Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation for refraktær multipel sklerose

25. maj 2025 opdateret af: Qiang Liu, Tianjin Medical University General Hospital
Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (aHSCT) er den eneste behandling for refraktære autoimmune sygdomme, der er i stand til at inducere langsigtet, lægemiddelfri og asymptomatisk remission. I løbet af de sidste to årtier er aHSCT blevet brugt til at behandle inflammatorisk autoimmun sygdom i CNS. Patienter med recidiverende-remitterende multipel sklerose har gavn af aHSCT-behandling. En vis procentdel af patienterne oplever dog stadig recidiv 3 eller 5 år efter transplantationen. Derfor vil udforskning af konditioneringsregimer drive terapeutiske fremskridt inden for aHSCT i autoimmune sygdomme i CNS.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Qiang Liu, M.D.,Ph.D
  • Telefonnummer: +86 15022439149
  • E-mail: qliu@tmu.edu.cn

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 18-60 år;
  2. Diagnosticeret multipel sklerose med tilbagefald eller progression og vedvarende akkumuleret svækkelse af en neurolog ekspert på området;
  3. EDSS-score på 3-6 (inklusive 3 og 6);
  4. EDSS cerebellar funktionel score ≥ 3 eller EDSS pyramidal funktionel score ≥3;
  5. Bevis på nuværende sygdomsaktivitet;
  6. Hvis en patient tidligere har fået et cytotoksisk middel (mitoxantron, cyclophosphamid osv.), skal de have normal knoglemarvsmorfologi og cytogenetik, før de anses for at være berettiget til denne undersøgelse;
  7. Ingen tegn på leverbetændelse eller fibrose;

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med tegn på myelodysplasi eller anden ikke-autoimmun cytopeni;
  2. Patienter, der har modtaget et cytotoksisk middel inden for en måned efter tilmelding til denne undersøgelse;
  3. Patient med enhver aktiv eller kronisk infektion (herpes simplex-virus, varicella-zoster-virus, cytomegalovirus, EB-virus, humant immundefektvirus, hepatitisvirus, syfilis osv.);
  4. Patienter, der har modtaget et cytotoksisk middel inden for en måned efter tilmelding til denne undersøgelse;
  5. Patienter med en ondartet tumor i øjeblikket eller inden for de sidste 5 år;
  6. Patienter med hjerte-, nyre-, lunge-, lever- eller andre organsvækkelse;
  7. Patienter, hvis forventede levetid er stærkt begrænset af andre forhold;
  8. Graviditet eller risiko for graviditet;
  9. Patienter, der ikke er i stand til at give skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med det forskningsetiske råds retningslinjer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Patienter vil gennemgå stamcelletransplantation til behandling af refraktær MS

Immuno-ablation og autolog CD34 udvalgt hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).

Stamcellemobilisering med cyclophosphamid 2g/m2 og filgrastim 10 ug/kg/d x 5 dag.

Stamcelleopsamling med cobe cpectra stamcelleoprensning med Miltenyi CliniMACS Stamcelletransplantationskonditionering med busulfan 3,2 mg/kg; fludarabin 30mg/m2 eller cladribin 10mg ;cytarabin 1-2g/m2 eller idarubicin 8mg/m2;cyclophosphamid 40mg/kg efterfulgt af CD34 udvalgt autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
3 års MS aktivitetsfri overlevelse
Tidsramme: 3 års opfølgning efter transplantation
Hændelserne for det primære resultat er: klinisk tilbagefald, fremkomst af en ny eller Gd-forstærkende læsion på MR eller vedvarende progression af EDSS-score.
3 års opfølgning efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til MS-behandlingsfejl
Tidsramme: 3 år
Sygdomsaktivitet og handicap vil blive vurderet med klinisk tilbagefald, fremkomst af en ny eller Gd-forstærkende læsion på MR eller vedvarende progression af EDSS-score og livskvalitet.
3 år
Transplantationsrelateret sygelighed
Tidsramme: 3 år
Hyppighed af transplantationsrelaterede hændelser.
3 år
Transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: 3 år
Hyppigheden af ​​transplantationsrelateret død.
3 år
Immunrekonstitution efter transplantation
Tidsramme: 3 år
Rate af immunrekonstitution efter transplantation.
3 år
Hæmatopoietisk rekonstitution efter transplantation
Tidsramme: 3 år
Rate af hæmatopoietisk rekonstitution efter transplantation.
3 år
Billeddannelsesændringer forbundet med sygdomsaktiviteten
Tidsramme: 3 år

Billedændringer omfatter:

nyt eller forstørrende T2-vægtet læsionstal og nyt T1-vægtet læsionstal ved alle scanninger efter baseline; T2-vægtet læsionsvolumen; Gd-forstærket læsionsantal og volumen; og samlet volumen af ​​ikke-forstærkende T1-vægtede læsioner på alle MR-scanninger.

3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Qiang Liu, M.D.,Ph.D, Tianjin Medical University General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. december 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

29. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner