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Disintossicazione del fegato in PSC (delfino) (DOLPHIN)

20 luglio 2026 aggiornato da: Joshua Korzenik, Brigham and Women's Hospital

Disintossicazione del fegato nella colangite sclerosante primitiva

Questo studio è una sperimentazione clinica in corso per indagare l'efficacia del farmaco BRS201 come trattamento nei pazienti con colangite sclerosante primitiva. La partecipazione a questo studio richiederà 8 settimane e lo studio è strutturato come uno studio incrociato in cui i partecipanti assumeranno il farmaco in studio per 4 settimane e un farmaco placebo per 4 settimane in un ordine randomizzato sotto forma di un farmaco orale. La partecipazione può anche comportare la ricezione di una dose IV del farmaco. Lo studio richiederà ai partecipanti di partecipare a 9 visite di studio, tutte a distanza. La partecipazione comporterà l'assunzione di un farmaco per via orale due volte al giorno, il monitoraggio del farmaco in un registro, il prelievo di sangue e la somministrazione di un campione di feci per alcuni test di laboratorio durante lo studio. Per i test di laboratorio, un'infermiera ricercatrice visiterà il partecipante a casa per comodità del partecipante.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

28

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Stati Uniti, 02467
        • Reclutamento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Joshua Korzenik, MD
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi di PSC da almeno 6 mesi basata su colangiografia (ERCP o MRCP) che dimostri stenosi biliari intraepatiche e/o extraepatiche, perline o irregolarità compatibili con PSC.
  • ALP > 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening.
  • Il soggetto deve essere in una dose stabile di acido ursodesossicolico per> 6 mesi prima dello screening o essere stato interrotto> 4 settimane prima dello screening (l'arruolamento di pazienti che sono in UDCA sarà limitato al 60% di tutti i pazienti arruolati).

Criteri di esclusione:

  • Necessità prevista di trapianto di fegato entro un anno come determinato dal punteggio di rischio Mayo PSC
  • Evidenza di malattia epatica scompensata come sanguinamento da varici, ascite o encefalopatia epatica.
  • Evidenza di malattia epatica avanzata incluso punteggio MELD > 10, bilirubina > 3,0, conta piastrinica < 100.000; o INR > 1,4
  • Malattia epatica cronica concomitante inclusa malattia epatica correlata all'alcol, infezione cronica da epatite B o C, emocromatosi, malattia di Wilson, deficit di alfa1-antitripsina, steatoepatite non alcolica, epatite autoimmune o colangite biliare primitiva
  • Cause secondarie di colangite sclerosante
  • Pazienti che hanno un tumore maligno o un cancro confermato entro 5 anni ad eccezione dei tumori della pelle non melanoma
  • Trattamento con qualsiasi agente sperimentale, entro due mesi o 5 emivite del prodotto sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo.
  • Droghe illecite attive o consumo di alcol più che moderato.
  • Evidenza di colangite batterica entro 6 mesi dall'arruolamento
  • In pazienti con colite ulcerosa o, se morbo di Crohn, necessità di terapia aggiuntiva al momento dello screening.
  • Danno renale cronico (eGFR < 60)
  • Gravidanza o allattamento
  • Ipertensione non controllata con pressione sistolica > 140 e pressione sistolica > 90
  • Farmaci proibiti: uso corrente di vitamina C e prednisone
  • Pazienti con una storia o rischio di condizioni cardiovascolari, tra cui aritmia, sindrome del QT lungo, insufficienza cardiaca congestizia, ictus o malattia coronarica
  • Pazienti con una storia di calcoli renali
  • Immunodeficienze congenite o acquisite
  • Altre comorbilità tra cui: diabete mellito, lupus sistemico
  • Un episodio di colangite acuta entro 4 settimane dallo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: BRS201 Braccio

Nel Gruppo 1 dello studio, i soggetti assumeranno il farmaco in studio per via orale a 1,2 g due volte al giorno, PO (2,4 g al giorno) per 4 settimane.

Nel Gruppo 2 dello studio, i soggetti assumeranno il farmaco in studio per via orale alla dose di 2 g due volte al giorno, PO (4 g al giorno) per 4 settimane.

Nel Gruppo 3 dello studio, i soggetti riceveranno una dose IV di 5 g del farmaco in studio utilizzando il prodotto IV approvato dalla FDA, seguita dal farmaco in studio orale a 2 g due volte al giorno, PO (4 g al giorno) per 4 settimane.

Nel Gruppo 4 dello studio, i soggetti ripeteranno le condizioni precedenti del gruppo che risulta essere il più efficace.
Droga: BRS201
I gruppi 1, 2, 3 e 4 conterranno tutti 7 soggetti ciascuno, con ciascun soggetto che riceverà il farmaco attivo in studio e il placebo in ordine randomizzato; la metà riceverà prima il placebo per quattro settimane seguito dal trattamento attivo per quattro settimane, mentre l'altra metà riceverà il trattamento attivo per quattro settimane seguito dal placebo per quattro settimane.
Comparatore placebo: Braccio placebo

Nel Gruppo 1 dello studio, i soggetti assumeranno placebo orale a 1,2 g due volte al giorno, PO (2,4 g al giorno) per 4 settimane.

Nel Gruppo 2 dello studio, i soggetti assumeranno placebo orale alla dose di 2 g due volte al giorno, PO (4 g al giorno) per 4 settimane.

Nel Gruppo 3 dello studio, i soggetti riceveranno una dose IV di 5 g del farmaco in studio utilizzando il prodotto IV approvato dalla FDA seguita dal placebo orale a 2 g due volte al giorno, PO (4 g al giorno) per 4 settimane.

Nel Gruppo 4 dello studio, i soggetti ripeteranno le condizioni precedenti del gruppo che risulta essere il più efficace.
Droga: Placebo
I gruppi 1, 2, 3 e 4 conterranno tutti 7 soggetti ciascuno, con ciascun soggetto che riceverà il farmaco attivo in studio e il placebo in ordine randomizzato; la metà riceverà prima il placebo per quattro settimane seguito dal trattamento attivo per quattro settimane, mentre l'altra metà riceverà il trattamento attivo per quattro settimane seguito dal placebo per quattro settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultato del test della fosfatasi alcalina (ALP).
Lasso di tempo: 4 settimane
L'endpoint primario di questo studio è la capacità di BRS201 di normalizzare i livelli di fosfatasi alcalina dal basale (settimana 0) rispetto alla fine del trattamento attivo (4 settimane).
4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Brigham and Women's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Joshua A Korzenik, MD, Brigham and Womens Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

28 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2025P000196

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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