Pokus o zjištění, zda je REGV131-LNP1265 bezpečný a pomáhá tělu vytvářet srážecí faktor u pediatrických, dospívajících a dospělých pacientů s hemofilií B (BEYOND-9)
10. září 2026 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals
Dvoudílná otevřená studie REGV131-LNP1265, terapie koagulačního faktoru IX založené na CRISPR/Cas9 u účastníků s hemofilií B
Účastníci této studie mají genetickou mutaci, konkrétně v genu koagulačního (srážlivosti krve) faktoru 9, který způsobuje těžkou nebo středně těžkou hemofilii B. Tato studie zkoumá experimentální terapii vložení genu (přidání genu do vaší DNA) nazvanou REGV131 -LNP1265, také nazývaný "studovaný lék". Cílem terapie vložením genu je naučit tělo, jak dlouhodobě produkovat koagulační faktor, bez nutnosti substituční terapie.
Hlavním cílem této studie je najít bezpečnou a dobře tolerovanou dávku studovaného léku kontrolou vedlejších účinků, které se mohou vyskytnout při jeho užívání.
Studie se zabývá několika dalšími výzkumnými otázkami, včetně:
- Kolik studovaného léku je v krvi v různých časech
- Zda tělo vytváří protilátky proti částem studovaného léku, které by mohly snížit účinnost léku nebo by mohly vést k nežádoucím účinkům. Protilátky jsou proteiny produkované imunitním systémem těla v reakci na cizí látku
- Zda si tělo vytváří protilátky proti substituční terapii srážecích faktorů
- Jak kvalitu života ovlivňuje hemofilie B a zda se změní po užití studovaného léku
- Jak ovlivňuje zdraví kloubů hemofilie B a zda se změní po užití studovaného léku
- Jak často jsou vyžadovány návštěvy na pohotovosti, v centru urgentní péče, v ordinaci lékaře, v nemocnici, po telefonu nebo online jsou vyžadovány v důsledku krvácivých příhod a zda se frekvence po užití studovaného léku mění
- Jak často je potřeba faktorová substituční terapie, a to jak pravidelně k prevenci krvácení, tak podle potřeby k léčbě krvácivých příhod (a pokud se změní po užití studovaného léku)
- Zda je rozdíl ve 2 různých metodách měření aktivity faktoru 9 v krvi
Přehled studie
Detailní popis
Studie bude provedena s dvoudílným adaptivním designem, se zařazováním pacientů do sekvenčních částí studie.
Část 1: Eskalace dávky a potvrzení dávky u dospělých pacientů ve věku ≥18 let
- Kohorty s eskalací dávky k určení doporučené dávky pro expanzi (RDE) REGV131-LNP1265
- kohorta potvrzení dávky k získání další důvěry v bezpečnost, snášenlivost a údaje o funkční aktivitě koagulačního faktoru IX (FIX) na RDE
Část 2: Expanze dávky v RDE
- Část 2A: Dospělí pacienti ve věku ≥18 let: RDE REGV131-LNP1265, jak je stanoveno v části 1
- Část 2B: Dospívajícím pacientům <18 a ≥12 let bude podávána RDE upravená podle hmotnosti
- Část 2C: Dospívající a dětští pacienti ≥2 až <12 let mohou být zařazeni sekvenčním způsobem podle věku; nejprve účastníci ve věku ≥6 až <12 let a poté účastníci ve věku ≥2 až <6 let a obdrží RDE s upravenou váhou
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
130
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Clinical Trials Administrator
- Telefonní číslo: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Nábor
- Royal Prince Alfred Hospital, Haemophilia Treatment Centre
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Austrálie, 4029
- Nábor
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
- Nábor
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- Nábor
- Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 20211030
- Nábor
- Hemorio
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brazílie, 29047-105
- Nábor
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazílie, 13084-878
- Nábor
- Hemocentro UNICAMP
-
-
-
-
Lyon
-
Bron, Lyon, Francie, 69677
- Nábor
- Hospices Civils de Lyon
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francie, 59037
- Nábor
- Hemostase Clinique, Institut Coeur Poumon
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francie, 75015
- Nábor
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Vicenza, Itálie, 36100
- Nábor
- Ospedale San Bortolo
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Itálie, 50134
- Nábor
- Careggi University Hospital
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Itálie, 20122
- Nábor
- Fondazione Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Itálie, 20089
- Nábor
- Irccs Humanitas Research Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Nábor
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Nábor
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4J 3A1
- Nábor
- McGill University Health Center (MUHC)
-
-
-
-
-
Hamburg, Německo, 20246
- Nábor
- University Hospital Hamburg Eppendorf
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60590
- Nábor
- University Hospital Frankfurt
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
- Nábor
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Nábor
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- Nábor
- St. Thomas' Hospital
-
London, Spojené království, W12 0HS
- Nábor
- Hammersmith Hospital Comprehensive Care Centre
-
London, Spojené království, E1 2ES
- Nábor
- Pathology and Pharmacy Building, The Royal London Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Spojené království, G31 2ER
- Nábor
- Glasgow Royal Infirmary - Clinical Research Facility
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Spojené království, B15 2TH
- Nábor
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Nábor
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
- Nábor
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
- Nábor
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Nábor
- University of California Davis
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Nábor
- University California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Nábor
- Yale HTC
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- Nábor
- University of Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
- Nábor
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Nábor
- Tulane University School of Medicine, Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nábor
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Nábor
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Nábor
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Nábor
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Nábor
- Haemostasis and Thrombosis Unit, Hospital La Fe
-
Zaragoza, Španělsko, 50009
- Nábor
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Andalusia
-
Seville, Andalusia, Španělsko, 41013
- Nábor
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Galicia
-
A Coruña, Galicia, Španělsko, 15006
- Nábor
- Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (Edificio Teresa Herrera-Materno Infantil)
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Španělsko, 30120
- Nábor
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Španělsko, 33011
- Nábor
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza těžké nebo středně těžké hemofilie B s lékařskou anamnézou funkční aktivity FIX (≤2 % nebo <0,02 IU/ml) nebo zdokumentovaný genotyp, o kterém je známo, že způsobuje těžkou hemofilii B
- V současné době užíváme profylaxi FIX a předchozí zkušenosti s terapií FIX, jak je definováno v protokolu
- Účast v úvodním období této intervenční studie NEBO samostatné úvodní studii (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) po dobu nejméně 6 měsíců pro údaje o ABR při užívání profylaxe FIX, jak je definováno v protokolu
Klíčová kritéria vyloučení:
- Inhibitor FIX v anamnéze (klinické nebo laboratorní vyšetření) při 2 nebo více příležitostech
- Titr inhibitoru Bethesda vyšší než horní hranice normálu (ULN) při screeningu
- Detekovatelné preexistující protilátky proti kapsidu adeno-asociovaného viru sérotypu 8 (AAV8); měřeno enzymatickým imunosorbentním testem (ELISA) při předběžném screeningu (nebo případné závěrečné úvodní návštěvě).
- Jakékoli významné základní onemocnění jater, jako je: cholestatické onemocnění jater, cirhóza jater, portální hypertenze, splenomegalie, jaterní encefalopatie
- Důkaz pokročilé jaterní fibrózy, jak je definováno v protokolu
- Důkazy o cirhóze a/nebo portální hypertenzi hodnocené ultrazvukem břicha při screeningu nebo měřené během 6 měsíců před screeningovou návštěvou
- Anamnéza arteriálních nebo venózních tromboembolických příhod, jak je definováno v protokolu
- Anamnéza přecitlivělosti na kortikosteroidy nebo známý zdravotní stav, který vyžaduje chronické podávání kortikosteroidů
- Dříve dostávali jakoukoli AAV genovou terapii nebo zamýšlí podstoupit schválenou nebo testovanou AAV genovou terapii jinou než REGV131-LNP1265 během období studie
POZNÁMKA: Platí další kritéria definovaná protokolem zahrnutí/vyloučení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část 1: Eskalace dávky kohorty 1 pro RDE
Počáteční dávka pro určení RDE REGV131-LNP1265 a další posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a údajů o funkční aktivitě FIX na RDE
|
Podáno podle protokolu před LNP1265
Podáváno podle protokolu po REGV131
|
|
Experimentální: Část 1: Eskalace dávky kohorty 2 pro RDE
Dávka 2 kohort stoupající úrovně dávky pro určení RDE REGV131-LNP1265 a další posouzení údajů o bezpečnosti, snášenlivosti a funkční aktivitě FIX na RDE
|
Podáno podle protokolu před LNP1265
Podáváno podle protokolu po REGV131
|
|
Experimentální: Část 1: Eskalace dávky kohorty 3 pro RDE
Dávka 3 kohort stoupající úrovně dávky pro určení RDE REGV131-LNP1265 a další posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a údajů o funkční aktivitě FIX na RDE
|
Podáno podle protokolu před LNP1265
Podáváno podle protokolu po REGV131
|
|
Experimentální: Část 1: Eskalace dávky kohorty 4 pro RDE
Dávka 4 kohort stoupající úrovně dávky pro určení RDE REGV131-LNP1265 a další posouzení údajů o bezpečnosti, snášenlivosti a funkční aktivitě FIX na RDE
|
Podáno podle protokolu před LNP1265
Podáváno podle protokolu po REGV131
|
|
Experimentální: Část 2: Rozšíření dávky A
Účastníci ve věku ≥18 let obdrží RDE REGV131-LNP1265 stanovené v části 1
|
Podáno podle protokolu před LNP1265
Podáváno podle protokolu po REGV131
|
|
Experimentální: Část 2: Rozšíření dávky B
Účastníci ve věku ≥12 až <18 let obdrží podávanou hmotnostně upravenou RDE REGV131-LNP1265 stanovenou částí 1
|
Podáno podle protokolu před LNP1265
Podáváno podle protokolu po REGV131
|
|
Experimentální: Část 2: Rozšíření dávky C
Účastníci ve věku ≥ 2 až <12 let obdrží podávanou hmotnostně upravenou RDE REGV131-LNP1265 určenou částí 1
|
Podáno podle protokolu před LNP1265
Podáváno podle protokolu po REGV131
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Závažnost TEAE
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Funkční aktivita koagulačního faktoru IX (FIX) měřená pomocí chromogenního substrátového testu
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1
|
Až 2 roky
|
|
Změna funkční aktivity faktoru IX v plazmě, měřená pomocí chromogenního substrátového testu
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 2A, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Roční míra krvácení (ABR) po dosažení trvalé funkční aktivity FIX u účastníků léčených pomocí RDE
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 2A, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Výskyt závažných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: Prostřednictvím dlouhodobého sledování (LTFU), až 15 let
|
LTFU období pro část 1, 2A, 2B a 2C
|
Prostřednictvím dlouhodobého sledování (LTFU), až 15 let
|
|
Závažnost závažných nežádoucích účinků
Časové okno: Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
Období LTFU pro část 1, 2A, 2B a 2C
|
Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
|
Výskyt nežádoucích událostí zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
Období LTFU pro část 1, 2A, 2B a 2C
|
Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
|
Závažnost AESIs
Časové okno: Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
Období LTFU pro část 1, 2A, 2B a 2C
|
Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
|
Výskyt klinicky významných nežádoucích příhod (AEs)
Časové okno: Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
LTFU období pro Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
|
Závažnost klinicky významných nežádoucích účinků
Časové okno: Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
Období LTFU pro část 1, 2A, 2B a 2C
|
Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna funkční aktivity FIX v plazmě měřená pomocí chromogenního substrátového testu
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1
|
Až 2 roky
|
|
ABR po trvalé funkční aktivitě FIX mezi účastníky přijímajícími RDE
Časové okno: Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
LTFU období pro část 1, 2A, 2B a 2C
|
Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
|
FIX funkční aktivita v plazmě v průběhu času během studie pomocí chromogenního substrátového testu
Časové okno: Prostřednictvím LTFU, až 10 let
|
Období LTFU pro část 1, 2A, 2B a 2C
|
Prostřednictvím LTFU, až 10 let
|
|
Roční míra léčebného krvácení (tABR) po dosažení trvalé funkční aktivity FIX u účastníků léčených přípravkem RDE
Časové okno: Prostřednictvím LTFU, Až 15 let
|
Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Prostřednictvím LTFU, Až 15 let
|
|
Roční využití (IU/kg/rok) náhradní terapie faktoru IX po dosažení trvalé funkční aktivity faktoru IX u účastníků léčených RDE
Časové okno: Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Prostřednictvím LTFU, až 15 let
|
|
Zachování stavu bez nutnosti FIX substituční léčby u pacientů, kteří dostávají RDE po dosažení trvalé exprese FIX
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Zbývající nulové spontánní krvácivé příhody u pacientů užívajících RDE po celou dobu trvání funkční aktivity FIX
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Koncentrace složek REGV131
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Koncentrace složek LNP1265
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Detekce protilátek proti produktu transgenu genu koagulačního faktoru IX (F9) - proteinu FIX
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Detekce celkových vazebných protilátek (TAbs) k proteinům kapsidy adeno-asociovaného viru 8 (AAV8)
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Detekce neutralizačních protilátek/transdukčních inhibitorů (NAb/TI) proti kapsidovým proteinům AAV8
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Detekce protilátek proti LNP1265
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Detekce protilátek proti proteinu CRISPR-associated protein 9 (Cas9)
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Detekce vektorové DeoxyriboNukleové Kyseliny (DNA) v krvi
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1
|
Až 2 roky
|
|
Detekce vektorové DNA ve slinách
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1
|
Až 2 roky
|
|
Detekce vektorové DNA v nosních sekretech
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1
|
Až 2 roky
|
|
Detekce vektorové DNA ve spermatu
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1
|
Až 2 roky
|
|
Detekce vektorové DNA v moči
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1
|
Až 2 roky
|
|
Detekce vektorové DNA ve stolici
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 1
|
Až 2 roky
|
|
Výskyt TEAEs
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 2A
|
Až 2 roky
|
|
Závažnost nežádoucích účinků léčby
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 2A
|
Až 2 roky
|
|
Detekce vektorové DNA v relevantních matricích na základě analýzy dat z kohorty pro potvrzení dávkování (část 1)
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 2A, 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Detekce vektorové DNA v relevantních matricích v čase na základě analýzy dat z dospělých kohort v průběhu času
Časové okno: Až 2 roky
|
Část 2B a 2C
|
Až 2 roky
|
|
Podíl účastníků bez spontánních krvácivých příhod po dosažení udržené funkční aktivity FIX u těch, kteří dostávají RDE
Časové okno: Prostřednictvím LTFU, Až 15 let
|
Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Prostřednictvím LTFU, Až 15 let
|
|
Podíl účastníků nevyžadujících substituční terapii FIX po dosažení trvalé funkční aktivity FIX u těch, kteří dostávají RDE
Časové okno: Prostřednictvím dlouhodobého sledování, až 15 let
|
Část 1, 2A, 2B a 2C
|
Prostřednictvím dlouhodobého sledování, až 15 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. září 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
14. srpna 2034
Dokončení studie (Odhadovaný)
14. srpna 2047
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. dubna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. dubna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
23. dubna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- R131L1265-HEMB-2318
- 2023 (Grant/smlouva NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-507260-40-00 (Ctis: EU CTR Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení.
Časový rámec sdílení IPD
Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská léková agentura (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky (např. , vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a má zajištěnu schopnost chránit soukromí účastníků.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím Vivli předložit návrh na přístup k jednotlivým pacientům nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem.
Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .