Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek onder recombinant ADAMTS13 bij deelnemers met congenitale trombotische trombocytopenische purpura

2 oktober 2025 bijgewerkt door: Takeda

Toezicht op speciaal drugsgebruik van ADZYNMA Intraveneus 1500 (onderzoek in alle gevallen)

Deze studie is een onderzoek in Japan naar recombinant ADAMTS13 dat wordt gebruikt om deelnemers met congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP) te behandelen of te voorkomen. De sponsor van het onderzoek zal niet betrokken zijn bij de manier waarop de deelnemers worden behandeld, maar zal instructies geven over hoe de klinieken zullen vastleggen wat er tijdens het onderzoek gebeurt.

Het belangrijkste doel van de studie is het controleren op bijwerkingen die verband houden met recombinant ADAMTS13 en om te controleren of recombinant ADAMTS13 cTTP verbetert of voorkomt.

Tijdens het onderzoek zullen deelnemers met cTTP recombinant ADAMTS13 intraveneuze injectie krijgen volgens de standaardpraktijk van hun kliniek. De onderzoeksartsen zullen gedurende 18 maanden controleren op bijwerkingen van recombinant ADAMTS13.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

40

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • Werving
        • Takeda Selected Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

De populatie van dit onderzoek bestaat uit alle deelnemers die voldoen aan de inclusie-/uitsluitingscriteria.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

- Alle deelnemers met congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP), behandeld met recombinant ADAMTS13

Uitsluitingscriteria:

- Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Recombinant ADAMTS13
Deelnemers krijgen recombinante ADAMTS13 intraveneuze injectie.
Geneesmiddel: Recombinant ADAMTS13
Recombinant ADAMTS13, intraveneuze injectie
Andere namen:
  • TAK-755
  • ADZYNMA intraveneus 1500

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat ten minste één tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE) ervaart
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in het waargenomen aantal bloedplaatjes ten opzichte van de uitgangswaarde aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
De procentuele verandering in het aantal bloedplaatjes ten opzichte van de uitgangswaarde aan het einde van de behandeling zal worden gerapporteerd.
Tot 18 maanden
Procentuele verandering in waargenomen ADAMTS13-activiteit ten opzichte van de uitgangswaarde aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
De procentuele verandering in ADAMTS13-activiteit ten opzichte van de uitgangswaarde aan het einde van de behandeling zal worden gerapporteerd.
Tot 18 maanden
Procentuele verandering in waargenomen ADAMTS13-remmer ten opzichte van uitgangswaarde aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
De procentuele verandering in ADAMTS13-remmer ten opzichte van de uitgangswaarde aan het einde van de behandeling zal worden gerapporteerd.
Tot 18 maanden
Aantal deelnemers met trombotische trombocytopenische purpura (TTP)-gebeurtenissen die periodieke vervangingstherapie ondergaan
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Het aantal deelnemers met TTP-gebeurtenissen die periodieke vervangingstherapie ondergaan, wordt gerapporteerd.
Tot 18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2032

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 juni 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

7 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-755-4005
  • jRCT2031240130 (Register-ID: jRCT)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's verplichting tot het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's zullen worden aangeboden in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen, en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD uit in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren