Cardiomyopathie d'amylose à transthyrétine chez les patients atteints d'HFpEF en Russie (TETRAMER)
Étude observationnelle rétrospective multicentrique sur la prévalence et les caractéristiques cliniques de la cardiomyopathie à l'amylose à transthyrétine chez des patients russes souffrant d'insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection préservée dans la pratique clinique réelle
Une étude observationnelle rétrospective-prospective multicentrique de la prévalence et des caractéristiques cliniques de la cardiomyopathie (CM) de l'amylose à transthyrétine (ATTR) chez les patients russes atteints d'insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection préservée (HFpEF) dans la pratique clinique réelle.
La phase rétrospective impliquera la collecte de données secondaires à partir de dossiers médicaux électroniques ou papier des patients qui participent/ont participé à l'étude PRIORITY-CHF et ont HFpEF. Les patients qui ont une forte suspicion d'ATTR-CM et qui ont donné leur consentement éclairé seront invités à participer à la phase prospective. La phase prospective comprendra trois visites, au cours desquelles une évaluation cardiologique complète de routine afin de confirmer ou d'exclure le diagnostic ATTR-CM sera effectuée. Chez les patients avec ATTR-CM confirmé, le matériel pour les tests génétiques sera collecté afin de préciser le type d'ATTR-amylose.
Aperçu de l'étude
Statut
Description détaillée
Il s'agit d'une étude observationnelle multicentrique composée de phases rétrospectives et prospectives.
Insuffisance cardiaque (IC) - est un syndrome clinique caractérisé par la présence de symptômes typiques (par ex. essoufflement, fatigue et gonflement de la cheville) et des signes (par ex. pression veineuse jugulaire élevée, crépitements pulmonaires et œdème périphérique) provoqués par une anomalie cardiaque structurelle et/ou fonctionnelle, entraînant une réduction du débit cardiaque et/ou une pression intracardiaque élevée au repos ou en période de stress.
L'amylose cardiaque est une cause sous-estimée d'IC et d'arythmies cardiaques. Parmi tous les types d'amylose cardiaque les plus courants (TTR sauvage ou familiale et chaînes légères), l'amylose liée au TTR de type sauvage (Wt) (ATTR) est une cause de plus en plus reconnue d'HFpEF, et l'amylose doit être envisagée dans le diagnostic différentiel de ce groupe de patients souffrant d'insuffisance cardiaque.
L'ATTR-CM est une maladie inexorablement progressive et finalement fatale, associée à une mauvaise qualité de vie. Le diagnostic est souvent retardé de plusieurs années après l’apparition des symptômes. Cependant, la reconnaissance de l’épidémiologie de l’ATTR évolue en raison de l’utilisation croissante de la scintigraphie cardiaque comme outil de diagnostic non invasif. L'identification et l'intervention précoces sont cruciales pour améliorer les résultats pour les patients, car il a été démontré que les traitements nouvellement disponibles présentent un bénéfice thérapeutique maximal lorsqu'ils sont démarrés aux premiers stades de la maladie. Ces dernières années, les techniques contemporaines d’imagerie cardiaque, notamment l’IRM et la scintigraphie osseuse, ont modifié l’algorithme de diagnostic de l’ATTR-CM, ce qui a entraîné une détection accrue.
Ainsi, la collecte de données épidémiologiques spécifiques au pays et l'identification de l'ATTR-CM sont cruciales pour améliorer les résultats et la qualité de vie. Cependant, aucune étude observationnelle sur l'épidémiologie de l'ATTR-CM chez les patients russes atteints d'HFpEF n'a été réalisée.
Par conséquent, il est nécessaire de mener une étude observationnelle à grande échelle pour déterminer la prévalence de l'ATTR-CM en Russie, obtenir des informations sur les caractéristiques cliniques des patients et déterminer leurs besoins médicaux. Pendant ce temps, les informations sur l'épidémiologie, l'ECG, l'EchoCG, d'autres caractéristiques et la prévalence sont d'une importance cruciale pour améliorer le diagnostic de ces patients.
De plus, des tests de génétique moléculaire sont récemment devenus disponibles, essentiels pour diagnostiquer l'ATTR héréditaire. Une reconnaissance plus précoce du type ATTR, à son tour, pourrait conduire à une initiation rapide du traitement et à une modification des perspectives pronostiques des patients ATTR-CM.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Akhtubinsk, Russie
- Research Site
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Astrakhan, Russie
- Research Site
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Barnaul, Russie
- Research Site
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Beslan, Russie
- Research Site
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Chelyabinsk, Russie
- Research Site
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Izhevsk, Russie
- Research Site
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Kaluga, Russie
- Research Site
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Kazan', Russie
- Research Site
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Khabarovsk, Russie
- Research Site
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Kirov, Russie
- Research Site
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Krasnodar, Russie
- Research Site
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Nizhny Novgorod, Russie
- Research Site
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Omsk, Russie
- Research Site
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Rostov-on-Don, Russie
- Research Site
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Smolensk, Russie
- Research Site
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Ufa, Russie
- Research Site
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Vladimir, Russie
- Research Site
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Vladivostok, Russie
- Research Site
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Volgograd, Russie
- Research Site
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Yaroslavl, Russie
- Research Site
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Yekaterinburg, Russie
- Research Site
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
pour la phase rétrospective sont :
- Patients participant/ayant participé à l'étude PRIORITY-CHF (peuvent être vivants ou décédés au moment de leur inclusion dans cette étude).
- Diagnostic établi d'HFpEF (présence de signes et symptômes typiques d'IC (voir Annexe A) et LVEF ≥ 50 %) à tout moment pendant la participation à l'étude PRIORITY-CHF.
Les critères suivants s'appliquent pour l'inclusion des patients dans la partie prospective de l'étude :
- Fourni un consentement éclairé écrit pour la phase prospective de l'étude.
- Présence d'une épaisseur de paroi ventriculaire gauche > 12 mm.
Présence d'au moins trois « drapeaux rouges » ou signes supplémentaires indiquant un risque élevé d'ATTR-CM (évaluation basée sur les antécédents médicaux d'IC et de maladies concomitantes, les antécédents familiaux, les résultats d'ECG antérieurs, d'écho-CG/IRM cardiaque, de laboratoire) données):
- Âge > 65 ans (pendant la participation à l'étude PRIORITY-CHF)
- Maladie du système de conduction (bloc auriculo-ventriculaire, bloc de branche gauche, complexe QRS long, maladie du sinus)/stimulateur cardiaque
- Fibrillation auriculaire
- Modèle de pseudo-infarctus sur l'ECG (en l'absence de sténose hémodynamiquement significative) ;
- Disproportion de la tension QRS par rapport au degré d'augmentation de l'épaisseur de la paroi du VG selon les méthodes d'imagerie
- Dysfonctionnement diastolique de grade 2 ou pire
- Diminution de la déformation longitudinale avec épargne apicale
- Rehaussement tardif diffus du gadolinium sous-endocardique ou transmural à l'IRM cardiaque avec augmentation de la fraction volumique extracellulaire
- Élévation persistante de la troponine à faible niveau
- Niveau élevé de NT-proBNP
- Épaisseur de la paroi du ventricule droit (VD) supérieure à 6 mm
- Épanchement péricardique chez les patients présentant une hypertrophie VG
- Modèle restrictif chez les patients présentant une hypertrophie VG
- Hypertrophie auriculaire avec des volumes ventriculaires normaux
- Syndrome du canal carpien bilatéral
- Sténose vertébrale lombaire/cervicale
- Rupture spontanée du tendon du biceps
- Arthroplastie de la hanche ou du genou
- Neuropathie périphérique
- Antécédents familiaux de neuropathie
- Intolérance/mauvaise tolérance aux médicaments antihypertenseurs vasodilatateurs
- Hypotension orthostatique
- Gastroparésie
- Incontinence urinaire (vessie neurogène), infections urinaires récurrentes,
- Dysfonction érectile
- Autres dysfonctionnements autonomes, tels que troubles de la motilité gastro-intestinale (constipation, satiété précoce, diarrhée chronique, nausées/vomissements), syncope, anhidrose)
Critère d'exclusion:
Les critères d'exclusion pour la phase rétrospective sont :
- Toute condition grave qui, de l'avis du médecin, limitera la durée de vie du patient à 12 mois ou moins à compter de l'inclusion dans cette étude.
- Participation actuelle à tout essai interventionnel (c'est-à-dire au moment de l'inclusion dans cette étude).
Les critères suivants s'appliquent pour l'exclusion des patients de la partie prospective de l'étude :
- Patients avec ATTR-CM préalablement établi (et documenté).
- Patients ayant déjà obtenu un résultat de test hématologique positif lors de l'évaluation de l'amylose AL dans l'anamnèse (la protéine monoclonale est identifiée par SIFE/UIF) et le rapport FLC sérique (kappa/lambda) est en dehors de la plage normale).
Si le test hématologique d'évaluation de l'amylose AL est négatif, ou si aucun test de ce type n'a été effectué dans les antécédents médicaux du patient, le patient peut être inscrit à cette étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Prévalence de l'ATTR-CM chez les patients atteints d'HFpEF dans la pratique clinique de routine en Fédération de Russie
Délai: Jusqu'à 12 mois
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Afin d'atteindre l'objectif principal, la proportion de patients avec un diagnostic confirmé d'ATTR-CM (à la visite de fin d'étude, selon les résultats d'un examen cardiologique complet) parmi les patients atteints d'ICFpEF qui ont été inscrits dans la phase rétrospective et la phase prospective. de cette étude sera calculé.
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Jusqu'à 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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caractéristiques démographiques et cliniques et résultats des tests
Délai: Jusqu'à 12 mois
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Afin d'atteindre les objectifs secondaires, les caractéristiques démographiques et cliniques suivantes, ainsi que les résultats des tests (avec des données supplémentaires disponibles si nécessaire) seront évalués chez les patients inscrits à la phase prospective de cette étude : Âge moyen (années) au moment du diagnostic de l'HFpEF lors de la participation à l'étude PRIORITY-CHF ; Âge moyen au diagnostic d'ATTR-CM confirmé dans cette étude (évalué chez les patients avec ATTR-CM confirmé) ; Temps moyen et médian entre le diagnostic d'HFpEF et le diagnostic confirmé d'ATTR-CM (évalué chez les patients avec ATTR-CM confirmé) ; Répartition des patients par groupe d'âge, sexe, race, origine ethnique et régions géographiques ; Indice de masse corporelle (IMC) moyen et proportion de patients présentant différentes dimensions d'IMC ; Proportion de patients ayant des antécédents de perte de poids inexpliquée (≥ 5 kg) à un moment donné ; Pression artérielle (TA) et fréquence cardiaque moyennes ; Proportion de patients présentant des facteurs négatifs liés au mode de vie (tabagisme et abus d'alcool) ; etc.
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Jusqu'à 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies cardiaques
- Maladies neuromusculaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux périphérique
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Déficits de protéostase
- Neuropathies amyloïdes
- Amylose familiale
- Insuffisance cardiaque
- Cardiomyopathies
- Amylose
- Neuropathies amyloïdes, familiales
Autres numéros d'identification d'étude
- D8450R00006
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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