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Eine Studie, um herauszufinden, ob REGV131-LNP1265 sicher ist und dem Körper hilft, Gerinnungsfaktoren bei pädiatrischen, jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Hämophilie B herzustellen (BEYOND-9)

10. September 2026 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine zweiteilige offene Studie zu REGV131-LNP1265, einer CRISPR/Cas9-basierten Gerinnungsfaktor-IX-Geninsertionstherapie bei Teilnehmern mit Hämophilie B

Teilnehmer dieser Studie haben eine genetische Mutation, insbesondere im Gerinnungsfaktor-9-Gen (Blutgerinnung), die schwere oder mittelschwere Hämophilie B verursacht. In dieser Studie wird eine experimentelle Geninsertionstherapie (das Hinzufügen eines Gens in Ihre DNA) namens REGV131 erforscht -LNP1265, auch „Studienmedikament“ genannt. Ziel der Geninsertionstherapie ist es, dem Körper beizubringen, langfristig Gerinnungsfaktoren zu produzieren, ohne dass eine Faktorersatztherapie erforderlich ist.

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, eine sichere und gut verträgliche Dosis des Studienmedikaments zu finden, indem die Nebenwirkungen überprüft werden, die bei der Einnahme auftreten können.

Die Studie befasst sich mit mehreren anderen Forschungsfragen, darunter:

  • Wie viel Studienmedikament befindet sich zu verschiedenen Zeitpunkten im Blut?
  • Ob der Körper Antikörper gegen Teile des Studienmedikaments bildet, die das Medikament weniger wirksam machen oder zu Nebenwirkungen führen könnten. Antikörper sind Proteine, die das körpereigene Immunsystem als Reaktion auf einen Fremdstoff produziert
  • Ob der Körper Antikörper gegen die Gerinnungsfaktor-Ersatztherapie bildet
  • Wie die Lebensqualität durch Hämophilie B beeinträchtigt wird und ob sie sich nach der Einnahme des Studienmedikaments verändert
  • Wie die Gelenkgesundheit durch Hämophilie B beeinträchtigt wird und ob sie sich nach der Einnahme des Studienmedikaments verändert
  • Wie oft sind Besuche in der Notaufnahme, Notfallambulanz, Arztpraxis, Krankenhaus, telefonisch oder online aufgrund von Blutungsereignissen erforderlich und ob sich die Häufigkeit nach der Einnahme des Studienmedikaments ändert
  • Wie oft ist eine Faktorersatztherapie erforderlich, sowohl regelmäßig zur Vorbeugung von Blutungen als auch nach Bedarf zur Behandlung von Blutungsereignissen (und ob sich diese nach der Einnahme des Studienmedikaments ändert)?
  • Gibt es einen Unterschied zwischen zwei verschiedenen Methoden zur Messung der Faktor-9-Aktivität im Blut?

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird mit einem zweiteiligen adaptiven Design durchgeführt, wobei die Patienten in aufeinanderfolgende Teile der Studie aufgenommen werden.

Teil 1: Dosissteigerung und Dosisbestätigung bei erwachsenen Patienten ≥ 18 Jahren

  • Dosiseskalationskohorten zur Bestimmung der empfohlenen Dosis für die Expansion (RDE) von REGV131-LNP1265
  • Dosisbestätigungskohorte, um weiteres Vertrauen in die Daten zur Sicherheit, Verträglichkeit und funktionellen Aktivität des Gerinnungsfaktors IX (FIX) am RDE zu gewinnen

Teil 2: Dosiserweiterung am RDE

  • Teil 2A: Erwachsene Patienten ≥ 18 Jahre: RDE von REGV131-LNP1265, wie in Teil 1 bestimmt
  • Teil 2B: Heranwachsenden Patienten <18 und ≥12 Jahren wird eine gewichtsangepasste RDE verabreicht
  • Teil 2C: Heranwachsende und pädiatrische Patienten ≥2 bis <12 Jahre können altersgestaffelt nacheinander aufgenommen werden; Zuerst Teilnehmer im Alter von ≥6 bis <12 Jahren und dann Teilnehmer im Alter von ≥2 bis <6 Jahren und erhalten eine gewichtsangepasste RDE

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

130

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekrutierung
        • Royal Prince Alfred Hospital, Haemophilia Treatment Centre
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Rekrutierung
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Rekrutierung
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekrutierung
        • Alfred Hospital
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211030
        • Rekrutierung
        • Hemorio
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29047-105
        • Rekrutierung
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13084-878
        • Rekrutierung
        • Hemocentro UNICAMP
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Rekrutierung
        • University Hospital Hamburg Eppendorf
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Deutschland, 60590
        • Rekrutierung
        • University Hospital Frankfurt
  • Frankreich
    • Lyon
      • Bron, Lyon, Frankreich, 69677
        • Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankreich, 59037
        • Rekrutierung
        • Hemostase Clinique, Institut Coeur Poumon
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Hopital Necker
  • Italien
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Rekrutierung
        • Ospedale San Bortolo
    • Firenze
      • Florence, Firenze, Italien, 50134
        • Rekrutierung
        • Careggi University Hospital
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20122
        • Rekrutierung
        • Fondazione Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rozzano, Lombardy, Italien, 20089
        • Rekrutierung
        • Irccs Humanitas Research Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Rekrutierung
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Rekrutierung
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 3A1
        • Rekrutierung
        • McGill University Health Center (MUHC)
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrutierung
        • Haemostasis and Thrombosis Unit, Hospital La Fe
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Spanien, 41013
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanien, 15006
        • Rekrutierung
        • Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (Edificio Teresa Herrera-Materno Infantil)
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Rekrutierung
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spanien, 33011
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Central de Asturias
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90024
        • Rekrutierung
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Rekrutierung
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • University of California Davis
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Rekrutierung
        • University California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Rekrutierung
        • Yale HTC
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Rekrutierung
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Rekrutierung
        • Tulane University School of Medicine, Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Rekrutierung
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Rekrutierung
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Rekrutierung
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
        • Rekrutierung
        • Hammersmith Hospital Comprehensive Care Centre
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
        • Rekrutierung
        • Pathology and Pharmacy Building, The Royal London Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Vereinigtes Königreich, G31 2ER
        • Rekrutierung
        • Glasgow Royal Infirmary - Clinical Research Facility
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Rekrutierung
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Bestätigte Diagnose einer schweren oder mittelschweren Hämophilie B mit medizinischer FIX-Funktionsaktivität (≤ 2 % oder < 0,02 IU/ml) oder dokumentiertem Genotyp, der bekanntermaßen eine schwere Hämophilie B hervorruft
  2. Nimmt derzeit eine FIX-Prophylaxe ein und hat bereits Erfahrung mit der FIX-Therapie, wie im Protokoll definiert
  3. Teilnahme an der Einführungsphase dieser Interventionsstudie ODER einer separaten Einführungsstudie (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) für mindestens 6 Monate für ABR-Daten während der Einnahme von FIX-Prophylaxe, wie im Protokoll definiert

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Anamnese eines FIX-Inhibitors (klinische oder laborbasierte Beurteilung) bei 2 oder mehr Gelegenheiten
  2. Bethesda-Inhibitor-Titer größer als die Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening
  3. Nachweisbare bereits vorhandene Antikörper gegen das Kapsid des Adeno-assoziierten Virus Serotyp 8 (AAV8); gemessen durch einen Enzyme-Linked-Immunosorbent-Assay (ELISA) beim Vorscreening (oder bei der letzten Voruntersuchung, falls zutreffend).
  4. Jede signifikante zugrunde liegende Lebererkrankung wie: cholestatische Lebererkrankung, Leberzirrhose, portale Hypertonie, Splenomegalie, hepatische Enzephalopathie
  5. Hinweise auf fortgeschrittene Leberfibrose, wie im Protokoll definiert
  6. Nachweis einer Leberzirrhose und/oder portaler Hypertonie, festgestellt durch Ultraschalluntersuchung des Abdomens beim Screening oder Messung innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch
  7. Vorgeschichte arterieller oder venöser thromboembolischer Ereignisse, wie im Protokoll definiert
  8. Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen Kortikosteroide oder einer bekannten Erkrankung, die eine chronische Verabreichung von Kortikosteroiden erfordert
  9. Hat zuvor eine genbasierte AAV-Therapie erhalten oder beabsichtigt, während des Studienzeitraums eine andere zugelassene oder in der Erprobung befindliche AAV-basierte Gentherapie als REGV131-LNP1265 zu erhalten

HINWEIS: Es gelten andere im Einschluss-/Ausschlussprotokoll definierte Kriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1: Kohorten-1-Dosiseskalation für RDE
Anfangsdosis zur Bestimmung der RDE von REGV131-LNP1265 und zur weiteren Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und FIX-Funktionsaktivitätsdaten bei der RDE
Arzneimittel: REGV131
Gemäß dem Protokoll vor LNP1265 verabreicht
Arzneimittel: LNP1265
Gemäß dem Protokoll nach REGV131 verabreicht
Experimental: Teil 1: Kohorten-2-Dosiseskalation für RDE
Dosis 2 von Kohorten mit aufsteigender Dosisstufe, um die RDE von REGV131-LNP1265 zu bestimmen und die Sicherheit, Verträglichkeit und FIX-Funktionsaktivitätsdaten bei der RDE weiter zu bewerten
Arzneimittel: REGV131
Gemäß dem Protokoll vor LNP1265 verabreicht
Arzneimittel: LNP1265
Gemäß dem Protokoll nach REGV131 verabreicht
Experimental: Teil 1: Kohorten-3-Dosiseskalation für RDE
Dosis 3 von Kohorten mit aufsteigender Dosisstufe, um die RDE von REGV131-LNP1265 zu bestimmen und die Sicherheit, Verträglichkeit und FIX-Funktionsaktivitätsdaten bei der RDE weiter zu bewerten
Arzneimittel: REGV131
Gemäß dem Protokoll vor LNP1265 verabreicht
Arzneimittel: LNP1265
Gemäß dem Protokoll nach REGV131 verabreicht
Experimental: Teil 1: Kohorten-4-Dosiseskalation für RDE
Dosis 4 von Kohorten mit aufsteigender Dosisstufe, um die RDE von REGV131-LNP1265 zu bestimmen und die Sicherheit, Verträglichkeit und FIX-Funktionsaktivitätsdaten bei der RDE weiter zu bewerten
Arzneimittel: REGV131
Gemäß dem Protokoll vor LNP1265 verabreicht
Arzneimittel: LNP1265
Gemäß dem Protokoll nach REGV131 verabreicht
Experimental: Teil 2: Dosiserweiterung A
Teilnehmer ≥ 18 Jahre erhalten die in Teil 1 festgelegte RDE von REGV131-LNP1265
Arzneimittel: REGV131
Gemäß dem Protokoll vor LNP1265 verabreicht
Arzneimittel: LNP1265
Gemäß dem Protokoll nach REGV131 verabreicht
Experimental: Teil 2: Dosiserweiterung B
Teilnehmer im Alter von ≥ 12 bis < 18 Jahren erhalten die verabreichte gewichtsangepasste RDE von REGV131-LNP1265, die in Teil 1 bestimmt wird
Arzneimittel: REGV131
Gemäß dem Protokoll vor LNP1265 verabreicht
Arzneimittel: LNP1265
Gemäß dem Protokoll nach REGV131 verabreicht
Experimental: Teil 2: Dosiserweiterung C
Teilnehmer im Alter von ≥2 bis <12 Jahren erhalten die verabreichte gewichtsangepasste RDE von REGV131-LNP1265, die in Teil 1 bestimmt wird
Arzneimittel: REGV131
Gemäß dem Protokoll vor LNP1265 verabreicht
Arzneimittel: LNP1265
Gemäß dem Protokoll nach REGV131 verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahren
Schweregrad von TEAEs
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahren
Funktionelle Aktivität des Gerinnungsfaktors IX (FIX), gemessen mit dem chromogenen Substratassay
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Teil 1
Bis zu 2 Jahre
Änderung der FIX-Funktionsaktivität im Plasma, gemessen mit dem chromogenen Substratassay
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 2A, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahren
Jährliche Blutungsrate (ABR) nach anhaltender FIX-Funktionsaktivität bei Teilnehmern, die das RDE erhalten
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 2A, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahren
Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: Durch Langzeit-Nachsorge (LTFU), bis zu 15 Jahre
LTFU-Zeitraum für Teil 1, 2A, 2B und 2C
Durch Langzeit-Nachsorge (LTFU), bis zu 15 Jahre
Schweregrad schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
LTFU-Zeitraum für Teil 1, 2A, 2B und 2C
Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
Auftreten von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
LTFU-Zeitraum für Teil 1, 2A, 2B und 2C
Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
Schweregrad von AESIs
Zeitfenster: Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
LTFU-Zeitraum für Teil 1, 2A, 2B und 2C
Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
Auftreten klinisch relevanter unerwünschter Ereignisse (UEs)
Zeitfenster: Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
LTFU-Zeitraum für Teil 1, 2A, 2B und 2C
Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
Schweregrad klinisch bedeutsamer unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
LTFU-Periode für Teil 1, 2A, 2B und 2C
Durch LTFU, bis zu 15 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der FIX-Funktionsaktivität im Plasma gemessen mittels des chromogenen Substratassays
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1
Bis zu 2 Jahren
ABR nach anhaltender FIX-Funktionsaktivität bei Teilnehmern, die die RDE erhielten
Zeitfenster: Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
LTFU-Periode für Teil 1, 2A, 2B und 2C
Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
FIX-Funktionsaktivität im Plasma über die Zeit während der Studienperiode unter Verwendung des chromogenen Substrat-Assays
Zeitfenster: Durch LTFU, bis zu 10 Jahre
LTFU-Zeitraum für Teil 1, 2A, 2B und 2C
Durch LTFU, bis zu 10 Jahre
Jährliche behandelte Blutungsrate (tABR) nach anhaltender FIX-Funktionsaktivität bei Teilnehmern, die die RDE erhalten
Zeitfenster: Durch LTFU, bis zu 15 Jahren
Teil 1, 2A, 2B und 2C
Durch LTFU, bis zu 15 Jahren
Jährliche Verwendungsrate (IE/kg/Jahr) der FIX-Ersatztherapie nach anhaltender funktioneller FIX-Aktivität bei Teilnehmern, die die RDE erhalten
Zeitfenster: Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
Teil 1, 2A, 2B und 2C
Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
Frei von FIX-Ersatztherapie bleiben unter denjenigen, die die RDE nachhaltiger FIX-Expression erhalten
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1, 2A, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahren
Verbleibende null spontane Blutungsereignisse unter denjenigen, die das RDE über den anhaltenden FIX-Funktionalitätszeitraum erhalten
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Teil 1, 2A, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahre
Konzentrationen von REGV131-Komponenten
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1, 2A, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahren
Konzentrationen der LNP1265-Komponenten
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1, 2A, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahren
Nachweis von Antikörpern gegen das Transgenprodukt FIX-Protein des Gerinnungsfaktor IX-Gens (F9)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1, 2A, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahren
Erkennung von Gesamtbindungs-Antikörpern (TAbs) gegen die Kapsidproteine des Adeno-assoziierten Virus 8 (AAV8)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1, 2A, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahren
Detektion neutralisierender Antikörper/Transduktionsinhibitoren (NAb/TI) gegen die AAV8-Kapsidproteine
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1, 2A, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahren
Nachweis von Antikörpern gegen LNP1265
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Teil 1, 2A, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahre
Nachweis von Antikörpern gegen das CRISPR-assoziierte Protein 9 (Cas9)-Protein
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1, 2A, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahren
Nachweis von Vektor-Desoxyribonukleinsäure (DNA) im Blut
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1
Bis zu 2 Jahren
Nachweis von Vektor-DNA im Speichel
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1
Bis zu 2 Jahren
Nachweis von Vektor-DNA in Nasensekreten
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1
Bis zu 2 Jahren
Detektion von Vektor-DNA im Sperma
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 1
Bis zu 2 Jahren
Nachweis von Vektor-DNA im Urin
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Teil 1
Bis zu 2 Jahre
Nachweis von Vektor-DNA in Fäkalien
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Teil 1
Bis zu 2 Jahre
Auftreten von TEAEs
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 2A
Bis zu 2 Jahren
Schweregrad von TEAEs
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 2A
Bis zu 2 Jahren
Erkennung von Vektor-DNA in relevanten Matrizen basierend auf Datenanalyse der Dosisbestätigungskohorte Teil 1
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahren
Teil 2A, 2B und 2C
Bis zu 2 Jahren
Erfassung von Vektor-DNA in relevanten Matrizen über die Zeit basierend auf Datenanalysen aus Erwachsenen-Kohorten über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Teil 2B und 2C
Bis zu 2 Jahre
Anteil der Teilnehmer mit null spontanen Blutungsereignissen nach anhaltender FIX-Funktionsaktivität unter denjenigen, die RDE erhalten
Zeitfenster: Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
Teil 1, 2A, 2B und 2C
Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
Anteil der Teilnehmer, die nach anhaltender FIX-Funktionsaktivität keine FIX-Ersatztherapie benötigen, unter denjenigen, die RDE erhalten
Zeitfenster: Durch LTFU, bis zu 15 Jahre
Teil 1, 2A, 2B und 2C
Durch LTFU, bis zu 15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Mitarbeiter

Intellia Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. September 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

14. August 2034

Studienabschluss (Geschätzt)

14. August 2047

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R131L1265-HEMB-2318
  • 2023 (US NIH Stipendium/Vertrag: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507260-40-00 (Ctis: EU CTR Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich verfügbaren Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die Weitergabe berücksichtigt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wenn Regeneron von wichtigen Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Arzneimittel- und Medizingeräte-Agentur (PMDA) usw.) die Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat, hat Regeneron die Ergebnisse öffentlich zugänglich gemacht (z. B. in einer wissenschaftlichen Veröffentlichung). B. wissenschaftliche Konferenzen, Register klinischer Studien), verfügt über die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat dafür gesorgt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer geschützt werden kann.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugriff auf einzelne Patienten- oder aggregierte Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen. Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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