Um ensaio para saber se REGV131-LNP1265 é seguro e funciona para ajudar o corpo a produzir fator de coagulação em pacientes pediátricos, adolescentes e adultos com hemofilia B (BEYOND-9)
10 de setembro de 2026 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Um estudo aberto de duas partes de REGV131-LNP1265, uma terapia de inserção de gene de fator IX de coagulação baseada em CRISPR/Cas9 em participantes com hemofilia B
Os participantes deste estudo têm uma mutação genética, especificamente no gene Fator 9 da coagulação (coagulação do sangue) que causa hemofilia B grave ou moderadamente grave. Este estudo está pesquisando uma terapia experimental de inserção genética (a adição de um gene ao seu DNA) chamada REGV131 -LNP1265, também chamado de “medicamento do estudo”. A terapia de inserção genética visa ensinar ao corpo como produzir fatores de coagulação a longo prazo, sem a necessidade de terapia de reposição de fatores.
O principal objetivo deste estudo é encontrar uma dose segura e bem tolerada do medicamento em estudo, verificando os efeitos colaterais que podem ocorrer ao tomá-lo.
O estudo está analisando várias outras questões de pesquisa, incluindo:
- Quanto do medicamento do estudo está no sangue em momentos diferentes
- Se o corpo produz anticorpos contra partes do medicamento em estudo, o que poderia tornar o medicamento menos eficaz ou levar a efeitos colaterais. Os anticorpos são proteínas produzidas pelo sistema imunológico do corpo em resposta a uma substância estranha
- Se o corpo produz anticorpos contra a terapia de reposição do fator de coagulação
- Como a qualidade de vida é afetada pela hemofilia B e se ela muda após tomar o medicamento do estudo
- Como a saúde das articulações é afetada pela hemofilia B e se ela muda após tomar o medicamento do estudo
- Com que frequência são necessárias visitas ao pronto-socorro, centro de atendimento de urgência, consultório médico, hospital, telefone ou on-line como resultado de eventos hemorrágicos e se a frequência muda após tomar o medicamento do estudo
- Com que frequência a terapia de reposição de fator é necessária, tanto regularmente para prevenção de sangramento, quanto conforme necessário para tratar eventos hemorrágicos (e se houver alteração após tomar o medicamento do estudo)
- Se existe uma diferença entre 2 métodos diferentes para medir a atividade do Fator 9 no sangue
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo será conduzido com um desenho adaptativo de 2 partes, com inscrição de pacientes em partes sequenciais do estudo.
Parte 1: Escalonamento e confirmação de dose em pacientes adultos ≥18 anos de idade
- Coortes de escalonamento de dose para determinar a dose recomendada para expansão (RDE) de REGV131-LNP1265
- Coorte de confirmação de dose para ganhar mais confiança nos dados de segurança, tolerabilidade e atividade funcional do fator de coagulação IX (FIX) no RDE
Parte 2: Expansão da Dose no RDE
- Parte 2A: Pacientes adultos ≥18 anos de idade: RDE de REGV131-LNP1265, conforme determinado na Parte 1
- Parte 2B: Pacientes adolescentes <18 e ≥12 anos de idade receberão RDE ajustado ao peso
- Parte 2C: Pacientes adolescentes e pediátricos ≥2 a <12 anos podem ser inscritos de maneira sequencial escalonada por idade; primeiros participantes com idade ≥6 a <12 anos e, em seguida, participantes ≥2 a <6 anos de idade e receberão um RDE ajustado ao peso
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
130
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Clinical Trials Administrator
- Número de telefone: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Recrutamento
- University Hospital Hamburg Eppendorf
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Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60590
- Recrutamento
- University Hospital Frankfurt
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Recrutamento
- Royal Prince Alfred Hospital, Haemophilia Treatment Centre
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Queensland
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Herston, Queensland, Austrália, 4029
- Recrutamento
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- Recrutamento
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- Recrutamento
- Alfred Hospital
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211030
- Recrutamento
- Hemorio
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Espírito Santo
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Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29047-105
- Recrutamento
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasil, 13084-878
- Recrutamento
- Hemocentro UNICAMP
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Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Recrutamento
- University of Alberta Hospital
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Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Recrutamento
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
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Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H4J 3A1
- Recrutamento
- McGill University Health Center (MUHC)
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-
Barcelona, Espanha, 08035
- Recrutamento
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, Espanha, 28046
- Recrutamento
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Espanha, 46026
- Recrutamento
- Haemostasis and Thrombosis Unit, Hospital La Fe
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Zaragoza, Espanha, 50009
- Recrutamento
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
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Andalusia
-
Seville, Andalusia, Espanha, 41013
- Recrutamento
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Galicia
-
A Coruña, Galicia, Espanha, 15006
- Recrutamento
- Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (Edificio Teresa Herrera-Materno Infantil)
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Espanha, 30120
- Recrutamento
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Espanha, 33011
- Recrutamento
- Hospital Universitario Central de Asturias
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-
-
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Recrutamento
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
- Recrutamento
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Recrutamento
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Recrutamento
- University of California Davis
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Recrutamento
- University California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Recrutamento
- Yale HTC
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Recrutamento
- University of Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Recrutamento
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
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Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Recrutamento
- Tulane University School of Medicine, Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Recrutamento
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Recrutamento
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
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Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Recrutamento
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- University of Texas Health Science Center at Houston
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-
-
Lyon
-
Bron, Lyon, França, 69677
- Recrutamento
- Hospices Civils de Lyon
-
-
Nord
-
Lille, Nord, França, 59037
- Recrutamento
- Hemostase Clinique, Institut Coeur Poumon
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, França, 75015
- Recrutamento
- Hopital Necker
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-
-
-
-
Vicenza, Itália, 36100
- Recrutamento
- Ospedale San Bortolo
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-
Firenze
-
Florence, Firenze, Itália, 50134
- Recrutamento
- Careggi University Hospital
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-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Itália, 20122
- Recrutamento
- Fondazione Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rozzano, Lombardy, Itália, 20089
- Recrutamento
- Irccs Humanitas Research Hospital
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-
-
-
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Recrutamento
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Recrutamento
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, SE1 7EH
- Recrutamento
- St. Thomas' Hospital
-
London, Reino Unido, W12 0HS
- Recrutamento
- Hammersmith Hospital Comprehensive Care Centre
-
London, Reino Unido, E1 2ES
- Recrutamento
- Pathology and Pharmacy Building, The Royal London Hospital
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-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Reino Unido, G31 2ER
- Recrutamento
- Glasgow Royal Infirmary - Clinical Research Facility
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-
West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2TH
- Recrutamento
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de hemofilia B grave ou moderadamente grave com histórico médico de atividade funcional FIX (≤2% ou <0,02 UI/mL) ou genótipo documentado conhecido por produzir hemofilia B grave
- Atualmente em uso de profilaxia FIX e experiência anterior com terapia FIX, conforme definido no protocolo
- Participação no período de introdução deste estudo intervencionista OU em um estudo de introdução separado (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) por pelo menos 6 meses para dados de ABR enquanto estiver tomando profilaxia FIX, conforme definido no protocolo
Principais critérios de exclusão:
- História de inibidor de FIX (avaliação clínica ou laboratorial) em 2 ou mais ocasiões
- Título de inibidor de Bethesda maior que o limite superior do normal (LSN) na triagem
- Anticorpos pré-existentes detectáveis para o capsídeo do vírus adeno-associado do sorotipo 8 (AAV8); conforme medido por ensaio imunoenzimático (ELISA) na pré-seleção (ou visita inicial final, se aplicável).
