Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas para la esclerosis múltiple refractaria
25 de mayo de 2025 actualizado por: Qiang Liu, Tianjin Medical University General Hospital
El autotrasplante de células madre hematopoyéticas (aHSCT) es el único tratamiento para las enfermedades autoinmunes refractarias capaz de inducir una remisión asintomática, libre de fármacos y a largo plazo.
Durante las últimas dos décadas, el aHSCT se ha utilizado para tratar la enfermedad inflamatoria autoinmune del SNC.
Los pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente se benefician del tratamiento con aHSCT.
Sin embargo, un cierto porcentaje de pacientes todavía experimenta recurrencia 3 o 5 años después del trasplante.
Por lo tanto, la exploración de regímenes de acondicionamiento impulsará avances terapéuticos en aHSCT en enfermedades autoinmunes del SNC.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Qiang Liu, M.D.,Ph.D
- Número de teléfono: +86 15022439149
- Correo electrónico: qliu@tmu.edu.cn
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 18-60 años;
- Esclerosis múltiple diagnosticada con recaídas o progresión y deterioro acumulado sostenido por un neurólogo experto en la materia;
- Puntuación EDSS de 3 a 6 (incluidos 3 y 6);
- Puntuación funcional cerebelosa EDSS ≥ 3 o puntuación funcional piramidal EDSS ≥3；
- Evidencia de la actividad actual de la enfermedad;
- Si un paciente ha recibido previamente un agente citotóxico (mitoxantrona, ciclofosfamida, etc.), debe tener una morfología y citogenética de la médula ósea normales antes de ser considerado elegible para este estudio;
- No hay evidencia de inflamación hepática o fibrosis;
Criterio de exclusión:
- Pacientes con evidencia de mielodisplasia u otra citopenia no autoinmune;
- Pacientes que hayan recibido un agente citotóxico dentro del mes posterior a la inscripción en este estudio;
- Paciente con alguna infección activa o crónica (virus herpes simple, virus varicela-zóster, citomegalovirus, virus EB, virus de la inmunodeficiencia humana, virus de la hepatitis, sífilis, etc.);
- Pacientes que hayan recibido un agente citotóxico dentro del mes posterior a la inscripción en este estudio;
- Pacientes con un tumor maligno actualmente o en los últimos 5 años;
- Pacientes con insuficiencia cardíaca, renal, pulmonar, hepática u otros órganos;
- Pacientes cuya esperanza de vida está gravemente limitada por otras condiciones;
- Embarazo o riesgo de embarazo;
- Pacientes que no pueden dar su consentimiento informado por escrito de acuerdo con las pautas de la junta de ética en investigación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Trasplante de células madre hematopoyéticas
Los pacientes se someterán a un trasplante de células madre para el tratamiento de la EM refractaria
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Inmunoablación y trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TCMH) seleccionadas con CD34. Movilización de células madre con ciclofosfamida 2 g/m2 y filgrastim 10 ug/kg/d x 5 días. Recolección de células madre con cobe cpectra Purificación de células madre con Miltenyi CliniMACS Acondicionamiento de trasplante de células madre con busulfano 3,2 mg/kg; fludarabina 30 mg/m2 o cladribina 10 mg; citarabina 1-2 g/m2 o idarrubicina 8 mg/m2; ciclofosfamida 40 mg/kg seguido de un autotrasplante de células madre hematopoyéticas seleccionadas con CD34. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia libre de actividad durante 3 años con EM
Periodo de tiempo: Seguimiento de 3 años después del trasplante.
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Los eventos para el resultado primario son: recaída clínica, aparición de una lesión nueva o que realza con Gd en la resonancia magnética o progresión sostenida de la puntuación EDSS.
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Seguimiento de 3 años después del trasplante.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo hasta el fracaso del tratamiento de la EM
Periodo de tiempo: 3 años
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La actividad de la enfermedad y la discapacidad se evaluarán con recaída clínica, aparición de una lesión nueva o que realza Gd en la resonancia magnética o progresión sostenida de la puntuación EDSS y la calidad de vida.
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3 años
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Morbilidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: 3 años
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Tasa de eventos relacionados con el trasplante.
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3 años
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Mortalidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: 3 años
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Tasa de muerte relacionada con trasplantes.
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3 años
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Reconstitución inmune después del trasplante
Periodo de tiempo: 3 años
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Tasa de reconstitución inmune después del trasplante.
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3 años
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Reconstitución hematopoyética tras el trasplante.
Periodo de tiempo: 3 años
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Tasa de reconstitución hematopoyética tras el trasplante.
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3 años
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Cambios de imagen asociados con la actividad de la enfermedad.
Periodo de tiempo: 3 años
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Los cambios de imagen incluyen: recuento de lesiones ponderadas en T2 nuevas o en aumento y recuento de lesiones ponderadas en T1 nuevas en todas las exploraciones después del inicio; volumen de lesión ponderado en T2; Recuento y volumen de lesiones mejorados con Gd; y volumen total de lesiones ponderadas en T1 que no realzan en todas las exploraciones por resonancia magnética. |
3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Qiang Liu, M.D.,Ph.D, Tianjin Medical University General Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de enero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
29 de enero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IRB2023-YX-233-01
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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