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Une enquête sur ADAMTS13 recombinant chez des participants atteints de purpura thrombocytopénique thrombotique congénital

2 octobre 2025 mis à jour par: Takeda

Surveillance de l'usage de médicaments spéciaux d'ADZYNMA Intraveineux 1500 (enquête sur tous les cas)

Cette étude est une enquête menée au Japon sur l'ADAMTS13 recombinant utilisé pour traiter ou prévenir les participants atteints de purpura thrombocytopénique thrombotique congénital (cTTP). Le sponsor de l'étude ne sera pas impliqué dans la manière dont les participants sont traités mais fournira des instructions sur la manière dont les cliniques enregistreront ce qui se passe pendant l'étude.

L'objectif principal de l'étude est de vérifier les effets secondaires liés à l'ADAMTS13 recombinant et de vérifier si l'ADAMTS13 recombinant améliore ou prévient le cTTP.

Au cours de l'étude, les participants atteints de cTTP recevront une injection intraveineuse recombinante d'ADAMTS13 selon la pratique standard de leur clinique. Les médecins de l'étude vérifieront les effets secondaires de l'ADAMTS13 recombinant pendant 18 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

40

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Japon
      • Tokyo, Japon
        • Recrutement
        • Takeda Selected Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

La population de cette enquête est constituée de tous les participants qui répondent aux critères d'inclusion/exclusion.

La description

Critère d'intégration:

- Tous les participants atteints de purpura thrombocytopénique thrombotique congénital (TTPc), traités par ADAMTS13 recombinant

Critère d'exclusion:

- Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
ADAMTS13 recombinant
Les participants recevront une injection intraveineuse d'ADAMTS13 recombinante.
Médicament: ADAMTS13 recombinant
ADAMTS13 recombinant, injection intraveineuse
Autres noms:
  • TAK-755
  • ADZYNMA Intraveineux 1500

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants ayant subi au moins un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à 18 mois
Jusqu'à 18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation de la numération plaquettaire observée par rapport à la valeur initiale à la fin du traitement
Délai: Jusqu'à 18 mois
Le pourcentage de changement de la numération plaquettaire par rapport au départ à la fin du traitement sera signalé.
Jusqu'à 18 mois
Pourcentage de changement dans l'activité ADAMTS13 observée par rapport à la valeur initiale à la fin du traitement
Délai: Jusqu'à 18 mois
Le pourcentage de changement de l'activité d'ADAMTS13 par rapport au départ à la fin du traitement sera rapporté.
Jusqu'à 18 mois
Pourcentage de changement de l'inhibiteur ADAMTS13 observé par rapport à la valeur initiale à la fin du traitement
Délai: Jusqu'à 18 mois
Le pourcentage de changement de l'inhibiteur ADAMTS13 par rapport au départ à la fin du traitement sera rapporté.
Jusqu'à 18 mois
Nombre de participants présentant des événements de purpura thrombocytopénique thrombotique (TTP) sous traitement de remplacement périodique
Délai: Jusqu'à 18 mois
Le nombre de participants présentant des événements TTP sous traitement de remplacement périodique sera signalé.
Jusqu'à 18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2032

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 mai 2024

Première publication (Réel)

4 juin 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

7 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-755-4005
  • jRCT2031240130 (Identificateur de registre: jRCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données individuelles anonymisées des participants (IPD) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

L'IPD des études éligibles sera partagé avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour atteindre les objectifs de recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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