Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Afgiftning af leveren i PSC (delfin) (DOLPHIN)

20. juli 2026 opdateret af: Joshua Korzenik, Brigham and Women's Hospital

Afgiftning af leveren ved primær skleroserende kolangitis

Denne undersøgelse er et klinisk forsøg, der udføres for at undersøge effektiviteten af ​​lægemidlet BRS201 som behandling hos patienter med primær skleroserende kolangitis. Deltagelse i denne undersøgelse vil tage 8 uger lang, og undersøgelsen er opbygget som et cross-over-studie, hvor deltagerne vil tage undersøgelsesmidlet i 4 uger og et placebopræparat i 4 uger i en randomiseret rækkefølge i form af en oral medicin. Deltagelse kan også omfatte modtagelse af en IV-dosis af medicinen. Undersøgelsen vil kræve, at deltagerne deltager i 9 studiebesøg, som alle vil være fjerntliggende. Deltagelse vil indebære at tage en oral medicin to gange dagligt, spore medicinen i en log, og få taget blod og give en afføringsprøve til et par laboratorietests gennem hele undersøgelsen. Til laboratorietestene vil en forskningssygeplejerske besøge deltageren i hjemmet af hensyn til deltagerens bekvemmelighed.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Forenede Stater, 02467
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Joshua Korzenik, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En diagnose af PSC i mindst 6 måneder baseret på kolangiografi (ERCP eller MRCP), der viser intrahepatiske og/eller ekstrahepatiske galdeforsnævringer, perler eller uregelmæssigheder i overensstemmelse med PSC.
  • ALP > 1,5 gange den øvre normalgrænse (ULN) ved screening.
  • Forsøgspersonen skal enten have en stabil dosis ursodeoxycholsyre i > 6 måneder før screening eller have været seponeret > 4 uger før screening (tilmelding af patienter, der er på UDCA vil være begrænset til 60 % af alle tilmeldte patienter).

Ekskluderingskriterier:

  • Forventet behov for levertransplantation inden for et år som bestemt af Mayo PSC risikoscore
  • Bevis på dekompenseret leversygdom såsom varicealblødning, ascites eller hepatisk encefalopati.
  • Evidens for fremskreden leversygdom inklusive MELD-score > 10, bilirubin > 3,0, trombocyttal < 100.000; eller INR > 1,4
  • Samtidig kronisk leversygdom, herunder alkoholrelateret leversygdom, kronisk hepatitis B- eller C-infektion, hæmokromatose, Wilsons sygdom, alfa1-antitrypsin-mangel, ikke-alkoholisk steatohepatitis, autoimmun hepatitis eller primær biliær kolangitis
  • Sekundære årsager til skleroserende cholangitis
  • Patienter, der har en bekræftet malignitet eller cancer inden for 5 år, undtagen hudkræft uden melanom
  • Behandling med eventuelle forsøgsmidler inden for to måneder eller 5 halveringstider af forsøgsproduktet, alt efter hvad der er længst.
  • Aktivt ulovligt stof eller mere end moderat alkoholforbrug.
  • Bevis på bakteriel kolangitis inden for 6 måneder efter tilmelding
  • Hos patienter med colitis ulcerosa eller, hvis Crohns sygdom, behov for yderligere behandling på tidspunktet for screening.
  • Kronisk nyreskade (eGFR < 60)
  • Graviditet eller amning
  • Ukontrolleret hypertension med et systolisk BP > 140 og et systolisk BP > 90
  • Forbudte medikamenter: nuværende brug af C-vitamin og prednison
  • Patienter med en historie eller risiko for kardiovaskulære tilstande, herunder arytmi, langt QT-syndrom, kongestiv hjertesvigt, slagtilfælde eller koronararteriesygdom
  • Patienter med en historie med nyresten
  • Medfødte eller erhvervede immundefekter
  • Andre komorbiditeter, herunder: diabetes mellitus, systemisk lupus
  • En episode af akut kolangitis inden for 4 uger efter screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: BRS201 Arm

I gruppe 1 af undersøgelsen vil forsøgspersonerne tage oralt studielægemiddel på 1,2 g to gange dagligt, PO (2,4 g dagligt) i 4 uger.

I gruppe 2 af undersøgelsen vil forsøgspersonerne tage oralt studielægemiddel på 2 g to gange dagligt, PO (4 g dagligt) i 4 uger.

I gruppe 3 af undersøgelsen vil forsøgspersonerne modtage en engangsdosis på 5 g IV af undersøgelseslægemidlet ved hjælp af det FDA-godkendte IV-produkt efterfulgt af det orale undersøgelseslægemiddel på 2 g to gange dagligt, PO (4 g dagligt) i 4 uger.

I gruppe 4 i undersøgelsen vil forsøgspersoner gentage de tidligere forhold i den gruppe, der viser sig at være den mest effektive.
Medicin: BRS201
Gruppe 1, 2, 3 og 4 vil alle indeholde 7 individer hver, hvor hvert individ modtager aktivt studielægemiddel og placebo i en randomiseret rækkefølge; halvdelen får placebo først i fire uger efterfulgt af aktiv behandling i fire uger, mens den anden halvdel får aktiv behandling i fire uger efterfulgt af placebo i fire uger.
Placebo komparator: Placebo arm

I gruppe 1 af undersøgelsen vil forsøgspersonerne tage oral placebo på 1,2 g to gange dagligt, PO (2,4 g dagligt) i 4 uger.

I gruppe 2 af undersøgelsen vil forsøgspersonerne tage oral placebo på 2g to gange dagligt, PO (4g dagligt) i 4 uger.

I gruppe 3 i undersøgelsen vil forsøgspersonerne modtage en engangsdosis på 5 g IV af undersøgelseslægemidlet ved hjælp af det FDA-godkendte IV-produkt efterfulgt af oral placebo på 2 g to gange dagligt, PO (4 g dagligt) i 4 uger.

I gruppe 4 i undersøgelsen vil forsøgspersoner gentage de tidligere forhold i den gruppe, der viser sig at være den mest effektive.
Medicin: Placebo
Gruppe 1, 2, 3 og 4 vil alle indeholde 7 individer hver, hvor hvert individ modtager aktivt studielægemiddel og placebo i en randomiseret rækkefølge; halvdelen får placebo først i fire uger efterfulgt af aktiv behandling i fire uger, mens den anden halvdel får aktiv behandling i fire uger efterfulgt af placebo i fire uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Alkalisk fosfatase (ALP) testresultat
Tidsramme: 4 uger
Det primære endepunkt for denne undersøgelse er BRS201's kapacitet til at normalisere niveauer af alkalisk fosfatase fra baseline (uge 0) sammenlignet med afslutningen af ​​aktiv behandling (4 uger).
4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Brigham and Women's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joshua A Korzenik, MD, Brigham and Womens Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. april 2023

Først opslået (Faktiske)

28. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2025P000196

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner