Un ensayo para saber si REGV131-LNP1265 es seguro y funciona para ayudar al cuerpo a producir factor de coagulación en pacientes pediátricos, adolescentes y adultos con hemofilia B (BEYOND-9)
10 de septiembre de 2026 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Un estudio abierto de dos partes de REGV131-LNP1265, una terapia de inserción genética del factor IX de coagulación basada en CRISPR / Cas9 en participantes con hemofilia B
Los participantes en este estudio tienen una mutación genética, específicamente en el gen del factor 9 de coagulación (coagulación de la sangre) que causa hemofilia B grave o moderadamente grave. Este estudio está investigando una terapia experimental de inserción genética (la adición de un gen al ADN) llamada REGV131. -LNP1265, también llamado "fármaco del estudio". La terapia de inserción genética tiene como objetivo enseñar al cuerpo cómo producir factor de coagulación a largo plazo, sin necesidad de una terapia de reemplazo de factor.
El objetivo principal de este estudio es encontrar una dosis segura y bien tolerada del fármaco del estudio comprobando los efectos secundarios que pueden ocurrir al tomarlo.
El estudio analiza varias otras preguntas de investigación que incluyen:
- ¿Cuánto fármaco del estudio hay en la sangre en diferentes momentos?
- Si el cuerpo produce anticuerpos contra partes del fármaco del estudio, lo que podría hacer que el fármaco sea menos eficaz o provocar efectos secundarios. Los anticuerpos son proteínas producidas por el sistema inmunológico del cuerpo en respuesta a una sustancia extraña.
- Si el cuerpo produce anticuerpos contra la terapia de reemplazo del factor de coagulación.
- Cómo se ve afectada la calidad de vida por la hemofilia B y si cambia después de tomar el fármaco del estudio
- Cómo se ve afectada la salud de las articulaciones por la hemofilia B y si cambia después de tomar el fármaco del estudio
- Con qué frecuencia se requieren visitas a la sala de emergencias, al centro de atención de urgencia, al consultorio médico, al hospital, por teléfono o en línea como resultado de eventos hemorrágicos, y si la frecuencia cambia después de tomar el fármaco del estudio.
- Con qué frecuencia se necesita la terapia de reemplazo de factor, tanto de forma regular para la prevención de hemorragias como según sea necesario para tratar eventos hemorrágicos (y si cambia después de tomar el fármaco del estudio)
- Si existe una diferencia entre dos métodos diferentes para medir la actividad del factor 9 en la sangre.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio se llevará a cabo con un diseño adaptativo de 2 partes, con inscripción de pacientes en partes secuenciales del estudio.
Parte 1: Aumento de dosis y confirmación de dosis en pacientes adultos ≥18 años de edad
- Cohortes de aumento de dosis para determinar la dosis recomendada para la expansión (RDE) de REGV131-LNP1265
- Cohorte de confirmación de dosis para ganar mayor confianza en los datos de seguridad, tolerabilidad y actividad funcional del factor IX de coagulación (FIX) en el RDE
Parte 2: Expansión de dosis en el RDE
- Parte 2A: Pacientes adultos ≥18 años de edad: RDE de REGV131-LNP1265, según lo determinado en la Parte 1
- Parte 2B: A los pacientes adolescentes <18 y ≥12 años se les administrará RDE ajustada al peso
- Parte 2C: Los pacientes adolescentes y pediátricos de ≥2 a <12 años pueden inscribirse de manera secuencial escalonada por edad; primeros participantes de ≥6 a <12 años y luego participantes de ≥2 a <6 años de edad y recibirán una RDE ajustada por peso
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
130
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Trials Administrator
- Número de teléfono: 844-734-6643
- Correo electrónico: clinicaltrials@regeneron.com
Ubicaciones de estudio
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Hamburg, Alemania, 20246
- Reclutamiento
- University Hospital Hamburg Eppendorf
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Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60590
- Reclutamiento
- University Hospital Frankfurt
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-
-
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New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Reclutamiento
- Royal Prince Alfred Hospital, Haemophilia Treatment Centre
-
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, 4029
- Reclutamiento
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Reclutamiento
- Royal Adelaide Hospital
-
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Reclutamiento
- Alfred Hospital
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211030
- Reclutamiento
- Hemorio
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Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29047-105
- Reclutamiento
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos
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-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13084-878
- Reclutamiento
- Hemocentro UNICAMP
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-
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Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Reclutamiento
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Reclutamiento
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H4J 3A1
- Reclutamiento
- McGill University Health Center (MUHC)
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 08035
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, España, 28046
- Reclutamiento
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, España, 46026
- Reclutamiento
- Haemostasis and Thrombosis Unit, Hospital La Fe
-
Zaragoza, España, 50009
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Andalusia
-
Seville, Andalusia, España, 41013
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Galicia
-
A Coruña, Galicia, España, 15006
- Reclutamiento
- Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (Edificio Teresa Herrera-Materno Infantil)
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, España, 30120
- Reclutamiento
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, España, 33011
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Reclutamiento
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
- Reclutamiento
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Reclutamiento
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Reclutamiento
- University of California Davis
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Reclutamiento
- University California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Reclutamiento
- Yale HTC
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Reclutamiento
- University of Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Reclutamiento
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Reclutamiento
- Tulane University School of Medicine, Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Reclutamiento
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Reclutamiento
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
Lyon
-
Bron, Lyon, Francia, 69677
- Reclutamiento
- Hospices Civils de Lyon
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francia, 59037
- Reclutamiento
- Hemostase Clinique, Institut Coeur Poumon
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francia, 75015
- Reclutamiento
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Vicenza, Italia, 36100
- Reclutamiento
- Ospedale San Bortolo
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italia, 50134
- Reclutamiento
- Careggi University Hospital
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Reclutamiento
- Fondazione Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italia, 20089
- Reclutamiento
- Irccs Humanitas Research Hospital
-
-
-
-
-
Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Reclutamiento
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT
-
London, Reino Unido, NW3 2QG
- Reclutamiento
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, SE1 7EH
- Reclutamiento
- St. Thomas' Hospital
-
London, Reino Unido, W12 0HS
- Reclutamiento
- Hammersmith Hospital Comprehensive Care Centre
-
London, Reino Unido, E1 2ES
- Reclutamiento
- Pathology and Pharmacy Building, The Royal London Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Reino Unido, G31 2ER
- Reclutamiento
- Glasgow Royal Infirmary - Clinical Research Facility
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2TH
- Reclutamiento
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de hemofilia B grave o moderadamente grave con antecedentes médicos de actividad funcional de FIX (≤2% o <0,02 UI/mL) o genotipo documentado que se sabe que produce hemofilia B grave.
- Actualmente tomando profilaxis con FIX y experiencia previa con la terapia con FIX, como se define en el protocolo.
- Participación en el período inicial de este estudio de intervención O en un estudio inicial separado (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) durante al menos 6 meses para datos ABR mientras se toma profilaxis con FIX, como se define en el protocolo.
Criterios de exclusión clave:
- Antecedentes de inhibidor de FIX (evaluación clínica o de laboratorio) en 2 o más ocasiones
- Título de inhibidor de Bethesda mayor que el límite superior normal (LSN) en el momento de la selección
- Anticuerpos preexistentes detectables contra la cápside del virus adenoasociado serotipo 8 (AAV8); según lo medido mediante ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas (ELISA) en la selección previa (o en la visita inicial final, si corresponde).
- Cualquier enfermedad hepática subyacente significativa, como: enfermedad hepática colestásica, cirrosis hepática, hipertensión portal, esplenomegalia, encefalopatía hepática.
- Evidencia de fibrosis hepática avanzada, tal como se define en el protocolo.
- Evidencia de cirrosis y/o hipertensión portal evaluada mediante ecografía abdominal en el momento de la selección o medida dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección.
- Historial de eventos tromboembólicos arteriales o venosos, según se define en el protocolo.
- Historial de hipersensibilidad a los corticosteroides o condición médica conocida que requiera la administración crónica de corticosteroides.
- Ha recibido previamente alguna terapia basada en genes de AAV o tiene la intención de recibir una terapia génica basada en AAV aprobada o en investigación que no sea REGV131-LNP1265 durante el período del estudio.
NOTA: Se aplican otros criterios definidos por el protocolo de inclusión/exclusión
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Parte 1: Aumento de dosis de la cohorte 1 para RDE
Dosis inicial para determinar la RDE de REGV131-LNP1265 y evaluar más a fondo los datos de seguridad, tolerabilidad y actividad funcional FIX en la RDE
|
Administrado según el protocolo antes de LNP1265
Administrado según el protocolo siguiendo REGV131
|
|
Experimental: Parte 1: Aumento de dosis de la cohorte 2 para RDE
Dosis 2 de cohortes de niveles de dosis ascendentes para determinar la RDE de REGV131-LNP1265 y evaluar más a fondo los datos de seguridad, tolerabilidad y actividad funcional FIX en la RDE
|
Administrado según el protocolo antes de LNP1265
Administrado según el protocolo siguiendo REGV131
|
|
Experimental: Parte 1: Aumento de dosis de la cohorte 3 para RDE
Dosis 3 de cohortes de niveles de dosis ascendentes para determinar la RDE de REGV131-LNP1265 y evaluar más a fondo los datos de seguridad, tolerabilidad y actividad funcional FIX en la RDE
|
Administrado según el protocolo antes de LNP1265
Administrado según el protocolo siguiendo REGV131
|
|
Experimental: Parte 1: Aumento de dosis de la cohorte 4 para RDE
Dosis 4 de cohortes de niveles de dosis ascendentes para determinar la RDE de REGV131-LNP1265 y evaluar más a fondo los datos de seguridad, tolerabilidad y actividad funcional FIX en la RDE
|
Administrado según el protocolo antes de LNP1265
Administrado según el protocolo siguiendo REGV131
|
|
Experimental: Parte 2: Expansión de dosis A
Los participantes ≥18 años recibirán el RDE de REGV131-LNP1265 determinado por la Parte 1
|
Administrado según el protocolo antes de LNP1265
Administrado según el protocolo siguiendo REGV131
|
|
Experimental: Parte 2: Expansión de dosis B
Los participantes de ≥12 a <18 años de edad recibirán la RDE administrada ajustada por peso de REGV131-LNP1265 determinada por la Parte 1
|
Administrado según el protocolo antes de LNP1265
Administrado según el protocolo siguiendo REGV131
|
|
Experimental: Parte 2: Expansión de dosis C
Los participantes de ≥2 a <12 años de edad recibirán la RDE administrada ajustada por peso de REGV131-LNP1265 determinada por la Parte 1
|
Administrado según el protocolo antes de LNP1265
Administrado según el protocolo siguiendo REGV131
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Frecuencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Gravedad de los TEAEs
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Actividad funcional del factor de coagulación IX (FIX) medida mediante el ensayo de sustrato cromogénico
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1
|
Hasta 2 años
|
|
Cambio en la actividad funcional del FIX en plasma, medido mediante el ensayo con sustrato cromogénico
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 2A, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Tasa anualizada de hemorragias (ABR) tras la actividad funcional sostenida del FIX en participantes que recibieron el RDE
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 2A, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Ocurrencia de Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: Mediante el Seguimiento a Largo Plazo (LTFU), Hasta 15 Años
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Periodo de PÉRDIDA durante el seguimiento para la Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Mediante el Seguimiento a Largo Plazo (LTFU), Hasta 15 Años
|
|
Gravedad de los SAEs
Periodo de tiempo: A través de LTFU, hasta 15 años
|
Período de LTFU para la Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
A través de LTFU, hasta 15 años
|
|
Ocurrencia de Eventos Adversos de Interés Especial (AESIs)
Periodo de tiempo: Mediante LTFU, hasta 15 años
|
Período de pérdida de seguimiento para las Partes 1, 2A, 2B y 2C
|
Mediante LTFU, hasta 15 años
|
|
Gravedad de los AESI
Periodo de tiempo: Mediante LTFU, hasta 15 años
|
Periodo de pérdida de seguimiento para la Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Mediante LTFU, hasta 15 años
|
|
Ocurrencia de Eventos Adversos (EA) clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Mediante LTFU, hasta 15 años
|
Periodo de LTFU para las Partes 1, 2A, 2B y 2C
|
Mediante LTFU, hasta 15 años
|
|
Gravedad de los EAs clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Mediante el seguimiento a largo plazo, hasta 15 años
|
Periodo de pérdida de seguimiento para la Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Mediante el seguimiento a largo plazo, hasta 15 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en la actividad funcional del FIX en plasma medida mediante el ensayo con sustrato cromogénico
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1
|
Hasta 2 años
|
|
ABR tras actividad funcional sostenida del FIX en participantes que recibieron el RDE
Periodo de tiempo: Mediante seguimiento a largo plazo, hasta 15 años
|
Período de LTFU para la Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Mediante seguimiento a largo plazo, hasta 15 años
|
|
Actividad funcional de FIX en plasma a lo largo del tiempo durante el período de estudio utilizando el ensayo de sustrato cromogénico
Periodo de tiempo: Mediante LTFU, hasta 10 años
|
Período de Pérdida de Seguimiento para la Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Mediante LTFU, hasta 10 años
|
|
Tasa de hemorragia tratada anualizada (tABR) tras la actividad funcional sostenida del FIX, entre los participantes que reciben el RDE
Periodo de tiempo: Mediante seguimiento a largo plazo, hasta 15 años
|
Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Mediante seguimiento a largo plazo, hasta 15 años
|
|
Utilización anualizada (UI/kg/año) de la terapia de reemplazo de FIX tras actividad funcional sostenida de FIX entre los participantes que recibieron la RDE
Periodo de tiempo: Mediante LTFU, hasta 15 años
|
Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Mediante LTFU, hasta 15 años
|
|
Libres de terapia de reemplazo de FIX entre los que reciben el RDE tras una expresión sostenida de FIX
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Ausencia de eventos de sangrado espontáneo entre los pacientes que recibieron el RDE durante el período de actividad funcional sostenida del FIX
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Concentraciones de componentes REGV131
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Concentraciones de componentes LNP1265
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Detección de anticuerpos contra el producto transgénico del gen del factor de coagulación IX (F9), la proteína FIX
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Detección de Anticuerpos de Unión Total (TAbs) a las proteínas de la cápsida del Virus Adeno-Asociado 8 (AAV8)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Detección de Anticuerpos Neutralizantes/Inhibidores de Transducción (NAb/TI) dirigidos a las proteínas de la cápsida AAV8
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Detección de anticuerpos contra LNP1265
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Detección de anticuerpos contra la proteína 9 asociada a CRISPR (Cas9)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Detección de ácido desoxirribonucleico (ADN) vectorial en sangre
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1
|
Hasta 2 años
|
|
Detección de ADN vectorial en saliva
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1
|
Hasta 2 años
|
|
Detección de ADN vectorial en secreciones nasales
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1
|
Hasta 2 años
|
|
Detección de ADN vectorial en semen
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1
|
Hasta 2 años
|
|
Detección de ADN del vector en orina
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1
|
Hasta 2 años
|
|
Detección de ADN vectorial en heces
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 1
|
Hasta 2 años
|
|
Ocurrencia de TEAEs
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 2A
|
Hasta 2 años
|
|
Gravedad de los TEAEs
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 2A
|
Hasta 2 años
|
|
Detección de ADN vectorial en matrices relevantes basada en el análisis de datos de la Cohorte de Confirmación de Dosis de la Parte 1
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 2A, 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
|
Detección de ADN vectorial en matrices relevantes a lo largo del tiempo basada en análisis de datos de cohortes de adultos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Parte 2B y 2C
|
Hasta 2 años
|
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Proporción de participantes con cero episodios de sangrado espontáneo tras una actividad funcional sostenida del FIX entre los que reciben RDE
Periodo de tiempo: Mediante SLP, hasta 15 años
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Parte 1, 2A, 2B y 2C
|
Mediante SLP, hasta 15 años
|
|
Proporción de participantes que no requieren terapia de reemplazo de FIX tras una actividad funcional de FIX sostenida entre aquellos que reciben RDE
Periodo de tiempo: A través del seguimiento a largo plazo, hasta 15 años
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Parte 1, 2A, 2B y 2C
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A través del seguimiento a largo plazo, hasta 15 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
14 de agosto de 2034
Finalización del estudio (Estimado)
14 de agosto de 2047
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
23 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia B
Otros números de identificación del estudio
- R131L1265-HEMB-2318
- 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-507260-40-00 (Ctis: EU CTR Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Se considerará la posibilidad de compartir todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente.
Marco de tiempo para compartir IPD
Cuando Regeneron ha recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, ha puesto los resultados a disposición del público (p. ej., publicación científica , conferencia científica, registro de ensayos clínicos), tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o a nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli.
Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluación-Criteria.pdf
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .