Kokeilu sen selvittämiseksi, onko REGV131-LNP1265 turvallinen ja auttaa elimistöä lisäämään hyytymistekijää lapsi-, nuoriso- ja aikuispotilailla, joilla on hemofilia B (BEYOND-9)
torstai 10. syyskuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Kaksiosainen avoin tutkimus REGV131-LNP1265:stä, CRISPR/Cas9-pohjaisesta hyytymistekijä IX:n geeniinsertiohoidosta hemofilia B -potilailla
Tämän tutkimuksen osallistujilla on geneettinen mutaatio, erityisesti hyytymistekijä 9:n geenissä, joka aiheuttaa vaikean tai kohtalaisen vaikean hemofilia B:n. Tässä tutkimuksessa tutkitaan kokeellista geenin insertiohoitoa (geenin lisäämistä DNA:han) nimeltä REGV131. -LNP1265, jota kutsutaan myös "tutkimuslääkkeeksi". Geenilisäysterapia pyrkii opettamaan elimistölle kuinka tuottaa hyytymistekijää pitkällä aikavälillä ilman tekijäkorvaushoitoa.
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on löytää turvallinen ja hyvin siedetty tutkimuslääkkeen annos tarkistamalla sen ottamisesta mahdollisesti aiheutuvat sivuvaikutukset.
Tutkimuksessa tarkastellaan useita muita tutkimuskysymyksiä, mukaan lukien:
- Kuinka paljon tutkimuslääkettä on veressä eri aikoina
- Tuottaako elimistö vasta-aineita tutkimuslääkkeen osia vastaan, mikä voi heikentää lääkkeen tehoa tai johtaa sivuvaikutuksiin. Vasta-aineet ovat proteiineja, joita kehon immuunijärjestelmä tuottaa vasteena vieraalle aineelle
- Tuottaako elimistö vasta-aineita hyytymistekijäkorvaushoitoa vastaan
- Miten hemofilia B vaikuttaa elämänlaatuun ja muuttuuko se tutkimuslääkkeen ottamisen jälkeen
- Miten hemofilia B vaikuttaa nivelten terveyteen ja muuttuuko se tutkimuslääkkeen ottamisen jälkeen
- Kuinka usein päivystykseen, ensiapuun, lääkärin vastaanotolle, sairaalaan, puhelimitse tai verkkoon tarvitaan käyntiä verenvuototapahtumien vuoksi ja jos käyntitiheys muuttuu tutkimuslääkkeen ottamisen jälkeen
- Kuinka usein tekijäkorvaushoitoa tarvitaan, sekä säännöllisesti verenvuodon ehkäisyyn että tarpeen mukaan verenvuototapahtumien hoitoon (ja jos se muuttuu tutkimuslääkkeen ottamisen jälkeen)
- Onko 2 eri menetelmässä eroa tekijän 9 aktiivisuuden mittaamiseksi verestä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus suoritetaan 2-osaisella adaptiivisella suunnittelulla, jolloin potilaat otetaan mukaan tutkimuksen peräkkäisiin osiin.
Osa 1: Annoksen nostaminen ja annoksen vahvistaminen ≥18-vuotiailla aikuispotilailla
- Annoksen eskalointikohortit REGV131-LNP1265:n laajennusannoksen (RDE) määrittämiseksi
- Annosvahvistuskohortti saadakseen lisää luottamusta turvallisuuteen, siedettävyyteen ja hyytymistekijä IX:n (FIX) toiminnallisiin aktiivisuustietoihin RDE:ssä
Osa 2: Annoksen laajentaminen RDE:ssä
- Osa 2A: Aikuiset potilaat ≥18-vuotiaat: REGV131-LNP1265:n RDE osassa 1 määritettynä
- Osa 2B: Alle 18- ja ≥12-vuotiaille nuorille potilaille annetaan painosovitettua RDE-hoitoa
- Osa 2C: Nuoret ja lapsipotilaat, jotka ovat ≥2–<12-vuotiaita, voidaan ottaa mukaan ikäporrastetusti; ensimmäiset osallistujat iältään ≥6–<12 vuotta ja sitten ≥2–<6-vuotiaat osallistujat, ja he saavat painosäädetyn RDE:n
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
130
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Trials Administrator
- Puhelinnumero: 844-734-6643
- Sähköposti: clinicaltrials@regeneron.com
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Rekrytointi
- Royal Prince Alfred Hospital, Haemophilia Treatment Centre
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Rekrytointi
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Rekrytointi
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Rekrytointi
- Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211030
- Rekrytointi
- Hemorio
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brasilia, 29047-105
- Rekrytointi
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilia, 13084-878
- Rekrytointi
- Hemocentro UNICAMP
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja, 28046
- Rekrytointi
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Espanja, 46026
- Rekrytointi
- Haemostasis and Thrombosis Unit, Hospital La Fe
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Andalusia
-
Seville, Andalusia, Espanja, 41013
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Galicia
-
A Coruña, Galicia, Espanja, 15006
- Rekrytointi
- Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (Edificio Teresa Herrera-Materno Infantil)
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Espanja, 30120
- Rekrytointi
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Espanja, 33011
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
-
-
-
-
Vicenza, Italia, 36100
- Rekrytointi
- Ospedale San Bortolo
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italia, 50134
- Rekrytointi
- Careggi University Hospital
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Rekrytointi
- Fondazione Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italia, 20089
- Rekrytointi
- Irccs Humanitas Research Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Rekrytointi
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrytointi
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4J 3A1
- Rekrytointi
- McGill University Health Center (MUHC)
-
-
-
-
Lyon
-
Bron, Lyon, Ranska, 69677
- Rekrytointi
- Hospices Civils de Lyon
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Ranska, 59037
- Rekrytointi
- Hemostase Clinique, Institut Coeur Poumon
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Ranska, 75015
- Rekrytointi
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Rekrytointi
- University Hospital Hamburg Eppendorf
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60590
- Rekrytointi
- University Hospital Frankfurt
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Rekrytointi
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Rekrytointi
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Rekrytointi
- St. Thomas' Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Rekrytointi
- Hammersmith Hospital Comprehensive Care Centre
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
- Rekrytointi
- Pathology and Pharmacy Building, The Royal London Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, G31 2ER
- Rekrytointi
- Glasgow Royal Infirmary - Clinical Research Facility
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- Rekrytointi
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Rekrytointi
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90024
- Rekrytointi
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
- Rekrytointi
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Rekrytointi
- University of California Davis
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Rekrytointi
- University California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Rekrytointi
- Yale HTC
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Rekrytointi
- University of Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Rekrytointi
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Rekrytointi
- Tulane University School of Medicine, Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Rekrytointi
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Rekrytointi
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Vahvistettu diagnoosi vaikeasta tai kohtalaisen vaikeasta hemofilia B:stä, jonka lääketieteellisessä historiassa on FIX-toiminnallista aktiivisuutta (≤2 % tai <0,02 IU/ml) tai dokumentoitu genotyyppi, jonka tiedetään aiheuttavan vaikeaa hemofilia B:tä
- Tällä hetkellä käytössä FIX-profylaksia ja aikaisempi kokemus FIX-hoidosta protokollan mukaisesti
- Osallistuminen tämän interventiotutkimuksen aloitusjaksoon TAI erilliseen aloitustutkimukseen (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) vähintään 6 kuukauden ajan ABR-tiedoille samalla kun käytät FIX-profylaksia, kuten protokollassa on määritelty.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- FIX-estäjän historia (kliininen tai laboratorioperusteinen arviointi) kahdessa tai useammassa tapauksessa
- Bethesda-estäjän tiitteri on suurempi kuin normaalin yläraja (ULN) seulonnassa
- Havaittavissa olevat vasta-aineet adeno-assosioituneen viruksen serotyypin 8 (AAV8) kapsidille; mitattuna entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) esiseulonnassa (tai viimeisessä aloituskäynnissä, jos mahdollista).
- Mikä tahansa merkittävä taustalla oleva maksasairaus, kuten: kolestaattinen maksasairaus, maksakirroosi, portaalihypertensio, splenomegalia, hepaattinen enkefalopatia
- Todisteet edenneestä maksafibroosista, kuten protokollassa on määritelty
- Todisteet kirroosista ja/tai portaalihypertensiosta, joka on arvioitu vatsan ultraäänellä seulonnassa tai mitattuna 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
- Anamneesi valtimon tai laskimotromboembolia, kuten protokollassa on määritelty
- Aiempi yliherkkyys kortikosteroideille tai tunnettu sairaus, joka vaatii pitkäaikaista kortikosteroidien käyttöä
- Aiemmin saanut mitä tahansa AAV-geenipohjaista terapiaa tai aikoo saada muuta hyväksyttyä tai tutkittavaa AAV-pohjaista geeniterapiaa kuin REGV131-LNP1265 tutkimusjakson aikana
HUOMAA: Muut sisällyttämis-/poissulkemisprotokollan määrittelemät kriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa 1: Kohortin 1 annoksen eskalointi RDE:lle
Aloitusannos REGV131-LNP1265:n RDE:n määrittämiseksi ja turvallisuuden, siedettävyyden ja toiminnallisen aktiivisuuden FIX-tietojen arvioimiseksi edelleen RDE:ssä
|
Annettu protokollan mukaisesti ennen LNP1265:ttä
Annostettu potilasohjeen mukaisesti REGV131:n jälkeen
|
|
Kokeellinen: Osa 1: Kohortin 2 annoksen eskalointi RDE:lle
Nousevien annostasojen kohorttien annos 2 REGV131-LNP1265:n RDE:n määrittämiseksi ja RDE:n turvallisuuden, siedettävyyden ja FIX-toiminnallisen aktiivisuuden tietojen edelleen arvioimiseksi
|
Annettu protokollan mukaisesti ennen LNP1265:ttä
Annostettu potilasohjeen mukaisesti REGV131:n jälkeen
|
|
Kokeellinen: Osa 1: Kohortin 3 annoksen eskalointi RDE:lle
Nousevien annostasojen kohorttien annos 3 REGV131-LNP1265:n RDE:n määrittämiseksi ja RDE:n turvallisuuden, siedettävyyden ja FIX-toiminnallisen aktiivisuuden tietojen edelleen arvioimiseksi
|
Annettu protokollan mukaisesti ennen LNP1265:ttä
Annostettu potilasohjeen mukaisesti REGV131:n jälkeen
|
|
Kokeellinen: Osa 1: Kohortin 4 annoksen eskalointi RDE:lle
Nousevien annostasojen kohorttien annos 4 REGV131-LNP1265:n RDE:n määrittämiseksi ja RDE:n turvallisuuden, siedettävyyden ja FIX-toiminnallisen aktiivisuuden tietojen edelleen arvioimiseksi
|
Annettu protokollan mukaisesti ennen LNP1265:ttä
Annostettu potilasohjeen mukaisesti REGV131:n jälkeen
|
|
Kokeellinen: Osa 2: Annoksen laajennus A
Osallistujat ≥18-vuotiaat saavat REGV131-LNP1265:n RDE:n osan 1 mukaisesti
|
Annettu protokollan mukaisesti ennen LNP1265:ttä
Annostettu potilasohjeen mukaisesti REGV131:n jälkeen
|
|
Kokeellinen: Osa 2: Annoksen laajennus B
Osallistujat, jotka ovat ≥12–<18-vuotiaita, saavat osan 1 mukaisen REGV131-LNP1265:n painosovitetun RDE:n.
|
Annettu protokollan mukaisesti ennen LNP1265:ttä
Annostettu potilasohjeen mukaisesti REGV131:n jälkeen
|
|
Kokeellinen: Osa 2: Annoksen laajennus C
Osallistujat, jotka ovat ≥2–<12-vuotiaita, saavat osan 1 mukaisen REGV131-LNP1265:n painosovitetun RDE:n
|
Annettu protokollan mukaisesti ennen LNP1265:ttä
Annostettu potilasohjeen mukaisesti REGV131:n jälkeen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 1, 2B ja 2C
|
Enintään 2 vuotta
|
|
TEAE:iden vakavuusaste
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 1, 2B ja 2C
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Koagulaatiofaktori IX (FIX) toiminnallinen aktiivisuus mitattuna kromaattisen substraattianalyysin avulla
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Osa 1
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Plasman FIX-toiminnallisen aktiivisuuden muutos, mitattuna kromaattisen substraatin testillä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Osa 2A, 2B ja 2C
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Vuotuistettu verenvuodon esiintyvyys (ABR) jatkuvan FIX-toiminnallisuuden saaneilla osallistujilla, jotka saivat RDE:tä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Osa 2A, 2B ja 2C
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyminen
Aikaikkuna: Pitkän aikavälin seurannan (LTFU) kautta, jopa 15 vuotta
|
LFTU-jakso osalle 1, 2A, 2B ja 2C
|
Pitkän aikavälin seurannan (LTFU) kautta, jopa 15 vuotta
|
|
Vakavien vakavien haittatapahtumien vakavuus
Aikaikkuna: Seurannan kautta, jopa 15 vuotta
|
LTFU-jakso osille 1, 2A, 2B ja 2C
|
Seurannan kautta, jopa 15 vuotta
|
|
Erityismerkityksen omaavien haittatapahtumien (AESI) esiintyminen
Aikaikkuna: Läpi LTFU:n, jopa 15 vuotta
|
LTFU-jakso osalle 1, 2A, 2B ja 2C
|
Läpi LTFU:n, jopa 15 vuotta
|
|
AESI-oireiden vakavuus
Aikaikkuna: Seurantatutkimuksen kautta, jopa 15 vuotta
|
LTFU-kausi osioille 1, 2A, 2B ja 2C
|
Seurantatutkimuksen kautta, jopa 15 vuotta
|
|
Kliinisesti merkittävien haittatapahtumien (AEs) esiintyminen
Aikaikkuna: LTFU:n kautta, jopa 15 vuotta
|
LTFU-jakso osille 1, 2A, 2B ja 2C
|
LTFU:n kautta, jopa 15 vuotta
|
|
Kliinisesti merkityksellisten haittavaikutusten vakavuusaste
Aikaikkuna: LTPV:n kautta, jopa 15 vuotta
|
LTFU-jakso osille 1, 2A, 2B ja 2C
|
LTPV:n kautta, jopa 15 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos plasman FIX-toiminnallisessa aktiivisuudessa mitattuna kromaattisen substraatin kokeella
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 1
|
Enintään 2 vuotta
|
|
ABR jatkuvan FIX-toiminnallisen aktiivisuuden jälkeen osallistujilla, jotka saavat RDE:tä
Aikaikkuna: Seurannan kautta, jopa 15 vuotta
|
LTFU-jakso osille 1, 2A, 2B ja 2C
|
Seurannan kautta, jopa 15 vuotta
|
|
FIX:n toiminnallinen aktiivisuus plasmassa ajan kuluessa tutkimusjakson aikana käyttäen kromaattista substraattianalyysiä
Aikaikkuna: Seurantakautta, jopa 10 vuotta
|
LTFU-kausi osissa 1, 2A, 2B ja 2C
|
Seurantakautta, jopa 10 vuotta
|
|
Vuosittaistettu hoidettu verenvuotoriski (tABR) pysyvän FIX-toiminnallisen aktiivisuuden jälkeen osallistujien keskuudessa, jotka saavat RDE:tä
Aikaikkuna: LTFU:n kautta, jopa 15 vuotta
|
Osa 1, 2A, 2B ja 2C
|
LTFU:n kautta, jopa 15 vuotta
|
|
Vuotuistettu käyttöaste (IU/kg/vuosi) FIX-korvaushoidosta pysyvän FIX-toiminnallisen aktiivisuuden saavuttamisen jälkeen RDE:ää saaneilla osallistujilla
Aikaikkuna: Through LTFU, Up to 15 Years
|
Osa 1, 2A, 2B ja 2C
|
Through LTFU, Up to 15 Years
|
|
FIX-korvaushoidosta vapaina pysyminen niiden keskuudessa, jotka saavat RDE:tä jatkuvan FIX-ilmentymän jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Osa 1, 2A, 2B ja 2C
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Nolla spontaania verenvuototapahtumaa jäljellä niillä, jotka saavat RDE:tä kestävän FIX-toiminnallisen aktiivisuusjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Osa 1, 2A, 2B ja 2C
|
Jopa 2 vuotta
|
|
REGV131-komponenttien pitoisuudet
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 1, 2A, 2B ja 2C
|
Enintään 2 vuotta
|
|
LNP1265-komponenttien pitoisuudet
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 1, 2A, 2B ja 2C
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Antigeenien havaitseminen koagulaatiofaktori IX-geenin (F9) transgeenituotteelta FIX-proteiinilta
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 1, 2A, 2B ja 2C
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Adeno-assosioidun viruksen 8 (AAV8) kapsidiproteiinien kokonaisvastainebindausvastakkeiden (TAbs) havaitseminen
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Osa 1, 2A, 2B ja 2C
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Neutralisoivien vasta-aineiden/transduktioinhibiittoreiden (NAb/TI) havaitseminen AAV8-kapsidiproteiineihin
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Osa 1, 2A, 2B ja 2C
|
Jopa 2 vuotta
|
|
LNP1265-vasta-aineiden havaitseminen
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 1, 2A, 2B ja 2C
|
Enintään 2 vuotta
|
|
CRISPR-liittyvän proteiinin 9 (Cas9) vasta-aineiden havaitseminen
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 1, 2A, 2B ja 2C
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Vektorin deoksiribonukleiinihapon (DNA) havaitseminen verestä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Osa 1
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Vektorin-DNA:n havaitseminen syljessä
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 1
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Vektorin DNA:n havaitseminen nenän eritteistä
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 1
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Vektorin DNA:n havaitseminen siemennesteessä
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 1
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Vektorin-DNA:n havaitseminen virtsassa
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 1
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Vektorin DNA:n havaitseminen ulosteista
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 1
|
Enintään 2 vuotta
|
|
TEAE-ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 2A
|
Enintään 2 vuotta
|
|
TEAE:iden vakavuusaste
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 2A
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Vektorin DNA:n havaitseminen relevantissa matriiseissa perustuen Osa 1 Annosvahvistuskohortin tietoanalyysiin
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 2A, 2B ja 2C
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Vektorin DNA:n havaitseminen asianmukaisissa matriiseissa ajan myötä perustuen aikuiskohorttien ajanjaksojen tietojen analyysiin
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Osa 2B ja 2C
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Osuus osallistujista, joilla ei ole spontaaneita verenvuototapahtumia pysyvän FIX-toiminnallisen aktiivisuuden jälkeen niiden keskuudessa, jotka saavat RDE:tä
Aikaikkuna: LTFU:n kautta, jopa 15 vuotta
|
Osa 1, 2A, 2B ja 2C
|
LTFU:n kautta, jopa 15 vuotta
|
|
Osallistujien osuus, jotka eivät vaadi FIX-korvaushoitoa kestävän FIX-toiminnallisen aktiivisuuden jälkeen niiden keskuudessa, jotka saavat RDE:tä
Aikaikkuna: LTFU:n kautta, jopa 15 vuotta
|
Osa 1, 2A, 2B ja 2C
|
LTFU:n kautta, jopa 15 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 11. syyskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 14. elokuuta 2034
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 14. elokuuta 2047
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 18. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 23. huhtikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia B
Muut tutkimustunnusnumerot
- R131L1265-HEMB-2318
- 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-507260-40-00 (Ctis: EU CTR Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi.
IPD-jaon aikakehys
Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) jne.) tuotteelle ja käyttöaiheelle, on julkistanut tulokset (esim. tieteellinen julkaisu). , tieteellinen konferenssi, kliininen tutkimusrekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tiedot, ja se on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat tehdä Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamisesta.
Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .