Desintoxicação do Fígado na PSC (Dolphin) (DOLPHIN)
20 de julho de 2026 atualizado por: Joshua Korzenik, Brigham and Women's Hospital
Desintoxicação do Fígado na Colangite Esclerosante Primária
Este estudo é um ensaio clínico que está sendo feito para investigar a eficácia do medicamento BRS201 como tratamento em pacientes com colangite esclerosante primária.
A participação neste estudo levará 8 semanas e o estudo é estruturado como um estudo cruzado no qual os participantes tomarão o medicamento do estudo por 4 semanas e um medicamento placebo por 4 semanas em uma ordem aleatória na forma de um medicamento oral.
A participação também pode envolver o recebimento de uma dose IV do medicamento.
O estudo exigirá que os participantes participem de 9 visitas de estudo, todas remotas.
A participação envolverá tomar um medicamento oral duas vezes ao dia, rastrear o medicamento em um registro e colher sangue e fornecer uma amostra de fezes para alguns testes de laboratório durante o estudo.
Para os testes de laboratório, uma enfermeira pesquisadora visitará o participante em casa para sua conveniência.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
28
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Sophie Mitchell, BS
- Número de telefone: 5089363674
- E-mail: smitchell22@bwh.harvard.edu
Estude backup de contato
- Nome: Siani Ellis, BS
- Número de telefone: 29281 6177325500
- E-mail: pscresearch@bwh.harvard.edu
Locais de estudo
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-
Massachusetts
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Chestnut Hill, Massachusetts, Estados Unidos, 02467
- Recrutamento
- Brigham and Women's Hospital
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Investigador principal:
- Joshua Korzenik, MD
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Contato:
- Sophie A Mitchell, BS
- Número de telefone: 508-936-3674
- E-mail: smitchell22@bwh.harvard.edu
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Contato:
- Siani Ellis, BS
- Número de telefone: 4699806602
- E-mail: sellis13@bwh.harvard.edu
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Um diagnóstico de CEP por pelo menos 6 meses com base em colangiografia (CPRE ou MRCP) demonstrando estenoses biliares intra-hepáticas e/ou extra-hepáticas, bolhas ou irregularidades consistentes com CEP.
- ALP > 1,5 vezes o limite superior do normal (ULN) na triagem.
- O indivíduo deve estar em uma dose estável de ácido ursodesoxicólico por > 6 meses antes da triagem ou ter sido descontinuado > 4 semanas antes da triagem (a inscrição de pacientes que estão em UDCA será limitada a 60% de todos os pacientes inscritos).
Critério de exclusão:
- Necessidade antecipada de transplante hepático dentro de um ano, conforme determinado pelo escore de risco Mayo PSC
- Evidência de doença hepática descompensada, como sangramento varicoso, ascite ou encefalopatia hepática.
- Evidência de doença hepática avançada, incluindo pontuação MELD > 10, bilirrubina > 3,0, contagem de plaquetas < 100.000; ou RNI > 1,4
- Doença hepática crônica concomitante, incluindo doença hepática relacionada ao álcool, infecção crônica por hepatite B ou C, hemocromatose, doença de Wilson, deficiência de alfa1-antitripsina, esteato-hepatite não alcoólica, hepatite autoimune ou colangite biliar primária
- Causas secundárias de colangite esclerosante
- Pacientes com malignidade ou câncer confirmado em 5 anos, exceto câncer de pele não melanoma
- Tratamento com qualquer agente experimental, dentro de dois meses ou 5 meias-vidas do produto experimental, o que for mais longo.
- Droga ilícita ativa ou consumo moderado de álcool.
- Evidência de colangite bacteriana dentro de 6 meses após a inscrição
- Em pacientes com colite ulcerativa ou, se doença de Crohn, necessidade de terapia adicional no momento da triagem.
- Lesão renal crônica (eGFR < 60)
- Gravidez ou lactação
- Hipertensão não controlada com PA sistólica > 140 e PA sistólica > 90
- Medicamentos proibidos: uso atual de vitamina C e prednisona
- Pacientes com histórico ou risco de problemas cardiovasculares, incluindo arritmia, síndrome do QT longo, insuficiência cardíaca congestiva, acidente vascular cerebral ou doença arterial coronariana
- Pacientes com histórico de cálculos renais
- Imunodeficiências congênitas ou adquiridas
- Outras comorbidades, incluindo: diabetes mellitus, lúpus sistêmico
- Um episódio de colangite aguda dentro de 4 semanas após a triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Braço BRS201
No Grupo 1 do estudo, os participantes tomarão o medicamento oral do estudo 1,2g duas vezes ao dia, PO (2,4g ao dia) por 4 semanas. No Grupo 2 do estudo, os participantes tomarão o medicamento oral do estudo na dose de 2g duas vezes ao dia, PO (4g ao dia) durante 4 semanas. No Grupo 3 do estudo, os indivíduos receberão uma dose única de 5g IV do medicamento do estudo usando o produto IV aprovado pela FDA seguido pelo medicamento oral do estudo na dose de 2g duas vezes ao dia, PO (4g ao dia) por 4 semanas. No Grupo 4 do estudo, os sujeitos repetirão as condições anteriores do grupo que se mostrar mais eficaz. |
Os grupos 1, 2, 3 e 4 conterão todos 7 indivíduos cada, com cada indivíduo recebendo o medicamento ativo do estudo e placebo em ordem aleatória; metade receberá primeiro o placebo por quatro semanas, seguido de tratamento ativo por quatro semanas, enquanto a outra metade receberá tratamento ativo por quatro semanas, seguido de placebo por quatro semanas.
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Comparador de Placebo: Braço Placebo
No Grupo 1 do estudo, os indivíduos tomarão placebo oral na dose de 1,2g duas vezes ao dia, PO (2,4g ao dia) durante 4 semanas. No Grupo 2 do estudo, os indivíduos tomarão placebo oral na dose de 2g duas vezes ao dia, PO (4g ao dia) durante 4 semanas. No Grupo 3 do estudo, os indivíduos receberão uma dose única de 5g IV do medicamento do estudo usando o produto IV aprovado pela FDA seguido pelo placebo oral de 2g duas vezes ao dia, PO (4g ao dia) por 4 semanas. No Grupo 4 do estudo, os sujeitos repetirão as condições anteriores do grupo que se mostrar mais eficaz. |
Os grupos 1, 2, 3 e 4 conterão todos 7 indivíduos cada, com cada indivíduo recebendo o medicamento ativo do estudo e placebo em ordem aleatória; metade receberá primeiro o placebo por quatro semanas, seguido de tratamento ativo por quatro semanas, enquanto a outra metade receberá tratamento ativo por quatro semanas, seguido de placebo por quatro semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resultado do teste de fosfatase alcalina (ALP)
Prazo: 4 semanas
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O endpoint primário para este estudo é a capacidade do BRS201 de normalizar os níveis de fosfatase alcalina desde o início (semana 0) em comparação com o final do tratamento ativo (4 semanas).
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4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Joshua A Korzenik, MD, Brigham and Womens Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de dezembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de maio de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de abril de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de abril de 2023
Primeira postagem (Real)
28 de abril de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2025P000196
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .