Uno studio per scoprire se REGV131-LNP1265 è sicuro e funziona per aiutare l'organismo a produrre fattori di coagulazione in pazienti pediatrici, adolescenti e adulti affetti da emofilia B (BEYOND-9)
10 settembre 2026 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals
Uno studio in aperto in due parti su REGV131-LNP1265, una terapia di inserimento genico del fattore IX della coagulazione basata su CRISPR/Cas9 in partecipanti affetti da emofilia B
I partecipanti a questo studio hanno una mutazione genetica, in particolare nel gene del fattore 9 della coagulazione (coagulazione del sangue) che causa l'emofilia B grave o moderatamente grave. Questo studio sta ricercando una terapia sperimentale di inserimento genico (l'aggiunta di un gene nel DNA) chiamata REGV131 -LNP1265, chiamato anche "farmaco in studio". La terapia di inserimento genico mira a insegnare all’organismo come produrre il fattore della coagulazione a lungo termine, senza la necessità di una terapia sostitutiva del fattore.
Lo scopo principale di questo studio è trovare una dose sicura e ben tollerata del farmaco in studio controllando gli effetti collaterali che possono verificarsi dall'assunzione.
Lo studio sta esaminando diverse altre domande di ricerca, tra cui:
- La quantità di farmaco in studio presente nel sangue in momenti diversi
- Se l'organismo produce anticorpi contro parti del farmaco in studio, il che potrebbe rendere il farmaco meno efficace o portare a effetti collaterali. Gli anticorpi sono proteine prodotte dal sistema immunitario del corpo in risposta a una sostanza estranea
- Se l’organismo produce anticorpi contro la terapia sostitutiva dei fattori della coagulazione
- In che modo la qualità della vita è influenzata dall'emofilia B e se cambia dopo l'assunzione del farmaco in studio
- In che modo la salute delle articolazioni è influenzata dall'emofilia B e se cambia dopo l'assunzione del farmaco in studio
- La frequenza con cui sono necessarie le visite al pronto soccorso, al centro di cure urgenti, allo studio del medico, all'ospedale, al telefono o online a seguito di eventi di sanguinamento e se la frequenza cambia dopo l'assunzione del farmaco in studio
- Con quale frequenza è necessaria la terapia sostitutiva, sia su base regolare per la prevenzione del sanguinamento, sia secondo necessità per trattare gli eventi emorragici (e se cambia dopo l'assunzione del farmaco in studio)
- Se esiste una differenza tra 2 metodi diversi per misurare l'attività del fattore 9 nel sangue
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo studio sarà condotto con un disegno adattivo in 2 parti, con l'arruolamento dei pazienti in parti sequenziali dello studio.
Parte 1: incremento della dose e conferma della dose in pazienti adulti di età ≥18 anni
- Coorti di incremento della dose per determinare la dose raccomandata per l'espansione (RDE) di REGV131-LNP1265
- Il gruppo di conferma della dose acquisirà ulteriore fiducia nella sicurezza, nella tollerabilità e nei dati sull'attività funzionale del fattore IX della coagulazione (FIX) presso l'RDE
Parte 2: Espansione della dose alla RDE
- Parte 2A: Pazienti adulti di età ≥18 anni: RDE di REGV131-LNP1265, come determinato nella Parte 1
- Parte 2B: ai pazienti adolescenti di età <18 e ≥12 anni verrà somministrata RDE aggiustata per il peso
- Parte 2C: i pazienti adolescenti e pediatrici di età compresa tra ≥ 2 e < 12 anni possono essere arruolati in modo sequenziale scaglionato per età; i primi partecipanti di età compresa tra ≥ 6 e < 12 anni e poi i partecipanti di età compresa tra ≥ 2 e < 6 anni e riceveranno un RDE aggiustato per il peso
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
130
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Clinical Trials Administrator
- Numero di telefono: 844-734-6643
- Email: clinicaltrials@regeneron.com
Luoghi di studio
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Reclutamento
- Royal Prince Alfred Hospital, Haemophilia Treatment Centre
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, 4029
- Reclutamento
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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-
South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Reclutamento
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Reclutamento
- Alfred Hospital
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-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasile, 20211030
- Reclutamento
- Hemorio
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Espírito Santo
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Vitória, Espírito Santo, Brasile, 29047-105
- Reclutamento
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasile, 13084-878
- Reclutamento
- Hemocentro UNICAMP
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-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Reclutamento
- University of Alberta Hospital
-
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Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Reclutamento
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
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Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4J 3A1
- Reclutamento
- McGill University Health Center (MUHC)
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-
-
-
Lyon
-
Bron, Lyon, Francia, 69677
- Reclutamento
- Hospices Civils de Lyon
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-
Nord
-
Lille, Nord, Francia, 59037
- Reclutamento
- Hemostase Clinique, Institut Coeur Poumon
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francia, 75015
- Reclutamento
- Hopital Necker
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-
-
-
-
Hamburg, Germania, 20246
- Reclutamento
- University Hospital Hamburg Eppendorf
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60590
- Reclutamento
- University Hospital Frankfurt
-
-
-
-
-
Vicenza, Italia, 36100
- Reclutamento
- Ospedale San Bortolo
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italia, 50134
- Reclutamento
- Careggi University Hospital
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Reclutamento
- Fondazione Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italia, 20089
- Reclutamento
- Irccs Humanitas Research Hospital
-
-
-
-
-
Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
- Reclutamento
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT
-
London, Regno Unito, NW3 2QG
- Reclutamento
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Regno Unito, SE1 7EH
- Reclutamento
- St. Thomas' Hospital
-
London, Regno Unito, W12 0HS
- Reclutamento
- Hammersmith Hospital Comprehensive Care Centre
-
London, Regno Unito, E1 2ES
- Reclutamento
- Pathology and Pharmacy Building, The Royal London Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Regno Unito, G31 2ER
- Reclutamento
- Glasgow Royal Infirmary - Clinical Research Facility
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B15 2TH
- Reclutamento
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
-
-
-
Barcelona, Spagna, 08035
- Reclutamento
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spagna, 28046
- Reclutamento
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Spagna, 46026
- Reclutamento
- Haemostasis and Thrombosis Unit, Hospital La Fe
-
Zaragoza, Spagna, 50009
- Reclutamento
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Andalusia
-
Seville, Andalusia, Spagna, 41013
- Reclutamento
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Galicia
-
A Coruña, Galicia, Spagna, 15006
- Reclutamento
- Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (Edificio Teresa Herrera-Materno Infantil)
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spagna, 30120
- Reclutamento
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spagna, 33011
- Reclutamento
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Reclutamento
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
- Reclutamento
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
- Reclutamento
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- Reclutamento
- University of California Davis
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- Reclutamento
- University California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Reclutamento
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
- Reclutamento
- Yale HTC
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- Reclutamento
- University of Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
- Reclutamento
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Reclutamento
- Tulane University School of Medicine, Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Reclutamento
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Reclutamento
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Reclutamento
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Reclutamento
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Diagnosi confermata di emofilia B grave o moderatamente grave con anamnesi di attività funzionale FIX (≤2% o <0,02 UI/mL) o genotipo documentato noto per produrre emofilia B grave
- Attualmente in terapia con profilassi FIX e precedente esperienza con la terapia FIX, come definito nel protocollo
- Partecipazione al periodo preliminare di questo studio interventistico OPPURE a uno studio preliminare separato (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) per almeno 6 mesi per i dati ABR durante l'assunzione della profilassi FIX, come definito nel protocollo
Criteri chiave di esclusione:
- Storia di inibitore del FIX (valutazione clinica o di laboratorio) in 2 o più occasioni
- Titolo dell'inibitore di Bethesda superiore al limite superiore della norma (ULN) allo screening
- Anticorpi preesistenti rilevabili contro il capside del sierotipo 8 del virus adeno-associato (AAV8); come misurato mediante test di immunoassorbimento enzimatico (ELISA) al momento dello screening preliminare (o alla visita finale di lead-in, se applicabile).
- Qualsiasi malattia epatica sottostante significativa come: malattia epatica colestatica, cirrosi epatica, ipertensione portale, splenomegalia, encefalopatia epatica
- Evidenza di fibrosi epatica avanzata, come definito nel protocollo
- Evidenza di cirrosi e/o ipertensione portale valutata mediante ecografia addominale allo screening o misurata entro 6 mesi prima della visita di screening
- Anamnesi di eventi tromboembolici arteriosi o venosi, come definito nel protocollo
- Storia di ipersensibilità ai corticosteroidi o condizione medica nota che richiede la somministrazione cronica di corticosteroidi
- Ha ricevuto in precedenza qualsiasi terapia genica basata sul gene AAV o intende ricevere una terapia genica basata sul gene AAV approvata o sperimentale diversa da REGV131-LNP1265 durante il periodo di studio
NOTA: si applicano altri criteri definiti dal protocollo di inclusione/esclusione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Parte 1: incremento della dose della coorte 1 per RDE
Dose iniziale per determinare l'RDE di REGV131-LNP1265 e valutare ulteriormente la sicurezza, la tollerabilità e i dati sull'attività funzionale FIX all'RDE
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Somministrato secondo il protocollo prima di LNP1265
Somministrato secondo il protocollo successivo a REGV131
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Sperimentale: Parte 1: Incrementazione della dose della coorte 2 per RDE
Dose 2 di coorti con livelli di dose ascendenti per determinare l'RDE di REGV131-LNP1265 e valutare ulteriormente i dati di sicurezza, tollerabilità e attività funzionale FIX all'RDE
|
Somministrato secondo il protocollo prima di LNP1265
Somministrato secondo il protocollo successivo a REGV131
|
|
Sperimentale: Parte 1: Incrementazione della dose della coorte 3 per RDE
Dose 3 di coorti con livelli di dose ascendenti per determinare l'RDE di REGV131-LNP1265 e valutare ulteriormente i dati di sicurezza, tollerabilità e attività funzionale FIX all'RDE
|
Somministrato secondo il protocollo prima di LNP1265
Somministrato secondo il protocollo successivo a REGV131
|
|
Sperimentale: Parte 1: Escalation della dose della coorte 4 per RDE
Dose 4 di coorti con livelli di dose ascendenti per determinare l'RDE di REGV131-LNP1265 e valutare ulteriormente i dati di sicurezza, tollerabilità e attività funzionale FIX all'RDE
|
Somministrato secondo il protocollo prima di LNP1265
Somministrato secondo il protocollo successivo a REGV131
|
|
Sperimentale: Parte 2: Espansione della dose A
I partecipanti di età ≥18 anni riceveranno la RDE di REGV131-LNP1265 determinata dalla Parte 1
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Somministrato secondo il protocollo prima di LNP1265
Somministrato secondo il protocollo successivo a REGV131
|
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Sperimentale: Parte 2: Espansione della dose B
I partecipanti di età compresa tra ≥12 e <18 anni riceveranno la RDE somministrata aggiustata per il peso di REGV131-LNP1265 determinata dalla Parte 1
|
Somministrato secondo il protocollo prima di LNP1265
Somministrato secondo il protocollo successivo a REGV131
|
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Sperimentale: Parte 2: Espansione della dose C
I partecipanti di età compresa tra ≥ 2 e < 12 anni riceveranno la RDE somministrata aggiustata per il peso di REGV131-LNP1265 determinata dalla Parte 1
|
Somministrato secondo il protocollo prima di LNP1265
Somministrato secondo il protocollo successivo a REGV131
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Occorrenza di eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAEs)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1, 2B e 2C
|
Fino a 2 anni
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|
Gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1, 2B e 2C
|
Fino a 2 anni
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|
Attività funzionale del Fattore di Coagulazione IX (FIX) misurata utilizzando il saggio con substrato cromogenico
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1
|
Fino a 2 anni
|
|
Variazione dell'attività funzionale del FIX nel plasma, misurata mediante il saggio del substrato cromogenico
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Parte 2A, 2B e 2C
|
Fino a 2 anni
|
|
