Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk pro refrakterní roztroušenou sklerózu
25. května 2025 aktualizováno: Qiang Liu, Tianjin Medical University General Hospital
Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk (aHSCT) je jedinou léčbou refrakterních autoimunitních onemocnění schopnou navodit dlouhodobou, bezlékovou a asymptomatickou remisi.
V posledních dvou desetiletích se aHSCT používá k léčbě zánětlivého autoimunitního onemocnění CNS.
Pacienti s relabující-remitující roztroušenou sklerózou těží z léčby aHSCT.
U určitého procenta pacientů však stále dochází k recidivě 3 nebo 5 let po transplantaci.
Zkoumání kondicionačních režimů bude tedy řídit terapeutické pokroky v aHSCT u autoimunitních onemocnění CNS.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
20
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Qiang Liu, M.D.,Ph.D
- Telefonní číslo: +86 15022439149
- E-mail: qliu@tmu.edu.cn
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18-60 let;
- Diagnostikovaná roztroušená skleróza s recidivami nebo progresí a trvalým nahromaděným postižením neurologem v oboru;
- EDSS skóre 3-6 (včetně 3 a 6);
- EDSS cerebelární funkční skóre ≥ 3 nebo EDSS pyramidální funkční skóre ≥ 3；
- Důkaz o současné aktivitě onemocnění;
- Pokud pacient dříve dostával cytotoxickou látku (mitoxantron, cyklofosfamid atd.), musí mít normální morfologii kostní dřeně a cytogenetiku, než bude považován za způsobilého pro tuto studii;
- Žádné známky zánětu jater nebo fibrózy;
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s prokázanou myelodysplazií nebo jinou neautoimunitní cytopenií;
- Pacienti, kteří dostali cytotoxickou látku během jednoho měsíce od zařazení do této studie;
- Pacient s jakoukoli aktivní nebo chronickou infekcí (virus herpes simplex, virus varicella-zoster, cytomegalovirus, virus EB, virus lidské imunodeficience, virus hepatitidy, syfilis atd.);
- Pacienti, kteří dostali cytotoxickou látku během jednoho měsíce od zařazení do této studie;
- Pacienti s maligním nádorem v současnosti nebo v posledních 5 letech;
- Pacienti s poškozením srdce, ledvin, plic, jater nebo jiných orgánů;
- Pacienti, jejichž očekávaná délka života je výrazně omezena jinými podmínkami;
- Těhotenství nebo riziko těhotenství;
- Pacienti, kteří nejsou schopni dát písemný informovaný souhlas v souladu s pokyny etické komise pro výzkum.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Základní věda
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transplantace hematopoetických kmenových buněk
Pacienti podstoupí transplantaci kmenových buněk pro léčbu refrakterní RS
|
Imunoablace a autologní CD34 selektovaná transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Mobilizace kmenových buněk s cyklofosfamidem 2 g/m2 a filgrastimem 10 ug/kg/d x 5 dní. Odběr kmenových buněk s čištěním kmenových buněk cobe cpectra pomocí Miltenyi CliniMACS Úprava transplantace kmenových buněk busulfanem 3,2 mg/kg; fludarabin 30 mg/m2 nebo kladribin 10 mg ；cytarabin 1-2 g/m2 nebo idarubicin 8 mg/m2；cyklofosfamid 40 mg/kg s následnou CD34 selektovanou autologní transplantací hematopoetických kmenových buněk. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
3 roky přežití bez aktivity MS
Časové okno: 3 roky sledování po transplantaci
|
Události pro primární výsledek jsou: klinický relaps, objevení se nové nebo Gd-enhancující léze na MRI nebo trvalá progrese skóre EDSS.
|
3 roky sledování po transplantaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do selhání léčby RS
Časové okno: 3 roky
|
Aktivita onemocnění a invalidita budou hodnoceny s klinickým relapsem, objevením se nové nebo Gd-enhancující léze na MRI nebo setrvalou progresí skóre EDSS a kvalitou života.
|
3 roky
|
|
Morbidita související s transplantací
Časové okno: 3 roky
|
Četnost událostí souvisejících s transplantací.
|
3 roky
|
|
Úmrtnost související s transplantací
Časové okno: 3 roky
|
Míra úmrtí souvisejících s transplantací.
|
3 roky
|
|
Imunitní rekonstituce po transplantaci
Časové okno: 3 roky
|
Rychlost imunitní rekonstituce po transplantaci.
|
3 roky
|
|
Hematopoetická rekonstituce po transplantaci
Časové okno: 3 roky
|
Rychlost hematopoetické rekonstituce po transplantaci.
|
3 roky
|
|
Zobrazovací změny spojené s aktivitou onemocnění
Časové okno: 3 roky
|
Změny zobrazování zahrnují: počet nových nebo zvětšujících se T2-vážených lézí a nových T1-vážených lézí na všech skenech po výchozím stavu; T2-vážený objem lézí; počet a objem lézí se zesíleným Gd; a celkový objem nezvětšujících se T1-vážených lézí na všech MRI skenech. |
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Qiang Liu, M.D.,Ph.D, Tianjin Medical University General Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. prosince 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. ledna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. ledna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
29. ledna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. května 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. května 2025
Naposledy ověřeno
1. května 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB2023-YX-233-01
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .