Detoksykacja wątroby w PSC (delfin) (DOLPHIN)
19 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Joshua Korzenik, Brigham and Women's Hospital
Detoksykacja wątroby w pierwotnym stwardniającym zapaleniu dróg żółciowych
Niniejsze badanie jest badaniem klinicznym mającym na celu zbadanie skuteczności leku BRS201 w leczeniu pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych.
Udział w tym badaniu potrwa 8 tygodni, a badanie jest zorganizowane jako badanie krzyżowe, w którym uczestnicy będą przyjmować badany lek przez 4 tygodnie i lek placebo przez 4 tygodnie w losowej kolejności w postaci leku doustnego.
Uczestnictwo może również wiązać się z otrzymaniem IV dawki leku.
Badanie będzie wymagało od uczestników wzięcia udziału w 9 wizytach studyjnych, z których wszystkie będą miały charakter zdalny.
Udział będzie obejmował przyjmowanie leków doustnych dwa razy dziennie, śledzenie leków w dzienniku oraz pobieranie krwi i podawanie próbki kału do kilku testów laboratoryjnych w trakcie badania.
W przypadku testów laboratoryjnych pielęgniarka badawcza odwiedzi uczestnika w domu dla wygody uczestnika.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
28
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Joshua Korzenik, MD
- Numer telefonu: 617 732-6389
- E-mail: jkorzenik@bwh.harvard.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: CHaru Madhwani
- Numer telefonu: 617 732-9119
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Chestnut Hill, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02467
- Rekrutacyjny
- Brigham and Women's Hospital
-
Główny śledczy:
- Joshua Korzenik, MD
-
Kontakt:
- Marin Waddington
- Numer telefonu: 617-732-9451
- E-mail: mwaddington@bwh.harvard.edu
-
Kontakt:
- Sophie Mitchell
- E-mail: smitchell22@bwh.harvard.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie PSC od co najmniej 6 miesięcy na podstawie cholangiografii (ERCP lub MRCP) wykazujące wewnątrzwątrobowe i/lub zewnątrzwątrobowe zwężenia dróg żółciowych, zgrubienia lub nieprawidłowości zgodne z PSC.
- ALP > 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) podczas badania przesiewowego.
- Uczestnik musi przyjmować stabilną dawkę kwasu ursodeoksycholowego przez > 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub odstawić go > 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym (włączenie pacjentów przyjmujących UDCA będzie ograniczone do 60% wszystkich włączonych pacjentów).
Kryteria wyłączenia:
- Przewidywana potrzeba przeszczepu wątroby w ciągu jednego roku, określona na podstawie oceny ryzyka Mayo PSC
- Dowody niewyrównanej choroby wątroby, takie jak krwawienie z żylaków, wodobrzusze lub encefalopatia wątrobowa.
- Dowody na zaawansowaną chorobę wątroby, w tym wynik MELD > 10, bilirubina > 3,0, liczba płytek krwi < 100 000; lub INR > 1,4
- Współistniejąca przewlekła choroba wątroby, w tym choroba wątroby związana z alkoholem, przewlekłe zapalenie wątroby typu B lub C, hemochromatoza, choroba Wilsona, niedobór alfa1-antytrypsyny, niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby, autoimmunologiczne zapalenie wątroby lub pierwotne zapalenie dróg żółciowych
- Wtórne przyczyny stwardniającego zapalenia dróg żółciowych
- Pacjenci z potwierdzonym nowotworem złośliwym lub rakiem w ciągu 5 lat, z wyjątkiem nieczerniakowych raków skóry
- Leczenie dowolnymi badanymi lekami w ciągu dwóch miesięcy lub 5 okresów półtrwania badanego produktu, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
- Aktywny nielegalny narkotyk lub ponad umiarkowane spożycie alkoholu.
- Dowody na bakteryjne zapalenie dróg żółciowych w ciągu 6 miesięcy od rejestracji
- U pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego lub, w przypadku choroby Leśniowskiego-Crohna, konieczności dodatkowego leczenia w czasie badań przesiewowych.
- Przewlekłe uszkodzenie nerek (eGFR < 60)
- Ciąża lub laktacja
- Niekontrolowane nadciśnienie ze skurczowym BP > 140 i skurczowym BP > 90
- Leki zabronione: aktualne stosowanie witaminy C i prednizonu
- Pacjenci z wywiadem lub ryzykiem chorób sercowo-naczyniowych, w tym arytmii, zespołu długiego odstępu QT, zastoinowej niewydolności serca, udaru mózgu lub choroby wieńcowej
- Pacjenci z kamicą nerkową w wywiadzie
- Wrodzone lub nabyte niedobory odporności
- Inne choroby współistniejące, w tym: cukrzyca, toczeń układowy
- Epizod ostrego zapalenia dróg żółciowych w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Ramię BRS201
W grupie 1 badania uczestnicy będą przyjmowali badany lek doustnie w dawce 1,2 g dwa razy dziennie, PO (2,4 g dziennie) przez 4 tygodnie. W grupie 2 badania pacjenci będą przyjmowali badany lek doustnie w dawce 2 g dwa razy dziennie, PO (4 g dziennie) przez 4 tygodnie. W grupie 3 badania uczestnicy otrzymają jednorazową dawkę dożylną 5 g badanego leku, stosując produkt dożylny zatwierdzony przez FDA, a następnie doustnie badany lek w dawce 2 g dwa razy dziennie, doustnie (4 g dziennie) przez 4 tygodnie. W grupie 4 badania badani będą powtarzać poprzednie warunki grupy, która okaże się najskuteczniejsza. |
Grupy 1, 2, 3 i 4 będą zawierać po 7 osób, przy czym każda osoba otrzyma aktywny badany lek i placebo w losowej kolejności; połowa otrzyma najpierw placebo przez cztery tygodnie, a następnie aktywne leczenie przez cztery tygodnie, podczas gdy druga połowa otrzyma aktywne leczenie przez cztery tygodnie, a następnie placebo przez cztery tygodnie.
|
|
Komparator placebo: Ramię placebo
W grupie 1 badania pacjenci będą przyjmowali doustnie placebo w dawce 1,2 g dwa razy dziennie, PO (2,4 g dziennie) przez 4 tygodnie. W grupie 2 badania pacjenci będą przyjmowali doustnie placebo w dawce 2 g dwa razy dziennie, PO (4 g dziennie) przez 4 tygodnie. W grupie 3 badania uczestnicy otrzymają jednorazową dawkę dożylną 5 g badanego leku, stosując produkt dożylny zatwierdzony przez FDA, a następnie doustnie placebo w dawce 2 g dwa razy dziennie, doustnie (4 g dziennie) przez 4 tygodnie. W grupie 4 badania badani będą powtarzać poprzednie warunki grupy, która okaże się najskuteczniejsza. |
Grupy 1, 2, 3 i 4 będą zawierać po 7 osób, przy czym każda osoba otrzyma aktywny badany lek i placebo w losowej kolejności; połowa otrzyma najpierw placebo przez cztery tygodnie, a następnie aktywne leczenie przez cztery tygodnie, podczas gdy druga połowa otrzyma aktywne leczenie przez cztery tygodnie, a następnie placebo przez cztery tygodnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik testu fosfatazy alkalicznej (ALP).
Ramy czasowe: 4 tygodnie
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest zdolność BRS201 do normalizacji poziomu fosfatazy alkalicznej od wartości początkowej (tydzień 0) w porównaniu do końca aktywnego leczenia (4 tygodnie).
|
4 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 grudnia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 kwietnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 kwietnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 kwietnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 kwietnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 kwietnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2023P000535
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .