Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Detoxikace jater v PSC (Dolphin) (DOLPHIN)

20. července 2026 aktualizováno: Joshua Korzenik, Brigham and Women's Hospital

Detoxikace jater u primární sklerotizující cholangitidy

Tato studie je klinickou studií, která se provádí za účelem zkoumání účinnosti léku BRS201 jako léčby u pacientů s primární sklerotizující cholangitidou. Účast v této studii bude trvat 8 týdnů a studie je strukturována jako zkřížená studie, ve které účastníci budou užívat studovaný lék po dobu 4 týdnů a placebo lék po dobu 4 týdnů v náhodném pořadí ve formě perorálního léku. Účast může také zahrnovat příjem IV dávky léku. Studie bude vyžadovat, aby účastníci absolvovali 9 studijních návštěv, z nichž všechny budou vzdálené. Účast bude zahrnovat užívání perorálního léku dvakrát denně, sledování léku v protokolu a odběr krve a poskytnutí vzorku stolice pro několik laboratorních testů v průběhu studie. Za účelem laboratorních testů navštíví účastníka doma výzkumná sestra pro pohodlí účastníka.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

28

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Spojené státy, 02467
        • Nábor
        • Brigham and Women's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joshua Korzenik, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza PSC po dobu nejméně 6 měsíců na základě cholangiografie (ERCP nebo MRCP) prokazující intrahepatální a/nebo extrahepatální biliární striktury, korálky nebo nepravidelnosti v souladu s PSC.
  • ALP > 1,5násobek horní hranice normálu (ULN) při screeningu.
  • Subjekt musí být buď na stabilní dávce kyseliny ursodeoxycholové po dobu > 6 měsíců před screeningem, nebo musí být vysazen > 4 týdny před screeningem (zápis pacientů, kteří jsou na UDCA, bude omezen na 60 % všech zařazených pacientů).

Kritéria vyloučení:

  • Předpokládaná potřeba transplantace jater do jednoho roku podle skóre rizika Mayo PSC
  • Důkazy o dekompenzovaném onemocnění jater, jako je krvácení z varixů, ascites nebo jaterní encefalopatie.
  • Důkaz pokročilého onemocnění jater včetně skóre MELD > 10, bilirubinu > 3,0, počtu krevních destiček < 100 000; nebo INR > 1,4
  • Souběžné chronické onemocnění jater včetně onemocnění jater souvisejících s alkoholem, chronická infekce hepatitidy B nebo C, hemochromatóza, Wilsonova choroba, deficit alfa1-antitrypsinu, nealkoholická steatohepatitida, autoimunitní hepatitida nebo primární biliární cholangitida
  • Sekundární příčiny sklerotizující cholangitidy
  • Pacienti, kteří mají potvrzenou malignitu nebo rakovinu do 5 let s výjimkou nemelanomových rakovin kůže
  • Léčba jakýmikoli hodnocenými látkami během dvou měsíců nebo 5 poločasů hodnoceného přípravku, podle toho, co je delší.
  • Aktivní nelegální droga nebo více než mírná konzumace alkoholu.
  • Důkaz bakteriální cholangitidy do 6 měsíců od zařazení
  • U pacientů s ulcerózní kolitidou nebo v případě Crohnovy choroby je v době screeningu potřeba další terapie.
  • Chronické poškození ledvin (eGFR < 60)
  • Těhotenství nebo kojení
  • Nekontrolovaná hypertenze se systolickým TK > 140 a systolickým TK > 90
  • Zakázané léky: současné užívání vitaminu C a prednisonu
  • Pacienti s anamnézou nebo rizikem kardiovaskulárních onemocnění, včetně arytmie, syndromu dlouhého QT intervalu, městnavého srdečního selhání, mrtvice nebo onemocnění koronárních tepen
  • Pacienti s ledvinovými kameny v anamnéze
  • Vrozené nebo získané imunodeficience
  • Další přidružená onemocnění včetně: diabetes mellitus, systémový lupus
  • Epizoda akutní cholangitidy do 4 týdnů po screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Rameno BRS201

Ve skupině 1 studie budou subjekty užívat perorálně studované léčivo v dávce 1,2 g dvakrát denně, PO (2,4 g denně) po dobu 4 týdnů.

Ve skupině 2 studie budou subjekty užívat perorálně studované léčivo v dávce 2 g dvakrát denně, PO (4 g denně) po dobu 4 týdnů.

Ve skupině 3 studie budou subjekty dostávat jednorázovou 5g IV dávku studovaného léku za použití IV produktu schváleného FDA a následně perorální studijní lék v dávce 2g dvakrát denně, PO (4g denně) po dobu 4 týdnů.

Ve skupině 4 studie subjekty zopakují předchozí podmínky skupiny, která se ukázala jako nejúčinnější.
Lék: BRS201
Skupiny 1, 2, 3 a 4 budou všechny obsahovat 7 subjektů, přičemž každý subjekt obdrží aktivní studované léčivo a placebo v náhodném pořadí; polovina bude dostávat placebo jako první po dobu čtyř týdnů, po níž bude následovat aktivní léčba po dobu čtyř týdnů, zatímco druhá polovina bude dostávat aktivní léčbu po dobu čtyř týdnů a poté placebo po dobu čtyř týdnů.
Komparátor placeba: Placebo Arm

Ve skupině 1 studie budou subjekty užívat perorálně placebo v dávce 1,2 g dvakrát denně, PO (2,4 g denně) po dobu 4 týdnů.

Ve skupině 2 studie budou subjekty užívat perorálně placebo v dávce 2 g dvakrát denně, PO (4 g denně) po dobu 4 týdnů.

Ve skupině 3 studie budou subjekty dostávat jednorázovou 5g IV dávku studovaného léku za použití IV produktu schváleného FDA a následně perorální placebo v dávce 2 g dvakrát denně, PO (4 g denně) po dobu 4 týdnů.

Ve skupině 4 studie subjekty zopakují předchozí podmínky skupiny, která se ukázala jako nejúčinnější.
Lék: Placebo
Skupiny 1, 2, 3 a 4 budou všechny obsahovat 7 subjektů, přičemž každý subjekt obdrží aktivní studované léčivo a placebo v náhodném pořadí; polovina bude dostávat placebo jako první po dobu čtyř týdnů, po níž bude následovat aktivní léčba po dobu čtyř týdnů, zatímco druhá polovina bude dostávat aktivní léčbu po dobu čtyř týdnů a poté placebo po dobu čtyř týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledek testu alkalické fosfatázy (ALP).
Časové okno: 4 týdny
Primárním cílovým parametrem pro tuto studii je schopnost BRS201 normalizovat hladiny alkalické fosfatázy od výchozí hodnoty (týden 0) ve srovnání s koncem aktivní léčby (4 týdny).
4 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Brigham and Women's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joshua A Korzenik, MD, Brigham and Womens Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

28. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2025P000196

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit