- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06228781
Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation for refraktær multipel sklerose
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Qiang Liu, M.D.,Ph.D
- Telefonnummer: +86 15022439149
- E-mail: qliu@tmu.edu.cn
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 18-60 år;
- Diagnosticeret multipel sklerose med tilbagefald eller progression og vedvarende akkumuleret svækkelse af en neurolog ekspert på området;
- EDSS-score på 3-6 (inklusive 3 og 6);
- EDSS cerebellar funktionel score ≥ 3 eller EDSS pyramidal funktionel score ≥3;
- Bevis på nuværende sygdomsaktivitet;
- Hvis en patient tidligere har fået et cytotoksisk middel (mitoxantron, cyclophosphamid osv.), skal de have normal knoglemarvsmorfologi og cytogenetik, før de anses for at være berettiget til denne undersøgelse;
- Ingen tegn på leverbetændelse eller fibrose;
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med tegn på myelodysplasi eller anden ikke-autoimmun cytopeni;
- Patienter, der har modtaget et cytotoksisk middel inden for en måned efter tilmelding til denne undersøgelse;
- Patient med enhver aktiv eller kronisk infektion (herpes simplex-virus, varicella-zoster-virus, cytomegalovirus, EB-virus, humant immundefektvirus, hepatitisvirus, syfilis osv.);
- Patienter, der har modtaget et cytotoksisk middel inden for en måned efter tilmelding til denne undersøgelse;
- Patienter med en ondartet tumor i øjeblikket eller inden for de sidste 5 år;
- Patienter med hjerte-, nyre-, lunge-, lever- eller andre organsvækkelse;
- Patienter, hvis forventede levetid er stærkt begrænset af andre forhold;
- Graviditet eller risiko for graviditet;
- Patienter, der ikke er i stand til at give skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med det forskningsetiske råds retningslinjer.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Grundvidenskab
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Patienter vil gennemgå stamcelletransplantation til behandling af refraktær MS
|
Immuno-ablation og autolog CD34 udvalgt hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Stamcellemobilisering med cyclophosphamid 2g/m2 og filgrastim 10 ug/kg/d x 5 dag. Stamcelleopsamling med cobe cpectra stamcelleoprensning med Miltenyi CliniMACS Stamcelletransplantationskonditionering med busulfan 3,2 mg/kg; fludarabin 30mg/m2 eller cladribin 10mg ;cytarabin 1-2g/m2 eller idarubicin 8mg/m2;cyclophosphamid 40mg/kg efterfulgt af CD34 udvalgt autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation. |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
3 års MS aktivitetsfri overlevelse
Tidsramme: 3 års opfølgning efter transplantation
|
Hændelserne for det primære resultat er: klinisk tilbagefald, fremkomst af en ny eller Gd-forstærkende læsion på MR eller vedvarende progression af EDSS-score.
|
3 års opfølgning efter transplantation
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til MS-behandlingsfejl
Tidsramme: 3 år
|
Sygdomsaktivitet og handicap vil blive vurderet med klinisk tilbagefald, fremkomst af en ny eller Gd-forstærkende læsion på MR eller vedvarende progression af EDSS-score og livskvalitet.
|
3 år
|
|
Transplantationsrelateret sygelighed
Tidsramme: 3 år
|
Hyppighed af transplantationsrelaterede hændelser.
|
3 år
|
|
Transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: 3 år
|
Hyppigheden af transplantationsrelateret død.
|
3 år
|
|
Immunrekonstitution efter transplantation
Tidsramme: 3 år
|
Rate af immunrekonstitution efter transplantation.
|
3 år
|
|
Hæmatopoietisk rekonstitution efter transplantation
Tidsramme: 3 år
|
Rate af hæmatopoietisk rekonstitution efter transplantation.
|
3 år
|
|
Billeddannelsesændringer forbundet med sygdomsaktiviteten
Tidsramme: 3 år
|
Billedændringer omfatter: nyt eller forstørrende T2-vægtet læsionstal og nyt T1-vægtet læsionstal ved alle scanninger efter baseline; T2-vægtet læsionsvolumen; Gd-forstærket læsionsantal og volumen; og samlet volumen af ikke-forstærkende T1-vægtede læsioner på alle MR-scanninger. |
3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Qiang Liu, M.D.,Ph.D, Tianjin Medical University General Hospital
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB2023-YX-233-01
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .