Et forsøg for at finde ud af, om REGV131-LNP1265 er sikker og virker for at hjælpe kroppen med at skabe koagulationsfaktor hos pædiatriske, unge og voksne patienter med hæmofili B (BEYOND-9)
10. september 2026 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals
En todelt åben-label undersøgelse af REGV131-LNP1265, en CRISPR/Cas9-baseret koagulationsfaktor IX genindsættelsesterapi hos deltagere med hæmofili B
Deltagerne i denne undersøgelse har en genetisk mutation, specifikt i koagulations (blodkoagulation) faktor 9-genet, der forårsager svær eller moderat svær hæmofili B. Denne undersøgelse forsker i en eksperimentel genindsættelsesterapi (tilføjelse af et gen til dit DNA) kaldet REGV131 -LNP1265, også kaldet "undersøgelseslægemidlet". Genindsættelsesterapi har til formål at lære kroppen, hvordan man producerer koagulationsfaktor på lang sigt, uden behov for faktorsubstitutionsterapi.
Hovedformålet med denne undersøgelse er at finde en sikker og veltolereret dosis af undersøgelseslægemidlet ved at kontrollere de bivirkninger, der kan opstå ved at tage det.
Undersøgelsen ser på flere andre forskningsspørgsmål, herunder:
- Hvor meget undersøgelsesmiddel er der i blodet på forskellige tidspunkter
- Om kroppen danner antistoffer mod dele af undersøgelseslægemidlet, hvilket kan gøre stoffet mindre effektivt eller kunne føre til bivirkninger. Antistoffer er proteiner produceret af kroppens immunsystem som reaktion på et fremmed stof
- Om kroppen danner antistoffer mod koagulationsfaktoren substitutionsterapi
- Hvordan livskvalitet påvirkes af hæmofili B, og om det ændrer sig efter indtagelse af undersøgelsesmedicin
- Hvordan leds sundhed påvirkes af hæmofili B, og hvis det ændrer sig efter at have taget undersøgelsesmedicin
- Hvor ofte kræves besøg på skadestuen, akutcenteret, lægens kontor, hospitalet, telefon eller online som følge af blødningshændelser, og hvis hyppigheden ændres efter indtagelse af undersøgelsesmedicin
- Hvor ofte er faktorsubstitutionsterapi nødvendig, både regelmæssigt for at forebygge blødning og efter behov for at behandle blødningshændelser (og det, hvis det ændrer sig efter indtagelse af undersøgelseslægemidlet)
- Om der er forskel på 2 forskellige metoder til at måle Faktor 9 aktivitet i blodet
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Studiet vil blive udført med et 2-delt adaptivt design, med indskrivning af patienter i sekventielle dele af undersøgelsen.
Del 1: Dosiseskalering og dosisbekræftelse hos voksne patienter ≥18 år
- Dosiseskaleringskohorter for at bestemme den anbefalede dosis til udvidelse (RDE) af REGV131-LNP1265
- Dosisbekræftelseskohorte for at opnå yderligere tillid til sikkerhed, tolerabilitet og koagulationsfaktor IX (FIX) funktionelle aktivitetsdata på RDE
Del 2: Dosisudvidelse ved RDE
- Del 2A: Voksne patienter ≥18 år: RDE af REGV131-LNP1265, som bestemt i del 1
- Del 2B: Unge patienter <18 og ≥12 år vil blive administreret vægtjusteret RDE
- Del 2C: Unge og pædiatriske patienter ≥2 til <12 år kan indskrives på en aldersforskudt sekventiel måde; først deltagere i alderen ≥6 til <12 år og derefter deltagere ≥2 til <6 år og vil modtage en vægtjusteret RDE
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
130
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trials Administrator
- Telefonnummer: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Rekruttering
- Royal Prince Alfred Hospital, Haemophilia Treatment Centre
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australien, 4029
- Rekruttering
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5000
- Rekruttering
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3004
- Rekruttering
- Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 20211030
- Rekruttering
- Hemorio
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29047-105
- Rekruttering
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilien, 13084-878
- Rekruttering
- Hemocentro UNICAMP
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Rekruttering
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Rekruttering
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4J 3A1
- Rekruttering
- McGill University Health Center (MUHC)
-
-
-
-
-
Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
- Rekruttering
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Rekruttering
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
- Rekruttering
- St. Thomas' Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
- Rekruttering
- Hammersmith Hospital Comprehensive Care Centre
-
London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
- Rekruttering
- Pathology and Pharmacy Building, The Royal London Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Det Forenede Kongerige, G31 2ER
- Rekruttering
- Glasgow Royal Infirmary - Clinical Research Facility
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
- Rekruttering
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Rekruttering
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90024
- Rekruttering
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
- Rekruttering
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- Rekruttering
- University of California Davis
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- Rekruttering
- University California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Rekruttering
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
- Rekruttering
- Yale HTC
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- Rekruttering
- University of Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
- Rekruttering
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
- Rekruttering
- Tulane University School of Medicine, Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Rekruttering
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Rekruttering
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
Lyon
-
Bron, Lyon, Frankrig, 69677
- Rekruttering
- Hospices Civils de Lyon
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrig, 59037
- Rekruttering
- Hemostase Clinique, Institut Coeur Poumon
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Frankrig, 75015
- Rekruttering
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Vicenza, Italien, 36100
- Rekruttering
- Ospedale San Bortolo
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italien, 50134
- Rekruttering
- Careggi University Hospital
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italien, 20122
- Rekruttering
- Fondazione Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italien, 20089
- Rekruttering
- Irccs Humanitas Research Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Rekruttering
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanien, 28046
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Spanien, 46026
- Rekruttering
- Haemostasis and Thrombosis Unit, Hospital La Fe
-
Zaragoza, Spanien, 50009
- Rekruttering
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Andalusia
-
Seville, Andalusia, Spanien, 41013
- Rekruttering
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Galicia
-
A Coruña, Galicia, Spanien, 15006
- Rekruttering
- Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (Edificio Teresa Herrera-Materno Infantil)
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
- Rekruttering
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spanien, 33011
- Rekruttering
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Rekruttering
- University Hospital Hamburg Eppendorf
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
- Rekruttering
- University Hospital Frankfurt
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Bekræftet diagnose af svær eller moderat svær hæmofili B med sygehistorie med FIX funktionel aktivitet (≤2 % eller <0,02 IE/mL) eller dokumenteret genotype, der vides at producere svær hæmofili B
- Tager i øjeblikket FIX-profylakse og tidligere erfaring med FIX-behandling, som defineret i protokollen
- Deltagelse i indledningsperioden for dette interventionsstudie ELLER et separat indledende studie (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) i mindst 6 måneder for ABR-data, mens du tager FIX-profylakse, som defineret i protokollen
Nøgleekskluderingskriterier:
- Anamnese med FIX-hæmmer (klinisk eller laboratoriebaseret vurdering) ved 2 eller flere lejligheder
- Bethesda-hæmmertiter større end den øvre normalgrænse (ULN) ved screening
- Påviselige allerede eksisterende antistoffer mod adeno-associeret virus serotype 8 (AAV8) capsid; som målt ved enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) ved præscreening (eller sidste indledningsbesøg, hvis relevant).
- Enhver væsentlig underliggende leversygdom såsom: kolestatisk leversygdom, levercirrhose, portal hypertension, splenomegali, hepatisk encefalopati
- Bevis på fremskreden leverfibrose, som defineret i protokollen
- Tegn på skrumpelever og/eller portal hypertension vurderet ved abdominal ultralyd ved screening eller målt inden for 6 måneder før screeningsbesøget
- Anamnese med arterielle eller venøse trombo-emboliske hændelser, som defineret i protokollen
- Anamnese med overfølsomhed over for kortikosteroider eller kendt medicinsk tilstand, der kræver kronisk administration af kortikosteroider
- Har tidligere modtaget AAV-genbaseret terapi eller har til hensigt at modtage godkendt eller forsøgsmæssig AAV-baseret genterapi ud over REGV131-LNP1265 i løbet af undersøgelsesperioden
BEMÆRK: Andre inkluderings-/eksklusionsprotokoldefinerede kriterier gælder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Del 1: Kohorte 1 Dosiseskalering for RDE
Startdosis for at bestemme RDE af REGV131-LNP1265 og yderligere vurdere data for sikkerhed, tolerabilitet og FIX funktionel aktivitet på RDE
|
Administreret i henhold til protokollen før LNP1265
Administreret i henhold til protokollen efter REGV131
|
|
Eksperimentel: Del 1: Kohorte 2 Dosiseskalering for RDE
Dosis 2 af stigende dosisniveau-kohorter for at bestemme RDE for REGV131-LNP1265 og yderligere vurdere data om sikkerhed, tolerabilitet og FIX funktionel aktivitet ved RDE
|
Administreret i henhold til protokollen før LNP1265
Administreret i henhold til protokollen efter REGV131
|
|
Eksperimentel: Del 1: Kohorte 3 dosiseskalering for RDE
Dosis 3 af stigende dosisniveau-kohorter for at bestemme RDE af REGV131-LNP1265 og yderligere vurdere data for sikkerhed, tolerabilitet og FIX funktionel aktivitet ved RDE
|
Administreret i henhold til protokollen før LNP1265
Administreret i henhold til protokollen efter REGV131
|
|
Eksperimentel: Del 1: Kohorte 4 dosiseskalering for RDE
Dosis 4 af stigende dosisniveau-kohorter for at bestemme RDE for REGV131-LNP1265 og yderligere vurdere data for sikkerhed, tolerabilitet og FIX funktionel aktivitet ved RDE
|
Administreret i henhold til protokollen før LNP1265
Administreret i henhold til protokollen efter REGV131
|
|
Eksperimentel: Del 2: Dosisudvidelse A
Deltagere ≥18 år vil modtage RDE af REGV131-LNP1265 bestemt af del 1
|
Administreret i henhold til protokollen før LNP1265
Administreret i henhold til protokollen efter REGV131
|
|
Eksperimentel: Del 2: Dosisudvidelse B
Deltagere ≥12 til <18 år vil modtage den administrerede vægtjusterede RDE af REGV131-LNP1265 bestemt af del 1
|
Administreret i henhold til protokollen før LNP1265
Administreret i henhold til protokollen efter REGV131
|
|
Eksperimentel: Del 2: Dosisudvidelse C
Deltagere ≥2 til <12 år vil modtage den administrerede vægtjusterede RDE af REGV131-LNP1265 bestemt af del 1
|
Administreret i henhold til protokollen før LNP1265
Administreret i henhold til protokollen efter REGV131
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Sværhedsgrad af TEAEs
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Koagulationsfaktor IX (FIX) funktionel aktivitet målt ved hjælp af kromogent substrat assay
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1
|
Op til 2 år
|
|
Ændring i FIX funktionel aktivitet i plasma, målt ved hjælp af kromogent substrat assay
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 2A, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Årlig blødningsrate (ABR) efter opnået vedvarende FIX-funktionel aktivitet hos deltagere, der modtog RDE
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 2A, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Gennem Langtidsopfølgning (LTFU), op til 15 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gennem Langtidsopfølgning (LTFU), op til 15 år
|
|
Sværhedsgrad af SAE'er
Tidsramme: Gennem LTFU, op til 15 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gennem LTFU, op til 15 år
|
|
Forekomst af særlig interesserende bivirkninger (AESIs)
Tidsramme: Gennem LTFU, Op til 15 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gennem LTFU, Op til 15 år
|
|
Sværhedsgrad af AESIs
Tidsramme: Gennem LTFU, op til 15 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gennem LTFU, op til 15 år
|
|
Forekomst af klinisk signifikante bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Via LTFU, op til 15 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Via LTFU, op til 15 år
|
|
Alvorlighed af klinisk betydningsfulde bivirkninger
Tidsramme: Gennem LTFU, op til 15 år
|
LTFU-periode for Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gennem LTFU, op til 15 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i FIX-funktionel aktivitet i plasma målt ved hjælp af kromogent substratassay
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1
|
Op til 2 år
|
|
ABR efter vedvarende FIX-funktionel aktivitet blandt deltagere, der modtager RDE
Tidsramme: Gennem LTFU, op til 15 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gennem LTFU, op til 15 år
|
|
FIX funktionel aktivitet i plasma over tid i løbet af undersøgelsesperioden ved hjælp af kromogent substratassay
Tidsramme: Gennem LTFU, op til 10 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gennem LTFU, op til 10 år
|
|
Årlig behandlet blødningsrate (tABR) efter vedvarende FIX-funktionel aktivitet blandt deltagere, der modtager RDE
Tidsramme: Gennem LTFU, op til 15 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gennem LTFU, op til 15 år
|
|
Årlig forbrug (IU/kg/år) af FIX-erstatningsterapi efter opnået vedvarende FIX-funktionel aktivitet blandt deltagere, der modtog RDE
Tidsramme: Gennem LTFU, op til 15 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gennem LTFU, op til 15 år
|
|
Forblive fri for FIX-erstatningsterapi blandt dem, der modtager RDE efter vedvarende FIX-ekspression
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Ingen yderligere spontane blødningshændelser blandt dem, der modtager RDE i løbet af den vedvarende periode med funktionel FIX-aktivitet
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Koncentrationer af REGV131-komponenter
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Koncentrationer af LNP1265-komponenter
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Detektion af antistoffer mod Coagulation Factor IX-genet (F9) transgenprodukt FIX-protein
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Detektion af totale bindende antistoffer (TAbs) til Adeno-Associeret Virus 8 (AAV8) kapsidproteiner
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Påvisning af neutraliserende antistoffer/transduktionshæmmere (NAb/TI) mod AAV8-kapsidproteinerne
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Detektion af antistoffer mod LNP1265
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Detektion af antistoffer mod CRISPR-associeret protein 9 (Cas9) protein
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Detektion af vektor DeoxyriboNucleic Acid (DNA) i blod
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1
|
Op til 2 år
|
|
Påvisning af vektor-DNA i spyt
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1
|
Op til 2 år
|
|
Detektion af vektor-DNA i næsesekret
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1
|
Op til 2 år
|
|
Detektion af vektor-DNA i sæd
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1
|
Op til 2 år
|
|
Detektion af vektor-DNA i urin
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1
|
Op til 2 år
|
|
Detektion af vektor-DNA i fæces
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 1
|
Op til 2 år
|
|
Forekomst af TEAEs
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 2A
|
Op til 2 år
|
|
Sværhedsgrad af TEAEs
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 2A
|
Op til 2 år
|
|
Detektion af vektor-DNA i relevante matricer baseret på dataanalyse af Del 1 Dosisbekræftelseskohorte
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 2A, 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Detektion af vektor-DNA i relevante matricer over tid baseret på dataanalyse fra voksne kohorter over tid
Tidsramme: Op til 2 år
|
Del 2B og 2C
|
Op til 2 år
|
|
Andel af deltagere uden spontane blødningshændelser efter opretholdt FIX-funktionel aktivitet blandt dem, der modtager RDE
Tidsramme: Gennem LTFU, op til 15 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gennem LTFU, op til 15 år
|
|
Andel af deltagere, der ikke kræver FIX-erstatningsterapi efter vedvarende FIX-funktionel aktivitet blandt dem, der modtager RDE
Tidsramme: Gennem LTFU, op til 15 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gennem LTFU, op til 15 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. september 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
14. august 2034
Studieafslutning (Anslået)
14. august 2047
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. april 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. april 2024
Først opslået (Faktiske)
23. april 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
11. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig
- Koagulationsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Hæmofili B
Andre undersøgelses-id-numre
- R131L1265-HEMB-2318
- 2023 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-507260-40-00 (Ctis: EU CTR Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling.
IPD-delingstidsramme
Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har gjort resultater offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation) , videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.
IPD-delingsadgangskriterier
Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli.
Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .