- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06228781
Transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas para esclerose múltipla refratária
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Qiang Liu, M.D.,Ph.D
- Número de telefone: +86 15022439149
- E-mail: qliu@tmu.edu.cn
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 18-60 anos;
- Esclerose múltipla diagnosticada com recidivas ou progressão e comprometimento acumulado sustentado por um neurologista especialista na área;
- Pontuação EDSS de 3-6 (incluindo 3 e 6);
- Pontuação funcional cerebelar EDSS ≥ 3 ou pontuação funcional piramidal EDSS ≥3;
- Evidência de atividade atual da doença;
- Se um paciente já recebeu um agente citotóxico (mitoxantrona, ciclofosfamida etc.), ele deve ter morfologia e citogenética normais da medula óssea antes de ser considerado elegível para este estudo;
- Nenhuma evidência de inflamação hepática ou fibrose;
Critério de exclusão:
- Pacientes com evidência de mielodisplasia ou outra citopenia não autoimune;
- Pacientes que receberam um agente citotóxico dentro de um mês após a inscrição neste estudo;
- Paciente com alguma infecção ativa ou crônica (vírus herpes simples, vírus varicela-zoster, citomegalovírus, vírus EB, vírus da imunodeficiência humana, vírus da hepatite, sífilis, etc.);
- Pacientes que receberam um agente citotóxico dentro de um mês após a inscrição neste estudo;
- Pacientes com tumor maligno atualmente ou nos últimos 5 anos;
- Pacientes com comprometimento cardíaco, renal, pulmonar, hepático ou de outros órgãos;
- Pacientes cuja expectativa de vida é severamente limitada por outras condições;
- Gravidez ou risco de gravidez;
- Pacientes incapazes de dar consentimento informado por escrito de acordo com as diretrizes do conselho de ética em pesquisa.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Transplante de células-tronco hematopoiéticas
Pacientes serão submetidos a transplante de células-tronco para tratamento de EM refratária
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Imunoablação e transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas (TCTH) selecionado com CD34 autólogo. Mobilização de células-tronco com ciclofosfamida 2g/m2 e filgrastim 10 ug/kg/d x 5 dias. Coleta de células-tronco com purificação de células-tronco Cobe cpectra com Miltenyi CliniMACS Condicionamento para transplante de células-tronco com bussulfano 3,2 mg/kg; fludarabina 30 mg/m2 ou cladribina 10 mg ; citarabina 1-2g/m2 ou idarrubicina 8 mg/m2 ; ciclofosfamida 40 mg/kg seguida de transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas CD34 selecionado. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sobrevivência livre de atividade de EM em 3 anos
Prazo: Acompanhamento de 3 anos após o transplante
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Os eventos para o desfecho primário são: recidiva clínica, aparecimento de uma lesão nova ou com realce de Gd na ressonância magnética ou progressão sustentada do escore EDSS.
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Acompanhamento de 3 anos após o transplante
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo até a falha do tratamento da EM
Prazo: 3 anos
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A atividade e a incapacidade da doença serão avaliadas com recidiva clínica, aparecimento de uma lesão nova ou com realce de Gd na ressonância magnética ou progressão sustentada da pontuação EDSS e qualidade de vida.
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3 anos
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Morbidade relacionada ao transplante
Prazo: 3 anos
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Taxa de eventos relacionados ao transplante.
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3 anos
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Mortalidade relacionada ao transplante
Prazo: 3 anos
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Taxa de morte relacionada ao transplante.
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3 anos
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Reconstituição imunológica após transplante
Prazo: 3 anos
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Taxa de reconstituição imunológica após transplante.
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3 anos
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Reconstituição hematopoiética após transplante
Prazo: 3 anos
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Taxa de reconstituição hematopoiética após transplante.
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3 anos
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Alterações de imagem associadas à atividade da doença
Prazo: 3 anos
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As alterações de imagem incluem: contagem de lesões novas ou aumentadas ponderadas em T2 e nova contagem de lesões ponderadas em T1 em todos os exames após a linha de base; Volume da lesão ponderado em T2; Contagem e volume de lesões realçadas por Gd; e volume total de lesões ponderadas em T1 sem realce em todos os exames de ressonância magnética. |
3 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Qiang Liu, M.D.,Ph.D, Tianjin Medical University General Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IRB2023-YX-233-01
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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