Détoxification du foie en PSC (dauphin) (DOLPHIN)
19 avril 2024 mis à jour par: Joshua Korzenik, Brigham and Women's Hospital
Détoxification du foie dans la cholangite sclérosante primitive
Cette étude est un essai clinique en cours pour étudier l'efficacité du médicament BRS201 comme traitement chez les patients atteints de cholangite sclérosante primitive.
La participation à cette étude durera 8 semaines et l'étude est structurée comme une étude croisée dans laquelle les participants prendront le médicament à l'étude pendant 4 semaines et un médicament placebo pendant 4 semaines dans un ordre aléatoire sous la forme d'un médicament oral.
La participation peut également impliquer de recevoir une dose IV du médicament.
L'étude nécessitera que les participants assistent à 9 visites d'étude, qui seront toutes à distance.
La participation impliquera de prendre un médicament par voie orale deux fois par jour, de suivre le médicament dans un journal, de faire une prise de sang et de donner un échantillon de selles pour quelques tests de laboratoire tout au long de l'étude.
Pour les tests de laboratoire, une infirmière de recherche rendra visite au participant à domicile pour la commodité du participant.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
28
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Joshua Korzenik, MD
- Numéro de téléphone: 617 732-6389
- E-mail: jkorzenik@bwh.harvard.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: CHaru Madhwani
- Numéro de téléphone: 617 732-9119
Lieux d'étude
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Massachusetts
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Chestnut Hill, Massachusetts, États-Unis, 02467
- Recrutement
- Brigham and Women's Hospital
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Chercheur principal:
- Joshua Korzenik, MD
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Contact:
- Marin Waddington
- Numéro de téléphone: 617-732-9451
- E-mail: mwaddington@bwh.harvard.edu
-
Contact:
- Sophie Mitchell
- E-mail: smitchell22@bwh.harvard.edu
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Un diagnostic de CSP depuis au moins 6 mois basé sur une cholangiographie (ERCP ou MRCP) démontrant des sténoses biliaires intrahépatiques et/ou extrahépatiques, des perles ou une irrégularité compatible avec la CSP.
- ALP > 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) lors du dépistage.
- Le sujet doit soit recevoir une dose stable d'acide ursodésoxycholique pendant > 6 mois avant le dépistage, soit avoir été interrompu > 4 semaines avant le dépistage (le recrutement des patients sous UDCA sera limité à 60 % de tous les patients recrutés).
Critère d'exclusion:
- Besoin anticipé d'une greffe de foie dans un délai d'un an, tel que déterminé par le score de risque Mayo PSC
- Preuve d'une maladie hépatique décompensée telle qu'un saignement variqueux, une ascite ou une encéphalopathie hépatique.
- Preuve d'une maladie hépatique avancée, y compris score MELD > 10, bilirubine > 3,0, numération plaquettaire < 100 000 ; ou INR > 1,4
- Maladie hépatique chronique concomitante, y compris maladie hépatique liée à l'alcool, infection chronique par l'hépatite B ou C, hémochromatose, maladie de Wilson, déficit en alpha1-antitrypsine, stéatohépatite non alcoolique, hépatite auto-immune ou cholangite biliaire primitive
- Causes secondaires de la cholangite sclérosante
- Patients qui ont une tumeur maligne ou un cancer confirmé dans les 5 ans, à l'exception des cancers de la peau autres que les mélanomes
- Traitement avec des agents expérimentaux, dans les deux mois ou 5 demi-vies du produit expérimental, selon la plus longue.
- Drogues illicites actives ou consommation d'alcool plus que modérée.
- Preuve de cholangite bactérienne dans les 6 mois suivant l'inscription
- Chez les patients atteints de colite ulcéreuse ou, s'il s'agit de la maladie de Crohn, nécessitant un traitement supplémentaire au moment du dépistage.
- Insuffisance rénale chronique (eGFR < 60)
- Grossesse ou allaitement
- HTA non contrôlée avec une TA systolique > 140 et une TA systolique > 90
- Médicaments interdits : utilisation actuelle de la vitamine C et de la prednisone
- Patients ayant des antécédents ou un risque de maladies cardiovasculaires, y compris arythmie, syndrome du QT long, insuffisance cardiaque congestive, accident vasculaire cérébral ou maladie coronarienne
- Patients ayant des antécédents de calculs rénaux
- Immunodéficiences congénitales ou acquises
- Autres comorbidités, notamment : diabète sucré, lupus disséminé
- Un épisode de cholangite aiguë dans les 4 semaines suivant le dépistage
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Bras BRS201
Dans le groupe 1 de l'étude, les sujets prendront le médicament à l'étude par voie orale à raison de 1,2 g deux fois par jour, PO (2,4 g par jour) pendant 4 semaines. Dans le groupe 2 de l'étude, les sujets prendront le médicament à l'étude par voie orale à raison de 2 g deux fois par jour, PO (4 g par jour) pendant 4 semaines. Dans le groupe 3 de l'étude, les sujets recevront une dose IV unique de 5 g du médicament à l'étude en utilisant le produit IV approuvé par la FDA, suivi du médicament à l'étude par voie orale à raison de 2 g deux fois par jour, PO (4 g par jour) pendant 4 semaines. Dans le groupe 4 de l'étude, les sujets répéteront les conditions précédentes du groupe qui s'avère le plus efficace. |
Les groupes 1, 2, 3 et 4 contiendront tous 7 sujets chacun, chaque sujet recevant le médicament actif à l'étude et le placebo dans un ordre aléatoire ; la moitié recevra d'abord le placebo pendant quatre semaines suivi d'un traitement actif pendant quatre semaines, tandis que l'autre moitié recevra un traitement actif pendant quatre semaines suivi d'un placebo pendant quatre semaines.
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Comparateur placebo: Bras placebo
Dans le groupe 1 de l'étude, les sujets prendront un placebo oral à raison de 1,2 g deux fois par jour, PO (2,4 g par jour) pendant 4 semaines. Dans le groupe 2 de l'étude, les sujets prendront un placebo oral à raison de 2 g deux fois par jour, PO (4 g par jour) pendant 4 semaines. Dans le groupe 3 de l'étude, les sujets recevront une dose IV unique de 5 g du médicament à l'étude en utilisant le produit IV approuvé par la FDA suivi du placebo oral à raison de 2 g deux fois par jour, PO (4 g par jour) pendant 4 semaines. Dans le groupe 4 de l'étude, les sujets répéteront les conditions précédentes du groupe qui s'avère le plus efficace. |
Les groupes 1, 2, 3 et 4 contiendront tous 7 sujets chacun, chaque sujet recevant le médicament actif à l'étude et le placebo dans un ordre aléatoire ; la moitié recevra d'abord le placebo pendant quatre semaines suivi d'un traitement actif pendant quatre semaines, tandis que l'autre moitié recevra un traitement actif pendant quatre semaines suivi d'un placebo pendant quatre semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Résultat du test de phosphatase alcaline (ALP)
Délai: 4 semaines
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Le critère d'évaluation principal de cette étude est la capacité de BRS201 à normaliser les niveaux de phosphatase alcaline depuis le départ (semaine 0) par rapport à la fin du traitement actif (4 semaines).
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4 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 décembre 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 septembre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 avril 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 avril 2023
Première publication (Réel)
28 avril 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 avril 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 avril 2024
Dernière vérification
1 décembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2023P000535
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .