Transtyretiiniamyloidoosin kardiomyopatia potilailla, joilla on HFpEF Venäjällä (TETRAMER)
Monikeskushavainnollinen retrospektiivinen-prospektiivinen tutkimus transtyretiiniamyloidoosin kardiomyopatian esiintyvyydestä ja kliinisistä ominaisuuksista venäläisillä potilailla, joilla on sydämen vajaatoiminta ja säilynyt ejektiofraktio todellisessa kliinisessä käytännössä
Monikeskushavainnollinen retrospektiivinen-prospektiivinen tutkimus transtyretiiniamyloidoosin (ATTR) kardiomyopatian (CM) esiintyvyydestä ja kliinisistä ominaisuuksista venäläisillä potilailla, joilla on säilynyt ejektiofraktio (HFpEF) todellisessa kliinisessä käytännössä.
Retrospektiivinen vaihe sisältää toissijaisen tiedon keräämisen sähköisistä tai paperisista potilaskertomuksista potilaista, jotka osallistuvat/osallistuivat PRIORITY-CHF-tutkimukseen ja joilla on HFpEF. Potilaat, joilla on vahva epäilys ATTR-CM:stä ja jotka ovat antaneet tietoisen suostumuksen, kutsutaan osallistumaan tulevaan vaiheeseen. Prospektiivinen vaihe koostuu kolmesta käynnistä, joiden aikana suoritetaan rutiini kattava kardiologinen arviointi ATTR-CM-diagnoosin vahvistamiseksi tai poissulkemiseksi. Potilailta, joilla on vahvistettu ATTR-CM, kerätään materiaalia geneettistä testausta varten ATTR-amyloidoosin tyypin määrittämiseksi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskustutkimus, joka koostuu retrospektiivisistä ja prospektiivisista vaiheista.
Sydämen vajaatoiminta (HF) on kliininen oireyhtymä, jolle on tunnusomaista tyypilliset oireet (esim. hengenahdistus, väsymys ja nilkan turvotus) ja merkkejä (esim. kohonnut kaulalaskimopaine, keuhkojen rätinä ja perifeerinen turvotus), jotka johtuvat sydämen rakenteellisesta ja/tai toiminnallisesta poikkeavuudesta, mikä johtaa pienentyneeseen sydämen minuuttitilavuuteen ja/tai kohonneisiin sydämensisäisiin paineisiin levossa tai stressin aikana.
Sydämen amyloidoosi on aliarvioitu sydämen vajaatoiminnan ja sydämen rytmihäiriöiden syy. Kaikista yleisimmistä sydämen amyloidoosityypeistä (villin tyypin tai familiaalinen TTR ja kevytketju), villityypin (Wt) TTR:ään liittyvä amyloidoosi (ATTR) on yhä enemmän tunnettu HFpEF:n syy, ja amyloidoosi tulee ottaa huomioon tämän sydämen vajaatoimintaryhmän erotusdiagnoosi.
ATTR-CM on väistämättä etenevä ja lopulta kuolemaan johtava sairaus, joka liittyy huonoon elämänlaatuun. Diagnoosi viivästyy usein useita vuosia oireiden kehittymisen jälkeen. ATTR-epidemiologian tunnustaminen on kuitenkin kehittymässä, koska sydämen tuikekuvaus on lisääntynyt ei-invasiivisena diagnostisena työkaluna. Varhainen tunnistaminen ja interventio ovat ratkaisevan tärkeitä potilaiden tulosten parantamiseksi, koska uusilla saatavilla olevilla hoidoilla on osoitettu olevan suurin terapeuttinen hyöty, kun ne aloitetaan taudin varhaisessa vaiheessa. Viime vuosina nykyaikaiset sydämen kuvantamistekniikat, mukaan lukien MRI ja luutuike, ovat muuttaneet ATTR-CM:n diagnostista algoritmia, mikä on johtanut lisääntyneeseen havaitsemiseen.
Näin ollen maakohtainen epidemiologisen tiedon kerääminen ja ATTR-CM:n tunnistaminen on ratkaisevan tärkeää tulosten ja elämänlaadun parantamiseksi. Mitään havainnointitutkimuksia ATTR-CM:n epidemiologiasta venäläisillä potilailla, joilla on HFpEF, ei ole kuitenkaan tehty.
Siksi on tarpeen suorittaa laajamittainen havaintotutkimus ATTR-CM:n esiintyvyyden määrittämiseksi Venäjällä, saada tietoa potilaiden kliinisistä ominaisuuksista ja määrittää heidän lääketieteellisiä tarpeitaan. Samaan aikaan tiedot epidemiologisista, EKG:stä, EchoCG:stä, muista ominaisuuksista ja esiintyvyydestä ovat ratkaisevan tärkeitä näiden potilaiden diagnosoinnin parantamiseksi.
Lisäksi hiljattain tuli saataville molekyyligeneettinen testaus, joka on välttämätöntä perinnöllisen ATTR:n diagnosoimiseksi. ATTR-tyypin aikaisempi tunnistaminen voi puolestaan johtaa oikea-aikaiseen hoidon aloittamiseen ja muutokseen ATTR-CM-potilaiden ennustenäkymissä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Akhtubinsk, Venäjä
- Research Site
-
Astrakhan, Venäjä
- Research Site
-
Barnaul, Venäjä
- Research Site
-
Beslan, Venäjä
- Research Site
-
Chelyabinsk, Venäjä
- Research Site
-
Izhevsk, Venäjä
- Research Site
-
Kaluga, Venäjä
- Research Site
-
Kazan', Venäjä
- Research Site
-
Khabarovsk, Venäjä
- Research Site
-
Kirov, Venäjä
- Research Site
-
Krasnodar, Venäjä
- Research Site
-
Nizhny Novgorod, Venäjä
- Research Site
-
Omsk, Venäjä
- Research Site
-
Rostov-on-Don, Venäjä
- Research Site
-
Smolensk, Venäjä
- Research Site
-
Ufa, Venäjä
- Research Site
-
Vladimir, Venäjä
- Research Site
-
Vladivostok, Venäjä
- Research Site
-
Volgograd, Venäjä
- Research Site
-
Yaroslavl, Venäjä
- Research Site
-
Yekaterinburg, Venäjä
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
retrospektiivisen vaiheen osalta ovat:
- PRIORITY-CHF-tutkimukseen osallistuneet/osallistuneet potilaat (voivat olla elossa tai kuolleet tähän tutkimukseen sisällytettäessä).
- Vakiintunut HFpEF-diagnoosi (HF:n tyypillisten merkkien ja oireiden esiintyminen (katso liite A) ja LVEF ≥50 %) milloin tahansa PRIORITY-CHF-tutkimukseen osallistumisen aikana.
Seuraavat kriteerit koskevat potilaiden sisällyttämistä tutkimuksen tulevaan osaan:
- Annettiin kirjallinen tietoinen suostumus tutkimuksen tulevaa vaihetta varten.
- Vasemman kammion seinämän paksuus >12 mm.
Vähintään kolme "punaista lippua" tai muita merkkejä suuresta ATTR-CM-riskistä (arviointi perustuu HF:n ja samanaikaisten sairauksien lääketieteelliseen historiaan, sukuhistoriaan, aikaisemman EKG:n tuloksiin, Echo-CG/sydämen MRI, laboratorio tiedot):
- >65-ikäinen (PRIORITY-CHF-tutkimukseen osallistumisen aikana)
- Johtamisjärjestelmäsairaus (atrioventrikulaarinen salpaus, vasemman nipun haarakatkos, pitkä QRS-kompleksi, sairas sinus-oireyhtymä) / sydämentahdistin
- Eteisvärinä
- EKG:n pseudoinfarktikuvio (kun hemodynaamisesti merkittävä ahtauma puuttuu);
- QRS-jännitteen epäsuhta lisääntyneen LV-seinämän paksuuden asteeseen kuvantamismenetelmissä
- Asteen 2 tai pahempi diastolinen toimintahäiriö
- Vähentynyt pituussuuntainen jännitys ja apikaalinen säästö
- Diffuusi subendokardiaalinen tai transmuraalinen myöhäisen gadoliniumin parannus sydämen magneettikuvauksessa, jossa solunulkoinen tilavuusfraktio on lisääntynyt
- Jatkuva matala troponiinitason nousu
- Kohonnut NT-proBNP-taso
- Oikean kammion (RV) seinämän paksuus yli 6 mm
- Perikardiaalinen effuusio potilailla, joilla on LV-hypertrofia
- Rajoittava malli potilailla, joilla on LV-hypertrofia
- Eteisen laajentuminen normaalilla kammioiden tilavuudella
- Kahdenvälinen rannekanavaoireyhtymä
- Lanne-/kohdunkaulan ahtauma
- Spontaani hauislihaksen jänteen repeämä
- Lonkan tai polven tekonivelleikkaus
- Perifeerinen neuropatia
- Suvussa esiintynyt neuropatiaa
- Suvaitsemattomuus/huono sietokyky verisuonia laajentaville verenpainelääkkeille
- Ortostaattinen hypotensio
- Gastropareesi
- Virtsankarkailu (neurogeeninen rakko), toistuvat virtsatietulehdukset,
- Erektiohäiriö
- Muut autonomiset toimintahäiriöt, kuten maha-suolikanavan motiliteettihäiriöt (ummetus, varhainen kylläisyyden tunne, krooninen ripuli, pahoinvointi/oksentelu), pyörtyminen, anhidroosi)
Poissulkemiskriteerit:
Takautuvan vaiheen poissulkemiskriteerit ovat:
- Mikä tahansa vakava sairaus, joka lääkärin mielestä rajoittaa potilaan eliniän 12 kuukauteen tai lyhyempään tutkimukseen osallistumisesta.
