Ruksolitynib jako terapia dodatkowa w opornej na steroidy chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi
Dodatek ruksolitynibu w opornej na steroidy chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi po allogenicznym przeszczepie komórek macierzystych: pojedyncze doświadczenie instytucjonalne
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Obecnie leczenie drugiego rzutu SR-GVHD różni się w zależności od ośrodka i zależy od doświadczenia lekarza. Do środków powszechnie stosowanych jako druga i kolejne linie terapii należą globulina antytymocytarna, mykofenolan mofetylu, inhibitor kalcyneuryny czy fotofereza pozaustrojowa. Reakcja była jednak różna. Badanie to podkreśliło, że kortykosteroid (CS) nie jest panaceum na leczenie GVHD, a niektórzy pacjenci z remisją nadal doświadczają dalszych nawrotów. Ponadto identyfikacja wielu infekcji zwiększa złożoność.
Nadzieja miała nadejść w 2019 roku po zatwierdzeniu przez Food and Drug Administration (FDA) RUX do terapii SR-GVHD u pacjentów dorosłych i dzieci > 12 lat. Dodatek RUX należy wstrzymać, ponieważ ryzyko przewyższa korzyści, zwłaszcza u pacjentów, u których rozwinęła się twardzina skóry i zarostowe zapalenie oskrzelików. RUX można dodać w razie potrzeby w leczeniu GVHD, zwłaszcza u pacjentów otrzymujących DLI jako terapię nawrotową z konwersją z mieszanego chimeryzmu na całkowity chimeryzm. Pomimo niektórych badań wykazujących skuteczność RUX w zajętych narządach, niektóre inne dane przynoszą przeciwne wyniki. Dlatego przeprowadziliśmy to badanie, aby wzmocnić skuteczność RUX jako terapii dodatkowej dla SR-GVHD.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Taoyuan, Tajwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci ze zdiagnozowaną chorobą hematologiczną
Kryteria wyłączenia:
- Ci, którzy nie mają zastosowania do otrzymywania ruksolitynibu jako terapii modulującej niedobór odporności
- Ci, którzy aktywnie napotykają ostrą chorobę zakaźną
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa dodatku ruksolitynibu
Po zdiagnozowaniu GVHD opornej na steroidy, po rozmowie z rodziną, zgodnie z ich wolą, ruksolitynib zostanie podany jako terapia dodatkowa.
Jego dawka zależy od wieku i masy ciała uczestników.
Zwykle dawka 5 mg raz dziennie będzie stosowana jako dawka początkowa i miareczkowana zgodnie z odpowiedzią kliniczną.
|
Dawka 5 mg raz dziennie będzie stosowana jako inicjacja.
Po tygodniu stosowania zwiększanie lub zmniejszanie dawki będzie zależeć od odpowiedzi klinicznej.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Objawy żołądkowo-jelitowe wtórne do GVHD
Ramy czasowe: 3 lata
|
Biegunka występuje częściej niż 5 razy dziennie
|
3 lata
|
|
Objawy skórne wtórne do GVHD
Ramy czasowe: 3 lata
|
Wysypka skórna obejmuje ponad 25% powierzchni ciała
|
3 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 3 lata
|
Od rozpoznania SR-GVHD do śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny
|
3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Tang-Her Jaing, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, Chang Gung Memorial Hospital
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Malard F, Huang XJ, Sim JPY. Treatment and unmet needs in steroid-refractory acute graft-versus-host disease. Leukemia. 2020 May;34(5):1229-1240. doi: 10.1038/s41375-020-0804-2. Epub 2020 Apr 3.
- Wolff D, Fatobene G, Rocha V, Kroger N, Flowers ME. Steroid-refractory chronic graft-versus-host disease: treatment options and patient management. Bone Marrow Transplant. 2021 Sep;56(9):2079-2087. doi: 10.1038/s41409-021-01389-5. Epub 2021 Jul 3.
- Przepiorka D, Luo L, Subramaniam S, Qiu J, Gudi R, Cunningham LC, Nie L, Leong R, Ma L, Sheth C, Deisseroth A, Goldberg KB, Blumenthal GM, Pazdur R. FDA Approval Summary: Ruxolitinib for Treatment of Steroid-Refractory Acute Graft-Versus-Host Disease. Oncologist. 2020 Feb;25(2):e328-e334. doi: 10.1634/theoncologist.2019-0627. Epub 2019 Oct 22.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RSR-1123
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .