Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ontgifting van de lever bij PSC (dolfijn) (DOLPHIN)

19 april 2024 bijgewerkt door: Joshua Korzenik, Brigham and Women's Hospital

Ontgifting van de lever bij primaire scleroserende cholangitis

Deze studie is een klinische proef die wordt uitgevoerd om de werkzaamheid van het geneesmiddel BRS201 als behandeling bij patiënten met primaire scleroserende cholangitis te onderzoeken. Deelname aan deze studie duurt 8 weken en de studie is gestructureerd als een cross-over studie waarbij deelnemers gedurende 4 weken het studiegeneesmiddel en gedurende 4 weken een placebogeneesmiddel innemen in een willekeurige volgorde in de vorm van een oraal medicijn. Deelname kan ook het ontvangen van een IV-dosis van de medicatie inhouden. De studie vereist dat deelnemers 9 studiebezoeken bijwonen, die allemaal op afstand zullen plaatsvinden. Deelname omvat het tweemaal daags innemen van een oraal medicijn, het bijhouden van de medicatie in een logboek, het laten trekken van bloed en het geven van een ontlastingsmonster voor een paar laboratoriumtests gedurende het onderzoek. Voor de laboratoriumtests zal een onderzoeksverpleegkundige de deelnemer thuis bezoeken voor het gemak van de deelnemer.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

28

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: CHaru Madhwani
  • Telefoonnummer: 617 732-9119

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een diagnose van PSC gedurende ten minste 6 maanden op basis van cholangiografie (ERCP of MRCP) die intrahepatische en/of extrahepatische galvernauwingen, parelvorming of onregelmatigheden aantoont die consistent zijn met PSC.
  • ALP > 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN) bij screening.
  • Proefpersoon moet ofwel > 6 maanden voorafgaand aan de screening een stabiele dosis ursodeoxycholzuur hebben ingenomen ofwel > 4 weken voorafgaand aan de screening zijn gestopt (inschrijving van patiënten die UDCA gebruiken zal beperkt zijn tot 60% van alle ingeschreven patiënten).

Uitsluitingscriteria:

  • Verwachte behoefte aan levertransplantatie binnen een jaar zoals bepaald door de Mayo PSC-risicoscore
  • Bewijs van gedecompenseerde leverziekte zoals varicesbloeding, ascites of hepatische encefalopathie.
  • Bewijs van gevorderde leverziekte, waaronder MELD-score > 10, bilirubine > 3,0, aantal bloedplaatjes < 100.000; of INR > 1,4
  • Gelijktijdige chronische leverziekte, waaronder alcoholgerelateerde leverziekte, chronische hepatitis B- of C-infectie, hemochromatose, de ziekte van Wilson, alfa1-antitrypsinedeficiëntie, niet-alcoholische steatohepatitis, auto-immuunhepatitis of primaire biliaire cholangitis
  • Secundaire oorzaken van scleroserende cholangitis
  • Patiënten bij wie binnen 5 jaar een bevestigde maligniteit of kanker is, met uitzondering van niet-melanoom huidkanker
  • Behandeling met elk onderzoeksmiddel, binnen twee maanden of 5 halfwaardetijden na het onderzoeksproduct, afhankelijk van welke van de twee het langst is.
  • Actieve illegale drugs of meer dan matig alcoholgebruik.
  • Bewijs van bacteriële cholangitis binnen 6 maanden na inschrijving
  • Bij patiënten met colitis ulcerosa of, indien de ziekte van Crohn, een behoefte aan aanvullende therapie op het moment van screening.
  • Chronisch nierletsel (eGFR < 60)
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Ongecontroleerde hypertensie met een systolische bloeddruk > 140 en een systolische bloeddruk > 90
  • Verboden medicijnen: huidig ​​gebruik van vitamine C en prednison
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van of risico op cardiovasculaire aandoeningen, waaronder aritmie, lang-QT-syndroom, congestief hartfalen, beroerte of coronaire hartziekte
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van nierstenen
  • Aangeboren of verworven immunodeficiënties
  • Andere comorbiditeiten, waaronder: diabetes mellitus, systemische lupus
  • Een episode van acute cholangitis binnen 4 weken na screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: BRS201 Arm

In groep 1 van het onderzoek zullen de proefpersonen gedurende 4 weken tweemaal daags 1,2 g oraal onderzoeksgeneesmiddel innemen, PO (2,4 g per dag).

In groep 2 van het onderzoek nemen de proefpersonen gedurende 4 weken tweemaal daags een oraal onderzoeksgeneesmiddel van 2 g, PO (4 g per dag).

In Groep 3 van het onderzoek krijgen de proefpersonen een eenmalige IV-dosis van 5 g van het onderzoeksgeneesmiddel met behulp van het door de FDA goedgekeurde IV-product, gevolgd door het orale onderzoeksgeneesmiddel in een dosering van 2 g tweemaal daags, PO (4 g per dag) gedurende 4 weken.

In groep 4 van het onderzoek herhalen de proefpersonen de voorgaande omstandigheden van de groep die het meest effectief blijkt te zijn.
Geneesmiddel: BRS201
Groepen 1, 2, 3 en 4 zullen elk 7 proefpersonen bevatten, waarbij elke proefpersoon het actieve onderzoeksgeneesmiddel en placebo krijgt in een willekeurige volgorde; de helft krijgt eerst de placebo gedurende vier weken, gevolgd door een actieve behandeling gedurende vier weken, terwijl de andere helft vier weken een actieve behandeling krijgt gevolgd door een placebo gedurende vier weken.
Placebo-vergelijker: Placebo-arm

In groep 1 van het onderzoek zullen de proefpersonen gedurende 4 weken tweemaal daags 1,2 g oraal placebo innemen, PO (dagelijks 2,4 g).

In groep 2 van het onderzoek zullen de proefpersonen gedurende 4 weken tweemaal daags 2 g orale placebo, PO (dagelijks 4 g) innemen.

In groep 3 van het onderzoek krijgen de proefpersonen een eenmalige IV-dosis van 5 g van het onderzoeksgeneesmiddel met behulp van het door de FDA goedgekeurde IV-product, gevolgd door de orale placebo van 2 g tweemaal daags, PO (4 g per dag) gedurende 4 weken.

In groep 4 van het onderzoek herhalen de proefpersonen de voorgaande omstandigheden van de groep die het meest effectief blijkt te zijn.
Geneesmiddel: Placebo
Groepen 1, 2, 3 en 4 zullen elk 7 proefpersonen bevatten, waarbij elke proefpersoon het actieve onderzoeksgeneesmiddel en placebo krijgt in een willekeurige volgorde; de helft krijgt eerst de placebo gedurende vier weken, gevolgd door een actieve behandeling gedurende vier weken, terwijl de andere helft vier weken een actieve behandeling krijgt gevolgd door een placebo gedurende vier weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Alkalische fosfatase (ALP) testresultaat
Tijdsspanne: 4 weken
Het primaire eindpunt voor deze studie is het vermogen van BRS201 om de alkalische fosfatasespiegels te normaliseren vanaf de basislijn (week 0) vergeleken met het einde van de actieve behandeling (4 weken).
4 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Brigham and Women's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 april 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 april 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2023P000535

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire scleroserende cholangitis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren