Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkum rekombinantních ADAMTS13 u účastníků s vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpurou

2. října 2025 aktualizováno: Takeda

Zvláštní sledování užívání léků ADZYNMA Intravenózní 1500 (všechny případy)

Tato studie je průzkumem v Japonsku rekombinantního ADAMTS13 používaného k léčbě nebo prevenci účastníků s vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpurou (cTTP). Zadavatel studie se nebude podílet na tom, jak je s účastníky zacházeno, ale poskytne pokyny, jak budou kliniky zaznamenávat, co se děje během studie.

Hlavním cílem studie je zkontrolovat vedlejší účinky související s rekombinantním ADAMTS13 a zkontrolovat, zda rekombinantní ADAMTS13 zlepšuje nebo zabraňuje cTTP.

Během studie budou účastníci s cTTP užívat rekombinantní ADAMTS13 intravenózní injekci podle standardní praxe jejich kliniky. Lékaři studie budou kontrolovat vedlejší účinky rekombinantního ADAMTS13 po dobu 18 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

40

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko
        • Nábor
        • Takeda Selected Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Populace tohoto průzkumu jsou všichni účastníci, kteří splňují kritéria pro zařazení/vyloučení.

Popis

Kritéria pro zařazení:

- Všichni účastníci s vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpurou (cTTP), léčení rekombinantním ADAMTS13

Kritéria vyloučení:

- Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Rekombinantní ADAMTS13
Účastníci dostanou intravenózní injekci rekombinantního ADAMTS13.
Lék: Rekombinantní ADAMTS13
Rekombinantní ADAMTS13, intravenózní injekce
Ostatní jména:
  • TAK-755
  • ADZYNMA intravenózně 1500

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků, kteří zažili alespoň jednu nežádoucí příhodu vyžadující léčbu (TEAE)
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v pozorovaném počtu krevních destiček od výchozí hodnoty na konci léčby
Časové okno: Až 18 měsíců
Bude hlášena procentuální změna počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě na konci léčby.
Až 18 měsíců
Procentuální změna v pozorované aktivitě ADAMTS13 oproti výchozí hodnotě na konci léčby
Časové okno: Až 18 měsíců
Bude hlášena procentuální změna aktivity ADAMTS13 od výchozí hodnoty na konci léčby.
Až 18 měsíců
Procentuální změna pozorovaného inhibitoru ADAMTS13 oproti výchozí hodnotě na konci léčby
Časové okno: Až 18 měsíců
Bude hlášena procentuální změna v inhibitoru ADAMTS13 oproti výchozí hodnotě na konci léčby.
Až 18 měsíců
Počet účastníků s trombotickou trombocytopenickou purpurou (TTP) při periodické substituční terapii
Časové okno: Až 18 měsíců
Bude uveden počet účastníků s příhodami TTP na periodické substituční terapii.
Až 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

4. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

7. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-755-4005
  • jRCT2031240130 (Identifikátor registru: jRCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při dosahování legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit