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自体造血干细胞移植治疗难治性多发性硬化症

2024年4月9日 更新者:Qiang Liu、Tianjin Medical University General Hospital
自体造血干细胞移植(aHSCT)是治疗难治性自身免疫性疾病的唯一能够诱导长期、无药物和无症状缓解的治疗方法。 在过去的二十年中,aHSCT已被用于治疗中枢神经系统炎症性自身免疫性疾病。 复发缓解型多发性硬化症患者可受益于 aHSCT 治疗。 然而,有一定比例的患者在移植后3或5年仍会出现复发。 因此,对调理方案的探索将推动 aHSCT 在中枢神经系统自身免疫性疾病中的治疗进展。

研究概览

地位

尚未招聘

研究类型

介入性

注册 (估计的)

20

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名:Qiang Liu, M.D.,Ph.D
  • 电话号码:+86 15022439149
  • 邮箱qliu@tmu.edu.cn

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  1. 年龄18-60岁;
  2. 由该领域的神经科专家诊断出患有复发或进展以及持续累积损伤的多发性硬化症;
  3. EDSS评分3-6分(含3分和6分);
  4. EDSS小脑功能评分≥3或EDSS锥体功能评分≥3;
  5. 当前疾病活动的证据;
  6. 如果患者之前接受过细胞毒性药物(米托蒽醌、环磷酰胺等),则他们必须具有正常的骨髓形态和细胞遗传学,然后才被认为有资格参加本研究;
  7. 无肝脏炎症或纤维化证据;

排除标准:

  1. 有骨髓增生异常或其他非自身免疫性血细胞减少证据的患者;
  2. 参加本研究后一个月内接受过细胞毒性药物的患者;
  3. 患有任何活动性或慢性感染(单纯疱疹病毒、水痘带状疱疹病毒、巨细胞病毒、EB病毒、人类免疫缺陷病毒、肝炎病毒、梅毒等)的患者;
  4. 参加本研究后一个月内接受过细胞毒性药物的患者;
  5. 目前或近5年内患有恶性肿瘤的患者;
  6. 患有心脏、肾、肺、肝或其他器官损伤的患者;
  7. 预期寿命受到其他疾病严重限制的患者;
  8. 怀孕或怀孕的风险;
  9. 患者无法根据研究伦理委员会的指导方针提供书面知情同意书。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:基础科学
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:造血干细胞移植
患者将接受干细胞移植来治疗难治性多发性硬化症

免疫消融和自体 CD34 选择造血干细胞移植 (HSCT)。

使用环磷酰胺 2g/m2 和非格司亭 10 ug/kg/d x 5 天动员干细胞。

使用 Cobe cpectra 进行干细胞收集 使用 Miltenyi CliniMACS 进行干细胞纯化 使用白消安 3.2 mg/kg 进行干细胞移植调理;氟达拉滨30mg/m2或克拉屈滨10mg;阿糖胞苷1-2g/m2或伊达比星8mg/m2;环磷酰胺40mg/kg,CD34筛选自体造血干细胞移植。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
3 年 MS 无活动生存期
大体时间:移植后3年随访
主要结局的事件是:临床复发、MRI 上出现新的或 Gd 增强的病变,或 EDSS 评分持续进展。
移植后3年随访

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
多发性硬化症治疗失败的时间
大体时间:3年
疾病活动性和残疾将通过临床复发、MRI 上新的或 Gd 增强病变的出现、或 EDSS 评分和生活质量的持续进展来评估。
3年
移植相关发病率
大体时间:3年
移植相关事件的发生率。
3年
移植相关死亡率
大体时间:3年
移植相关死亡率。
3年
移植后的免疫重建
大体时间:3年
移植后免疫重建率。
3年
移植后的造血重建
大体时间:3年
移植后造血重建率。
3年
与疾病活动相关的影像学变化
大体时间:3年

影像学变化包括:

基线后所有扫描中新的或扩大的 T2 加权病变计数和新的 T1 加权病变计数; T2加权病变体积; Gd 增强的病灶数量和体积;以及所有 MRI 扫描中非增强 T1 加权病变的总体积。

3年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Qiang Liu, M.D.,Ph.D、Tianjin Medical University General Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年12月1日

初级完成 (估计的)

2029年1月1日

研究完成 (估计的)

2029年1月1日

研究注册日期

首次提交

2024年1月19日

首先提交符合 QC 标准的

2024年1月19日

首次发布 (实际的)

2024年1月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月9日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

自体造血干细胞移植的临床试验

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