Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En undersøkelse av rekombinant ADAMTS13 hos deltakere med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura

2. oktober 2025 oppdatert av: Takeda

Spesiell narkotikaovervåking av ADZYNMA Intravenous 1500 (All-Case Investigation)

Denne studien er en undersøkelse i Japan av rekombinant ADAMTS13 brukt til å behandle eller forebygge deltakere med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP). Studiesponsoren vil ikke være involvert i hvordan deltakerne blir behandlet, men vil gi instruksjoner om hvordan klinikkene vil registrere hva som skjer under studien.

Hovedmålet med studien er å se etter bivirkninger relatert til rekombinant ADAMTS13 og å sjekke om rekombinant ADAMTS13 forbedrer eller forhindrer cTTP.

I løpet av studien vil deltakere med cTTP ta rekombinant ADAMTS13 intravenøs injeksjon i henhold til klinikkens standardpraksis. Studielegene vil sjekke for bivirkninger fra rekombinant ADAMTS13 i 18 måneder.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

40

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • Takeda Selected Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Populasjonen i denne undersøkelsen er alle deltakere som oppfyller kriteriene for inkludering/ekskludering.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

- Alle deltakere med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP), behandlet med rekombinant ADAMTS13

Ekskluderingskriterier:

- Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Rekombinant ADAMTS13
Deltakerne vil få rekombinant ADAMTS13 intravenøs injeksjon.
Legemiddel: Rekombinant ADAMTS13
Rekombinant ADAMTS13, Intravenøs injeksjon
Andre navn:
  • TAK-755
  • ADZYNMA Intravenøs 1500

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere som opplever minst én behandlings-emergent adverse hendelse (TEAE)
Tidsramme: Opptil 18 måneder
Opptil 18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i observert antall blodplater fra baseline ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Opptil 18 måneder
Prosentvis endring i antall blodplater fra baseline ved slutten av behandlingen vil bli rapportert.
Opptil 18 måneder
Prosentvis endring i observert ADAMTS13-aktivitet fra baseline ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Opptil 18 måneder
Prosentvis endring i ADAMTS13-aktivitet fra baseline ved slutten av behandlingen vil bli rapportert.
Opptil 18 måneder
Prosentvis endring i observert ADAMTS13-hemmer fra baseline ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Opptil 18 måneder
Prosentvis endring i ADAMTS13-hemmer fra baseline ved slutten av behandlingen vil bli rapportert.
Opptil 18 måneder
Antall deltakere med trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) hendelser på periodisk erstatningsterapi
Tidsramme: Opptil 18 måneder
Antall deltakere med TTP-hendelser på periodisk erstatningsterapi vil bli rapportert.
Opptil 18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. september 2032

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

4. juni 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

7. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-755-4005
  • jRCT2031240130 (Registeridentifikator: jRCT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en datadelingsforespørsel, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere