Desintoxicación del Hígado En PSC (Dolphin) (DOLPHIN)
20 de julio de 2026 actualizado por: Joshua Korzenik, Brigham and Women's Hospital
Desintoxicación del Hígado en la Colangitis Esclerosante Primaria
Este estudio es un ensayo clínico que se está realizando para investigar la eficacia del fármaco BRS201 como tratamiento en pacientes con colangitis esclerosante primaria.
La participación en este estudio durará 8 semanas y está estructurado como un estudio cruzado en el que los participantes tomarán el fármaco del estudio durante 4 semanas y un fármaco placebo durante 4 semanas en un orden aleatorio en forma de medicación oral.
La participación también puede implicar recibir una dosis intravenosa del medicamento.
El estudio requerirá que los participantes asistan a 9 visitas de estudio, todas las cuales serán remotas.
La participación implicará tomar un medicamento oral dos veces al día, registrar el medicamento en un registro, extraer sangre y dar una muestra de heces para algunas pruebas de laboratorio a lo largo del estudio.
Para las pruebas de laboratorio, una enfermera de investigación visitará al participante en el hogar para su comodidad.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
28
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Sophie Mitchell, BS
- Número de teléfono: 5089363674
- Correo electrónico: smitchell22@bwh.harvard.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Siani Ellis, BS
- Número de teléfono: 29281 6177325500
- Correo electrónico: pscresearch@bwh.harvard.edu
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Chestnut Hill, Massachusetts, Estados Unidos, 02467
- Reclutamiento
- Brigham and Women's Hospital
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Investigador principal:
- Joshua Korzenik, MD
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Contacto:
- Sophie A Mitchell, BS
- Número de teléfono: 508-936-3674
- Correo electrónico: smitchell22@bwh.harvard.edu
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Contacto:
- Siani Ellis, BS
- Número de teléfono: 4699806602
- Correo electrónico: sellis13@bwh.harvard.edu
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico de colangitis esclerosante primaria durante al menos 6 meses basado en una colangiografía (ERCP o MRCP) que demuestre estenosis biliares intrahepáticas y/o extrahepáticas, cuentas o irregularidades compatibles con colangitis esclerosante primaria.
- ALP > 1,5 veces el límite superior normal (LSN) en la selección.
- El sujeto debe recibir una dosis estable de ácido ursodesoxicólico durante > 6 meses antes de la selección o haberla interrumpido > 4 semanas antes de la selección (la inscripción de pacientes que reciben UDCA se limitará al 60 % de todos los pacientes incluidos).
Criterio de exclusión:
- Necesidad anticipada de trasplante de hígado dentro de un año según lo determinado por la puntuación de riesgo de PSC de Mayo
- Evidencia de enfermedad hepática descompensada, como hemorragia por várices, ascitis o encefalopatía hepática.
- Evidencia de enfermedad hepática avanzada que incluye puntuación MELD > 10, bilirrubina > 3,0, recuento de plaquetas < 100 000; o INR > 1,4
- Enfermedad hepática crónica concomitante, incluida la enfermedad hepática relacionada con el alcohol, infección crónica por hepatitis B o C, hemocromatosis, enfermedad de Wilson, deficiencia de alfa1-antitripsina, esteatohepatitis no alcohólica, hepatitis autoinmune o colangitis biliar primaria
- Causas secundarias de colangitis esclerosante
- Pacientes que tienen una neoplasia maligna o cáncer confirmado dentro de los 5 años, excepto cánceres de piel no melanoma
- Tratamiento con cualquier agente en investigación, dentro de los dos meses o 5 semividas del producto en investigación, lo que sea más largo.
- Droga ilícita activa o consumo de alcohol más que moderado.
- Evidencia de colangitis bacteriana dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción
- En pacientes con colitis ulcerosa o, si padecen enfermedad de Crohn, una necesidad de terapia adicional en el momento de la selección.
- Insuficiencia renal crónica (TFGe < 60)
- Embarazo o lactancia
- Hipertensión no controlada con PA sistólica > 140 y PA sistólica > 90
- Medicamentos prohibidos: uso actual de vitamina C y prednisona
- Pacientes con antecedentes o riesgo de afecciones cardiovasculares, como arritmia, síndrome de QT largo, insuficiencia cardíaca congestiva, accidente cerebrovascular o enfermedad de las arterias coronarias
- Pacientes con antecedentes de cálculos renales.
- Inmunodeficiencias congénitas o adquiridas
- Otras comorbilidades que incluyen: diabetes mellitus, lupus sistémico
- Un episodio de colangitis aguda dentro de las 4 semanas previas a la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Brazo BRS201
En el Grupo 1 del estudio, los sujetos tomarán el fármaco del estudio por vía oral a razón de 1,2 g dos veces al día, VO (2,4 g al día) durante 4 semanas. En el Grupo 2 del estudio, los sujetos tomarán el fármaco del estudio por vía oral a razón de 2 g dos veces al día, VO (4 g al día) durante 4 semanas. En el Grupo 3 del estudio, los sujetos recibirán una dosis intravenosa única de 5 g del fármaco del estudio utilizando el producto intravenoso aprobado por la FDA seguido del fármaco del estudio oral a 2 g dos veces al día, VO (4 g al día) durante 4 semanas. En el Grupo 4 del estudio, los sujetos repetirán las condiciones anteriores del grupo que resulte más eficaz. |
Los grupos 1, 2, 3 y 4 contendrán 7 sujetos cada uno, y cada sujeto recibirá el fármaco activo del estudio y el placebo en un orden aleatorio; la mitad recibirá primero el placebo durante cuatro semanas seguido de un tratamiento activo durante cuatro semanas, mientras que la otra mitad recibirá un tratamiento activo durante cuatro semanas seguido de un placebo durante cuatro semanas.
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Comparador de placebos: Brazo placebo
En el Grupo 1 del estudio, los sujetos tomarán placebo oral a razón de 1,2 g dos veces al día, VO (2,4 g al día) durante 4 semanas. En el Grupo 2 del estudio, los sujetos tomarán placebo oral a razón de 2 g dos veces al día, VO (4 g al día) durante 4 semanas. En el Grupo 3 del estudio, los sujetos recibirán una dosis intravenosa única de 5 g del fármaco del estudio utilizando el producto intravenoso aprobado por la FDA seguido del placebo oral a 2 g dos veces al día, VO (4 g al día) durante 4 semanas. En el Grupo 4 del estudio, los sujetos repetirán las condiciones anteriores del grupo que resulte más eficaz. |
Los grupos 1, 2, 3 y 4 contendrán 7 sujetos cada uno, y cada sujeto recibirá el fármaco activo del estudio y el placebo en un orden aleatorio; la mitad recibirá primero el placebo durante cuatro semanas seguido de un tratamiento activo durante cuatro semanas, mientras que la otra mitad recibirá un tratamiento activo durante cuatro semanas seguido de un placebo durante cuatro semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resultado de la prueba de fosfatasa alcalina (ALP)
Periodo de tiempo: 4 semanas
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El criterio principal de valoración de este estudio es la capacidad de BRS201 para normalizar los niveles de fosfatasa alcalina desde el inicio (semana 0) en comparación con el final del tratamiento activo (4 semanas).
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4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Joshua A Korzenik, MD, Brigham and Womens Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de mayo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de abril de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
28 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2025P000196
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .