Ruksolitinibi lisähoitona steroideihin refraktaarisessa siirrännäis-vs-isäntätaudissa
Ruksolitinibi-lisäosa steroideja vasten kestävässä siirrännäis-isäntätaudissa allogeenisen kantasolusiirron jälkeen: yksittäinen laitoskokemus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Nykyään SR-GVHD:n toisen linjan hoito vaihtelee keskusten välillä ja riippuu lääkärin kokemuksesta. Toisena ja lisähoitona yleisesti käytettyjä aineita ovat anti-tymosyyttiglobuliini, mykofenolaattimofetiili, kalsineuriinin estäjä tai kehonulkoinen fotofereesi. Vastaus kuitenkin vaihteli. Tämä tutkimus korosti, että kortikosteroidi (CS) ei ole ihmelääke GVHD:n hoitoon, ja joillakin potilailla, joilla on remissio, esiintyy edelleen uusiutumista. Lisäksi useiden infektioiden tunnistaminen lisää monimutkaisuutta.
Toivon piti tulla vuonna 2019, kun Food and Drug Administration (FDA) hyväksyi RUX:n SR-GVHD:n hoitoon yli 12-vuotiailla aikuis- ja lapsipotilailla. RUX-lisähoitoa tulee jättää käyttämättä, koska riskit ovat hyötyjä suuremmat, erityisesti potilailla, joille kehittyi skleroderma ja obliterans bronchiolitis. RUX:ia voidaan lisätä tarpeen mukaan GVHD:n hoitoon, erityisesti potilaille, jotka saavat DLI:tä relapsihoitona, jolloin sekakimerismi muuttuu täydelliseksi kimerisiksi. Huolimatta joistakin tutkimuksista, jotka osoittavat RUX:n tehokkuuden sairastuneiden elinten välillä, jotkut muut tiedot tuovat päinvastaisia tuloksia. Siksi teimme tämän tutkimuksen vahvistaaksemme RUX:n tehoa SR-GVHD:n lisähoitona.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu hematologinen häiriö
Poissulkemiskriteerit:
- Ne, jotka eivät sovellu, saavat ruxolitinibia immuunikatohoitona
- Ne, jotka kohtaavat aktiivisesti akuutin tartuntataudin
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ruksolitinibi-lisäryhmä
Kun ruksolitinibille on diagnosoitu steroideihin reagoimaton GVHD, perheen kanssa käytyjen keskustelujen jälkeen heidän halunsa mukaan, ruksolitinibia annetaan lisähoitona.
Sen annos riippuu osallistujien iästä ja painosta.
Yleensä aloitusannos on 5 mg kerran päivässä ja sitä titrataan kliinisen vasteen mukaan.
|
Aloitusannos on 5 mg kerran päivässä.
Viikon käytön jälkeen annoksen suurentaminen tai eskaloinnin vähentäminen riippuu kliinisestä vasteesta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
GVHD:n toissijaiset GI-oireet
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Ripulia esiintyy yli 5 kertaa päivässä
|
3 vuotta
|
|
GVHD:n toissijaiset iho-oireet
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Ihottuma kattaa yli 25 % kehon pinta-alasta
|
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
SR-GVHD:n diagnoosista mistä tahansa syystä johtuvaan kuolleisuuteen
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Tang-Her Jaing, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, Chang Gung Memorial Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Malard F, Huang XJ, Sim JPY. Treatment and unmet needs in steroid-refractory acute graft-versus-host disease. Leukemia. 2020 May;34(5):1229-1240. doi: 10.1038/s41375-020-0804-2. Epub 2020 Apr 3.
- Wolff D, Fatobene G, Rocha V, Kroger N, Flowers ME. Steroid-refractory chronic graft-versus-host disease: treatment options and patient management. Bone Marrow Transplant. 2021 Sep;56(9):2079-2087. doi: 10.1038/s41409-021-01389-5. Epub 2021 Jul 3.
- Przepiorka D, Luo L, Subramaniam S, Qiu J, Gudi R, Cunningham LC, Nie L, Leong R, Ma L, Sheth C, Deisseroth A, Goldberg KB, Blumenthal GM, Pazdur R. FDA Approval Summary: Ruxolitinib for Treatment of Steroid-Refractory Acute Graft-Versus-Host Disease. Oncologist. 2020 Feb;25(2):e328-e334. doi: 10.1634/theoncologist.2019-0627. Epub 2019 Oct 22.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RSR-1123
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .