Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció refrakter sclerosis multiplexre

2024. április 9. frissítette: Qiang Liu, Tianjin Medical University General Hospital
Az autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció (aHSCT) a refrakter autoimmun betegségek egyetlen olyan kezelése, amely hosszú távú, gyógyszermentes és tünetmentes remissziót képes előidézni. Az elmúlt két évtizedben az aHSCT-t a központi idegrendszer gyulladásos autoimmun betegségeinek kezelésére használták. A relapszus-remittáló sclerosis multiplexben szenvedő betegek számára előnyös az aHSCT-kezelés. A betegek bizonyos százaléka azonban a transzplantáció után 3 vagy 5 évvel még mindig kiújul. Ezért a kondicionáló sémák feltárása a központi idegrendszer autoimmun betegségeiben az aHSCT terápiás előrehaladását fogja eredményezni.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Qiang Liu, M.D.,Ph.D
  • Telefonszám: +86 15022439149
  • E-mail: qliu@tmu.edu.cn

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor 18-60 év;
  2. sclerosis multiplexet diagnosztizáltak relapszusokkal vagy progresszióval és tartósan felhalmozódott károsodással egy neurológus szakértő által;
  3. EDSS pontszám 3-6 (beleértve a 3-at és a 6-ot is);
  4. EDSS cerebelláris funkcionális pontszám ≥ 3 vagy EDSS piramis funkcionális pontszám ≥ 3；
  5. A betegség jelenlegi aktivitásának bizonyítéka;
  6. Ha egy beteg korábban citotoxikus szert (mitoxantront, ciklofoszfamidot stb.) kapott, normális csontvelő-morfológiával és citogenetikával kell rendelkeznie ahhoz, hogy alkalmasnak tekintsék ebben a vizsgálatban;
  7. Nincs bizonyíték májgyulladásra vagy fibrózisra;

Kizárási kritériumok:

  1. myelodysplasia vagy más nem autoimmun citopenia jeleit mutató betegek;
  2. Azok a betegek, akik citotoxikus szert kaptak a vizsgálatba való beiratkozást követő egy hónapon belül;
  3. Bármilyen aktív vagy krónikus fertőzésben szenvedő beteg (herpes simplex vírus, varicella-zoster vírus, citomegalovírus, EB vírus, humán immunhiány vírus, hepatitis vírus, szifilisz stb.);
  4. Azok a betegek, akik citotoxikus szert kaptak a vizsgálatba való beiratkozást követő egy hónapon belül;
  5. Jelenleg vagy az elmúlt 5 évben rosszindulatú daganatban szenvedő betegek;
  6. Szív-, vese-, tüdő-, máj- vagy egyéb szervkárosodásban szenvedő betegek;
  7. Azok a betegek, akiknek várható élettartamát más körülmények súlyosan korlátozzák;
  8. Terhesség vagy a terhesség kockázata;
  9. Azok a betegek, akik nem tudnak írásos beleegyezést adni a kutatásetikai testület irányelveinek megfelelően.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Alapvető tudomány
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Hematopoietikus őssejt transzplantáció
A betegeket őssejt-transzplantációnak vetik alá a refrakter SM kezelésére
Eljárás: Autológ hemopoetikus őssejt-transzplantáció

Immun-abláció és autológ CD34 szelektált hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT).

Őssejt mobilizáció ciklofoszfamiddal 2g/m2 és filgrasztimmal 10 ug/kg/nap x 5 nap.

Őssejtgyűjtés cobe cpectra őssejt tisztítás Miltenyi CliniMACS-szal Őssejt transzplantációs kondicionálás busulfánnal 3,2 mg/kg ; fludarabin 30mg/m2 vagy kladribin 10mg ； citarabin 1-2g/m2 vagy idarubicin 8mg/m2 ；ciklofoszfamid 40mg/kg, majd CD34 szelektált autológ hematopoietikus őssejt transzplantáció.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
3 éves SM tevékenység nélküli túlélés
Időkeret: 3 éves követés a transzplantáció után
Az elsődleges kimenetelhez kapcsolódó események a következők: klinikai relapszus, új vagy Gd-t fokozó lézió megjelenése MRI-n, vagy az EDSS pontszám tartós progressziója.
3 éves követés a transzplantáció után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az SM-kezelés sikertelenségéig eltelt idő
Időkeret: 3 év
A betegség aktivitását és rokkantságát klinikai relapszussal, új vagy Gd-t fokozó lézió megjelenésével az MRI-n, vagy az EDSS pontszám és az életminőség tartós progressziójával értékelik.
3 év
Transzplantációval kapcsolatos morbiditás
Időkeret: 3 év
A transzplantációval kapcsolatos események aránya.
3 év
Transzplantációval kapcsolatos mortalitás
Időkeret: 3 év
A transzplantációval kapcsolatos halálozás aránya.
3 év
Az immunrendszer helyreállítása transzplantáció után
Időkeret: 3 év
Az immunrendszer helyreállításának sebessége a transzplantáció után.
3 év
Hematopoietikus helyreállítás transzplantáció után
Időkeret: 3 év
A transzplantáció utáni hematopoietikus helyreállás aránya.
3 év
A betegség aktivitásával kapcsolatos képalkotó változások
Időkeret: 3 év

A képalkotási változások a következők:

új vagy megnagyobbodó T2 súlyozott léziószám és új T1 súlyozott léziószám az alapvonal utáni összes szkennelésnél; T2 súlyozott elváltozás térfogata; Gd-fokozott elváltozások száma és térfogata; és a nem fokozódó T1-súlyozott elváltozások teljes térfogata az összes MRI-vizsgálaton.
3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Tianjin Medical University General Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Qiang Liu, M.D.,Ph.D, Tianjin Medical University General Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. december 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. január 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 19.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 9.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB2023-YX-233-01

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sclerosis multiplex

Klinikai vizsgálatok a Autológ hemopoetikus őssejt-transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burundi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel