Transthyretinová amyloidóza Kardiomyopatie u pacientů s HFpEF v Rusku (TETRAMER)
Multicentrická observační retrospektivně-prospektivní studie prevalence a klinických charakteristik transthyretinové amyloidózy kardiomyopatie u ruských pacientů se srdečním selháním se zachovanou ejekční frakcí v reálné klinické praxi
Multicentrická observační retrospektivně-prospektivní studie prevalence a klinických charakteristik transtyretinové amyloidózy (ATTR) kardiomyopatie (CM) u ruských pacientů se srdečním selháním se zachovanou ejekční frakcí (HFpEF) v reálné klinické praxi.
Retrospektivní fáze bude zahrnovat sekundární sběr dat z elektronických nebo papírových lékařských záznamů pacientů, kteří se účastní/účastnili studie PRIORITY-CHF a mají HFpEF. Ti pacienti, kteří mají vysoké podezření na ATTR-CM a poskytli informovaný souhlas, budou pozváni k účasti v prospektivní fázi. Prospektivní fáze se bude skládat ze tří návštěv, během kterých bude provedeno rutinní komplexní kardiologické vyšetření za účelem potvrzení nebo vyloučení diagnózy ATTR-CM. U pacientů s potvrzenou ATTR-CM bude odebrán materiál pro genetické vyšetření za účelem upřesnění typu ATTR-amyloidózy
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Jedná se o multicentrickou observační studii skládající se z retrospektivní a prospektivní fáze.
Srdeční selhání (SS) – je klinický syndrom charakterizovaný přítomností typických symptomů (např. dušnost, únava a otoky kotníků) a příznaky (např. zvýšený tlak v jugulárních žilách, praskání v plicích a periferní edém) způsobené strukturální a/nebo funkční srdeční abnormalitou, která má za následek snížený srdeční výdej a/nebo zvýšené intrakardiální tlaky v klidu nebo při stresu.
Srdeční amyloidóza je podceňovanou příčinou srdečního selhání a srdečních arytmií. Mezi všemi nejběžnějšími typy srdeční amyloidózy (divoký typ nebo familiární TTR a lehký řetězec) je divoká (Wt) amyloidóza související s TTR (ATTR) stále více uznávanou příčinou HFpEF a amyloidóza by měla být zvažována v diferenciální diagnostika této skupiny pacientů se srdečním selháním.
ATTR-CM je neúprosně progresivní a nakonec smrtelná, spojená se špatnou kvalitou života. Diagnóza je často odložena o mnoho let poté, co se příznaky rozvinou. Rozpoznání epidemiologie ATTR se však vyvíjí díky zvýšenému používání srdeční scintigrafie jako neinvazivního diagnostického nástroje. Včasná identifikace a intervence jsou zásadní pro zlepšení výsledků pacientů, protože se ukázalo, že nově dostupné léčby mají maximální terapeutický přínos, když jsou zahájeny v časných stádiích onemocnění. V posledních letech současné zobrazovací techniky srdce, včetně MRI a kostní scintigrafie, změnily diagnostický algoritmus pro ATTR-CM, což vedlo ke zvýšené detekci.
Sběr epidemiologických dat specifických pro danou zemi a identifikace ATTR-CM je tedy zásadní pro zlepšení výsledků a kvality života. Nebyly však provedeny žádné observační studie o epidemiologii ATTR-CM u ruských pacientů s HFpEF.
Proto je potřeba provést rozsáhlou observační studii ke stanovení prevalence ATTR-CM v Rusku, získat informace o klinických charakteristikách pacientů a určit jejich lékařské potřeby. Informace o epidemiologických, EKG, EchoCG, dalších charakteristikách a prevalenci jsou přitom zásadní pro zlepšení diagnostiky těchto pacientů.
Kromě toho bylo nedávno k dispozici molekulárně genetické testování, které je nezbytné pro diagnostiku dědičného ATTR. Dřívější rozpoznání typu ATTR zase může vést k včasnému zahájení léčby a změně prognostického výhledu pacientů s ATTR-CM.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Akhtubinsk, Rusko
- Research Site
-
Astrakhan, Rusko
- Research Site
-
Barnaul, Rusko
- Research Site
-
Beslan, Rusko
- Research Site
-
Chelyabinsk, Rusko
- Research Site
-
Izhevsk, Rusko
- Research Site
-
Kaluga, Rusko
- Research Site
-
Kazan', Rusko
- Research Site
-
Khabarovsk, Rusko
- Research Site
-
Kirov, Rusko
- Research Site
-
Krasnodar, Rusko
- Research Site
-
Nizhny Novgorod, Rusko
- Research Site
-
Omsk, Rusko
- Research Site
-
Rostov-on-Don, Rusko
- Research Site
-
Smolensk, Rusko
- Research Site
-
Ufa, Rusko
- Research Site
-
Vladimir, Rusko
- Research Site
-
Vladivostok, Rusko
- Research Site
-
Volgograd, Rusko
- Research Site
-
Yaroslavl, Rusko
- Research Site
-
Yekaterinburg, Rusko
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
pro retrospektivní fázi jsou:
- Pacienti, kteří se účastní/účastnili studie PRIORITY-CHF (v době zařazení do této studie mohou být naživu nebo zemřeli).
- Stanovená diagnóza HFpEF (přítomnost typických známek a symptomů srdečního selhání (viz Příloha A) a LVEF ≥50 %) kdykoli během účasti ve studii PRIORITY-CHF.
Pro zařazení pacientů do prospektivní části studie platí následující kritéria:
- Poskytl písemný informovaný souhlas s prospektivní fází studie.
- Přítomnost tloušťky stěny levé komory >12 mm.
Přítomnost alespoň tří „červených vlajek“ nebo dalších příznaků vysokého rizika ATTR-CM (vyhodnocení na základě lékařské anamnézy srdečního selhání a doprovodných onemocnění, rodinné anamnézy, výsledků předchozího EKG, Echo-CG/kardiální MRI, laboratoře data):
- >65 let (během účasti ve studii PRIORITY-CHF)
- Onemocnění převodního systému (atrioventrikulární blok, blok levého raménka, dlouhý QRS komplex, syndrom nemocného sinu)/kardiostimulátor
- Fibrilace síní
- Pseudoinfarktový obrazec na EKG (když chybí hemodynamicky významná stenóza);
- Nepoměr napětí QRS k míře zvýšené tloušťky stěny LK na zobrazovacích metodách
- Diastolická dysfunkce 2. nebo horšího stupně
- Snížené podélné napětí s apikálním šetřením
- Difuzní subendokardiální nebo transmurální pozdní zesílení gadolinia na srdeční MRI se zvýšenou extracelulární objemovou frakcí
- Trvalá nízká hladina troponinu
- Zvýšená úroveň NT-proBNP
- Tloušťka stěny pravé komory (RV) větší než 6 mm
- Perikardiální výpotek u pacientů s hypertrofií LK
- Restrikční vzor u pacientů s hypertrofií LK
- Zvětšení síní s normálními komorovými objemy
- Bilaterální syndrom karpálního tunelu
- Lumbální/cervikální spinální stenóza
- Spontánní přetržení šlachy bicepsu
- Náhrada kyčle nebo kolena
- Periferní neuropatie
- Rodinná anamnéza neuropatie
- Intolerance/špatná tolerance vazodilatačních antihypertenziv
- Ortostatická hypotenze
- Gastroparéza
- Inkontinence moči (neurogenní močový měchýř), opakující se infekce močových cest,
- Erektilní dysfunkce
- Jiné autonomní dysfunkce, jako jsou poruchy gastrointestinální motility (zácpa, časná sytost, chronický průjem, nevolnost/zvracení), synkopa, anhidróza)
Kritéria vyloučení:
Kritéria vyloučení pro retrospektivní fázi jsou:
- Jakýkoli závažný stav, který podle názoru lékaře omezí délku života pacienta na 12 měsíců nebo méně od zařazení do této studie.
- Současná účast v jakékoli intervenční studii (tj. v době zařazení do této studie).
Pro vyloučení pacientů z prospektivní části studie platí následující kritéria:
- Pacienti s dříve stanovenou (a zdokumentovanou) ATTR-CM.
- Pacienti s předchozím pozitivním výsledkem hematologického testu při hodnocení AL-amyloidózy v anamnéze (monoklonální protein je identifikován pomocí SIFE/UIF) a poměr FLC v séru (kappa/lambda) je mimo normální rozmezí).
Pokud je hematologický test na hodnocení AL amyloidózy negativní nebo v anamnéze pacienta takový test není proveden, může být pacient zařazen do této studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Prevalence ATTR-CM u pacientů s HFpEF v běžné klinické praxi v Ruské federaci
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Aby bylo dosaženo primárního cíle, podíl pacientů s potvrzenou diagnózou ATTR-CM (na konci studie, podle výsledků komplexního kardiologického vyšetření) mezi pacienty s HFpEF, kteří byli zařazeni do retrospektivní fáze a prospektivní fáze této studie budou vypočítány.
|
Až 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
demografické a klinické charakteristiky a výsledky testů
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Aby bylo dosaženo sekundárních cílů, budou u pacientů, kteří byli zařazeni do prospektivní fáze této studie, hodnoceny následující demografické a klinické charakteristiky a výsledky testů (s dalšími dostupnými údaji podle potřeby): Průměrný věk (roky) v době diagnózy HFpEF během účasti ve studii PRIORITY-CHF; Průměrný věk v době diagnózy ATTR-CM potvrzený v této studii (posuzován u pacientů s potvrzeným ATTR-CM); Střední a střední doba od diagnózy HFpEF do potvrzené diagnózy ATTR-CM (hodnoceno u pacientů s potvrzenou ATTR-CM); Rozdělení pacientů podle věkové skupiny pohlaví, rasy, etnické příslušnosti a geografických oblastí; Průměrný index tělesné hmotnosti (BMI) a podíl pacientů s různými rozměry BMI; Podíl pacientů s anamnézou nevysvětlitelného úbytku hmotnosti (≥5 kg) v kterémkoli bodě; Střední krevní tlak (BP) a srdeční frekvence; Podíl pacientů s přítomností negativních faktorů životního stylu (kouření a zneužívání alkoholu); atd.
|
Až 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Kardiovaskulární choroby
- Srdeční choroba
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Onemocnění periferního nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nedostatky proteostázy
- Amyloidní neuropatie
- Amyloidóza, familiární
- Srdeční selhání
- Kardiomyopatie
- Amyloidóza
- Amyloidní neuropatie, familiární
Další identifikační čísla studie
- D8450R00006
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .