Kardiomiopatia amyloidozy transtyretynowej u pacjentów z HFpEF w Rosji (TETRAMER)
Wieloośrodkowe obserwacyjne retrospektywne badanie częstości występowania i charakterystyki klinicznej kardiomiopatii amyloidozy transtyretynowej u rosyjskich pacjentów z niewydolnością serca z zachowaną frakcją wyrzutową w rzeczywistej praktyce klinicznej
Wieloośrodkowe obserwacyjne retrospektywno-prospektywne badanie częstości występowania i charakterystyki klinicznej kardiomiopatii amyloidozy transtyretynowej (ATTR) (CM) u rosyjskich pacjentów z niewydolnością serca z zachowaną frakcją wyrzutową (HFpEF) w rzeczywistej praktyce klinicznej.
Faza retrospektywna obejmie wtórne zebranie danych z elektronicznej lub papierowej dokumentacji medycznej pacjentów, którzy uczestniczą/brali w badaniu PRIORITY-CHF i mają HFpEF. Ci pacjenci, którzy mają duże podejrzenie ATTR-CM i wyrazili świadomą zgodę, zostaną zaproszeni do udziału w fazie prospektywnej. Faza prospektywna będzie składać się z trzech wizyt, podczas których zostanie przeprowadzona rutynowa, kompleksowa ocena kardiologiczna w celu potwierdzenia lub wykluczenia rozpoznania ATTR-CM. U pacjentów z potwierdzoną ATTR-CM pobrany zostanie materiał do badań genetycznych w celu określenia typu ATTR-amyloidozy
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe badanie obserwacyjne składające się z fazy retrospektywnej i prospektywnej.
Niewydolność serca (HF) – jest zespołem klinicznym charakteryzującym się występowaniem typowych objawów (m.in. duszność, zmęczenie i obrzęk kostek) i objawy (np. zwiększone ciśnienie w żyłach szyjnych, trzeszczenia płuc i obrzęki obwodowe) spowodowane strukturalnymi i (lub) funkcjonalnymi nieprawidłowościami serca, skutkującymi zmniejszoną pojemnością minutową serca i (lub) podwyższonym ciśnieniem wewnątrzsercowym w spoczynku lub podczas stresu.
Amyloidoza serca jest niedocenianą przyczyną HF i zaburzeń rytmu serca. Spośród wszystkich najczęściej występujących typów amyloidozy sercowej (typu dzikiego lub rodzinna TTR i łańcuch lekki), amyloidoza typu dzikiego (Wt) związana z TTR (ATTR) jest coraz częściej rozpoznawaną przyczyną HFpEF i amyloidozę należy brać pod uwagę w leczeniu diagnostyka różnicowa tej grupy pacjentów z niewydolnością serca.
ATTR-CM jest chorobą nieubłaganie postępującą i ostatecznie śmiertelną, związaną z niską jakością życia. Rozpoznanie jest często opóźnione o wiele lat po wystąpieniu objawów. Jednak rozpoznanie epidemiologii ATTR ewoluuje ze względu na zwiększone wykorzystanie scyntygrafii serca jako nieinwazyjnego narzędzia diagnostycznego. Wczesna identyfikacja i interwencja mają kluczowe znaczenie dla poprawy wyników leczenia pacjentów, ponieważ wykazano, że nowo dostępne metody leczenia przynoszą maksymalne korzyści terapeutyczne, jeśli zostaną rozpoczęte we wczesnych stadiach choroby. W ostatnich latach współczesne techniki obrazowania serca, w tym MRI i scyntygrafia kości, zmieniły algorytm diagnostyczny ATTR-CM, co spowodowało zwiększoną wykrywalność.
Dlatego gromadzenie i identyfikacja ATTR-CM danych epidemiologicznych specyficznych dla kraju ma kluczowe znaczenie dla poprawy wyników i jakości życia. Jednakże nie przeprowadzono badań obserwacyjnych dotyczących epidemiologii ATTR-CM u rosyjskich pacjentów z HFpEF.
Dlatego istnieje potrzeba przeprowadzenia zakrojonych na szeroką skalę badań obserwacyjnych w celu określenia częstości występowania ATTR-CM w Rosji, uzyskania informacji o charakterystyce klinicznej pacjentów i określenia ich potrzeb medycznych. Tymczasem informacje epidemiologiczne, EKG, EchoCG, inne cechy i częstość występowania są niezwykle ważne dla poprawy diagnostyki tych pacjentów.
Ponadto niedawno udostępniono molekularne badania genetyczne, które są niezbędne w diagnostyce dziedzicznego ATTR. Z kolei wcześniejsze rozpoznanie typu ATTR może prowadzić do szybkiego rozpoczęcia leczenia i zmiany perspektyw prognostycznych chorych na ATTR-CM.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Akhtubinsk, Rosja
- Research Site
-
Astrakhan, Rosja
- Research Site
-
Barnaul, Rosja
- Research Site
-
Beslan, Rosja
- Research Site
-
Chelyabinsk, Rosja
- Research Site
-
Izhevsk, Rosja
- Research Site
-
Kaluga, Rosja
- Research Site
-
Kazan', Rosja
- Research Site
-
Khabarovsk, Rosja
- Research Site
-
Kirov, Rosja
- Research Site
-
Krasnodar, Rosja
- Research Site
-
Nizhny Novgorod, Rosja
- Research Site
-
Omsk, Rosja
- Research Site
-
Rostov-on-Don, Rosja
- Research Site
-
Smolensk, Rosja
- Research Site
-
Ufa, Rosja
- Research Site
-
Vladimir, Rosja
- Research Site
-
Vladivostok, Rosja
- Research Site
-
Volgograd, Rosja
- Research Site
-
Yaroslavl, Rosja
- Research Site
-
Yekaterinburg, Rosja
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
dla fazy retrospektywnej są:
- Pacjenci uczestniczący w badaniu PRIORITY-CHF (mogą żyć lub nie żyć w momencie włączenia do tego badania).
- Ustalone rozpoznanie HFpEF (obecność typowych objawów przedmiotowych i podmiotowych HF (patrz Aneks A) i LVEF ≥50%) w dowolnym momencie udziału w badaniu PRIORITY-CHF.
Przy włączaniu pacjentów do prospektywnej części badania obowiązują następujące kryteria:
- Pod warunkiem pisemnej świadomej zgody na prospektywny etap badania.
- Obecność grubości ściany lewej komory > 12 mm.
Obecność co najmniej trzech „sygnałów ostrzegawczych” lub dodatkowych objawów wysokiego ryzyka ATTR-CM (ocena na podstawie wywiadu dotyczącego HF i chorób współistniejących, wywiadu rodzinnego, wyników poprzedniego EKG, Echo-CG/MRI serca, badań laboratoryjnych) dane):
- > 65 lat (w czasie udziału w badaniu PRIORITY-CHF)
- Choroby układu przewodzącego (blok przedsionkowo-komorowy, blok lewej odnogi pęczka Hisa, zespół długich QRS, zespół chorej zatoki)/rozrusznik serca
- Migotanie przedsionków
- Wzór rzekomego zawału w EKG (przy braku istotnego hemodynamicznie zwężenia);
- Dysproporcja napięcia zespołu QRS do stopnia zwiększenia grubości ściany LV w badaniach obrazowych
- Dysfunkcja rozkurczowa stopnia 2 lub gorszego
- Zmniejszone odkształcenie wzdłużne z oszczędzeniem wierzchołka
- Rozlane podwsierdziowe lub przezścienne późne wzmocnienie gadolinem w MRI serca ze zwiększoną frakcją objętości zewnątrzkomórkowej
- Stały niski poziom troponiny
- Podwyższony poziom NT-proBNP
- Grubość ściany prawej komory (RV) większa niż 6 mm
- Wysięk osierdziowy u pacjentów z przerostem LV
- Wzór restrykcyjny u pacjentów z przerostem LV
- Powiększenie przedsionków przy prawidłowych objętościach komór
- Obustronny zespół cieśni nadgarstka
- Stenoza kręgosłupa lędźwiowego/szyjnego
- Spontaniczne zerwanie ścięgna mięśnia dwugłowego
- Wymiana stawu biodrowego lub kolanowego
- Neuropatia obwodowa
- Historia rodzinna neuropatii
- Nietolerancja/słaba tolerancja leków przeciwnadciśnieniowych rozszerzających naczynia krwionośne
- Niedociśnienie ortostatyczne
- Gastropareza
- Nietrzymanie moczu (pęcherz neurogenny), nawracające infekcje dróg moczowych,
- Zaburzenie erekcji
- Inne dysfunkcje układu autonomicznego, takie jak zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego (zaparcia, wczesne uczucie sytości, przewlekła biegunka, nudności/wymioty), omdlenia, anhydroza)
Kryteria wyłączenia:
Kryteriami wykluczenia z fazy retrospektywnej są:
- Każdy poważny stan, który w opinii lekarza ograniczy długość życia pacjenta do 12 miesięcy lub mniej od włączenia do tego badania.
- Aktualny udział w jakimkolwiek badaniu interwencyjnym (tj. w momencie włączenia do tego badania).
Do wykluczenia pacjentów z prospektywnej części badania stosuje się następujące kryteria:
- Pacjenci z wcześniej ustalonym (i udokumentowanym) ATTR-CM.
- Pacjenci, u których w wywiadzie stwierdzono dodatni wynik testu hematologicznego, stwierdzając w wywiadzie amyloidozę AL (białko monoklonalne identyfikuje się za pomocą SIFE/UIF), a stosunek FLC w surowicy (kappa/lambda) jest poza prawidłowym zakresem).
W przypadku negatywnego wyniku badania hematologicznego w kierunku amyloidozy AL lub braku takiego badania w historii choroby, pacjent może zostać włączony do tego badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania ATTR-CM u pacjentów z HFpEF w rutynowej praktyce klinicznej w Federacji Rosyjskiej
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
|
Aby osiągnąć główny cel, określono odsetek pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem ATTR-CM (na wizycie na koniec badania, zgodnie z wynikami kompleksowego badania kardiologicznego) wśród pacjentów z HFpEF, którzy zostali włączeni do fazy retrospektywnej i prospektywnej tego badania zostanie obliczona.
|
Do 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
cechy demograficzne i kliniczne oraz wyniki testów
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
|
Aby osiągnąć cele drugorzędne, u pacjentów włączonych do prospektywnej fazy tego badania zostaną ocenione następujące cechy demograficzne i kliniczne oraz wyniki badań (w razie potrzeby z dodatkowymi dostępnymi danymi): Średni wiek (w latach) w chwili rozpoznania HFpEF podczas udziału w badaniu PRIORITY-CHF; Średni wiek w momencie rozpoznania ATTR-CM potwierdzony w tym badaniu (oceniany u pacjentów z potwierdzonym ATTR-CM); Średni i mediana czasu od rozpoznania HFpEF do potwierdzonego rozpoznania ATTR-CM (oceniana u pacjentów z potwierdzonym ATTR-CM); Podział pacjentów według grupy wiekowej, płci, rasy, pochodzenia etnicznego i regionów geograficznych; Średni wskaźnik masy ciała (BMI) i odsetek pacjentów z różnymi wymiarami BMI; Odsetek pacjentów, u których w dowolnym momencie wystąpiła niewyjaśniona utrata masy ciała (≥5 kg); Średnie ciśnienie krwi (BP) i tętno; Odsetek pacjentów, u których występują negatywne czynniki stylu życia (palenie tytoniu i nadużywanie alkoholu); itp.
|
Do 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby układu krążenia
- Choroby serca
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby obwodowego układu nerwowego
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Niedobory proteostazy
- Neuropatie amyloidowe
- Amyloidoza, rodzinna
- Niewydolność serca
- Kardiomiopatie
- Amyloidoza
- Neuropatie amyloidowe, rodzinne
Inne numery identyfikacyjne badania
- D8450R00006
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .