Próba sprawdzenia, czy REGV131-LNP1265 jest bezpieczny i pomaga organizmowi wytwarzać czynnik krzepnięcia u dzieci, młodzieży i dorosłych chorych na hemofilię B (BEYOND-9)
10 września 2026 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals
Dwuczęściowe, otwarte badanie dotyczące REGV131-LNP1265, terapii insercyjnej genu czynnika krzepnięcia IX opartego na CRISPR/Cas9 u pacjentów chorych na hemofilię B
Uczestnicy tego badania mają mutację genetyczną, szczególnie w genie czynnika krzepnięcia (krzepnięcia krwi) czynnika 9, który powoduje ciężką lub średnio ciężką hemofilię B. W tym badaniu badana jest eksperymentalna terapia insercją genu (dodanie genu do DNA) o nazwie REGV131 -LNP1265, zwany także „lekiem badanym”. Terapia insercją genową ma na celu nauczenie organizmu, jak wytwarzać czynnik krzepnięcia w perspektywie długoterminowej, bez konieczności stosowania terapii zastępczej czynnikiem.
Głównym celem badania jest znalezienie bezpiecznej i dobrze tolerowanej dawki badanego leku poprzez sprawdzenie skutków ubocznych, jakie mogą wystąpić po jego zażyciu.
W badaniu analizowano kilka innych pytań badawczych, w tym:
- Ile badanego leku znajduje się we krwi w różnych momentach
- Czy organizm wytwarza przeciwciała przeciwko częściom badanego leku, co może spowodować, że lek będzie mniej skuteczny lub może prowadzić do działań niepożądanych. Przeciwciała to białka wytwarzane przez układ odpornościowy organizmu w odpowiedzi na obcą substancję
- Czy organizm wytwarza przeciwciała przeciwko terapii zastępczej czynnikiem krzepnięcia
- Jak hemofilia B wpływa na jakość życia i czy zmienia się ona po zażyciu badanego leku
- Jak hemofilia B wpływa na zdrowie stawów i czy zmienia się ono po zażyciu badanego leku
- Jak często konieczne są wizyty na izbie przyjęć, w ośrodku pilnej opieki, w gabinecie lekarskim, w szpitalu, telefonicznie lub przez Internet w wyniku krwawień i czy częstotliwość zmienia się po zażyciu badanego leku
- Jak często konieczna jest terapia zastępcza czynnikiem, zarówno regularnie w celu zapobiegania krwawieniom, jak i w razie potrzeby w celu leczenia krwawień (oraz w przypadku zmian po przyjęciu badanego leku)
- Czy istnieją różnice pomiędzy 2 różnymi metodami pomiaru aktywności czynnika 9 we krwi
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Badanie zostanie przeprowadzone w układzie adaptacyjnym, dwuczęściowym, z włączaniem pacjentów do kolejnych części badania.
Część 1: Zwiększanie dawki i potwierdzenie dawki u dorosłych pacjentów w wieku ≥18 lat
- Kohorty zwiększające dawkę w celu określenia zalecanej dawki w celu ekspansji (RDE) REGV131-LNP1265
- Kohorta potwierdzająca dawkę w celu uzyskania większej pewności co do bezpieczeństwa, tolerancji i danych dotyczących aktywności funkcjonalnej czynnika krzepnięcia IX (FIX) w RDE
Część 2: Zwiększanie dawki w RDE
- Część 2A: Dorośli pacjenci w wieku ≥18 lat: RDE REGV131-LNP1265, jak określono w Części 1
- Część 2B: Młodzież w wieku <18 i ≥12 lat będzie otrzymywała RDE dostosowane do masy ciała
- Część 2C: Pacjenci w wieku młodzieńczym i pediatrycznym w wieku od ≥2 do <12 lat mogą być włączeni do badania w sposób sekwencyjny uwzględniający wiek; pierwsi uczestnicy w wieku od ≥6 do <12 lat, a następnie uczestnicy w wieku od ≥2 do <6 lat, którzy otrzymają RDE skorygowane o wagę
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
130
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Clinical Trials Administrator
- Numer telefonu: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Rekrutacyjny
- Royal Prince Alfred Hospital, Haemophilia Treatment Centre
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Rekrutacyjny
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Rekrutacyjny
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Rekrutacyjny
- Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazylia, 20211030
- Rekrutacyjny
- Hemorio
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brazylia, 29047-105
- Rekrutacyjny
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazylia, 13084-878
- Rekrutacyjny
- Hemocentro UNICAMP
-
-
-
-
Lyon
-
Bron, Lyon, Francja, 69677
- Rekrutacyjny
- Hospices Civils de Lyon
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francja, 59037
- Rekrutacyjny
- Hemostase Clinique, Institut Coeur Poumon
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francja, 75015
