Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af rekombinant ADAMTS13 hos deltagere med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura

2. oktober 2025 opdateret af: Takeda

Overvågning af særligt stofbrug af ADZYNMA Intravenous 1500 (All-Case Investigation)

Denne undersøgelse er en undersøgelse i Japan af rekombinant ADAMTS13, der bruges til at behandle eller forebygge deltagere med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP). Studiesponsoren vil ikke være involveret i, hvordan deltagerne behandles, men vil give instruktioner om, hvordan klinikkerne vil registrere, hvad der sker under undersøgelsen.

Hovedformålet med undersøgelsen er at kontrollere for bivirkninger relateret til rekombinant ADAMTS13 og at kontrollere, om rekombinant ADAMTS13 forbedrer eller forhindrer cTTP.

I løbet af undersøgelsen vil deltagere med cTTP tage rekombinant ADAMTS13 intravenøs injektion i henhold til deres kliniks standardpraksis. Undersøgelseslægerne vil tjekke for bivirkninger fra rekombinant ADAMTS13 i 18 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

40

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • Takeda Selected Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Populationen i denne undersøgelse er alle deltagere, der opfylder inklusions-/eksklusionskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

- Alle deltagere med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP), behandlet med rekombinant ADAMTS13

Ekskluderingskriterier:

- Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Rekombinant ADAMTS13
Deltagerne vil modtage rekombinant ADAMTS13 intravenøs injektion.
Medicin: Rekombinant ADAMTS13
Rekombinant ADAMTS13, Intravenøs injektion
Andre navne:
  • TAK-755
  • ADZYNMA Intravenøs 1500

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere, der oplever mindst én behandlings-emergent adverse hændelse (TEAE)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i observeret trombocyttal fra baseline ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Op til 18 måneder
Procentvis ændring i trombocyttal fra baseline ved behandlingens afslutning vil blive rapporteret.
Op til 18 måneder
Procent ændring i observeret ADAMTS13-aktivitet fra baseline ved afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Op til 18 måneder
Procentvis ændring i ADAMTS13-aktivitet fra baseline ved behandlingens afslutning vil blive rapporteret.
Op til 18 måneder
Procent ændring i observeret ADAMTS13-hæmmer fra baseline ved slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Op til 18 måneder
Procentvis ændring i ADAMTS13-hæmmer fra baseline ved behandlingens afslutning vil blive rapporteret.
Op til 18 måneder
Antal deltagere med trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) hændelser på periodisk erstatningsterapi
Tidsramme: Op til 18 måneder
Antallet af deltagere med TTP-hændelser på periodisk substitutionsterapi vil blive rapporteret.
Op til 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2032

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

4. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

7. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-755-4005
  • jRCT2031240130 (Registry Identifier: jRCT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner