Disintossicazione del fegato in PSC (delfino) (DOLPHIN)
12 dicembre 2023 aggiornato da: Joshua Korzenik, Brigham and Women's Hospital
Disintossicazione del fegato nella colangite sclerosante primitiva
Questo studio è una sperimentazione clinica in corso per indagare l'efficacia del farmaco BRS201 come trattamento nei pazienti con colangite sclerosante primitiva.
La partecipazione a questo studio richiederà 8 settimane e lo studio è strutturato come uno studio incrociato in cui i partecipanti assumeranno il farmaco in studio per 4 settimane e un farmaco placebo per 4 settimane in un ordine randomizzato sotto forma di un farmaco orale.
La partecipazione può anche comportare la ricezione di una dose IV del farmaco.
Lo studio richiederà ai partecipanti di partecipare a 9 visite di studio, tutte a distanza.
La partecipazione comporterà l'assunzione di un farmaco per via orale due volte al giorno, il monitoraggio del farmaco in un registro, il prelievo di sangue e la somministrazione di un campione di feci per alcuni test di laboratorio durante lo studio.
Per i test di laboratorio, un'infermiera ricercatrice visiterà il partecipante a casa per comodità del partecipante.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
28
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Joshua Korzenik, MD
- Numero di telefono: 617 732-6389
- Email: jkorzenik@bwh.harvard.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: CHaru Madhwani
- Numero di telefono: 617 732-9119
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Chestnut Hill, Massachusetts, Stati Uniti, 02467
- Reclutamento
- Brigham and Women's Hospital
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Investigatore principale:
- Joshua Korzenik, MD
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Contatto:
- Charu Madhwani Jain, MBBS, MPH
- Numero di telefono: 617-732-9119
- Email: cmjain@bwh.harvard.edu
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Contatto:
- Marin Waddington
- Numero di telefono: 6177329451
- Email: mwaddington@bwh.harvard.edu
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Una diagnosi di PSC da almeno 6 mesi basata su colangiografia (ERCP o MRCP) che dimostri stenosi biliari intraepatiche e/o extraepatiche, perline o irregolarità compatibili con PSC.
- ALP > 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening.
- Il soggetto deve essere in una dose stabile di acido ursodesossicolico per> 6 mesi prima dello screening o essere stato interrotto> 4 settimane prima dello screening (l'arruolamento di pazienti che sono in UDCA sarà limitato al 60% di tutti i pazienti arruolati).
Criteri di esclusione:
- Necessità prevista di trapianto di fegato entro un anno come determinato dal punteggio di rischio Mayo PSC
- Evidenza di malattia epatica scompensata come sanguinamento da varici, ascite o encefalopatia epatica.
- Evidenza di malattia epatica avanzata incluso punteggio MELD > 10, bilirubina > 3,0, conta piastrinica < 100.000; o INR > 1,4
- Malattia epatica cronica concomitante inclusa malattia epatica correlata all'alcol, infezione cronica da epatite B o C, emocromatosi, malattia di Wilson, deficit di alfa1-antitripsina, steatoepatite non alcolica, epatite autoimmune o colangite biliare primitiva
- Cause secondarie di colangite sclerosante
- Pazienti che hanno un tumore maligno o un cancro confermato entro 5 anni ad eccezione dei tumori della pelle non melanoma
- Trattamento con qualsiasi agente sperimentale, entro due mesi o 5 emivite del prodotto sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo.
- Droghe illecite attive o consumo di alcol più che moderato.
- Evidenza di colangite batterica entro 6 mesi dall'arruolamento
- In pazienti con colite ulcerosa o, se morbo di Crohn, necessità di terapia aggiuntiva al momento dello screening.
- Danno renale cronico (eGFR < 60)
- Gravidanza o allattamento
- Ipertensione non controllata con pressione sistolica > 140 e pressione sistolica > 90
- Farmaci proibiti: uso corrente di vitamina C e prednisone
- Pazienti con una storia o rischio di condizioni cardiovascolari, tra cui aritmia, sindrome del QT lungo, insufficienza cardiaca congestizia, ictus o malattia coronarica
- Pazienti con una storia di calcoli renali
- Immunodeficienze congenite o acquisite
- Altre comorbilità tra cui: diabete mellito, lupus sistemico
- Un episodio di colangite acuta entro 4 settimane dallo screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: BRS201 Braccio
Nel Gruppo 1 dello studio, i soggetti assumeranno il farmaco in studio per via orale a 1,2 g due volte al giorno, PO (2,4 g al giorno) per 4 settimane. Nel Gruppo 2 dello studio, i soggetti assumeranno il farmaco in studio per via orale alla dose di 2 g due volte al giorno, PO (4 g al giorno) per 4 settimane. Nel Gruppo 3 dello studio, i soggetti riceveranno una dose IV di 5 g del farmaco in studio utilizzando il prodotto IV approvato dalla FDA, seguita dal farmaco in studio orale a 2 g due volte al giorno, PO (4 g al giorno) per 4 settimane. Nel Gruppo 4 dello studio, i soggetti ripeteranno le condizioni precedenti del gruppo che risulta essere il più efficace. |
I gruppi 1, 2, 3 e 4 conterranno tutti 7 soggetti ciascuno, con ciascun soggetto che riceverà il farmaco attivo in studio e il placebo in ordine randomizzato; la metà riceverà prima il placebo per quattro settimane seguito dal trattamento attivo per quattro settimane, mentre l'altra metà riceverà il trattamento attivo per quattro settimane seguito dal placebo per quattro settimane.
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Comparatore placebo: Braccio placebo
Nel Gruppo 1 dello studio, i soggetti assumeranno placebo orale a 1,2 g due volte al giorno, PO (2,4 g al giorno) per 4 settimane. Nel Gruppo 2 dello studio, i soggetti assumeranno placebo orale alla dose di 2 g due volte al giorno, PO (4 g al giorno) per 4 settimane. Nel Gruppo 3 dello studio, i soggetti riceveranno una dose IV di 5 g del farmaco in studio utilizzando il prodotto IV approvato dalla FDA seguita dal placebo orale a 2 g due volte al giorno, PO (4 g al giorno) per 4 settimane. Nel Gruppo 4 dello studio, i soggetti ripeteranno le condizioni precedenti del gruppo che risulta essere il più efficace. |
I gruppi 1, 2, 3 e 4 conterranno tutti 7 soggetti ciascuno, con ciascun soggetto che riceverà il farmaco attivo in studio e il placebo in ordine randomizzato; la metà riceverà prima il placebo per quattro settimane seguito dal trattamento attivo per quattro settimane, mentre l'altra metà riceverà il trattamento attivo per quattro settimane seguito dal placebo per quattro settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risultato del test della fosfatasi alcalina (ALP).
Lasso di tempo: 4 settimane
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L'endpoint primario di questo studio è la capacità di BRS201 di normalizzare i livelli di fosfatasi alcalina dal basale (settimana 0) rispetto alla fine del trattamento attivo (4 settimane).
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4 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 dicembre 2023
Completamento primario (Stimato)
1 settembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 aprile 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 aprile 2023
Primo Inserito (Effettivo)
28 aprile 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
18 dicembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 dicembre 2023
Ultimo verificato
1 dicembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2023P000535
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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