Ruxolitinibe como terapia adjuvante na doença enxerto-contra-hospedeiro refratária a esteroides
Suplemento de Ruxolitinibe na Doença Enxerto x Hospedeiro Refratária a Esteróides Após Transplante de Células Tronco Alogênicas: Uma Experiência Institucional Única
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Atualmente, o tratamento de segunda linha para GVHD-SR difere entre os centros e depende da experiência do médico. Os agentes comumente usados como segunda e outras linhas de terapia incluem globulina antitimócito, micofenolato de mofetil, inibidor de calcineurina ou fotoférese extracorpórea. No entanto, a resposta variou. Este estudo destacou que o corticosteróide (CS) não é uma panacéia para o tratamento de GVHD, e alguns pacientes com remissão ainda apresentam recaídas. Além disso, a identificação de múltiplas infecções aumenta a complexidade.
A esperança deveria vir em 2019, depois que a Food and Drug Administration (FDA) aprovou o RUX para a terapia de SR-GVHD em pacientes adultos e pediátricos > 12 anos. A adição de RUX deve ser suspensa, pois os riscos superam os benefícios, especialmente para pacientes que desenvolveram esclerodermia e bronquiolite obliterante. RUX pode ser adicionado conforme necessário para o tratamento de GVHD, especialmente em pacientes recebendo DLI como terapia de recaída com a conversão de quimerismo misto para quimerismo completo. Apesar de alguns estudos mostrarem a eficácia do RUX nos órgãos afetados, alguns outros dados trazem resultados opostos. Assim, conduzimos este estudo para reforçar a eficácia do RUX como uma terapia complementar para SR-GVHD.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes diagnosticados com distúrbios hematológicos
Critério de exclusão:
- Aqueles que não são aplicáveis para receber Ruxolitinibe como terapia de modulação de imunodeficiência
- Aqueles que estão enfrentando ativamente doenças infecciosas agudas
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo de complemento de Ruxolitinibe
Uma vez diagnosticado com GVHD refratário a esteróides, após discussão com a família, conforme sua vontade, Ruxolitinibe será administrado como terapia complementar.
Sua dose depende da idade e do peso corporal dos participantes.
Normalmente, uma dosagem de 5 mg uma vez ao dia será aplicada como iniciação e titulada de acordo com a resposta clínica.
|
Uma dosagem de 5 mg uma vez ao dia será aplicada como iniciação.
Após uma semana de uso, o escalonamento ou desescalonamento da dose dependerá da resposta clínica.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sintomas gastrointestinais secundários à GVHD
Prazo: 3 anos
|
Evento de diarréia excede uma frequência de 5 vezes ao dia
|
3 anos
|
|
Sintomas cutâneos secundários à GVHD
Prazo: 3 anos
|
Erupção cutânea se estende por mais de 25% da área de superfície corporal
|
3 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sobrevida geral
Prazo: 3 anos
|
Do diagnóstico de DECH-SR à mortalidade por qualquer causa
|
3 anos
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Tang-Her Jaing, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, Chang Gung Memorial Hospital
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Malard F, Huang XJ, Sim JPY. Treatment and unmet needs in steroid-refractory acute graft-versus-host disease. Leukemia. 2020 May;34(5):1229-1240. doi: 10.1038/s41375-020-0804-2. Epub 2020 Apr 3.
- Wolff D, Fatobene G, Rocha V, Kroger N, Flowers ME. Steroid-refractory chronic graft-versus-host disease: treatment options and patient management. Bone Marrow Transplant. 2021 Sep;56(9):2079-2087. doi: 10.1038/s41409-021-01389-5. Epub 2021 Jul 3.
- Przepiorka D, Luo L, Subramaniam S, Qiu J, Gudi R, Cunningham LC, Nie L, Leong R, Ma L, Sheth C, Deisseroth A, Goldberg KB, Blumenthal GM, Pazdur R. FDA Approval Summary: Ruxolitinib for Treatment of Steroid-Refractory Acute Graft-Versus-Host Disease. Oncologist. 2020 Feb;25(2):e328-e334. doi: 10.1634/theoncologist.2019-0627. Epub 2019 Oct 22.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RSR-1123
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .