Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rekombinowanego ADAMTS13 u uczestników z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową

2 października 2025 zaktualizowane przez: Takeda

Nadzór nad używaniem specjalnych leków w przypadku preparatu ADZYNMA dożylnie 1500 (badanie wszystkich przypadków)

Niniejsze badanie stanowi przegląd prowadzony w Japonii dotyczący rekombinowanego ADAMTS13 stosowanego w leczeniu lub zapobieganiu uczestnikom z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP). Sponsor badania nie będzie zaangażowany w sposób leczenia uczestników, ale przekaże instrukcje dotyczące sposobu, w jaki kliniki będą rejestrować przebieg badania.

Głównym celem badania jest sprawdzenie skutków ubocznych związanych ze stosowaniem rekombinowanego ADAMTS13 oraz sprawdzenie, czy rekombinowany ADAMTS13 poprawia lub zapobiega cTTP.

Podczas badania uczestnicy z cTTP będą przyjmować dożylnie rekombinowany ADAMTS13 zgodnie ze standardową praktyką obowiązującą w ich klinice. Lekarze prowadzący badanie będą sprawdzać skutki uboczne rekombinowanego ADAMTS13 przez 18 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

40

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Tokyo, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Takeda Selected Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja tego badania to wszyscy uczestnicy spełniający kryteria włączenia/wyłączenia.

Opis

Kryteria przyjęcia:

- Wszyscy uczestnicy z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP), leczeni rekombinowanym ADAMTS13

Kryteria wyłączenia:

- Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Rekombinowany ADAMTS13
Uczestnicy otrzymają dożylny zastrzyk rekombinowanego ADAMTS13.
Lek: Rekombinowany ADAMTS13
Rekombinowany ADAMTS13, wstrzyknięcie dożylne
Inne nazwy:
  • TAK-755
  • ADZYNMA dożylnie 1500

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana zaobserwowanej liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych na koniec leczenia
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Pod koniec leczenia zostanie podana procentowa zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych.
Do 18 miesięcy
Procentowa zmiana zaobserwowanej aktywności ADAMTS13 w stosunku do wartości wyjściowych na koniec leczenia
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Pod koniec leczenia zostanie zgłoszona procentowa zmiana aktywności ADAMTS13 w stosunku do wartości wyjściowych.
Do 18 miesięcy
Procentowa zmiana obserwowanego inhibitora ADAMTS13 w stosunku do wartości wyjściowych na koniec leczenia
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Pod koniec leczenia zostanie podana procentowa zmiana inhibitora ADAMTS13 w stosunku do wartości wyjściowych.
Do 18 miesięcy
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia zakrzepowej plamicy małopłytkowej (TTP) podczas okresowej terapii zastępczej
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia TTP, leczonych okresową terapią zastępczą.
Do 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

7 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-755-4005
  • jRCT2031240130 (Identyfikator rejestru: jRCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zdezidentyfikowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) na potrzeby kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym badaczom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda dotyczące udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te IPD zostaną udostępnione w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IPD z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym badaczom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków badacze otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz informacji niezbędnych do realizacji celów badania zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj