En prøveperiode for å finne ut om REGV131-LNP1265 er trygg og fungerer for å hjelpe kroppen med å lage koagulasjonsfaktor hos pediatriske, ungdoms- og voksne pasienter med hemofili B (BEYOND-9)
10. september 2026 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals
En todelt åpen studie av REGV131-LNP1265, en CRISPR/Cas9-basert koagulasjonsfaktor IX geninnsettingsterapi hos deltakere med hemofili B
Deltakerne i denne studien har en genetisk mutasjon, spesifikt i koagulasjons- (blodkoagulering) faktor 9-genet som forårsaker alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B. Denne studien forsker på en eksperimentell geninnsettingsterapi (tilføyelse av et gen til ditt DNA) kalt REGV131 -LNP1265, også kalt "studiemedisinen". Geninnsettingsterapi har som mål å lære kroppen hvordan man produserer koagulasjonsfaktor på lang sikt, uten behov for faktorerstatningsterapi.
Hovedmålet med denne studien er å finne en trygg og godt tolerert dose av studiemedikamentet ved å sjekke bivirkningene som kan oppstå ved å ta det.
Studien ser på flere andre forskningsspørsmål, inkludert:
- Hvor mye studiemedisin er det i blodet til forskjellige tider
- Om kroppen lager antistoffer mot deler av studiemedikamentet, noe som kan gjøre stoffet mindre effektivt eller kan føre til bivirkninger. Antistoffer er proteiner som produseres av kroppens immunsystem som respons på et fremmed stoff
- Om kroppen lager antistoffer mot koagulasjonsfaktoren erstatningsterapi
- Hvordan livskvalitet påvirkes av hemofili B og om den endres etter inntak av studiemedisin
- Hvordan leddhelsen påvirkes av hemofili B og om den endres etter å ha tatt studiemedisin
- Hvor ofte er det nødvendig med besøk på legevakt, akuttmottak, legekontor, sykehus, telefon eller online som følge av blødningshendelser, og hvis frekvensen endres etter inntak av studiemedisin
- Hvor ofte faktorerstatningsterapi er nødvendig, både regelmessig for å forebygge blødning, og etter behov for å behandle blødningshendelser (og det hvis det endres etter å ha tatt studiemedikamentet)
- Om det er forskjell på 2 ulike metoder for å måle Faktor 9 aktivitet i blodet
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien vil bli utført med et 2-delt adaptivt design, med innrullering av pasienter i sekvensielle deler av studien.
Del 1: Doseeskalering og dosebekreftelse hos voksne pasienter ≥18 år
- Doseeskaleringskohorter for å bestemme anbefalt dose for utvidelse (RDE) av REGV131-LNP1265
- Dosebekreftelseskohort for å få ytterligere tillit til sikkerhet, tolerabilitet og koagulasjonsfaktor IX (FIX) funksjonelle aktivitetsdata ved RDE
Del 2: Doseutvidelse ved RDE
- Del 2A: Voksne pasienter ≥18 år: RDE av REGV131-LNP1265, som bestemt i del 1
- Del 2B: Ungdomspasienter <18 og ≥12 år vil bli administrert vektjustert RDE
- Del 2C: Ungdoms- og pediatriske pasienter ≥2 til <12 år kan registreres på en aldersforskjøvet sekvensiell måte; først deltakere i alderen ≥6 til <12 år og deretter deltakere ≥2 til <6 år og vil motta en vektjustert RDE
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
130
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trials Administrator
- Telefonnummer: 844-734-6643
- E-post: clinicaltrials@regeneron.com
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Rekruttering
- Royal Prince Alfred Hospital, Haemophilia Treatment Centre
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Rekruttering
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Rekruttering
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Rekruttering
- Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211030
- Rekruttering
- Hemorio
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29047-105
- Rekruttering
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13084-878
- Rekruttering
- Hemocentro UNICAMP
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Rekruttering
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Rekruttering
- McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4J 3A1
- Rekruttering
- McGill University Health Center (MUHC)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Rekruttering
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90024
- Rekruttering
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90007
- Rekruttering
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- Rekruttering
- University of California Davis
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- Rekruttering
- University California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
- Rekruttering
- Yale HTC
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- Rekruttering
- University of Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
- Rekruttering
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- Rekruttering
- Tulane University School of Medicine, Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Rekruttering
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
Lyon
-
Bron, Lyon, Frankrike, 69677
- Rekruttering
- Hospices Civils de Lyon
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrike, 59037
- Rekruttering
- Hemostase Clinique, Institut Coeur Poumon
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Frankrike, 75015
- Rekruttering
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Vicenza, Italia, 36100
- Rekruttering
- Ospedale San Bortolo
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italia, 50134
- Rekruttering
- Careggi University Hospital
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Rekruttering
- Fondazione Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italia, 20089
- Rekruttering
- Irccs Humanitas Research Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Rekruttering
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spania, 28046
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Spania, 46026
- Rekruttering
- Haemostasis and Thrombosis Unit, Hospital La Fe
-
Zaragoza, Spania, 50009
- Rekruttering
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Andalusia
-
Seville, Andalusia, Spania, 41013
- Rekruttering
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Galicia
-
A Coruña, Galicia, Spania, 15006
- Rekruttering
- Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (Edificio Teresa Herrera-Materno Infantil)
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spania, 30120
- Rekruttering
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spania, 33011
- Rekruttering
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- Rekruttering
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Rekruttering
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- Rekruttering
- St. Thomas' Hospital
-
London, Storbritannia, W12 0HS
- Rekruttering
- Hammersmith Hospital Comprehensive Care Centre
-
London, Storbritannia, E1 2ES
- Rekruttering
- Pathology and Pharmacy Building, The Royal London Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Storbritannia, G31 2ER
- Rekruttering
- Glasgow Royal Infirmary - Clinical Research Facility
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B15 2TH
- Rekruttering
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Rekruttering
- University Hospital Hamburg Eppendorf
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
- Rekruttering
- University Hospital Frankfurt
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Bekreftet diagnose av alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B med sykehistorie med FIX funksjonell aktivitet (≤2 % eller <0,02 IE/ml) eller dokumentert genotype kjent for å produsere alvorlig hemofili B
- Tar for tiden FIX-profylakse og tidligere erfaring med FIX-behandling, som definert i protokollen
- Deltakelse i innføringsperioden for denne intervensjonsstudien ELLER en separat innledende studie (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) i minst 6 måneder for ABR-data mens du tar FIX-profylakse, som definert i protokollen
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Anamnese med FIX-hemmer (klinisk eller laboratoriebasert vurdering) ved 2 eller flere anledninger
- Bethesda-hemmertiter høyere enn øvre normalgrense (ULN) ved screening
- Påviselige forhåndseksisterende antistoffer mot adeno-assosiert virus serotype 8 (AAV8) kapsid; som målt ved enzymkoblet immunosorbentanalyse (ELISA) ved forhåndsscreening (eller siste innføringsbesøk, hvis aktuelt).
- Enhver betydelig underliggende leversykdom som: kolestatisk leversykdom, levercirrhose, portal hypertensjon, splenomegali, hepatisk encefalopati
- Bevis på avansert leverfibrose, som definert i protokollen
- Bevis på skrumplever og/eller portalhypertensjon, vurdert ved abdominal ultralyd ved screening eller målt innen 6 måneder før screeningbesøket
- Anamnese med arterielle eller venøse tromboemboliske hendelser, som definert i protokollen
- Anamnese med overfølsomhet overfor kortikosteroider eller kjent medisinsk tilstand som krever kronisk administrering av kortikosteroider
- Tidligere mottatt AAV-genbasert terapi eller har til hensikt å motta godkjent eller undersøkelsesbasert AAV-basert genterapi annet enn REGV131-LNP1265 i løpet av studieperioden
MERK: Andre inkluderings-/eksklusjonsprotokolldefinerte kriterier gjelder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del 1: Kohort 1 doseeskalering for RDE
Startdose for å bestemme RDE for REGV131-LNP1265 og videre vurdere dataene om sikkerhet, tolerabilitet og FIX funksjonell aktivitet ved RDE
|
Administrert i henhold til protokollen før LNP1265
Administrert i henhold til protokollen etter REGV131
|
|
Eksperimentell: Del 1: Kohort 2 doseeskalering for RDE
Dose 2 av stigende dosenivåkohorter for å bestemme RDE for REGV131-LNP1265 og videre vurdere dataene om sikkerhet, tolerabilitet og FIX funksjonell aktivitet ved RDE
|
Administrert i henhold til protokollen før LNP1265
Administrert i henhold til protokollen etter REGV131
|
|
Eksperimentell: Del 1: Kohort 3 doseeskalering for RDE
Dose 3 av stigende dosenivåkohorter for å bestemme RDE for REGV131-LNP1265 og videre vurdere dataene om sikkerhet, tolerabilitet og FIX funksjonell aktivitet ved RDE
|
Administrert i henhold til protokollen før LNP1265
Administrert i henhold til protokollen etter REGV131
|
|
Eksperimentell: Del 1: Kohort 4 doseeskalering for RDE
Dose 4 av stigende dosenivåkohorter for å bestemme RDE for REGV131-LNP1265 og videre vurdere dataene om sikkerhet, tolerabilitet og FIX funksjonell aktivitet ved RDE
|
Administrert i henhold til protokollen før LNP1265
Administrert i henhold til protokollen etter REGV131
|
|
Eksperimentell: Del 2: Doseutvidelse A
Deltakere ≥18 år vil motta RDE av REGV131-LNP1265 bestemt av del 1
|
Administrert i henhold til protokollen før LNP1265
Administrert i henhold til protokollen etter REGV131
|
|
Eksperimentell: Del 2: Doseutvidelse B
Deltakere ≥12 til <18 år vil motta den administrerte vektjusterte RDE av REGV131-LNP1265 bestemt av del 1
|
Administrert i henhold til protokollen før LNP1265
Administrert i henhold til protokollen etter REGV131
|
|
Eksperimentell: Del 2: Doseutvidelse C
Deltakere ≥2 til <12 år vil motta den administrerte vektjusterte RDE av REGV131-LNP1265 bestemt av del 1
|
Administrert i henhold til protokollen før LNP1265
Administrert i henhold til protokollen etter REGV131
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Alvorlighetsgrad av TEAEs
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Koagulasjonsfaktor IX (FIX) funksjonell aktivitet målt ved bruk av kromogent substratassay
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1
|
Opptil 2 år
|
|
Endring i FIX-funksjonell aktivitet i plasma, målt ved kromogent substratassay
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 2A, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Årlig blødningsrate (ABR) etter vedvarende FIX-funksjonell aktivitet blant deltakere som mottok RDE
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 2A, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Gjennom langtidsfølgeopp (LTFU), opp til 15 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gjennom langtidsfølgeopp (LTFU), opp til 15 år
|
|
Alvorlighetsgrad for SAE-er
Tidsramme: Gjennom LTFU, inntil 15 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gjennom LTFU, inntil 15 år
|
|
Forekomst av spesielle bivirkninger av interesse (AESIs)
Tidsramme: Gjennom LTFU, opptil 15 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gjennom LTFU, opptil 15 år
|
|
Alvorlighetsgrad av AESI-er
Tidsramme: Gjennom LTFU, opptil 15 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gjennom LTFU, opptil 15 år
|
|
Forekomst av klinisk meningsfulle bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Gjennom LTFU, opptil 15 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gjennom LTFU, opptil 15 år
|
|
Alvorlighetsgrad av klinisk relevante bivirkninger
Tidsramme: Gjennom LTFU, opp til 15 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gjennom LTFU, opp til 15 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i FIX-funksjonell aktivitet i plasma målt ved bruk av kromogent substratassay
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1
|
Opptil 2 år
|
|
ABR etter vedvarende FIX-funksjonell aktivitet blant deltakere som mottar RDE
Tidsramme: Gjennom LTFU, opptil 15 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gjennom LTFU, opptil 15 år
|
|
FIX funksjonell aktivitet i plasma over tid i studieperioden ved bruk av kromogent substratassay
Tidsramme: Gjennom LTFU, opptil 10 år
|
LTFU-periode for del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gjennom LTFU, opptil 10 år
|
|
Årlig behandlet blødningsrate (tABR) etter vedvarende FIX-funksjonell aktivitet, blant deltakere som mottar RDE
Tidsramme: Gjennom LTFU, Opptil 15 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gjennom LTFU, Opptil 15 år
|
|
Årlig forbruk (IU/kg/år) av FIX-erstatningsterapi etter vedvarende FIX-funksjonell aktivitet blant deltakere som mottar RDE
Tidsramme: Gjennom LTFU, opptil 15 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gjennom LTFU, opptil 15 år
|
|
Forblir fri for FIX-erstatningsterapi blant de som mottar RDE etter vedvarende FIX-uttrykk
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Ingen gjenværende spontane blødningshendelser blant de som mottar RDE i løpet av vedvarende FIX-funksjonell aktivitetsperiode
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Konsentrasjoner av REGV131-komponenter
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Konsentrasjoner av LNP1265-komponenter
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Deteksjon av antistoffer mot koagulasjonsfaktor IX-genet (F9) transgenproduktet FIX-protein
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Deteksjon av totale bindende antistoffer (TAbs) mot Adeno-Assosiert Virus 8 (AAV8) kapsidproteiner
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Deteksjon av nøytraliserende antistoffer/transduksjonshemmere (NAb/TI) mot AAV8-kapsidproteiner
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Påvisning av antistoffer mot LNP1265
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Påvisning av antistoffer mot CRISPR-assosiert protein 9 (Cas9) protein
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Påvisning av vektor DeoxyriboNucleic Acid (DNA) i blod
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1
|
Opptil 2 år
|
|
Deteksjon av vektor-DNA i spytt
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1
|
Opptil 2 år
|
|
Deteksjon av vektor-DNA i neseutskillelser
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1
|
Opptil 2 år
|
|
Påvisning av vektor-DNA i sæd
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1
|
Opptil 2 år
|
|
Påvisning av vektor-DNA i urin
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1
|
Opptil 2 år
|
|
Påvisning av vektor-DNA i avføring
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 1
|
Opptil 2 år
|
|
Forekomst av TEAE-er
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 2A
|
Opptil 2 år
|
|
Alvorlighetsgrad av TEAE-er
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 2A
|
Opptil 2 år
|
|
Deteksjon av vektor-DNA i relevante matriser basert på dataanalyse av Del 1 Doseringsbekreftelseskohort
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 2A, 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Deteksjon av vektor-DNA i relevante matriser over tid basert på dataanalyse fra voksne kohorter over tid
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Del 2B og 2C
|
Opptil 2 år
|
|
Andel deltakere med null spontane blødningshendelser etter opprettholdt FIX-funksjonell aktivitet blant de som mottar RDE
Tidsramme: Gjennom LTFU, opptil 15 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gjennom LTFU, opptil 15 år
|
|
Andel deltakere som ikke krever FIX-erstatningsterapi etter vedvarende FIX-funksjonell aktivitet blant de som mottar RDE
Tidsramme: Gjennom LTFU, inntil 15 år
|
Del 1, 2A, 2B og 2C
|
Gjennom LTFU, inntil 15 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. september 2024
Primær fullføring (Antatt)
14. august 2034
Studiet fullført (Antatt)
14. august 2047
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
23. april 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili B
Andre studie-ID-numre
- R131L1265-HEMB-2318
- 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-507260-40-00 (Ctis: EU CTR Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling.
IPD-delingstidsramme
Når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for produktet og indikasjonen, har gjort resultater offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon) , vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk), har juridisk myndighet til å dele dataene, og har sikret muligheten til å beskytte deltakernes personvern.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan sende inn et forslag om tilgang til individuelle pasient- eller data på aggregert nivå fra en Regeneron-sponset klinisk studie gjennom Vivli.
Regenerons uavhengige evalueringskriterier for forskningsforespørsel finnes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .