Una encuesta de ADAMTS13 recombinante en participantes con púrpura trombocitopénica trombótica congénita
2 de octubre de 2025 actualizado por: Takeda
Vigilancia del uso de medicamentos especiales de ADZYNMA intravenoso 1500 (investigación de todos los casos)
Este estudio es una encuesta en Japón sobre ADAMTS13 recombinante utilizado para tratar o prevenir participantes con púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP). El patrocinador del estudio no participará en el tratamiento de los participantes, pero proporcionará instrucciones sobre cómo las clínicas registrarán lo que suceda durante el estudio.
El objetivo principal del estudio es comprobar los efectos secundarios relacionados con el ADAMTS13 recombinante y comprobar si el ADAMTS13 recombinante mejora o previene el cTTP.
Durante el estudio, los participantes con cTTP recibirán una inyección intravenosa de ADAMTS13 recombinante de acuerdo con la práctica estándar de su clínica. Los médicos del estudio comprobarán los efectos secundarios del ADAMTS13 recombinante durante 18 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
40
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Takeda Contact
- Número de teléfono: +1-877-825-3327
- Correo electrónico: medinfoUS@takeda.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Tokyo, Japón
- Reclutamiento
- Takeda Selected Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
La población de esta encuesta son todos los participantes que cumplen con los criterios de inclusión/exclusión.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los participantes con púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP), tratados con ADAMTS13 recombinante
Criterio de exclusión:
- Ninguno
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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ADAMTS13 recombinante
Los participantes recibirán una inyección intravenosa de ADAMTS13 recombinante.
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ADAMTS13 recombinante, inyección intravenosa
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de participantes que experimentan al menos un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Hasta 18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual en el recuento de plaquetas observado desde el inicio al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
|
Se informará el cambio porcentual en el recuento de plaquetas desde el inicio al final del tratamiento.
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Hasta 18 meses
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Cambio porcentual en la actividad observada de ADAMTS13 desde el inicio al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
|
Se informará el cambio porcentual en la actividad de ADAMTS13 desde el inicio al final del tratamiento.
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Hasta 18 meses
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Cambio porcentual en el inhibidor ADAMTS13 observado desde el inicio al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Se informará el cambio porcentual en el inhibidor ADAMTS13 desde el inicio al final del tratamiento.
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Hasta 18 meses
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Número de participantes con eventos de púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) en terapia de reemplazo periódica
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Se informará el número de participantes con eventos de PTT en tratamiento de reemplazo periódico.
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Hasta 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Takeda
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de mayo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de septiembre de 2032
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de mayo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
4 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
7 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de octubre de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Citopenia
- Procesos Patológicos
- Hemorragia
- Manifestaciones de la piel
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Trombofilia
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Púrpura Trombótica Trombocitopénica
Otros números de identificación del estudio
- TAK-755-4005
- jRCT2031240130 (Identificador de registro: jRCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales no identificados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los DPI de los estudios elegibles se compartirán con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y a la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .