;25(2):e328-e334. doi: 10.1634/theoncologist.2019-0627. Epub 2019 Oct 22.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RSR-1123
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .