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Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche per la sclerosi multipla refrattaria

25 maggio 2025 aggiornato da: Qiang Liu, Tianjin Medical University General Hospital
Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (aHSCT) è l’unico trattamento per le malattie autoimmuni refrattarie in grado di indurre una remissione a lungo termine, senza farmaci e asintomatica. Negli ultimi due decenni, l’aHSCT è stato utilizzato per trattare la malattia infiammatoria autoimmune del sistema nervoso centrale. I pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente beneficiano del trattamento aHSCT. Tuttavia, una certa percentuale di pazienti presenta ancora recidive 3 o 5 anni dopo il trapianto. Pertanto, l’esplorazione dei regimi di condizionamento guiderà i progressi terapeutici nell’aHSCT nelle malattie autoimmuni del sistema nervoso centrale.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Qiang Liu, M.D.,Ph.D
  • Numero di telefono: +86 15022439149
  • Email: qliu@tmu.edu.cn

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età 18-60 anni;
  2. Sclerosi multipla diagnosticata con recidive o progressione e compromissione prolungata accumulata da un neurologo esperto nel settore;
  3. Punteggio EDSS di 3-6 (inclusi 3 e 6);
  4. Punteggio funzionale cerebellare EDSS ≥ 3 o punteggio funzionale piramidale EDSS ≥ 3;
  5. Prova dell'attività attuale della malattia;
  6. Se un paziente ha precedentemente ricevuto un agente citotossico (mitoxantrone, ciclofosfamide ecc.), deve avere una morfologia e una citogenetica del midollo osseo normali prima di essere considerato idoneo per questo studio;
  7. Nessuna evidenza di infiammazione epatica o fibrosi;

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con evidenza di mielodisplasia o altra citopenia non autoimmune;
  2. Pazienti che hanno ricevuto un agente citotossico entro un mese dall'arruolamento in questo studio;
  3. Paziente con qualsiasi infezione attiva o cronica (virus dell'herpes simplex, virus della varicella-zoster, citomegalovirus, virus dell'EB, virus dell'immunodeficienza umana, virus dell'epatite, sifilide, ecc.);
  4. Pazienti che hanno ricevuto un agente citotossico entro un mese dall'arruolamento in questo studio;
  5. Pazienti con un tumore maligno attualmente o negli ultimi 5 anni;
  6. Pazienti con compromissione cardiaca, renale, polmonare, epatica o di altri organi;
  7. Pazienti la cui aspettativa di vita è gravemente limitata da altre condizioni;
  8. Gravidanza o rischio di gravidanza;
  9. Pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato scritto in conformità con le linee guida del comitato etico della ricerca.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trapianto di cellule staminali emopoietiche
I pazienti verranno sottoposti a trapianto di cellule staminali per il trattamento della SM refrattaria

Immunoablazione e trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche selezionate CD34 (HSCT).

Mobilizzazione delle cellule staminali con ciclofosfamide 2 g/m2 e filgrastim 10 ug/kg/giorno x 5 giorni.

Raccolta di cellule staminali con cobe cpectra purificazione di cellule staminali con Miltenyi CliniMACS Condizionamento del trapianto di cellule staminali con busulfano 3,2 mg/kg; fludarabina 30 mg/m2 o cladribina 10 mg ;citarabina 1-2 g/m2 o idarubicina 8 mg/m2 ;ciclofosfamide 40 mg/kg seguito da trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche selezionate CD34.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da attività della SM a 3 anni
Lasso di tempo: Follow-up a 3 anni dal trapianto
Gli eventi per l'outcome primario sono: recidiva clinica, comparsa di una lesione nuova o captante Gd alla risonanza magnetica o progressione sostenuta del punteggio EDSS.
Follow-up a 3 anni dal trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo al fallimento del trattamento per la SM
Lasso di tempo: 3 anni
L'attività della malattia e la disabilità saranno valutate con recidiva clinica, comparsa di una lesione nuova o captante Gd alla risonanza magnetica o progressione sostenuta del punteggio EDSS e della qualità della vita.
3 anni
Morbilità correlata al trapianto
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di eventi correlati al trapianto.
3 anni
Mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di morte correlata al trapianto.
3 anni
Ricostituzione immunitaria dopo il trapianto
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di ricostituzione immunitaria dopo il trapianto.
3 anni
Ricostituzione emopoietica dopo trapianto
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di ricostituzione ematopoietica dopo il trapianto.
3 anni
Cambiamenti nell’imaging associati all’attività della malattia
Lasso di tempo: 3 anni

Le modifiche all'immagine includono:

conteggio delle lesioni pesate in T2 nuovo o in aumento e conteggio delle nuove lesioni pesate in T1 a tutte le scansioni dopo il basale; Volume della lesione pesato in T2; Conteggio e volume delle lesioni potenziate dal Gd; e il volume totale delle lesioni pesate in T1 senza captazione su tutte le scansioni MRI.

3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Qiang Liu, M.D.,Ph.D, Tianjin Medical University General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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