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Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei refraktärer Multipler Sklerose

9. April 2024 aktualisiert von: Qiang Liu, Tianjin Medical University General Hospital
Die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (aHSCT) ist die einzige Behandlung für refraktäre Autoimmunerkrankungen, die eine langfristige, arzneimittelfreie und asymptomatische Remission herbeiführen kann. In den letzten zwei Jahrzehnten wurde die aHSCT zur Behandlung entzündlicher Autoimmunerkrankungen des ZNS eingesetzt. Patienten mit schubförmig-remittierender Multipler Sklerose profitieren von einer aHSCT-Behandlung. Allerdings kommt es bei einem gewissen Prozentsatz der Patienten auch 3 oder 5 Jahre nach der Transplantation immer noch zu einem Rezidiv. Daher wird die Erforschung von Konditionierungsschemata therapeutische Fortschritte bei der aHSCT bei Autoimmunerkrankungen des ZNS vorantreiben.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Qiang Liu, M.D.,Ph.D
  • Telefonnummer: +86 15022439149
  • E-Mail: qliu@tmu.edu.cn

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 18-60 Jahre;
  2. Diagnose von Multipler Sklerose mit Rückfällen oder Progression und anhaltender akkumulierter Beeinträchtigung durch einen auf diesem Gebiet erfahrenen Neurologen;
  3. EDSS-Score von 3–6 (einschließlich 3 und 6);
  4. EDSS-Funktionsscore des Kleinhirns ≥ 3 oder EDSS-Pyramidenfunktionsscore ≥ 3;
  5. Nachweis der aktuellen Krankheitsaktivität;
  6. Wenn ein Patient zuvor ein zytotoxisches Mittel (Mitoxantron, Cyclophosphamid usw.) erhalten hat, muss er über eine normale Knochenmarksmorphologie und Zytogenetik verfügen, bevor er für diese Studie in Betracht gezogen wird;
  7. Keine Anzeichen einer Leberentzündung oder -fibrose;

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit Anzeichen einer Myelodysplasie oder einer anderen nicht-autoimmunen Zytopenie;
  2. Patienten, die innerhalb eines Monats nach Aufnahme in diese Studie ein Zytostatikum erhalten haben;
  3. Patient mit einer aktiven oder chronischen Infektion (Herpes-simplex-Virus, Varicella-Zoster-Virus, Cytomegalievirus, EB-Virus, Humanes Immundefizienzvirus, Hepatitisvirus, Syphilis usw.);
  4. Patienten, die innerhalb eines Monats nach Aufnahme in diese Studie ein Zytostatikum erhalten haben;
  5. Patienten mit einem bösartigen Tumor aktuell oder innerhalb der letzten 5 Jahre;
  6. Patienten mit Herz-, Nieren-, Lungen-, Leber- oder anderen Organbeeinträchtigungen;
  7. Patienten, deren Lebenserwartung durch andere Erkrankungen stark eingeschränkt ist;
  8. Schwangerschaft oder Schwangerschaftsrisiko;
  9. Patienten, die nicht in der Lage sind, eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß den Richtlinien des Forschungsethikausschusses abzugeben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hämatopoetische Stammzelltransplantation
Zur Behandlung refraktärer MS werden die Patienten einer Stammzelltransplantation unterzogen

Immunablation und autologe CD34-selektive hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT).

Stammzellmobilisierung mit Cyclophosphamid 2 g/m2 und Filgrastim 10 ug/kg/Tag x 5 Tage.

Stammzellsammlung mit Cobe Cpectra Stammzellreinigung mit Miltenyi CliniMACS Stammzelltransplantationskonditionierung mit Busulfan 3,2 mg/kg; Fludarabin 30 mg/m2 oder Cladribin 10 mg; Cytarabin 1-2 g/m2 oder Idarubicin 8 mg/m2; Cyclophosphamid 40 mg/kg, gefolgt von einer CD34-selektiven autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
3-jähriges MS-aktivitätsfreies Überleben
Zeitfenster: 3-Jahres-Follow-up nach der Transplantation
Die Ereignisse für den primären Endpunkt sind: klinischer Rückfall, Auftreten einer neuen oder Gd-verstärkenden Läsion im MRT oder anhaltendes Fortschreiten des EDSS-Scores.
3-Jahres-Follow-up nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Scheitern der MS-Behandlung
Zeitfenster: 3 Jahre
Krankheitsaktivität und Behinderung werden anhand eines klinischen Rückfalls, des Auftretens einer neuen oder Gd-verstärkenden Läsion im MRT oder eines anhaltenden Fortschreitens des EDSS-Scores und der Lebensqualität beurteilt.
3 Jahre
Transplantationsbedingte Morbidität
Zeitfenster: 3 Jahre
Rate transplantationsbedingter Ereignisse.
3 Jahre
Transplantationsbedingte Mortalität
Zeitfenster: 3 Jahre
Rate transplantationsbedingter Todesfälle.
3 Jahre
Immunrekonstitution nach Transplantation
Zeitfenster: 3 Jahre
Rate der Immunrekonstitution nach einer Transplantation.
3 Jahre
Hämatopoetische Rekonstitution nach Transplantation
Zeitfenster: 3 Jahre
Rate der hämatopoetischen Rekonstitution nach der Transplantation.
3 Jahre
Bildgebende Veränderungen im Zusammenhang mit der Krankheitsaktivität
Zeitfenster: 3 Jahre

Zu den bildgebenden Veränderungen gehören:

neue oder sich vergrößernde T2-gewichtete Läsionszahl und neue T1-gewichtete Läsionszahl bei allen Scans nach Studienbeginn; T2-gewichtetes Läsionsvolumen; G-tt-verstärkte Läsionsanzahl und -volumen; und Gesamtvolumen der nicht anreichernden T1-gewichteten Läsionen in allen MRT-Scans.

3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Qiang Liu, M.D.,Ph.D, Tianjin Medical University General Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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Klinische Studien zur Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation

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