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) in seguito all'attività funzionale sostenuta del FIX tra i partecipanti che ricevono l'RDE
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 2A, 2B e 2C
|
Fino a 2 anni
|
|
Occorrenza di Eventi Avversi Gravi (SAE)
Lasso di tempo: Attraverso il Follow-up a Lungo Termine (LTFU), Fino a 15 Anni
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Periodo di LTFU per Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Attraverso il Follow-up a Lungo Termine (LTFU), Fino a 15 Anni
|
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Gravità degli eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Tramite LTFU, fino a 15 anni
|
Periodo LTFU per la Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Tramite LTFU, fino a 15 anni
|
|
Occorrenza di eventi avversi di speciale interesse (AESI)
Lasso di tempo: Tramite LTFU, fino a 15 anni
|
Periodo LTFU per Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Tramite LTFU, fino a 15 anni
|
|
Gravità degli AESI
Lasso di tempo: Attraverso LTFU, fino a 15 anni
|
Periodo LTFU per Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Attraverso LTFU, fino a 15 anni
|
|
Occorrenza di Eventi Avversi (EA) clinicamente significativi
Lasso di tempo: Attraverso LTFU, fino a 15 anni
|
Periodo di LTFU per la Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Attraverso LTFU, fino a 15 anni
|
|
Gravità degli eventi avversi clinicamente significativi
Lasso di tempo: Attraverso LTFU, fino a 15 anni
|
Periodo LTFU per la Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Attraverso LTFU, fino a 15 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione dell'attività funzionale del FIX nel plasma misurata utilizzando il saggio con substrato cromogenico
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1
|
Fino a 2 anni
|
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ABR dopo attività funzionale prolungata di FIX tra i partecipanti che hanno ricevuto la RDE
Lasso di tempo: Attraverso LTFU, fino a 15 anni
|
Periodo LTFU per le Parti 1, 2A, 2B e 2C
|
Attraverso LTFU, fino a 15 anni
|
|
Attività funzionale FIX nel plasma nel tempo durante il periodo di studio utilizzando il saggio con substrato cromogenico
Lasso di tempo: Tramite LTFU, fino a 10 anni
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Periodo LTFU per Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Tramite LTFU, fino a 10 anni
|
|
Tasso annualizzato di sanguinamento trattato (tABR) in seguito a un'attività funzionale sostenuta del FIX, tra i partecipanti che ricevono la RDE
Lasso di tempo: Attraverso LTFU, Fino a 15 anni
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Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Attraverso LTFU, Fino a 15 anni
|
|
Utilizzo annualizzato (UI/kg/anno) della terapia sostitutiva con FIX a seguito di un'attività funzionale sostenuta del FIX tra i partecipanti che hanno ricevuto l'RDE
Lasso di tempo: Attraverso il LTFU, Fino a 15 Anni
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Attraverso il LTFU, Fino a 15 Anni
|
|
Mantenimento della libertà dalla terapia sostitutiva del FIX tra coloro che ricevono la RDE in seguito a un'espressione sostenuta del FIX
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Fino a 2 anni
|
|
Eventi di sanguinamento spontaneo rimanenti pari a zero tra coloro che ricevono l'RDE durante il periodo di attività funzionale sostenuta del FIX
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Fino a 2 anni
|
|
Concentrazioni dei componenti di REGV131
Lasso di tempo: Fino a 2 Anni
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Fino a 2 Anni
|
|
Concentrazioni dei componenti di LNP1265
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Fino a 2 anni
|
|
Rilevamento di anticorpi contro il prodotto del transgene del gene del fattore di coagulazione IX (F9) proteina FIX
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Fino a 2 anni
|
|
Rilevamento di anticorpi leganti totali (TAbs) alle proteine del capside del virus adeno-associato 8 (AAV8)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Fino a 2 anni
|
|
Rilevamento di anticorpi neutralizzanti/inibitori della trasduzione (NAb/TI) alle proteine del capside AAV8
Lasso di tempo: Fino a 2 Anni
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Fino a 2 Anni
|
|
Rilevamento di anticorpi contro LNP1265
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Fino a 2 anni
|
|
Rilevamento di anticorpi contro la proteina 9 associata a CRISPR (Cas9)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Fino a 2 anni
|
|
Rilevamento di acido desossiribonucleico (DNA) vettoriale nel sangue
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1
|
Fino a 2 anni
|
|
Rilevazione del DNA vettoriale nella saliva
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1
|
Fino a 2 anni
|
|
Rilevamento del DNA vettoriale nelle secrezioni nasali
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1
|
Fino a 2 anni
|
|
Rilevamento del DNA vettoriale nel seme
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1
|
Fino a 2 anni
|
|
Rilevamento del DNA vettoriale nelle urine
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1
|
Fino a 2 anni
|
|
Rilevamento del DNA vettoriale nelle feci
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 1
|
Fino a 2 anni
|
|
Occorrenza di TEAEs
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 2A
|
Fino a 2 anni
|
|
Gravità degli eventi avversi associati al trattamento
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
|
Parte 2A
|
Fino a 2 anni
|
|
Rilevamento del DNA vettoriale in matrici rilevanti basato sull'analisi dei dati della Parte 1 - Coorte di Conferma della Dose
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Parte 2A, 2B e 2C
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Fino a 2 anni
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Rilevamento del DNA vettoriale in matrici rilevanti nel tempo basato sull'analisi dei dati di coorti adulte nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Parte 2B e 2C
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Fino a 2 anni
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Proporzione di partecipanti con zero eventi di sanguinamento spontaneo in seguito all'attività funzionale sostenuta del FIX tra coloro che ricevono RDE
Lasso di tempo: Tramite LTFU, fino a 15 anni
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Parte 1, 2A, 2B e 2C
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Tramite LTFU, fino a 15 anni
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Proporzione di partecipanti che non richiedono terapia sostitutiva con FIX dopo un'attività funzionale sostenuta del FIX tra coloro che ricevono RDE
Lasso di tempo: Attraverso il LTFU, fino a 15 anni
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Parte 1, 2A, 2B e 2C
|
Attraverso il LTFU, fino a 15 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 settembre 2024
Completamento primario (Stimato)
14 agosto 2034
Completamento dello studio (Stimato)
14 agosto 2047
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 aprile 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 aprile 2024
Primo Inserito (Effettivo)
23 aprile 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 settembre 2026
Ultimo verificato
1 settembre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Malattie genetiche, legate all'X
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Emofilia B
Altri numeri di identificazione dello studio
- R131L1265-HEMB-2318
- 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-507260-40-00 (Ctis: EU CTR Number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Tutti i dati del singolo paziente (IPD) che sono alla base dei risultati disponibili al pubblico verranno presi in considerazione per la condivisione.
Periodo di condivisione IPD
Quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad esempio, FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia per i prodotti farmaceutici e i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha reso i risultati disponibili al pubblico (ad esempio, pubblicazione scientifica , conferenza scientifica, registro delle sperimentazioni cliniche), ha l'autorità legale per condividere i dati e ha garantito la possibilità di proteggere la privacy dei partecipanti.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I ricercatori qualificati possono presentare una proposta per l'accesso ai dati del singolo paziente o a livello aggregato da uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron attraverso Vivli.
I criteri di valutazione delle richieste di ricerca indipendenti di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .