Cardiomiopatia por amiloidose por transtirretina em pacientes com ICFEP na Rússia (TETRAMER)
Estudo multicêntrico observacional retrospectivo-prospectivo de prevalência e características clínicas da cardiomiopatia por amiloidose por transtirretina em pacientes russos com insuficiência cardíaca com fração de ejeção preservada na prática clínica real
Um estudo multicêntrico observacional retrospectivo-prospectivo de prevalência e características clínicas da cardiomiopatia (MC) por amiloidose por transtirretina (ATTR) em pacientes russos com insuficiência cardíaca com fração de ejeção preservada (ICFEp) na prática clínica real.
A fase retrospectiva envolverá a coleta de dados secundários de prontuários médicos eletrônicos ou em papel de pacientes que estão participando/participaram do estudo PRIORITY-CHF e têm ICFEP. Aqueles pacientes com alta suspeita de ter ATTR-CM e que forneceram consentimento informado serão convidados a participar da fase prospectiva. A fase prospectiva consistirá em três visitas, durante as quais será realizada uma avaliação cardiológica abrangente de rotina para confirmar ou excluir o diagnóstico de ATTR-CM. Nos pacientes com ATTR-CM confirmado o material para teste genético será coletado para especificar o tipo de ATTR-amiloidose
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Este é um estudo observacional multicêntrico que consiste em fases retrospectivas e prospectivas.
Insuficiência cardíaca (IC) - é uma síndrome clínica caracterizada pela presença de sintomas típicos (ex. falta de ar, fadiga e inchaço dos tornozelos) e sinais (por ex. pressão venosa jugular elevada, estertores pulmonares e edema periférico) causados por uma anomalia cardíaca estrutural e/ou funcional, resultando num débito cardíaco reduzido e/ou pressões intracardíacas elevadas em repouso ou durante o esforço.
A amiloidose cardíaca é uma causa subestimada de IC e arritmias cardíacas. Entre todos os tipos mais comuns de amiloidose cardíaca (TTR de tipo selvagem ou familiar e de cadeia leve), a amiloidose relacionada à TTR de tipo selvagem (Wt) (ATTR) é uma causa cada vez mais reconhecida de ICFEP, e a amiloidose deve ser considerada no diagnóstico diferencial deste grupo de pacientes com insuficiência cardíaca.
ATTR-CM é uma doença inexoravelmente progressiva e eventualmente fatal, associada à má qualidade de vida. O diagnóstico costuma ser adiado por muitos anos após o desenvolvimento dos sintomas. No entanto, o reconhecimento da epidemiologia da ATTR está evoluindo devido ao aumento do uso da cintilografia cardíaca como ferramenta diagnóstica não invasiva. A identificação e a intervenção precoces são cruciais para melhorar os resultados dos pacientes porque os tratamentos recentemente disponíveis demonstraram ter o máximo benefício terapêutico quando iniciados nas fases iniciais da doença. Nos últimos anos, as técnicas contemporâneas de imagem cardíaca, incluindo ressonância magnética e cintilografia óssea, alteraram o algoritmo de diagnóstico do ATTR-CM, o que resultou no aumento da detecção.
Assim, a recolha de dados epidemiológicos específicos do país e a identificação de ATTR-CM são cruciais para melhorar os resultados e a qualidade de vida. No entanto, não foram realizados estudos observacionais sobre a epidemiologia da ATTR-CM em pacientes russos com ICFEP.
Portanto, há necessidade de realizar um estudo observacional em larga escala para determinar a prevalência de ATTR-CM na Rússia, obter informações sobre as características clínicas dos pacientes e determinar suas necessidades médicas. Entretanto, informações sobre epidemiologia, ECG, EchoCG, outras características e prevalência são de crucial importância para melhorar o diagnóstico desses pacientes.
Além disso, recentemente foram disponibilizados testes genéticos moleculares, essenciais para diagnosticar a ATTR hereditária. O reconhecimento precoce do tipo ATTR, por sua vez, pode levar ao início oportuno do tratamento e à mudança na perspectiva prognóstica dos pacientes com ATTR-CM.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Akhtubinsk, Rússia
- Research Site
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Astrakhan, Rússia
- Research Site
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Barnaul, Rússia
- Research Site
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Beslan, Rússia
- Research Site
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Chelyabinsk, Rússia
- Research Site
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Izhevsk, Rússia
- Research Site
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Kaluga, Rússia
- Research Site
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Kazan', Rússia
- Research Site
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Khabarovsk, Rússia
- Research Site
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Kirov, Rússia
- Research Site
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Krasnodar, Rússia
- Research Site
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Nizhny Novgorod, Rússia
- Research Site
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Omsk, Rússia
- Research Site
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Rostov-on-Don, Rússia
- Research Site
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Smolensk, Rússia
- Research Site
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Ufa, Rússia
- Research Site
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Vladimir, Rússia
- Research Site
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Vladivostok, Rússia
- Research Site
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Volgograd, Rússia
- Research Site
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Yaroslavl, Rússia
- Research Site
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Yekaterinburg, Rússia
- Research Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
para a fase retrospectiva são:
- Pacientes participantes/participaram do estudo PRIORITY-CHF (podem estar vivos ou falecidos no momento da inclusão neste estudo).
- Diagnóstico estabelecido de ICFEP (presença de sinais e sintomas típicos de IC (ver Apêndice A) e FEVE ≥50%) a qualquer momento durante a participação no estudo PRIORITY-CHF.
Os seguintes critérios se aplicam à inclusão de pacientes na parte prospectiva do estudo:
- Forneceu consentimento informado por escrito para a fase prospectiva do estudo.
- Presença de espessura da parede ventricular esquerda >12 mm.
Presença de pelo menos três "sinais de alerta" ou sinais adicionais de alto risco de ATTR-CM (avaliação baseada na história médica de IC e doenças concomitantes, história familiar, resultados de ECG prévio, Eco-CG/ressonância magnética cardíaca, exames laboratoriais dados):
- >65 anos de idade (durante a participação no estudo PRIORITY-CHF)
- Doença do sistema de condução (bloqueio atrioventricular, bloqueio de ramo esquerdo, complexo QRS longo, síndrome do nódulo sinusal)/marca-passo
- Fibrilação atrial
- Padrão de pseudoinfarto no ECG (quando não há estenose hemodinamicamente significativa);
- Desproporção da voltagem do QRS ao grau de aumento da espessura da parede do VE nos métodos de imagem
- Disfunção diastólica grau 2 ou pior
- Diminuição da tensão longitudinal com preservação apical
- Realce difuso subendocárdico ou transmural tardio com gadolínio na ressonância magnética cardíaca com fração de volume extracelular aumentada
- Elevação persistente de troponina em níveis baixos
- Nível elevado de NT-proBNP
- Espessura da parede do ventrículo direito (VD) superior a 6 mm
- Derrame pericárdico em pacientes com hipertrofia do VE
- Padrão restritivo em pacientes com hipertrofia do VE
- Aumento atrial com volumes ventriculares normais
- Síndrome do túnel do carpo bilateral
- Estenose espinhal lombar/cervical
- Ruptura espontânea do tendão do bíceps
- Substituição de quadril ou joelho
- Neuropatia periférica
- História familiar de neuropatia
- Intolerância/baixa tolerância a medicamentos anti-hipertensivos vasodilatadores
- Hipotensão ortostática
- Gastroparesia
- Incontinência urinária (bexiga neurogênica), infecções urinárias recorrentes,
- Disfunção erétil
- Outras disfunções autonômicas, como distúrbios da motilidade gastrointestinal (constipação, saciedade precoce, diarréia crônica, náusea/vômito), síncope, anidrose)
Critério de exclusão:
Os critérios de exclusão para a fase retrospectiva são:
- Qualquer condição grave que, na opinião do médico, limite a vida do paciente a 12 meses ou menos a partir da inclusão neste estudo.
- Participação atual em qualquer ensaio intervencionista (ou seja, no momento da inclusão neste estudo).
Os seguintes critérios se aplicam à exclusão de pacientes da parte prospectiva do estudo:
- Pacientes com ATTR-CM previamente estabelecido (e documentado).
- Pacientes com resultado prévio de teste hematológico positivo na avaliação de amiloidose AL na anamnese (a proteína monoclonal é identificada por SIFE/UIF) e a relação sérica de CLL (kappa/lambda) está fora da normalidade).
Se o teste hematológico na avaliação da amiloidose AL for negativo, ou não houver tal teste realizado no histórico médico do paciente, o paciente pode ser inscrito neste estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Prevalência de ATTR-CM em pacientes com ICFEP na prática clínica de rotina na Federação Russa
Prazo: Até 12 meses
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Para atingir o objetivo primário, a proporção de pacientes com diagnóstico confirmado de ATTR-CM (na consulta de final do estudo, de acordo com os resultados do exame cardiológico abrangente) entre pacientes com ICFEP que foram inscritos na fase retrospectiva e na fase prospectiva deste estudo será calculado.
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Até 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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características demográficas e clínicas e resultados de testes
Prazo: Até 12 meses
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Para atingir os objetivos secundários, as seguintes características demográficas e clínicas e os resultados dos testes (com dados adicionais disponíveis, conforme necessário) serão avaliados em pacientes que foram inscritos na fase prospectiva deste estudo: Idade média (anos) no diagnóstico de ICFEP durante a participação no estudo PRIORITY-CHF; Idade média no diagnóstico de ATTR-CM confirmado neste estudo (avaliado em pacientes com ATTR-CM confirmado); Tempo médio e mediano desde o diagnóstico de ICFEP até o diagnóstico confirmado de ATTR-CM (avaliado em pacientes com ATTR-CM confirmado); Distribuição dos pacientes por faixa etária, sexo, raça, etnia e regiões geográficas; Média do índice de massa corporal (IMC) e proporção de pacientes com diferentes dimensões do IMC; Proporção de pacientes com história de perda de peso inexplicável (≥5 kg) em algum momento; Pressão arterial (PA) média e frequência cardíaca; Proporção de pacientes com presença de fatores negativos no estilo de vida (tabagismo e abuso de álcool); etc.
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Até 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças cardiovasculares
- Doenças cardíacas
- Doenças Neuromusculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiências de Proteostase
- Neuropatias Amilóides
- Amiloidose Familiar
- Insuficiência cardíaca
- Cardiomiopatias
- Amiloidose
- Neuropatias Amilóides Familiares
Outros números de identificação do estudo
- D8450R00006
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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