- Qualquer doença hepática subjacente significativa, como: doença hepática colestática, cirrose hepática, hipertensão portal, esplenomegalia, encefalopatia hepática
- Evidência de fibrose hepática avançada, conforme definido no protocolo
- Evidência de cirrose e/ou hipertensão portal avaliada por ultrassonografia abdominal na triagem ou medida nos 6 meses anteriores à consulta de triagem
- História de eventos tromboembólicos arteriais ou venosos, conforme definido no protocolo
- História de hipersensibilidade a corticosteróides ou condição médica conhecida que requer administração crônica de corticosteróides
- Recebeu anteriormente qualquer terapia baseada em genes de AAV ou pretende receber terapia genética baseada em AAV aprovada ou experimental diferente de REGV131-LNP1265 durante o período do estudo
NOTA: Aplicam-se outros critérios definidos pelo protocolo de inclusão/exclusão
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Parte 1: Escalonamento de Dose da Coorte 1 para RDE
Dose inicial para determinar o RDE de REGV131-LNP1265 e avaliar ainda mais os dados de segurança, tolerabilidade e atividade funcional FIX no RDE
|
Administrado de acordo com o protocolo antes do LNP1265
Administrado conforme o protocolo após REGV131
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|
Experimental: Parte 1: Escalonamento de Dose da Coorte 2 para RDE
Dose 2 de coortes de nível de dose ascendente para determinar o RDE de REGV131-LNP1265 e avaliar ainda mais os dados de segurança, tolerabilidade e atividade funcional FIX no RDE
|
Administrado de acordo com o protocolo antes do LNP1265
Administrado conforme o protocolo após REGV131
|
|
Experimental: Parte 1: Escalonamento de Dose da Coorte 3 para RDE
Dose 3 de coortes de nível de dose ascendente para determinar o RDE de REGV131-LNP1265 e avaliar ainda mais os dados de segurança, tolerabilidade e atividade funcional FIX no RDE
|
Administrado de acordo com o protocolo antes do LNP1265
Administrado conforme o protocolo após REGV131
|
|
Experimental: Parte 1: Escalonamento de Dose da Coorte 4 para RDE
Dose 4 de coortes de nível de dose ascendente para determinar o RDE de REGV131-LNP1265 e avaliar ainda mais os dados de segurança, tolerabilidade e atividade funcional FIX no RDE
|
Administrado de acordo com o protocolo antes do LNP1265
Administrado conforme o protocolo após REGV131
|
|
Experimental: Parte 2: Expansão da Dose A
Participantes ≥18 anos de idade receberão o RDE de REGV131-LNP1265 determinado pela Parte 1
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Administrado de acordo com o protocolo antes do LNP1265
Administrado conforme o protocolo após REGV131
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Experimental: Parte 2: Expansão da Dose B
Os participantes ≥12 a <18 anos de idade receberão o RDE ajustado ao peso administrado de REGV131-LNP1265 determinado pela Parte 1
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Administrado de acordo com o protocolo antes do LNP1265
Administrado conforme o protocolo após REGV131
|
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Experimental: Parte 2: Expansão da Dose C
Os participantes ≥2 a <12 anos de idade receberão o RDE ajustado ao peso administrado de REGV131-LNP1265 determinado pela Parte 1
|
Administrado de acordo com o protocolo antes do LNP1265
Administrado conforme o protocolo após REGV131
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Ocorrência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs)
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Gravidade de EART
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Atividade funcional do Fator de Coagulação IX (FIX) medida através do ensaio com substrato cromogénico
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1
|
Até 2 Anos
|
|
Alteração da atividade funcional do FIX no plasma, medida através do ensaio de substrato cromogénico
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 2A, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Taxa de Hemorragia Anualizada (THA) após atividade funcional sustentada do FIX entre participantes que recebem o RDE
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 2A, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Ocorrência de Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: Através do Seguimento de Longo Prazo (SLP), Até 15 Anos
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Período de Perda de Acompanhamento para a Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Através do Seguimento de Longo Prazo (SLP), Até 15 Anos
|
|
Gravidade das SAEs
Prazo: Através do LTFU, Até 15 Anos
|
Período de Perda de Acompanhamento para as Partes 1, 2A, 2B e 2C
|
Através do LTFU, Até 15 Anos
|
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Ocorrência de Evento Adverso de Interesse Especial (AESI)
Prazo: Através do LTFU, Até 15 Anos
|
Período de Perda de Acompanhamento para a Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Através do LTFU, Até 15 Anos
|
|
Gravidade dos AESIs
Prazo: Através de LTFU, Até 15 Anos
|
Período de Perda de Seguimento para as Partes 1, 2A, 2B e 2C
|
Através de LTFU, Até 15 Anos
|
|
Ocorrência de Eventos Adversos (EA) clinicamente significativos
Prazo: Através de LTFU, Até 15 Anos
|
Período de Perda de Acompanhamento para a Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Através de LTFU, Até 15 Anos
|
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Gravidade dos EAs clinicamente significativos
Prazo: Através do LTFU, até 15 anos
|
Período LTFU para a Parte 1, 2A, 2B e 2C
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Através do LTFU, até 15 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração da atividade funcional do FIX no plasma, medida através do ensaio com substrato cromogénico
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1
|
Até 2 Anos
|
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ABR após atividade funcional sustentada de FIX entre participantes que receberam o RDE
Prazo: Através do LTFU, Até 15 Anos
|
Período de Perda de Seguimento para as Partes 1, 2A, 2B e 2C
|
Através do LTFU, Até 15 Anos
|
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Atividade funcional FIX no plasma ao longo do tempo durante o período do estudo utilizando o ensaio de substrato cromogénico
Prazo: Através de LTFU, Até 10 Anos
|
Período de Perda de Seguimento para as Partes 1, 2A, 2B e 2C
|
Através de LTFU, Até 10 Anos
|
|
Taxa anualizada de hemorragia tratada (tABR) após atividade funcional sustentada do FIX, entre os participantes que receberam a RDE
Prazo: Através do LTFU, Até 15 anos
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Através do LTFU, Até 15 anos
|
|
Utilização anualizada (UI/kg/ano) de terapia de reposição de FIX após atividade funcional sustentada de FIX entre os participantes que receberam a RDE
Prazo: Através do LTFU, Até 15 Anos
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Através do LTFU, Até 15 Anos
|
|
Permanência livre de terapia de reposição de FIX entre os que recebem a RDE após expressão sustentada de FIX
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Manutenção de zero eventos de hemorragia espontânea entre os que receberam o RDE durante o período sustentado de atividade funcional do FIX
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Concentrações dos componentes REGV131
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Concentrações dos componentes do LNP1265
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Detecção de anticorpos para o produto transgénico do gene do Factor de Coagulação IX (F9) proteína FIX
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Detecção de Anticorpos de Ligação Total (TAbs) às proteínas do capsídeo do Vírus Adeno-Associado 8 (AAV8)
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Detecção de Anticorpos Neutralizantes/Inibidores de Transdução (NAb/TI) para as proteínas do capsídeo AAV8
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Detecção de anticorpos para LNP1265
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Detecção de anticorpos contra a proteína CRISPR-associated protein 9 (Cas9)
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Detecção de ácido desoxirribonucleico (ADN) vetorial no sangue
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1
|
Até 2 Anos
|
|
Detecção de ADN de vetor na saliva
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1
|
Até 2 Anos
|
|
Detecção de ADN de vetor em secreções nasais
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1
|
Até 2 Anos
|
|
Detecção de ADN do vetor no sémen
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1
|
Até 2 Anos
|
|
Detecção de ADN vetorial na urina
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1
|
Até 2 Anos
|
|
Detecção de ADN do vetor nas fezes
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 1
|
Até 2 Anos
|
|
Ocorrência de TEAEs
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 2A
|
Até 2 Anos
|
|
Gravidade dos TEAEs
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 2A
|
Até 2 Anos
|
|
Deteção de ADN do vetor em matrizes relevantes com base na análise de dados da Cohorte de Confirmação de Dose da Parte 1
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 2A, 2B e 2C
|
Até 2 Anos
|
|
Detecção de ADN do vetor em matrizes relevantes ao longo do tempo com base na análise de dados de coortes adultas ao longo do tempo
Prazo: Até 2 Anos
|
Parte 2B e 2C
|
Até 2 Anos
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|
Proporção de participantes com zero eventos de hemorragia espontânea após atividade funcional sustentada do FIX entre os que receberam RDE
Prazo: Através do LTFU, Até 15 Anos
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Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Através do LTFU, Até 15 Anos
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Proporção de participantes que não necessitam de terapia de substituição de FIX após atividade funcional sustentada de FIX entre os que recebem RDE
Prazo: Através do LTFU, Até 15 Anos
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Através do LTFU, Até 15 Anos
|
Colaboradores e Investigadores
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Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
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Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de setembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
14 de agosto de 2034
Conclusão do estudo (Estimado)
14 de agosto de 2047
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de abril de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de abril de 2024
Primeira postagem (Real)
23 de abril de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia B
Outros números de identificação do estudo
- R131L1265-HEMB-2318
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-507260-40-00 (Ctis: EU CTR Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Todos os Dados Individuais do Paciente (DPI) subjacentes aos resultados disponíveis publicamente serão considerados para compartilhamento.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Quando Regeneron recebeu autorização de comercialização das principais autoridades de saúde (por exemplo, FDA, Agência Europeia de Medicamentos (EMA), Agência Farmacêutica e de Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para o produto e indicação, disponibilizou os resultados publicamente (por exemplo, publicação científica , conferência científica, registro de ensaios clínicos), tem autoridade legal para compartilhar os dados e garantiu a capacidade de proteger a privacidade dos participantes.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem enviar uma proposta de acesso a dados individuais de pacientes ou dados agregados de um ensaio clínico patrocinado pela Regeneron por meio da Vivli.
Os critérios de avaliação de solicitação de pesquisa independente da Regeneron podem ser encontrados em: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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