Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto refraktaariseen multippeliskleroosiin
sunnuntai 25. toukokuuta 2025 päivittänyt: Qiang Liu, Tianjin Medical University General Hospital
Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto (aHSCT) on ainoa hoitoon refraktaarisille autoimmuunisairauksille, joka pystyy indusoimaan pitkäaikaisen, lääkkeettömän ja oireettoman remission.
Kahden viime vuosikymmenen aikana aHSCT:tä on käytetty keskushermoston tulehduksellisen autoimmuunisairauden hoitoon.
Potilaat, joilla on uusiutuva ja remittoiva multippeliskleroosi, hyötyvät aHSCT-hoidosta.
Tietyllä prosenttiosuudella potilaista uusiutuminen kuitenkin jatkuu 3 tai 5 vuotta elinsiirron jälkeen.
Siksi hoito-ohjelmien tutkiminen edistää aHSCT:n terapeuttista edistystä keskushermoston autoimmuunisairauksissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Qiang Liu, M.D.,Ph.D
- Puhelinnumero: +86 15022439149
- Sähköposti: qliu@tmu.edu.cn
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 18-60 vuotta;
- Alan neurologin asiantuntija diagnosoi multippeliskleroosin, johon liittyy pahenemisvaihe tai eteneminen ja jatkuva kertynyt vajaatoiminta;
- EDSS-pisteet 3–6 (mukaan lukien 3 ja 6);
- EDSS pikkuaivojen toiminnallinen pistemäärä ≥ 3 tai EDSS pyramidaalinen toimintapiste ≥ 3；
- Todisteet nykyisestä taudin aktiivisuudesta;
- Jos potilas on aiemmin saanut sytotoksista ainetta (mitoksantroni, syklofosfamidi jne.), hänellä on oltava normaali luuytimen morfologia ja sytogenetiikka, ennen kuin hänet katsotaan kelvollisiksi tähän tutkimukseen.
- Ei merkkejä maksatulehduksesta tai fibroosista;
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on myelodysplasiaa tai muuta ei-autoimmuunista sytopeniaa;
- Potilaat, jotka ovat saaneet sytotoksista ainetta kuukauden sisällä tähän tutkimukseen ilmoittautumisesta;
- Potilas, jolla on jokin aktiivinen tai krooninen infektio (herpes simplex -virus, varicella-zoster-virus, sytomegalovirus, EB-virus, ihmisen immuunikatovirus, hepatiittivirus, kuppa jne.);
- Potilaat, jotka ovat saaneet sytotoksista ainetta kuukauden sisällä tähän tutkimukseen ilmoittautumisesta;
- Potilaat, joilla on tällä hetkellä tai viimeisten 5 vuoden aikana pahanlaatuinen kasvain;
- Potilaat, joilla on sydämen, munuaisten, keuhkojen, maksan tai muiden elinten vajaatoiminta;
- Potilaat, joiden elinajanodote on vakavasti rajoitettu muiden sairauksien vuoksi;
- Raskaus tai raskauden riski;
- Potilaat, jotka eivät voi antaa kirjallista suostumusta tutkimuseettisen lautakunnan ohjeiden mukaisesti.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hematopoieettisten kantasolujen siirto
Potilaille tehdään kantasolusiirto refraktorisen MS-taudin hoitoon
|
Immunoablaatio ja autologinen CD34-valittu hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT). Kantasolujen mobilisaatio syklofosfamidilla 2 g/m2 ja filgrastiimilla 10 ug/kg/d x 5 vrk. Kantasolukeräys cobe cpectra -kantasolujen puhdistamisella Miltenyi CliniMACS -kantasolusiirron käsittelyllä busulfaanilla 3,2 mg/kg; fludarabiini 30 mg/m2 tai kladribiini 10 mg ； sytarabiini 1-2 g/m2 tai idarubisiini 8 mg/m2 ； syklofosfamidi 40 mg/kg, jonka jälkeen CD34-valittu autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
3 vuoden MS-tautivapaa eloonjääminen
Aikaikkuna: 3 vuoden seuranta elinsiirron jälkeen
|
Ensisijaisen tuloksen tapahtumat ovat: kliininen uusiutuminen, uuden tai Gd:tä tehostavan leesion ilmaantuminen magneettikuvauksessa tai EDSS-pisteiden jatkuva eteneminen.
|
3 vuoden seuranta elinsiirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika MS-taudin hoidon epäonnistumiseen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Sairauden aktiivisuus ja vammaisuus arvioidaan kliinisen uusiutumisen, uuden tai Gd-tasoa parantavan vaurion ilmaantuessa magneettikuvauksessa tai EDSS-pisteiden ja elämänlaadun jatkuvan etenemisen perusteella.
|
3 vuotta
|
|
Elinsiirtoon liittyvä sairastuminen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Elinsiirtoon liittyvien tapahtumien määrä.
|
3 vuotta
|
|
Elinsiirtoon liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Siirtoon liittyvien kuolemien määrä.
|
3 vuotta
|
|
Immuunijärjestelmän palautuminen elinsiirron jälkeen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Immuunijärjestelmän palautumisnopeus siirron jälkeen.
|
3 vuotta
|
|
Hematopoieettinen palautuminen elinsiirron jälkeen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Hematopoieettisen palautumisen nopeus siirron jälkeen.
|
3 vuotta
|
|
Taudin aktiivisuuteen liittyvät kuvantamismuutokset
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Kuvamuutoksia ovat mm. uusien tai kasvavien T2-painotettujen leesioiden ja uusien T1-painotettujen leesioiden lukumäärä kaikissa skannauksissa lähtötilanteen jälkeen; T2-painotettu leesion tilavuus; Gd-tehostettu leesioiden määrä ja tilavuus; ja tehostamattomien T1-painotettujen leesioiden kokonaismäärä kaikissa magneettikuvauksissa. |
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Qiang Liu, M.D.,Ph.D, Tianjin Medical University General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. tammikuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. tammikuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 19. tammikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. tammikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 29. tammikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 30. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 25. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB2023-YX-233-01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .