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Transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas para esclerose múltipla refratária

25 de maio de 2025 atualizado por: Qiang Liu, Tianjin Medical University General Hospital
O transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas (aHSCT) é o único tratamento para doenças autoimunes refratárias capaz de induzir remissão assintomática, livre de medicamentos e em longo prazo. Nas últimas duas décadas, o aHSCT tem sido usado para tratar doenças inflamatórias autoimunes do SNC. Pacientes com esclerose múltipla remitente-recorrente se beneficiam do tratamento com aTCTH. No entanto, uma certa percentagem de pacientes ainda apresenta recorrência 3 ou 5 anos após o transplante. Portanto, a exploração de regimes de condicionamento impulsionará avanços terapêuticos no aTCTH em doenças autoimunes do SNC.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Qiang Liu, M.D.,Ph.D
  • Número de telefone: +86 15022439149
  • E-mail: qliu@tmu.edu.cn

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade 18-60 anos;
  2. Esclerose múltipla diagnosticada com recidivas ou progressão e comprometimento acumulado sustentado por um neurologista especialista na área;
  3. Pontuação EDSS de 3-6 (incluindo 3 e 6);
  4. Pontuação funcional cerebelar EDSS ≥ 3 ou pontuação funcional piramidal EDSS ≥3;
  5. Evidência de atividade atual da doença;
  6. Se um paciente já recebeu um agente citotóxico (mitoxantrona, ciclofosfamida etc.), ele deve ter morfologia e citogenética normais da medula óssea antes de ser considerado elegível para este estudo;
  7. Nenhuma evidência de inflamação hepática ou fibrose;

Critério de exclusão:

  1. Pacientes com evidência de mielodisplasia ou outra citopenia não autoimune;
  2. Pacientes que receberam um agente citotóxico dentro de um mês após a inscrição neste estudo;
  3. Paciente com alguma infecção ativa ou crônica (vírus herpes simples, vírus varicela-zoster, citomegalovírus, vírus EB, vírus da imunodeficiência humana, vírus da hepatite, sífilis, etc.);
  4. Pacientes que receberam um agente citotóxico dentro de um mês após a inscrição neste estudo;
  5. Pacientes com tumor maligno atualmente ou nos últimos 5 anos;
  6. Pacientes com comprometimento cardíaco, renal, pulmonar, hepático ou de outros órgãos;
  7. Pacientes cuja expectativa de vida é severamente limitada por outras condições;
  8. Gravidez ou risco de gravidez;
  9. Pacientes incapazes de dar consentimento informado por escrito de acordo com as diretrizes do conselho de ética em pesquisa.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Ciência básica
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Transplante de células-tronco hematopoiéticas
Pacientes serão submetidos a transplante de células-tronco para tratamento de EM refratária

Imunoablação e transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas (TCTH) selecionado com CD34 autólogo.

Mobilização de células-tronco com ciclofosfamida 2g/m2 e filgrastim 10 ug/kg/d x 5 dias.

Coleta de células-tronco com purificação de células-tronco Cobe cpectra com Miltenyi CliniMACS Condicionamento para transplante de células-tronco com bussulfano 3,2 mg/kg; fludarabina 30 mg/m2 ou cladribina 10 mg ; citarabina 1-2g/m2 ou idarrubicina 8 mg/m2 ; ciclofosfamida 40 mg/kg seguida de transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas CD34 selecionado.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência livre de atividade de EM em 3 anos
Prazo: Acompanhamento de 3 anos após o transplante
Os eventos para o desfecho primário são: recidiva clínica, aparecimento de uma lesão nova ou com realce de Gd na ressonância magnética ou progressão sustentada do escore EDSS.
Acompanhamento de 3 anos após o transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo até a falha do tratamento da EM
Prazo: 3 anos
A atividade e a incapacidade da doença serão avaliadas com recidiva clínica, aparecimento de uma lesão nova ou com realce de Gd na ressonância magnética ou progressão sustentada da pontuação EDSS e qualidade de vida.
3 anos
Morbidade relacionada ao transplante
Prazo: 3 anos
Taxa de eventos relacionados ao transplante.
3 anos
Mortalidade relacionada ao transplante
Prazo: 3 anos
Taxa de morte relacionada ao transplante.
3 anos
Reconstituição imunológica após transplante
Prazo: 3 anos
Taxa de reconstituição imunológica após transplante.
3 anos
Reconstituição hematopoiética após transplante
Prazo: 3 anos
Taxa de reconstituição hematopoiética após transplante.
3 anos
Alterações de imagem associadas à atividade da doença
Prazo: 3 anos

As alterações de imagem incluem:

contagem de lesões novas ou aumentadas ponderadas em T2 e nova contagem de lesões ponderadas em T1 em todos os exames após a linha de base; Volume da lesão ponderado em T2; Contagem e volume de lesões realçadas por Gd; e volume total de lesões ponderadas em T1 sem realce em todos os exames de ressonância magnética.

3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Qiang Liu, M.D.,Ph.D, Tianjin Medical University General Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de janeiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de janeiro de 2024

Primeira postagem (Real)

29 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de maio de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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