- Nykyinen osallistuminen mihin tahansa interventiotutkimukseen (eli tähän tutkimukseen sisällyttämisen hetkellä).
Potilaiden poissulkemiseen tutkimuksen tulevasta osasta sovelletaan seuraavia kriteerejä:
- Potilaat, joilla on aiemmin todettu (ja dokumentoitu) ATTR-CM.
- Potilaat, joilla on aikaisempi positiivinen hematologinen testitulos arvioitaessa AL-amyloidoosia anamneesissa (monoklonaalinen proteiini tunnistetaan SIFE/UIF:llä) ja seerumin FLC-suhde (kappa/lambda) on normaalin alueen ulkopuolella.
Jos hematologinen testi AL-amyloidoosin arvioimiseksi on negatiivinen tai jos potilaan sairaushistoriassa ei ole tehty tällaista testiä, potilas voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ATTR-CM:n esiintyvyys potilailla, joilla on HFpEF rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä Venäjän federaatiossa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Ensisijaisen tavoitteen saavuttamiseksi niiden potilaiden osuus, joilla on vahvistettu ATTR-CM-diagnoosi (tutkimuksen lopussa, kattavan kardiologisen tutkimuksen tulosten mukaan) HFpEF-potilaista, jotka oli otettu mukaan retrospektiiviseen vaiheeseen ja prospektiiviseen vaiheeseen tästä tutkimuksesta lasketaan.
|
Jopa 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
demografiset ja kliiniset ominaisuudet sekä testitulokset
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Toissijaisten tavoitteiden saavuttamiseksi seuraavat demografiset ja kliiniset ominaisuudet sekä testitulokset (tarvittaessa saatavilla olevalla lisädatalla) arvioidaan potilailla, jotka oli otettu mukaan tämän tutkimuksen prospektiiviseen vaiheeseen: Keski-ikä (vuosia) diagnoosin yhteydessä HFpEF PRIORITY-CHF -tutkimukseen osallistumisen aikana; Keski-ikä tässä tutkimuksessa vahvistetun ATTR-CM-diagnoosin yhteydessä (arvioitu potilailla, joilla on vahvistettu ATTR-CM); Keskimääräinen ja mediaaniaika HFpEF-diagnoosista vahvistettuun ATTR-CM-diagnoosiin (arvioitu potilailla, joilla on vahvistettu ATTR-CM); Potilaiden jakautuminen ikäryhmän sukupuolen, rodun, etnisen taustan ja maantieteellisten alueiden mukaan; Keskimääräinen painoindeksi (BMI) ja potilaiden osuus, joilla on eri BMI-mitat; Niiden potilaiden osuus, joilla on ollut selittämätön painonpudotus (≥5 kg) missä tahansa vaiheessa; Keskimääräinen verenpaine (BP) ja syke; Niiden potilaiden osuus, joilla on negatiivisia elämäntapatekijöitä (tupakointi ja alkoholin väärinkäyttö); jne.
|
Jopa 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Sydänsairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Proteostaasin puutteet
- Amyloidin neuropatiat
- Amyloidoosi, perhe
- Sydämen vajaatoiminta
- Kardiomyopatiat
- Amyloidoosi
- Amyloidinen neuropatia, perhe
Muut tutkimustunnusnumerot
- D8450R00006
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .