- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06228781
Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche per la sclerosi multipla refrattaria
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Qiang Liu, M.D.,Ph.D
- Numero di telefono: +86 15022439149
- Email: qliu@tmu.edu.cn
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 18-60 anni;
- Sclerosi multipla diagnosticata con recidive o progressione e compromissione prolungata accumulata da un neurologo esperto nel settore;
- Punteggio EDSS di 3-6 (inclusi 3 e 6);
- Punteggio funzionale cerebellare EDSS ≥ 3 o punteggio funzionale piramidale EDSS ≥ 3;
- Prova dell'attività attuale della malattia;
- Se un paziente ha precedentemente ricevuto un agente citotossico (mitoxantrone, ciclofosfamide ecc.), deve avere una morfologia e una citogenetica del midollo osseo normali prima di essere considerato idoneo per questo studio;
- Nessuna evidenza di infiammazione epatica o fibrosi;
Criteri di esclusione:
- Pazienti con evidenza di mielodisplasia o altra citopenia non autoimmune;
- Pazienti che hanno ricevuto un agente citotossico entro un mese dall'arruolamento in questo studio;
- Paziente con qualsiasi infezione attiva o cronica (virus dell'herpes simplex, virus della varicella-zoster, citomegalovirus, virus dell'EB, virus dell'immunodeficienza umana, virus dell'epatite, sifilide, ecc.);
- Pazienti che hanno ricevuto un agente citotossico entro un mese dall'arruolamento in questo studio;
- Pazienti con un tumore maligno attualmente o negli ultimi 5 anni;
- Pazienti con compromissione cardiaca, renale, polmonare, epatica o di altri organi;
- Pazienti la cui aspettativa di vita è gravemente limitata da altre condizioni;
- Gravidanza o rischio di gravidanza;
- Pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato scritto in conformità con le linee guida del comitato etico della ricerca.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Scienza basilare
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trapianto di cellule staminali emopoietiche
I pazienti verranno sottoposti a trapianto di cellule staminali per il trattamento della SM refrattaria
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Immunoablazione e trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche selezionate CD34 (HSCT). Mobilizzazione delle cellule staminali con ciclofosfamide 2 g/m2 e filgrastim 10 ug/kg/giorno x 5 giorni. Raccolta di cellule staminali con cobe cpectra purificazione di cellule staminali con Miltenyi CliniMACS Condizionamento del trapianto di cellule staminali con busulfano 3,2 mg/kg; fludarabina 30 mg/m2 o cladribina 10 mg ;citarabina 1-2 g/m2 o idarubicina 8 mg/m2 ;ciclofosfamide 40 mg/kg seguito da trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche selezionate CD34. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sopravvivenza libera da attività della SM a 3 anni
Lasso di tempo: Follow-up a 3 anni dal trapianto
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Gli eventi per l'outcome primario sono: recidiva clinica, comparsa di una lesione nuova o captante Gd alla risonanza magnetica o progressione sostenuta del punteggio EDSS.
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Follow-up a 3 anni dal trapianto
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo al fallimento del trattamento per la SM
Lasso di tempo: 3 anni
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L'attività della malattia e la disabilità saranno valutate con recidiva clinica, comparsa di una lesione nuova o captante Gd alla risonanza magnetica o progressione sostenuta del punteggio EDSS e della qualità della vita.
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3 anni
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Morbilità correlata al trapianto
Lasso di tempo: 3 anni
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Tasso di eventi correlati al trapianto.
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3 anni
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Mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: 3 anni
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Tasso di morte correlata al trapianto.
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3 anni
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Ricostituzione immunitaria dopo il trapianto
Lasso di tempo: 3 anni
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Tasso di ricostituzione immunitaria dopo il trapianto.
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3 anni
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Ricostituzione emopoietica dopo trapianto
Lasso di tempo: 3 anni
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Tasso di ricostituzione ematopoietica dopo il trapianto.
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3 anni
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Cambiamenti nell’imaging associati all’attività della malattia
Lasso di tempo: 3 anni
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Le modifiche all'immagine includono: conteggio delle lesioni pesate in T2 nuovo o in aumento e conteggio delle nuove lesioni pesate in T1 a tutte le scansioni dopo il basale; Volume della lesione pesato in T2; Conteggio e volume delle lesioni potenziate dal Gd; e il volume totale delle lesioni pesate in T1 senza captazione su tutte le scansioni MRI. |
3 anni
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Qiang Liu, M.D.,Ph.D, Tianjin Medical University General Hospital
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Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB2023-YX-233-01
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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