- Rekrutacyjny
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Rekrutacyjny
- Haemostasis and Thrombosis Unit, Hospital La Fe
-
Zaragoza, Hiszpania, 50009
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Andalusia
-
Seville, Andalusia, Hiszpania, 41013
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Galicia
-
A Coruña, Galicia, Hiszpania, 15006
- Rekrutacyjny
- Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (Edificio Teresa Herrera-Materno Infantil)
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Hiszpania, 30120
- Rekrutacyjny
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Hiszpania, 33011
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Rekrutacyjny
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrutacyjny
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4J 3A1
- Rekrutacyjny
- McGill University Health Center (MUHC)
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- Rekrutacyjny
- University Hospital Hamburg Eppendorf
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60590
- Rekrutacyjny
- University Hospital Frankfurt
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90024
- Rekrutacyjny
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
- Rekrutacyjny
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- Rekrutacyjny
- University of California Davis
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- Rekrutacyjny
- University California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Rekrutacyjny
- Yale HTC
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- Rekrutacyjny
- University of Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Rekrutacyjny
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Rekrutacyjny
- Tulane University School of Medicine, Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Rekrutacyjny
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Rekrutacyjny
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Rekrutacyjny
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Rekrutacyjny
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
-
Vicenza, Włochy, 36100
- Rekrutacyjny
- Ospedale San Bortolo
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Włochy, 50134
- Rekrutacyjny
- Careggi University Hospital
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Włochy, 20122
- Rekrutacyjny
- Fondazione Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Włochy, 20089
- Rekrutacyjny
- Irccs Humanitas Research Hospital
-
-
-
-
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
- Rekrutacyjny
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Rekrutacyjny
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Rekrutacyjny
- St. Thomas' Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
- Rekrutacyjny
- Hammersmith Hospital Comprehensive Care Centre
-
London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
- Rekrutacyjny
- Pathology and Pharmacy Building, The Royal London Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Zjednoczone Królestwo, G31 2ER
- Rekrutacyjny
- Glasgow Royal Infirmary - Clinical Research Facility
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
- Rekrutacyjny
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Potwierdzona diagnoza ciężkiej lub umiarkowanie ciężkiej hemofilii B z aktywnością funkcjonalną FIX w wywiadzie (≤2% lub <0,02 IU/ml) lub udokumentowanym genotypem, o którym wiadomo, że powoduje ciężką hemofilię B
- Obecnie przyjmuję profilaktykę FIX i mam wcześniejsze doświadczenia z terapią FIX, zgodnie z definicją w protokole
- Udział w okresie wstępnym tego badania interwencyjnego LUB oddzielne badanie wstępne (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) przez co najmniej 6 miesięcy w celu uzyskania danych ABR podczas stosowania profilaktyki FIX, zgodnie z definicją w protokole
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia stosowania inhibitora FIX (ocena kliniczna lub laboratoryjna) 2 lub więcej razy
- Miano inhibitora Bethesda większe niż górna granica normy (GGN) w badaniu przesiewowym
- Wykrywalne, istniejące przeciwciała przeciwko kapsydowi wirusa związanego z adenowirusem, serotyp 8 (AAV8); jak zmierzono za pomocą enzymatycznego testu immunoenzymatycznego (ELISA) podczas wstępnej kontroli (lub ostatniej wizyty wprowadzającej, jeśli ma to zastosowanie).
- Jakakolwiek istotna choroba wątroby, taka jak: cholestatyczna choroba wątroby, marskość wątroby, nadciśnienie wrotne, powiększenie śledziony, encefalopatia wątrobowa
- Dowody zaawansowanego zwłóknienia wątroby, zgodnie z definicją w protokole
- Oznaki marskości wątroby i/lub nadciśnienia wrotnego ocenione za pomocą USG jamy brzusznej podczas badania przesiewowego lub zmierzone w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową
- Historia tętniczych lub żylnych zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, zgodnie z definicją w protokole
- Historia nadwrażliwości na kortykosteroidy lub znany stan chorobowy wymagający przewlekłego podawania kortykosteroidów
- W okresie badania pacjent otrzymał wcześniej jakąkolwiek terapię opartą na genach AAV lub zamierza poddać się zatwierdzonej lub eksperymentalnej terapii genowej opartej na AAV innej niż REGV131-LNP1265
UWAGA: Obowiązują inne kryteria zdefiniowane w protokole włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część 1: Zwiększanie dawki w kohorcie 1 w przypadku RDE
Dawka początkowa w celu określenia RDE REGV131-LNP1265 i dalszej oceny danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności funkcjonalnej FIX w RDE
|
Podawane zgodnie z protokołem przed LNP1265
Podawane zgodnie z protokołem po REGV131
|
|
Eksperymentalny: Część 1: Zwiększanie dawki w kohorcie 2 w przypadku RDE
Dawka 2 kohort o rosnącym poziomie dawki w celu określenia RDE REGV131-LNP1265 i dalszej oceny danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności funkcjonalnej FIX w RDE
|
Podawane zgodnie z protokołem przed LNP1265
Podawane zgodnie z protokołem po REGV131
|
|
Eksperymentalny: Część 1: Zwiększanie dawki w kohorcie 3 w przypadku RDE
Dawka 3 kohort o rosnącym poziomie dawki w celu określenia RDE REGV131-LNP1265 i dalszej oceny danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności funkcjonalnej FIX w RDE
|
Podawane zgodnie z protokołem przed LNP1265
Podawane zgodnie z protokołem po REGV131
|
|
Eksperymentalny: Część 1: Zwiększanie dawki w kohorcie 4 w przypadku RDE
Dawka 4 kohort o rosnącym poziomie dawki w celu określenia RDE REGV131-LNP1265 i dalszej oceny danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności funkcjonalnej FIX w RDE
|
Podawane zgodnie z protokołem przed LNP1265
Podawane zgodnie z protokołem po REGV131
|
|
Eksperymentalny: Część 2: Zwiększanie dawki A
Uczestnicy w wieku ≥18 lat otrzymają RDE REGV131-LNP1265 określone w Części 1
|
Podawane zgodnie z protokołem przed LNP1265
Podawane zgodnie z protokołem po REGV131
|
|
Eksperymentalny: Część 2: Zwiększanie dawki B
Uczestnicy w wieku ≥12 do <18 lat otrzymają RDE skorygowane o wagę REGV131-LNP1265 określone w Części 1
|
Podawane zgodnie z protokołem przed LNP1265
Podawane zgodnie z protokołem po REGV131
|
|
Eksperymentalny: Część 2: Zwiększanie dawki C
Uczestnicy w wieku od ≥2 do <12 lat otrzymają RDE skorygowane o wagę REGV131-LNP1265 określone w Części 1
|
Podawane zgodnie z protokołem przed LNP1265
Podawane zgodnie z protokołem po REGV131
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1, 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Nasilenie TEAEs
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1, 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Aktywność funkcjonalna czynnika krzepnięcia IX (FIX) mierzona za pomocą testu chromogennego substratu
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1
|
Do 2 lat
|
|
Zmiana aktywności funkcjonalnej FIX w osoczu, mierzona za pomocą testu chromogenicznego podłoża
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 2A, 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Roczna częstość krwawień (ABR) po utrzymanej czynności funkcjonalnej FIX u uczestników otrzymujących RDE
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 2A, 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs)
Ramy czasowe: W ramach długoterminowej obserwacji (LTFU), do 15 lat
|
Okres LTFU dla Części 1, 2A, 2B i 2C
|
W ramach długoterminowej obserwacji (LTFU), do 15 lat
|
|
Ciężkość ciężkich zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Poprzez LTFU, do 15 lat
|
Okres LTFU dla Części 1, 2A, 2B i 2C
|
Poprzez LTFU, do 15 lat
|
|
Występowanie szczególnych niepożądanych zdarzeń od leku (AESI)
Ramy czasowe: Poprzez LTFU, do 15 lat
|
Okres LTFU dla części 1, 2A, 2B i 2C
|
Poprzez LTFU, do 15 lat
|
|
Nasilenie AESIs
Ramy czasowe: Poprzez LTFU, do 15 lat
|
Okres LTFU dla części 1, 2A, 2B i 2C
|
Poprzez LTFU, do 15 lat
|
|
Występowanie klinicznie istotnych zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Poprzez LTFU, do 15 lat
|
Okres LTFU dla części 1, 2A, 2B i 2C
|
Poprzez LTFU, do 15 lat
|
|
Ciężkość klinicznie istotnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Poprzez długoterminową obserwację, do 15 lat
|
Okres LTFU dla Części 1, 2A, 2B i 2C
|
Poprzez długoterminową obserwację, do 15 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana aktywności funkcjonalnej FIX w osoczu mierzona za pomocą testu z chromogennym substratem
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1
|
Do 2 lat
|
|
ABR po utrzymanej aktywności funkcjonalnej FIX wśród uczestników otrzymujących RDE
Ramy czasowe: Przez LTFU, Do 15 Lat
|
Okres LTFU dla części 1, 2A, 2B i 2C
|
Przez LTFU, Do 15 Lat
|
|
FIX funkcjonalna aktywność w osoczu w czasie trwania badania przy użyciu testu z chromogennym substratem
Ramy czasowe: Poprzez LTFU, do 10 lat
|
Okres LTFU dla części 1, 2A, 2B i 2C
|
Poprzez LTFU, do 10 lat
|
|
Roczna skorygowana częstość krwawień (tABR) po utrzymanej czynności funkcjonalnej FIX, wśród uczestników otrzymujących RDE
Ramy czasowe: Przez LTFU, do 15 lat
|
Część 1, 2A, 2B oraz 2C
|
Przez LTFU, do 15 lat
|
|
Roczna utylizacja (IU/kg/rok) terapii zastępczej FIX po utrzymanej funkcjonalnej aktywności FIX wśród uczestników otrzymujących RDE
Ramy czasowe: Przez długoterminową obserwację, do 15 lat
|
Część 1, 2A, 2B i 2C
|
Przez długoterminową obserwację, do 15 lat
|
|
Utrzymanie braku konieczności stosowania terapii zastępczej FIX wśród pacjentów otrzymujących RDE po uzyskaniu utrzymanej ekspresji FIX
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1, 2A, 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Brak pozostałych spontanicznych krwawień wśród osób otrzymujących RDE podczas utrzymującego się okresu funkcjonalnej aktywności FIX
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1, 2A, 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Stężenia składników REGV131
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1, 2A, 2B oraz 2C
|
Do 2 lat
|
|
Stężenia składników LNP1265
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1, 2A, 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Wykrywanie przeciwciał przeciwko produktowi transgenu genu czynnika krzepnięcia IX (F9) – białku FIX
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1, 2A, 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Wykrywanie całkowitych przeciwciał wiążących (TAbs) do białek kapsydu wirusa adeno-zależnego typu 8 (AAV8)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1, 2A, 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Wykrywanie neutralizujących przeciwciał/inhibitorów transdukcji (NAb/TI) dla białek kapsydu AAV8
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1, 2A, 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Wykrywanie przeciwciał przeciwko LNP1265
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1, 2A, 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Wykrywanie przeciwciał przeciwko białku CRISPR-associated protein 9 (Cas9)
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1, 2A, 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Wykrywanie wektorowego kwasu deoksyrybonukleinowego (DNA) we krwi
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1
|
Do 2 lat
|
|
Wykrywanie DNA wektora w ślinie
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1
|
Do 2 lat
|
|
Wykrywanie DNA wektora w wydzielinie nosowej
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1
|
Do 2 lat
|
|
Wykrywanie DNA wektora w nasieniu
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1
|
Do 2 lat
|
|
Wykrywanie DNA wektora w moczu
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1
|
Do 2 lat
|
|
Wykrywanie DNA wektora w kale
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 1
|
Do 2 lat
|
|
Występowanie TEAEs
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 2A
|
Do 2 lat
|
|
Nasilenie TEAEs
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 2A
|
Do 2 lat
|
|
Wykrywanie DNA wektora w odpowiednich matrycach na podstawie analizy danych z Kohorty Potwierdzenia Dawki Części 1
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 2A, 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Wykrywanie DNA wektorowego w odpowiednich matrycach w czasie na podstawie analizy danych z kohort dorosłych w czasie
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Część 2B i 2C
|
Do 2 lat
|
|
Odsetek uczestników bez samoistnych epizodów krwawienia po uzyskaniu utrzymanej czynności funkcjonalnej FIX wśród osób otrzymujących RDE
Ramy czasowe: Poprzez LTFU, do 15 lat
|
Część 1, 2A, 2B i 2C
|
Poprzez LTFU, do 15 lat
|
|
Odsetek uczestników nie wymagających terapii zastępczej FIX po utrzymanej czynności funkcjonalnej FIX wśród osób otrzymujących RDE
Ramy czasowe: Poprzez LTFU, Do 15 Lat
|
Część 1, 2A, 2B i 2C
|
Poprzez LTFU, Do 15 Lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
11 września 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
14 sierpnia 2034
Ukończenie studiów (Szacowany)
14 sierpnia 2047
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 kwietnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 kwietnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 kwietnia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krzepnięcia białek
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Hemofilia B
Inne numery identyfikacyjne badania
- R131L1265-HEMB-2318
- 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-507260-40-00 (Ctis: EU CTR Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które stanowią podstawę publicznie dostępnych wyników, zostaną uwzględnione przy udostępnianiu.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Po otrzymaniu przez firmę Regeneron pozwolenia na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji Farmaceutyki i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, udostępniono publicznie wyniki (np. w publikacji naukowej) , konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada umocowanie prawne do udostępnienia danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą za pośrednictwem Vivli złożyć propozycję dostępu do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron.
Kryteria oceny niezależnych wniosków badawczych firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .