Miocardiopatía por amiloidosis por transtiretina en pacientes con HFpEF en Rusia (TETRAMER)
Estudio multicéntrico observacional retrospectivo-prospectivo de la prevalencia y las características clínicas de la miocardiopatía por amiloidosis transtiretina en pacientes rusos con insuficiencia cardíaca con fracción de eyección conservada en la práctica clínica real
Un estudio retrospectivo-prospectivo observacional multicéntrico de la prevalencia y las características clínicas de la miocardiopatía (MC) por amiloidosis por transtiretina (ATTR) en pacientes rusos con insuficiencia cardíaca con fracción de eyección conservada (ICFEp) en la práctica clínica real.
La fase retrospectiva implicará la recopilación de datos secundarios de registros médicos electrónicos o en papel de pacientes que participan / participaron en el estudio PRIORITY-CHF y tienen HFpEF. Aquellos pacientes que tengan alta sospecha de tener ATTR-CM y hayan dado su consentimiento informado serán invitados a participar en la fase prospectiva. La fase prospectiva constará de tres visitas, durante las cuales se realizará una evaluación cardiológica integral de rutina para confirmar o excluir el diagnóstico de ATTR-CM. En pacientes con ATTR-CM confirmado se recogerá material para pruebas genéticas con el fin de especificar el tipo de ATTR-amiloidosis.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Se trata de un estudio observacional multicéntrico que consta de fases retrospectivas y prospectivas.
La insuficiencia cardíaca (IC) es un síndrome clínico caracterizado por la presencia de síntomas típicos (p. ej. dificultad para respirar, fatiga e hinchazón del tobillo) y signos (p. ej. presión venosa yugular elevada, crepitantes pulmonares y edema periférico) causados por una anomalía cardíaca estructural y/o funcional, que da como resultado un gasto cardíaco reducido y/o presiones intracardíacas elevadas en reposo o durante el estrés.
La amiloidosis cardíaca es una causa subestimada de insuficiencia cardíaca y arritmias cardíacas. Entre todos los tipos más comunes de amiloidosis cardíaca (TTR de tipo salvaje o familiar y de cadena ligera), la amiloidosis relacionada con TTR (ATTR) de tipo salvaje (Wt) es una causa cada vez más reconocida de HFpEF, y la amiloidosis debe considerarse en el tratamiento. diagnóstico diferencial de este grupo de pacientes con insuficiencia cardíaca.
ATTR-CM es un proceso inexorablemente progresivo y eventualmente fatal, asociado con una mala calidad de vida. El diagnóstico suele retrasarse muchos años después de que se desarrollan los síntomas. Sin embargo, el reconocimiento de la epidemiología de ATTR está evolucionando debido al mayor uso de la gammagrafía cardíaca como herramienta de diagnóstico no invasiva. La identificación e intervención tempranas son cruciales para mejorar los resultados de los pacientes porque se ha demostrado que los tratamientos recientemente disponibles tienen el máximo beneficio terapéutico cuando se inician en las primeras etapas de la enfermedad. En los últimos años, las técnicas contemporáneas de imágenes cardíacas, incluida la resonancia magnética y la gammagrafía ósea, han alterado el algoritmo de diagnóstico para ATTR-CM, lo que ha resultado en una mayor detección.
Por lo tanto, la recopilación de datos epidemiológicos específicos de cada país y la identificación de ATTR-CM son cruciales para mejorar los resultados y la calidad de vida. Sin embargo, no se han realizado estudios observacionales sobre la epidemiología de ATTR-CM en pacientes rusos con HFpEF.
Por lo tanto, es necesario realizar un estudio observacional a gran escala para determinar la prevalencia de ATTR-CM en Rusia, obtener información sobre las características clínicas de los pacientes y determinar sus necesidades médicas. Mientras tanto, la información sobre epidemiología, ECG, EchoCG, otras características y prevalencia es de crucial importancia para mejorar el diagnóstico de estos pacientes.
Además, recientemente estuvieron disponibles las pruebas genéticas moleculares, que son esenciales para diagnosticar ATTR hereditario. El reconocimiento temprano del tipo ATTR, a su vez, puede conducir al inicio oportuno del tratamiento y a un cambio en el pronóstico de los pacientes con ATTR-CM.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Akhtubinsk, Rusia
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Astrakhan, Rusia
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Barnaul, Rusia
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Beslan, Rusia
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Chelyabinsk, Rusia
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Izhevsk, Rusia
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Kaluga, Rusia
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Kazan', Rusia
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Khabarovsk, Rusia
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Kirov, Rusia
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Krasnodar, Rusia
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Nizhny Novgorod, Rusia
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Omsk, Rusia
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Rostov-on-Don, Rusia
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Smolensk, Rusia
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Ufa, Rusia
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Vladimir, Rusia
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Vladivostok, Rusia
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Volgograd, Rusia
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Yaroslavl, Rusia
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Yekaterinburg, Rusia
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
para la fase retrospectiva son:
- Pacientes que participaron/participaron en el estudio PRIORITY-CHF (pueden estar vivos o fallecidos en el momento de la inclusión en este estudio).
- Diagnóstico establecido de HFpEF (presencia de signos y síntomas típicos de IC (ver Apéndice A) y FEVI ≥50%) en cualquier momento durante la participación en el estudio PRIORITY-CHF.
Se aplican los siguientes criterios para la inclusión de pacientes en la parte prospectiva del estudio:
- Proporcionó consentimiento informado por escrito para la fase prospectiva del estudio.
- Presencia de espesor de pared del ventrículo izquierdo >12 mm.
Presencia de al menos tres de las "banderas rojas" o signos adicionales de alto riesgo de ATTR-CM (evaluación basada en antecedentes médicos de IC y enfermedades concomitantes, antecedentes familiares, resultados de ECG previo, Eco-CG/RM cardíaca, laboratorio datos):
- >65 años (durante la participación en el estudio PRIORITY-CHF)
- Enfermedad del sistema de conducción (bloqueo auriculoventricular, bloqueo de rama izquierda, complejo QRS largo, síndrome del seno enfermo)/marcapasos
- Fibrilación auricular
- Patrón de pseudoinfarto en el ECG (cuando no hay estenosis hemodinámicamente significativa);
- Desproporción del voltaje del QRS con el grado de aumento del espesor de la pared del VI en los métodos de imagen
- Disfunción diastólica de grado 2 o peor
- Disminución de la tensión longitudinal con preservación apical
- Realce tardío difuso subendocárdico o transmural de gadolinio en la resonancia magnética cardíaca con aumento de la fracción de volumen extracelular
- Elevación persistente de troponina de bajo nivel
- Nivel elevado de NT-proBNP
- Grosor de la pared del ventrículo derecho (VD) superior a 6 mm
- Derrame pericárdico en pacientes con hipertrofia del VI
- Patrón restrictivo en pacientes con hipertrofia del VI
- Aumento de tamaño auricular con volúmenes ventriculares normales.
- Síndrome del túnel carpiano bilateral
- Estenosis espinal lumbar/cervical
- Rotura espontánea del tendón del bíceps
- Reemplazo de cadera o rodilla
- Neuropatía periférica
- Historia familiar de neuropatía.
- Intolerancia/mala tolerancia a los medicamentos antihipertensivos vasodilatadores
- Hipotensión ortostática
- gastroparesia
- Incontinencia urinaria (vejiga neurogénica), infecciones urinarias recurrentes,
- Disfunción eréctil
- Otras disfunciones autonómicas, como trastornos de la motilidad gastrointestinal (estreñimiento, saciedad temprana, diarrea crónica, náuseas/vómitos), síncope, anhidrosis)
Criterio de exclusión:
Los criterios de exclusión para la fase retrospectiva son:
- Cualquier condición grave que, en opinión del médico, limitará la vida útil del paciente a 12 meses o menos desde la inclusión en este estudio.
- Participación actual en cualquier ensayo intervencionista (es decir, en el momento de la inclusión en este estudio).
Se aplican los siguientes criterios para la exclusión de pacientes de la parte prospectiva del estudio:
- Pacientes con ATTR-CM previamente establecido (y documentado).
- Pacientes con resultado positivo previo de la prueba hematológica al evaluar la amiloidosis AL en la anamnesis (la proteína monoclonal se identifica mediante SIFE/UIF) y el índice de CLL sérico (kappa/lambda) está fuera del rango normal).
Si la prueba hematológica para evaluar la amiloidosis AL es negativa, o no se realiza dicha prueba en el historial médico del paciente, el paciente puede inscribirse en este estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Prevalencia de ATTR-CM en pacientes con HFpEF en la práctica clínica habitual en la Federación de Rusia
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Para lograr el objetivo principal, se calculó la proporción de pacientes con diagnóstico confirmado de ATTR-CM (en la visita de final del estudio, según los resultados del examen cardiológico completo) entre los pacientes con HFpEF que se inscribieron en la fase retrospectiva y la fase prospectiva. de este estudio se calculará.
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Hasta 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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características demográficas y clínicas, y resultados de las pruebas.
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Para lograr los objetivos secundarios, se evaluarán las siguientes características demográficas y clínicas y los resultados de las pruebas (con datos adicionales disponibles según sea necesario) en pacientes que se inscribieron en la fase prospectiva de este estudio: Edad media (años) en el momento del diagnóstico de HFpEF durante la participación en el estudio PRIORITY-CHF; Edad media en el momento del diagnóstico de ATTR-CM confirmado en este estudio (evaluada en pacientes con ATTR-CM confirmado); Tiempo medio y mediano desde el diagnóstico de HFpEF hasta el diagnóstico confirmado de ATTR-CM (evaluado en pacientes con ATTR-CM confirmado); Distribución de pacientes por grupo de edad, sexo, raza, etnia y regiones geográficas; Índice de masa corporal (IMC) medio y proporción de pacientes con diferentes dimensiones del IMC; Proporción de pacientes con antecedentes de pérdida de peso inexplicable (≥5 kg) en algún momento; Presión arterial (PA) media y frecuencia cardíaca; Proporción de pacientes con presencia de factores negativos del estilo de vida (tabaquismo y abuso de alcohol); etc.
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Hasta 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades Neuromusculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Deficiencias de proteostasis
- Neuropatías amiloides
- Amiloidosis Familiar
- Insuficiencia cardiaca
- Miocardiopatías
- Amilosis
- Neuropatías Amiloide, Familiar
Otros números de identificación del estudio
- D8450R00006
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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